En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod PH20 subkutan hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni (ADVANCE SC)
8. oktober 2024 oppdatert av: argenx
En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutan hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni
Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, parallell-gruppe studie for å evaluere effekten, sikkerheten og effekten på QoL/PRO av efgartigimod PH20 SC behandling hos voksne pasienter med primær ITP.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
207
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Australia
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Australia
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Australia
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Australia
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Australia
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Australia
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Australia
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australia
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulgaria
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Roskilde, Danmark
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
Kaluga, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Den russiske føderasjonen
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Den russiske føderasjonen
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Forente stater, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forente stater, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Forente stater, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Frankrike
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Georgia
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Hellas
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Hellas
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Hellas
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irland
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irland
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israel
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israel
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italia
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italia
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Italia, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italia
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italia
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italia
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italia
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italia
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italia
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italia, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Italia
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Italia
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Italia
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japan
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japan
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japan
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japan
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japan
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japan
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japan
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japan
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japan
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japan
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japan
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
Amman, Jordan
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordan
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Kina
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kina
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Kina
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Kina
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Kina
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Kina
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Kina
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Seongnam, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexico
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexico
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexico
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexico
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, New Zealand
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, New Zealand
- Investigator Site 0640002
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norge
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Polen
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polen
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polen
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Romania
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Romania
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Romania
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Romania
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Romania
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Romania
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Romania
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Serbia
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
Alava, Spania
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Spania
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spania, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Spania
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Spania
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Spania
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Spania
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Spania, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spania
- Investigator Site 0340004
-
-
-
-
-
Bradford, Storbritannia, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Storbritannia
- Investigator Site 0440005
-
London, Storbritannia
- Investigator Site 0440008
-
London, Storbritannia
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Storbritannia
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
-
George, Sør-Afrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Sør-Afrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Sør-Afrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Sør-Afrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Sør-Afrika
- Investigator Site 0270002
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thailand
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunisia
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunisia
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunisia
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Adapazarı, Tyrkia
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Tyrkia
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Tyrkia
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Tyrkia
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Tyrkia
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Tyrkia
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Tyrkia
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Tyrkia
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Tyrkia
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Tyrkia
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Tyrkia
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Tyrkia
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Tyrkia
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Tyrkia
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Tyskland
- Investigator Site 0490012
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Evne til å forstå kravene til prøven og gi skriftlig informert samtykke, villig og i stand til å overholde prøveprotokollens prosedyrer
- Mann eller kvinne, alderen ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke (ICF) signeres. Unntak er gjort for Republikken Sør-Korea og Taiwan, hvor lovlig alder i henhold til lokale regulatoriske krav nås ved henholdsvis 19 år og 20 år.
- Bekreftet diagnose av primær ITP gjort minst 3 måneder før randomisering og basert på American Society of Hematology Criteria, og ingen kjent etiologi for trombocytopeni
- Diagnose støttet av en respons på en tidligere ITP-terapi (annet enn TPO-RA), etter etterforskerens mening
- Gjennomsnittlig antall blodplater på
- En dokumentert historie med et antall blodplater på
- Ved starten av forsøket tar deltakeren enten samtidige ITP-behandling(er) og har mottatt minst 1 tidligere behandling for ITP tidligere, eller deltakeren tar ikke behandling for ITP (se notat), men har mottatt minst 2 behandlinger for ITP. tidligere behandlinger for ITP. Deltakere som får tillatt samtidig ITP-behandling(er) ved baseline må ha vært stabile i dose og frekvens i minst 4 uker før randomisering.
Tillatte samtidige ITP-medisiner inkluderer kortikosteroider, danazol, vinca-alkaloider, orale immunsuppressiva, dapson, fostamatinib og/eller orale TPO-RA.
-Godta å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Sekundær ITP/trombocytopeni assosiert med en annen tilstand, f.eks. lymfom, kronisk lymfatisk leukemi, virusinfeksjon, hepatitt, indusert eller alloimmun trombocytopeni, trombocytopeni assosiert med myeloid dysplasi eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon
- Bruk av antikoagulantia (f.eks. vitamin K-antagonister, direkte orale antikoagulantia) innen 4 uker før randomisering
- Bruk av transfusjoner innen 4 uker før randomisering
- Bruk av Ig (IV, SC eller intramuskulær vei) eller plasmaferese (PLEX) innen 4 uker før randomisering
- Bruk av romiplostim innen 4 uker før randomisering
- Gjennomgått splenektomi mindre enn 4 uker før randomisering
- Bruk av et undersøkelsesprodukt innen 3 måneder eller 5 halveringstider (den som er lengst) før den første dosen av IMP
- Bruk av ethvert monoklonalt antistoff eller Fc-fusjonsproteiner, andre enn de som tidligere er indikert, innen 6 måneder før første dose av IMP (f.eks. anti-CD20)
- Ved screeningbesøket, klinisk signifikante laboratorieavvik som følger: Hemoglobin ≤9 g/dL - ELLER - Internasjonalt normalisert forhold >1,5 eller aktivert partiell tromboplastintid >1,5×øvre grense for normalt - ELLER - totalt IgG-nivå
- Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrering av IMP. Deltakere med følgende kreft kan til enhver tid inkluderes: Adekvat behandlet basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet eller Tilfeldig histologisk funn av prostatakreft (TNM-stadium T1a eller T1b)
- Ukontrollert hypertensjon, definert som et gjentatt forhøyet blodtrykk over 160 mmHg (systolisk) og/eller 100 mmHg (diastolisk) til tross for passende behandlinger
- Anamnese med større trombotiske eller emboliske hendelser (f.eks. hjerteinfarkt, hjerneslag, dyp venetrombose eller lungeemboli) innen 12 måneder før randomisering
- Historie med koagulopati eller arvelig trombocytopeni eller familiehistorie med trombocytopeni
- Bevis på en aktiv klinisk signifikant blødning av et organ eller indre slimhinneblødninger, annet enn forventet ved ITP, som garanterer akutt behandling eller terapeutisk prosedyre basert på etterforskerens vurdering (f.eks. intrakraniell blødning, lungeblødning, blødning med vedvarende behov for pakket rødt blod celletransfusjon)
- Estimert høy risiko for en klinisk signifikant blødning av et organ eller indre slimhinneblødninger, annet enn forventet ved ITP, som garanterer akutt behandling eller terapeutisk prosedyre i henhold til etterforskerens vurdering
- Kliniske bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, har nylig gjennomgått en større operasjon, eller som har en annen tilstand etter etterforskerens mening, som kan forvirre resultatene av forsøket eller sette deltakeren i urimelig risiko
- Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfeksjon med en av følgende tilstander: Hepatitt B-virus (HBV) som indikerer en akutt eller kronisk infeksjon, med mindre assosiert med en negativ HBV-DNA-test, Hepatitt C-virus (HCV) basert på HCV-antistoffanalyse (med mindre assosiert med en negativ HCV RNA-test), humant immunsviktvirus (HIV) basert på testresultater som er assosiert med en ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-definerende tilstand eller et CD4-tall ≤200 celler/mm3
- Kjent overfølsomhetsreaksjon overfor efgartigimod, rHuPH20 eller 1 av dets hjelpestoffer
- Har tidligere deltatt i en klinisk studie med efgartigimod og har mottatt minst 1 administrering av IMP
- Gravid eller ammende eller har tenkt å bli gravid under forsøket
- Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening
- Enhver annen kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på ITP eller sette deltakeren i unødig risiko
- Klinisk bevis på betydelige ustabile eller ukontrollerte akutte eller kroniske sykdommer andre enn ITP (f.eks. kardiovaskulær, pulmonal, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, lever, nyre, nevrologisk, malignitet, infeksjonssykdommer, ukontrollert diabetes) til tross for passende behandlinger som kan sette deltakeren på unødig risiko
- Nåværende eller historie med (dvs. innen 12 måneder etter screening) misbruk av alkohol, narkotika eller medisiner
- Fikk en levende/levende svekket vaksine mindre enn 4 uker før screening. Mottak av inaktivert, underenhets-, polysakkarid- eller konjugert vaksine når som helst før screening anses ikke som et eksklusjonskriterium
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efgartigimod PH20 SC
Pasienter som får behandling med efgartigimod PH20 SC
|
Subkutan injeksjon med efgartigimod PH20 SC
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo PH20 SC
Pasienter som får placebo PH20 SC-behandling
|
Subkutan injeksjon med placebo PH20 SC
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) med vedvarende blodplaterespons mellom uke 19 og 24
Tidsramme: Opptil 6 uker (mellom uke 19 og 24)
|
En deltaker ble ansett som en responder for dette endepunktet (dvs. hadde en vedvarende blodplatetallrespons) hvis deltakeren hadde blodplatetall på ≥50 × 10^9/L for ≥4 av de 6 analysebesøkene mellom uke 19 og 24.
|
Opptil 6 uker (mellom uke 19 og 24)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Omfang av sykdomskontroll over den 24-ukers behandlingsperioden i den kroniske ITP-populasjonen
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Omfanget av sykdomskontroll ble definert som antall kumulative uker over den planlagte 24-ukers behandlingsperioden med blodplatetall på ≥50×10^9/L i den kroniske ITP-populasjonen.
|
Inntil 24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere i den totale populasjonen (kronisk og vedvarende ITP) med vedvarende blodplaterespons mellom uke 19 og 24
Tidsramme: Opptil 6 uker (mellom uke 19 og 24)
|
En deltaker ble ansett som en responder for dette endepunktet (dvs. hadde en vedvarende blodplatetallrespons) hvis deltakeren hadde blodplatetall på ≥50 × 10^9/L for ≥4 av de 6 analysebesøkene mellom uke 19 og 24.
|
Opptil 6 uker (mellom uke 19 og 24)
|
|
Prosentandel av deltakere i den totale befolkningen med vedvarende blodplatetallrespons mellom uke 17 og 24
Tidsramme: Opptil 8 uker (mellom uke 17 og 24)
|
En deltaker ble ansett som en responder for dette endepunktet (dvs. hadde en vedvarende blodplatetallrespons) hvis deltakeren hadde blodplatetall på ≥50 × 10^9/L for ≥6 av de 8 analysebesøkene mellom uke 17 og 24.
|
Opptil 8 uker (mellom uke 17 og 24)
|
|
Prosentandel av deltakere i den totale populasjonen som oppnår samlet blodplatetallrespons når som helst i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
En deltaker ble ansett som en responder for dette endepunktet (dvs. hadde en total blodplaterespons) hvis deltakeren hadde blodplatetall på ≥50 × 10^9/L for ≥4 analysebesøk til enhver tid i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden.
|
Inntil 24 uker
|
|
Omfang av sykdomskontroll frem til uke 12 i den totale befolkningen
Tidsramme: Inntil 12 uker
|
Omfang av sykdomskontroll ble definert som antall kumulative uker frem til uke 12 med blodplatetall på ≥50×10^9/L i den totale populasjonen.
|
Inntil 12 uker
|
|
Prosentandel av deltakere i den totale populasjonen som oppnår samlet blodplaterespons når som helst frem til uke 12
Tidsramme: Inntil 12 uker
|
En deltaker ble ansett som en responder for dette endepunktet (dvs. hadde en total blodplatetallrespons) hvis deltakeren hadde blodplatetall på ≥50 × 10^9/L for ≥4 analysebesøk til enhver tid frem til uke 12.
|
Inntil 12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i antall blodplater ved hvert besøk i den totale populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje og uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sikkerhet og effekt Oppfølgingsbesøk 1 (SEFU1) (opptil uke 29) og SEFU2 (opptil uke 33)
|
Endring fra grunnlinje ved tidspunkt t = verdi ved tidspunkt t - Grunnlinjeverdi.
Baseline ble definert som den siste tilgjengelige verdien før første administrasjon av forsøksmedisinen (IMP).
|
Grunnlinje og uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sikkerhet og effekt Oppfølgingsbesøk 1 (SEFU1) (opptil uke 29) og SEFU2 (opptil uke 33)
|
|
Tid til blodplatetallrespons i den totale populasjonen
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Tid til blodplatetallrespons, definert som tiden for å ha 2 påfølgende blodplatetall på ≥50 × 10^9/L via Kaplan-Meier-estimater.
|
Inntil 24 uker
|
|
Omfang av sykdomskontroll over den 24-ukers behandlingsperioden i den totale befolkningen
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Omfanget av sykdomskontroll ble definert som antall kumulative uker over den planlagte 24-ukers behandlingsperioden med blodplatetall på ≥30×10^9/L med minst ≥20×10^9/L over baseline i den totale populasjonen.
|
Inntil 24 uker
|
|
Omfanget av sykdomskontroll over den 24-ukers behandlingsperioden i den totale populasjonen for deltakere med baseline blodplatetall på <15×10^9/L
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Omfanget av sykdomskontroll ble definert som antall kumulative uker over den planlagte 24-ukers behandlingsperioden med blodplatetall på ≥30×10^9/L med minst ≥20×10^9/L over baseline i den totale populasjonen.
|
Inntil 24 uker
|
|
Antallet av Verdens helseorganisasjon (WHO)-klassifiserte blødningshendelser (grad ≥1) i den totale befolkningen
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Vurdert ved hjelp av WHOs blødningsskala.
WHOs blødningsskala er en fempunktsskala der grad 0 = ingen blødning; Grad 1 = petechial blødning; Grad 2 = lett blodtap; Grad 3 = brutto blodtap (krever transfusjon); og grad 4 = svekkende blodtap, assosiert med dødsfall.
|
Inntil 24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere med en blodplatetelling International Working Group (IWG)-respons
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
IWG fullstendig respons ble definert som blodplatetall på ≥100 × 10^9/L og fravær av blødningshendelser (WHO-gradering = 0 [ingen blødning]) for minst 2 separate, påfølgende analysebesøk med minst 7 dagers mellomrom. IWG-respons ble definert som blodplatetall på ≥30 × 10^9/L og en 2-dobling av antall blodplater fra baseline og fravær av blødningshendelser (WHO-gradering = 0) for minst 2 separate, påfølgende analysebesøk som var med minst 7 dagers mellomrom. Innledende respons ble definert som blodplatetall på ≥30 × 10^9/L og en 2-ganger økning fra baseline trombocyttall ved analysebesøk 5. |
Inntil 24 uker
|
|
Frekvens for mottak av redningsterapi (redning per deltaker per måned) i den totale befolkningen
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Redningsterapi ble definert som en hendelse der deltakeren trengte behandling med 1 eller flere redningsbehandlinger.
En hendelse ble definert som en periode på maksimalt 5 dager hvor 1 eller flere redningsbehandlinger ble administrert samtidig eller fortløpende til forsøksdeltakeren.
Følgende redningsbehandlinger var tillatt: metylprednisolon, deksametason, prednison, normale immunglobuliner, anti-D (Rho) immunoglobiner eller blodplatetransfusjoner.
|
Inntil 24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere for hvem dose og/eller hyppighet av samtidige ITP-terapier har økt ved uke 12 eller senere i den totale befolkningen
Tidsramme: Opptil 13 uker (mellom uke 12 og 24)
|
En endring i ITP-behandling ble definert som enten en økning i dosen og/eller frekvensen av en samtidig ITP-behandling i forhold til baseline eller initiering av en ny samtidig ITP-behandling.
|
Opptil 13 uker (mellom uke 12 og 24)
|
|
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av tretthetsskala for kronisk sykdom (FACIT-tretthet) ved uke 24 i den samlede populasjonen
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
|
FACIT-tretthetsskalaen er et kort, 13-element, lett å administrere verktøy som måler en persons nivå av tretthet under hans/hennes vanlige daglige aktiviteter den siste uken.
Nivået av tretthet ble målt ved å registrere varesvar på en 5-punkts Likert-skala fra 0 "ikke i det hele tatt" til 4 "veldig mye".
Alle elementene ble summert for å skape en enkelt tretthetsskåre med et område fra 0 til 52, hvor en høyere FACIT-F-skåre indikerte mer alvorlige symptomer.
En negativ endringsscore fra baseline indikerte forbedring i livskvalitet (QoL).
|
Utgangspunkt og uke 24
|
|
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi spørreskjema-Th6 (Fakta-Th6) ved uke 24 i den samlede populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
FACT-Th6 bruker en Likert-skala på 5 nivåer (0=ikke i det hele tatt til 4=svært mye), der deltakerne vurderer graden av bekymring de siste 7 dagene.
De 6 utvalgte punktene gjelder evne til å utføre vanlige aktiviteter, bekymring for problemer med blødning eller blåmerker, bekymring for muligheten for alvorlig blødning, unngåelse av fysisk eller sosial aktivitet på grunn av bekymring for blødning eller blåmerker og frustrasjon på grunn av manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter.
Alle elementene ble summert for å lage en enkelt poengsum med et område fra 0 til 24, der en høyere poengsum indikerte mindre alvorlige symptomer.
En positiv endringsscore fra Baseline indikerte forbedring i QoL.
|
Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
Endring fra baseline i Short Form-36 (SF-36) ved uke 24 i den samlede populasjonen
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
|
SF-36 er en 36-elements skala konstruert for å kartlegge helserelatert QoL på 8 domener: begrensninger i fysiske aktiviteter på grunn av helseproblemer; begrensninger i sosiale aktiviteter på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; begrensninger i vanlige rolleaktiviteter på grunn av fysiske helseproblemer; kroppslig smerte; generell mental helse (psykologisk plage og velvære); begrensninger i vanlige rolleaktiviteter på grunn av emosjonelle problemer; vitalitet (energi og tretthet); og generelle helseoppfatninger.
Poengsummene fra de 8 domenene ble evaluert uavhengig og aggregert til 2 normbaserte oppsummerende komponentmål for fysisk og mental helse.
Sammendragskomponentskårene kan variere fra 0 til 100, der en høyere poengsum indikerte forbedring i QoL.
En positiv endringsscore fra Baseline indikerte forbedring i QoL.
|
Utgangspunkt og uke 24
|
|
Forekomst og prevalens av antistoffer mot Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den totale befolkningen
Tidsramme: Opptil 35 uker
|
Forekomsten av antistoff-antistoff (ADA) ble definert som prosentandelen av deltakerne med behandlingsindusert eller behandlingsforsterket ADA (nevner: antall evaluerbare deltakere).
ADA-prevalens ble definert som prosentandelen av deltakere med behandlingsupåvirket ADA, behandlingsindusert ADA eller behandlingsforsterket ADA (nevner: antall evaluerbare deltakere).
|
Opptil 35 uker
|
|
Titere av antistoffer mot Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den totale populasjonen
Tidsramme: Uke 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (til uke 29) og SEFU2 (til uke 33)
|
En titer ble bestemt i prøvene med en positiv analyserespons.
|
Uke 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (til uke 29) og SEFU2 (til uke 33)
|
|
Forekomst og prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den totale befolkningen
Tidsramme: Opptil 35 uker
|
Prøver ble testet for tilstedeværelse av NAb mot efgartigimod og/eller rHuPH20 og titere for NAb mot rHuPH20. NAb-insidens er definert som den totale prosentandelen av deltakere med deltakerklassifiseringen "baseline negativ-postbaseline positive" og "baseline positive-postbaseline positive". NAb-prevalens er definert som den totale prosentandelen av deltakere med deltakerklassifisering "baseline negativ-postbaseline positiv", "baseline positiv-postbaseline positiv" eller "baseline positiv-postbaseline negativ". |
Opptil 35 uker
|
|
Serum Efgartigimod Trough Concentration (Ctrough) i den totale populasjonen
Tidsramme: Forhåndsdosering i uke 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
Alle farmakokinetiske (PK) prøver ble samlet før dose, på dagen for IMP-administrasjon.
|
Forhåndsdosering i uke 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
|
Prosentvis endring fra baseline i total IgG i den samlede populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje og uke 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
Prøver ble samlet før dose, på dagen for IMP-administrasjon.
|
Grunnlinje og uke 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
|
Antall deltakere med antiblodplate-antistoffer i den totale befolkningen
Tidsramme: Uke 7, 15, 23 og 24
|
Antiblodplateantistoffet var positivt hvis optisk tetthetsverdi >0,129.
|
Uke 7, 15, 23 og 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
9. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
9. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
29. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske prosesser
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestasjoner
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
Andre studie-ID-numre
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .