Cohorte SYTHROM, neoplasia mieloproliferativa con hemograma completo normal y complicaciones trombóticas (SYTHROM)
Estudio multicéntrico retrospectivo y prospectivo que evalúa el impacto del tratamiento con agentes citorreductores en la recurrencia de la trombosis en pacientes trombóticos con diagnóstico de neoplasia mieloproliferativa y hemograma normal: un estudio FIM
Entre las etiologías de la trombosis, la neoplasia mieloproliferativa (MPN) es bastante rara, pero debe investigarse en caso de trombosis de localización atípica (digestiva o cerebral) o en el contexto de trombosis idiopática recurrente en un sujeto joven. La trombosis podría revelar una MPN subyacente a través de la identificación de una mutación JAK2 V617F. En raras ocasiones, la MPN con complicaciones trombóticas se presenta con un hemograma completo (CBC) normal. En caso de una MPN con un evento trombótico pero sin anomalías en el CBC, se recomienda el tratamiento antitrombótico. Pero no existe una recomendación para la indicación de terapia citorreductora y la decisión del clínico es a menudo empírica.
Una de las principales complicaciones de la trombocitemia esencial (TE) o policitemia vera (PV) es la trombosis y la edad superior a 60 años es un factor de riesgo importante. El tratamiento de la trombosis asociada a TE o PV se basa en recomendaciones cuyo principal objetivo terapéutico es reducir el riesgo trombótico. Así, se propone la combinación de un citorreductor y un tratamiento antitrombótico en pacientes de alto riesgo. La eficacia de este manejo se monitorea mediante la evaluación de CBC con el objetivo de normalizar a <400 G/L de plaquetas para pacientes con TE y <45% de hematocrito en caso de PV.
La ausencia de hemograma completo dificulta la justificación de la citorreducción. El beneficio de tal terapia en este contexto no se ha demostrado clínicamente. Si se inicia una terapia citorreductora, no se dispone de parámetros biológicos para evaluar la respuesta al tratamiento.
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la incidencia de recurrencia de la trombosis en pacientes cuyo evento trombótico reveló una MPN subyacente con CBC normal. Se realizará una comparación de grupos tratados o no con agentes citorreductores. El seguimiento longitudinal de los pacientes proporcionará una mejor comprensión de la naturaleza y la cinética de los cambios hematológicos en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
- Nantes university hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión :
- Adulto ≥18 años
- Diagnóstico de un evento trombótico arterial o venoso profundo verificado por imágenes (Doppler o tomografía computarizada)
- Diagnóstico de NMP con hemograma normal según los criterios de la OMS 2017 caracterizado por la detección de una anomalía molecular mutación JAK2V617F (independientemente de la carga alélica), CALR o MPL y/o una biopsia de médula ósea con anomalías a favor de la NMP.
- Recuento de células sanguíneas normal que no sugiere policitemia vera (hematocrito <48 % y hemoglobina <16 g/dl para mujeres; hematocrito <49 % y hemoglobina <16,5 g/dl para hombres), trombocitemia esencial (plaquetas <450 g/l) ni mielofibrosis (recuento de glóbulos blancos <11 G/L, sin anemia o eritromielemia asociada con esplenomegalia) en el momento del evento trombótico.
Criterio de exclusión :
- Menores (<18 años)
- Trastornos de la microcirculación (eritromelalgia, dolores de cabeza, parestesias, isquemia de las extremidades)
- Trombosis arterial o venosa superficial o profunda NO verificada por imagen
- Diagnóstico o antecedentes de TE, PV o mielofibrosis en el momento del primer evento trombótico
- Diagnóstico del síndrome mixto mielodisplásico/mieloproliferativo
- Diagnóstico de MPN inclasificable con exceso de blastos al inicio o signos de mielodisplasia según la definición de la clasificación de la OMS de 2017
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia acumulada de recurrencia de eventos tromboembólicos después de la trombosis inicial que conduce al diagnóstico de MPN
Periodo de tiempo: 24 meses de seguimiento
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El diagnóstico de eventos tromboembólicos debe confirmarse mediante imágenes.
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24 meses de seguimiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia acumulada de progresión hematológica a trombocitemia esencial, policitemia vera, mielofibrosis secundaria o transformación aguda
Periodo de tiempo: 24 meses de seguimiento
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Los criterios de progresión hematológica se basarán en la clasificación de la OMS
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24 meses de seguimiento
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Incidencia acumulada de recurrencia de eventos tromboembólicos según el tipo y duración del tratamiento anticoagulante o antiagregante
Periodo de tiempo: 24 meses de seguimiento
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El diagnóstico de evento tromboembólico debe ser confirmado por imagen.
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24 meses de seguimiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yannick LE BRIS, PhD, Nantes university hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Barosi G, Birgegard G, Finazzi G, Griesshammer M, Harrison C, Hasselbalch HC, Kiladjian JJ, Lengfelder E, McMullin MF, Passamonti F, Reilly JT, Vannucchi AM, Barbui T. Response criteria for essential thrombocythemia and polycythemia vera: result of a European LeukemiaNet consensus conference. Blood. 2009 May 14;113(20):4829-33. doi: 10.1182/blood-2008-09-176818. Epub 2009 Mar 10.
- Kiladjian JJ, Cervantes F, Leebeek FW, Marzac C, Cassinat B, Chevret S, Cazals-Hatem D, Plessier A, Garcia-Pagan JC, Darwish Murad S, Raffa S, Janssen HL, Gardin C, Cereja S, Tonetti C, Giraudier S, Condat B, Casadevall N, Fenaux P, Valla DC. The impact of JAK2 and MPL mutations on diagnosis and prognosis of splanchnic vein thrombosis: a report on 241 cases. Blood. 2008 May 15;111(10):4922-9. doi: 10.1182/blood-2007-11-125328. Epub 2008 Feb 4.
- De Stefano V, Fiorini A, Rossi E, Za T, Farina G, Chiusolo P, Sica S, Leone G. Incidence of the JAK2 V617F mutation among patients with splanchnic or cerebral venous thrombosis and without overt chronic myeloproliferative disorders. J Thromb Haemost. 2007 Apr;5(4):708-14. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02424.x. Epub 2007 Jan 29.
- Levraut M, Legros L, Drappier C, Bene MC, Queyrel V, Raynaud S, Martis N. Low prevalence of JAK2 V617F mutation in patients with thrombosis and normal blood counts: a retrospective impact study. J Thromb Thrombolysis. 2020 Nov;50(4):995-1003. doi: 10.1007/s11239-020-02100-z.
- Barbui T, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Boveri E, Ruggeri M, Rodeghiero F, d'Amore ES, Randi ML, Bertozzi I, Marino F, Vannucchi AM, Antonioli E, Carrai V, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, Mullauer L, Carobbio A, Gianatti A, Gangat N, Hanson CA, Tefferi A. Survival and disease progression in essential thrombocythemia are significantly influenced by accurate morphologic diagnosis: an international study. J Clin Oncol. 2011 Aug 10;29(23):3179-84. doi: 10.1200/JCO.2010.34.5298. Epub 2011 Jul 11.
- Barbui T, Finazzi G, Carobbio A, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Ruggeri M, Rodeghiero F, Randi ML, Bertozzi I, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, De Stefano V, Betti S, Rambaldi A, Vannucchi AM, Tefferi A. Development and validation of an International Prognostic Score of thrombosis in World Health Organization-essential thrombocythemia (IPSET-thrombosis). Blood. 2012 Dec 20;120(26):5128-33; quiz 5252. doi: 10.1182/blood-2012-07-444067. Epub 2012 Oct 1.
- Pearson TC, Wetherley-Mein G. Vascular occlusive episodes and venous haematocrit in primary proliferative polycythaemia. Lancet. 1978 Dec 9;2(8102):1219-22. doi: 10.1016/s0140-6736(78)92098-6.
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- RC20_0141
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