SYTHROM kohorte, myeloproliferativ neoplasi med normal CBC og trombotiske komplikationer (SYTHROM)
20. februar 2025 opdateret af: Nantes University Hospital
Retrospektiv og prospektiv multicenterundersøgelse, der evaluerer virkningen af behandling med cytoreducerende midler på tilbagevenden af trombose hos trombotiske patienter med en diagnose af myeloproliferativ neoplasi og normale blodtal - en FIM-undersøgelse
Blandt ætiologierne til trombose er myeloproliferativ neoplasi (MPN) ret sjælden, men bør undersøges i tilfælde af trombose af atypisk lokalisering (fordøjelses- eller cerebral) eller i sammenhæng med tilbagevendende idiopatisk trombose hos et ungt individ. Trombose kunne afsløre et underliggende MPN gennem identifikation af en JAK2 V617F mutation. Sjældent forekommer MPN med trombotiske komplikationer med normal fuldstændig blodtælling (CBC). I tilfælde af et MPN med en trombotisk hændelse, men uden CBC-abnormitet, anbefales antitrombotisk behandling. Men der er ingen anbefaling for indikationen af cytoreduktiv terapi, og klinikerens beslutning er ofte empirisk.
En af de største komplikationer ved essentiel trombocytæmi (ET) eller polycytæmi vera (PV) er trombose, og en alder over 60 er en væsentlig risikofaktor. Behandlingen af trombose forbundet med TE eller PV er baseret på anbefalinger, hvis primære terapeutiske formål er at reducere den trombotiske risiko. Kombinationen af et cytoreducerende middel og antitrombotisk behandling foreslås således til højrisikopatienter. Effektiviteten af denne behandling overvåges ved at vurdere CBC med det formål at normalisere ved <400 G/L blodplader for ET-patienter og <45 % hæmatokrit i tilfælde af PV.
Fraværet af unormal CBC gør det vanskeligt at retfærdiggøre cytoreduktion. Fordelen ved en sådan terapi i denne sammenhæng er ikke blevet klinisk påvist. Hvis en cytoreduktiv behandling påbegyndes, er der ingen biologiske parametre tilgængelige til at vurdere responsen på behandlingen.
Formålet med dette observationsstudie er at evaluere forekomsten af tilbagefald af trombose hos patienter, hvis trombotiske hændelse afslørede en underliggende MPN med normal CBC. En sammenligning af grupper behandlet eller ej med cytoreduktive midler vil blive udført. Longitudinel monitorering af patienterne vil give en bedre forståelse af arten og kinetikken af hæmatologiske ændringer hos disse patienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er observationel og multicentrisk. I en første del vil patienter blive inkluderet retrospektivt.
Baseline kliniske og biologiske data opnået på tidspunktet for MPN-diagnose af MPN med normal CBC efter venøs eller arteriel trombose vil blive registreret, og opfølgningsdata vil blive indsamlet i en e-CRF.
I en anden del vil patienter blive inkluderet prospektivt, og diagnostiske og opfølgningsdata vil blive indsamlet.
Hvorvidt behandling med en cytoreduktionsbehandling skal påbegyndes eller ej, er overladt til klinikerens skøn.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
253
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Frankrig, 44093
- Nantes University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Trombose-tilbagefald: behandlede og ubehandlede patienter med cytoreduktive midler
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksen ≥18 år
- Diagnose af en dyb arteriel eller venøs trombotisk hændelse verificeret ved billeddannelse (Doppler- eller CT-scanning)
- Diagnose af MPN med normal CBC i henhold til WHO 2017 kriterier karakteriseret ved påvisning af en molekylær abnormitet JAK2V617F mutation (uanset allel load), CALR eller MPL og/eller en knoglemarvsbiopsi med abnormiteter til fordel for MPN.
- Normalt antal blodlegemer tyder ikke på polycytæmi vera (hæmatokrit<48 % og hæmoglobin<16g/dL for kvinder; hæmatokrit<49 % og hæmoglobin<16,5g/dL for mænd), essentiel trombocytæmi (blodplader<450 G/L) eller myelofibrose (antal hvide blodlegemer <11 G/L, ingen anæmi eller erythromyilæmi forbundet med splenomegali) på tidspunktet for den trombotiske hændelse.
Ekskluderingskriterier:
- Mindreårige (<18 år)
- Mikrocirkulationsforstyrrelser (erythromelalgi, hovedpine, paræstesi, iskæmi i ekstremiteterne)
- Overfladisk eller dyb arteriel eller venøs trombose IKKE verificeret ved billeddiagnostik
- Diagnose eller historie med TE, PV eller myelofibrose på tidspunktet for den første trombotiske hændelse
- Diagnose af blandet myelodysplastisk/myeloproliferativt syndrom
- Diagnose af uklassificerbar MPN med overskydende blaster ved debut eller tegn på myelodysplasi som defineret af WHO 2017 klassifikationen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst af tilbagevenden af tromboemboliske hændelser efter den indledende trombose, der førte til diagnosen MPN
Tidsramme: 24 måneders opfølgning
|
Diagnosen af tromboemboliske hændelser skal bekræftes ved billeddiagnostik
|
24 måneders opfølgning
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst af hæmatologisk progression til essentiel trombocytæmi, polycytæmi vera, sekundær myelofibrose eller akut transformation
Tidsramme: 24 måneders opfølgning
|
Hæmatologiske progressionskriterier vil være baseret på WHO-klassifikationen
|
24 måneders opfølgning
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagevenden af tromboemboliske hændelser afhængigt af typen og varigheden af antikoagulerende eller antiaggregerende behandling
Tidsramme: 24 måneders opfølgning
|
Diagnosen tromboembolisk hændelse skal bekræftes ved billeddiagnostik
|
24 måneders opfølgning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Yannick LE BRIS, PhD, Nantes University Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Barosi G, Birgegard G, Finazzi G, Griesshammer M, Harrison C, Hasselbalch HC, Kiladjian JJ, Lengfelder E, McMullin MF, Passamonti F, Reilly JT, Vannucchi AM, Barbui T. Response criteria for essential thrombocythemia and polycythemia vera: result of a European LeukemiaNet consensus conference. Blood. 2009 May 14;113(20):4829-33. doi: 10.1182/blood-2008-09-176818. Epub 2009 Mar 10.
- Kiladjian JJ, Cervantes F, Leebeek FW, Marzac C, Cassinat B, Chevret S, Cazals-Hatem D, Plessier A, Garcia-Pagan JC, Darwish Murad S, Raffa S, Janssen HL, Gardin C, Cereja S, Tonetti C, Giraudier S, Condat B, Casadevall N, Fenaux P, Valla DC. The impact of JAK2 and MPL mutations on diagnosis and prognosis of splanchnic vein thrombosis: a report on 241 cases. Blood. 2008 May 15;111(10):4922-9. doi: 10.1182/blood-2007-11-125328. Epub 2008 Feb 4.
- De Stefano V, Fiorini A, Rossi E, Za T, Farina G, Chiusolo P, Sica S, Leone G. Incidence of the JAK2 V617F mutation among patients with splanchnic or cerebral venous thrombosis and without overt chronic myeloproliferative disorders. J Thromb Haemost. 2007 Apr;5(4):708-14. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02424.x. Epub 2007 Jan 29.
- Levraut M, Legros L, Drappier C, Bene MC, Queyrel V, Raynaud S, Martis N. Low prevalence of JAK2 V617F mutation in patients with thrombosis and normal blood counts: a retrospective impact study. J Thromb Thrombolysis. 2020 Nov;50(4):995-1003. doi: 10.1007/s11239-020-02100-z.
- Barbui T, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Boveri E, Ruggeri M, Rodeghiero F, d'Amore ES, Randi ML, Bertozzi I, Marino F, Vannucchi AM, Antonioli E, Carrai V, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, Mullauer L, Carobbio A, Gianatti A, Gangat N, Hanson CA, Tefferi A. Survival and disease progression in essential thrombocythemia are significantly influenced by accurate morphologic diagnosis: an international study. J Clin Oncol. 2011 Aug 10;29(23):3179-84. doi: 10.1200/JCO.2010.34.5298. Epub 2011 Jul 11.
- Barbui T, Finazzi G, Carobbio A, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Ruggeri M, Rodeghiero F, Randi ML, Bertozzi I, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, De Stefano V, Betti S, Rambaldi A, Vannucchi AM, Tefferi A. Development and validation of an International Prognostic Score of thrombosis in World Health Organization-essential thrombocythemia (IPSET-thrombosis). Blood. 2012 Dec 20;120(26):5128-33; quiz 5252. doi: 10.1182/blood-2012-07-444067. Epub 2012 Oct 1.
- Pearson TC, Wetherley-Mein G. Vascular occlusive episodes and venous haematocrit in primary proliferative polycythaemia. Lancet. 1978 Dec 9;2(8102):1219-22. doi: 10.1016/s0140-6736(78)92098-6.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. maj 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. december 2023
Studieafslutning (Faktiske)
31. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. august 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. august 2020
Først opslået (Faktiske)
7. september 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RC20_0141
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Trombotiske patienter
-
University of AarhusUkendtPatientengagement | Patient Empowerment | Patient Compliance
-
Columbia AsiaAfsluttetPatient Compliance | Læge-patient forholdIndien
-
University of California, San DiegoPatient-Centered Outcomes Research Institute; University of Massachusetts... og andre samarbejdspartnereAfsluttetPatientengagement | Læge-patient forhold | Lægens rolle | Patient aktiveringForenede Stater
-
Peking Union Medical College HospitalAfsluttetPatient efter hjerteklapkirurgi | Patient med langvarig mekanisk ventilationKina
-
University of British ColumbiaAfsluttetMeddelelse | Tilfredshed | Læge-patient forhold | Sygeplejerske-patient relationerCanada
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science UniversityAfsluttet
-
University of Dublin, Trinity CollegeDublin Dental University HospitalRekrutteringOverholdelse, patientIrland
-
Centre Hospitalier le MansRekruttering
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...AfsluttetHjertekirurgisk patientItalien
-
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand ParisAfsluttet