Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 subkutan bei erwachsenen Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie (ADVANCE SC)

8. Oktober 2024 aktualisiert von: argenx

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutan bei erwachsenen Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Wirkung auf die QoL/PRO der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Patienten mit primärer ITP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

207

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba, Argentinien
        • Investigator Site 0540003
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park, Australien
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill, Australien
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton, Australien
        • Investigator Site 0610010
      • Garran, Australien
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart, Australien
        • Investigator Site 0610001
      • Perth, Australien
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth, Australien
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead, Australien
        • Investigator Site 0610005
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigator Site 3590015
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco, Chile
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar, Chile
        • Investigator site 0560003
  • China
      • Beijing, China
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing, China
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu, China
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou, China
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming, China
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang, China
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi, China
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen, China
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin, China
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou, China
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan, China
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi, China
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang, China
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou, China
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang, China
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang, China
        • Investigator site 0860062
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, Deutschland
        • Investigator Site 0490012
  • Dänemark
      • Roskilde, Dänemark
        • Investigator Site 0450005
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Frankreich
        • Investigator Site 0330018
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950019
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Investigator Site 0300008
      • Athens, Griechenland
        • Investigator Site 0300010
      • Patra, Griechenland
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki, Griechenland
        • Investigator Site 0300009
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin, Irland
        • Investigator site 3530003
      • Galway, Irland
        • Investigator Site 3530001
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa, Israel
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa, Israel
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva, Israel
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigator Site 9720009
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara, Italien
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola, Italien
        • Investigator Site 0390045
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan, Italien
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli, Italien
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli, Italien
        • Investigator Site 0390044
      • Novara, Italien
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza, Italien
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria, Italien
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italien, 42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome, Italien
        • Investigator Site 0390046
      • Terni, Italien
        • Investigator Site 0390033
      • Varese, Italien
        • Investigator Site 0390036
  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata, Japan
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japan
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa, Japan
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu, Japan
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto, Japan
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi, Japan
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka, Japan
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama, Japan
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa, Japan
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku, Japan
        • Investigator Site 0810039
      • Tama, Japan
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo, Japan
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba, Japan
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi, Japan
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki, Japan
        • Investigator Site 0810012
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid, Jordanien
        • Investigator site 9620001
  • Korea, Republik von
      • Seongnam, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Investigator Site 0820008
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua, Mexiko
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico, Mexiko
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey, Mexiko
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca, Mexiko
        • Investigator Site 0520001
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch, Neuseeland
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North, Neuseeland
        • Investigator Site 0640002
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo, Norwegen
        • Investigator site 0470003
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo, Polen
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń, Polen
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa, Polen
        • Investigator Site 0480033
  • Portugal
      • Braga, Portugal
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra, Portugal
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa, Portugal
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa, Portugal
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa, Portugal
        • Investigator Site 3510007
      • Porto, Portugal
        • Investigator site 3510001
      • Porto, Portugal
        • Investigator site 3510004
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti, Rumänien
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti, Rumänien
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti, Rumänien
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova, Rumänien
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu, Rumänien
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş, Rumänien
        • Investigator Site 0400008
  • Russische Föderation
      • Kaluga, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov, Russische Föderation
        • Investigator site 0070040
      • Moscow, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Russische Föderation
        • Investigator Site 0070012
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac, Serbien
        • Investigator Site 3810008
  • Spanien
      • Alava, Spanien
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid, Spanien
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia, Spanien
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell, Spanien
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spanien
        • Investigator Site 0340004
  • Südafrika
      • George, Südafrika
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg, Südafrika
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory, Südafrika
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria, Südafrika
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg, Südafrika
        • Investigator Site 0270002
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan, Taiwan
        • Investigator Site 8860003
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok, Thailand
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi, Thailand
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai, Thailand
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen, Thailand
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani, Thailand
        • Investigator Site 0660006
  • Truthahn
      • Adapazarı, Truthahn
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Truthahn
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Truthahn
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Truthahn
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, Truthahn
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Truthahn
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Truthahn
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli, Truthahn
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, Truthahn
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin, Truthahn
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, Truthahn
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Truthahn
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Truthahn
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Truthahn
        • Investigator Site 0900004
  • Tunesien
      • Sfax, Tunesien
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse, Tunesien
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis, Tunesien
        • Investigator site 2160002
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle, Illinois, Vereinigte Staaten, 60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten, 46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15222
        • Investigator Site 0010115
  • Vereinigtes Königreich
      • Bradford, Vereinigtes Königreich, BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site 0440005
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site 0440008
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site 0440041
      • Truro, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site 0440014

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, bereit und in der Lage, die Verfahren des Studienprotokolls einzuhalten
  • Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) ≥ 18 Jahre alt. Ausnahmen gelten für die Republik Südkorea und Taiwan, wo das gesetzliche Alter gemäß den örtlichen behördlichen Anforderungen bei 19 bzw. 20 Jahren liegt.
  • Bestätigte Diagnose einer primären ITP, die mindestens 3 Monate vor der Randomisierung gestellt wurde und auf den Kriterien der American Society of Hematology basiert, und keine bekannte Ätiologie für Thrombozytopenie
  • Die Diagnose wird nach Meinung des Prüfarztes durch ein Ansprechen auf eine vorherige ITP-Therapie (außer TPO-RAs) unterstützt
  • Mittlere Thrombozytenzahl von
  • Eine dokumentierte Geschichte einer Thrombozytenzahl von
  • Zu Beginn der Studie nimmt der Teilnehmer entweder gleichzeitig eine oder mehrere ITP-Behandlungen ein und hat in der Vergangenheit mindestens 1 vorherige Therapie gegen ITP erhalten, oder der Teilnehmer nimmt keine Behandlung gegen ITP ein (siehe Hinweis), hat aber mindestens 2 erhalten vorherige Behandlungen für ITP. Teilnehmer, die zu Studienbeginn eine oder mehrere zulässige gleichzeitige ITP-Behandlung(en) erhalten, müssen vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen lang in Dosis und Häufigkeit stabil gewesen sein.

Zulässige gleichzeitige ITP-Medikamente umfassen Kortikosteroide, Danazol, Vinca-Alkaloide, orale Immunsuppressiva, Dapson, Fostamatinib und/oder orale TPO-RAs.

-Stimmen Sie zu, Verhütungsmaßnahmen im Einklang mit den örtlichen Vorschriften und dem Protokoll zu verwenden

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre ITP/Thrombozytopenie in Verbindung mit einer anderen Erkrankung, z. B. Lymphom, chronischer lymphatischer Leukämie, Virusinfektion, Hepatitis, induzierter oder alloimmuner Thrombozytopenie, Thrombozytopenie in Verbindung mit myeloischer Dysplasie oder hämatopoetischer Stammzelltransplantation
  • Verwendung von Antikoagulanzien (z. B. Vitamin-K-Antagonisten, direkte orale Antikoagulanzien) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung
  • Verwendung von Transfusionen innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung
  • Verwendung von Ig (IV, SC oder intramuskulärer Weg) oder Plasmapherese (PLEX) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung
  • Anwendung von Romiplostim innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung
  • Weniger als 4 Wochen vor der Randomisierung einer Splenektomie unterzogen
  • Anwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis des IMP
  • Verwendung von anderen als den zuvor angegebenen monoklonalen Antikörpern oder Fc-Fusionsproteinen innerhalb von 6 Monaten vor der ersten IMP-Dosis (z. B. Anti-CD20)
  • Beim Screening-Besuch klinisch signifikante Laboranomalien wie folgt: Hämoglobin ≤ 9 g/dl – ODER – International normalisiertes Verhältnis > 1,5 oder aktivierte partielle Thromboplastinzeit > 1,5 × Obergrenze des Normalwerts – ODER – Gesamt-IgG-Spiegel
  • Malignität in der Anamnese, es sei denn, sie wird durch angemessene Behandlung als geheilt erachtet, ohne Anzeichen eines Wiederauftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung von IMP. Teilnehmer mit folgenden Krebserkrankungen können jederzeit aufgenommen werden: Adäquat behandelter Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom, Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, Carcinoma in situ der Brust oder Histologischer Zufallsbefund Prostatakrebs (TNM-Stadium T1a oder T1b)
  • Unkontrollierte Hypertonie, definiert als wiederholter erhöhter Blutdruck über 160 mmHg (systolisch) und/oder 100 mmHg (diastolisch) trotz angemessener Behandlung
  • Vorgeschichte eines größeren thrombotischen oder embolischen Ereignisses (z. B. Myokardinfarkt, Schlaganfall, tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie) innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung
  • Koagulopathie oder erbliche Thrombozytopenie in der Vorgeschichte oder Thrombozytopenie in der Familienanamnese
  • Nachweis einer aktiven, klinisch signifikanten Blutung eines Organs oder einer inneren Schleimhautblutung, die anders als bei ITP erwartet wird und eine Notfallbehandlung oder ein therapeutisches Verfahren auf der Grundlage des Ermessens des Prüfarztes rechtfertigt (z Zelltransfusion)
  • Geschätztes hohes Risiko einer klinisch signifikanten Blutung eines Organs oder einer inneren Schleimhautblutung, anders als bei ITP erwartet, die nach Einschätzung des Prüfarztes eine Notfallbehandlung oder ein therapeutisches Verfahren rechtfertigt
  • Klinische Beweise für andere signifikante schwere Krankheiten, die sich kürzlich einer größeren Operation unterzogen haben oder die nach Ansicht des Prüfarztes an einer anderen Erkrankung leiden, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte
  • Positiver Serumtest beim Screening auf eine aktive Virusinfektion mit einer der folgenden Erkrankungen: Hepatitis-B-Virus (HBV), das auf eine akute oder chronische Infektion hinweist, sofern nicht mit einem negativen HBV-DNA-Test assoziiert, Hepatitis-C-Virus (HCV) basierend auf HCV-Antikörper-Assay (außer in Verbindung mit einem negativen HCV-RNA-Test), Humanes Immunschwächevirus (HIV) basierend auf Testergebnissen, die mit einer Erkrankung verbunden sind, die das erworbene Immunschwächesyndrom (AIDS) definiert, oder einer CD4-Zellzahl von ≤200 Zellen/mm3
  • Bekannte Überempfindlichkeitsreaktion auf Efgartigimod, rHuPH20 oder einen seiner sonstigen Bestandteile
  • Zuvor an einer klinischen Studie mit Efgartigimod teilgenommen und mindestens 1 Verabreichung des IMP erhalten haben
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden
  • Klinisch signifikante unkontrollierte aktive oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion beim Screening
  • Jede andere bekannte Autoimmunerkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome von ITP beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
  • Klinischer Nachweis signifikanter instabiler oder unkontrollierter akuter oder chronischer Krankheiten außer ITP (z. B. kardiovaskuläre, pulmonale, hämatologische, gastrointestinale, endokrine, hepatische, renale, neurologische, bösartige, infektiöse Krankheiten, unkontrollierter Diabetes) trotz geeigneter Behandlungen, die den Teilnehmer versetzen könnten unangemessenes Risiko
  • Aktueller oder früherer (d. h. innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening) Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch
  • Weniger als 4 Wochen vor dem Screening einen Lebend-/attenuierten Lebendimpfstoff erhalten. Der Erhalt eines inaktivierten Subunit-, Polysaccharid- oder Konjugat-Impfstoffs zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening wird nicht als Ausschlusskriterium angesehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Patienten, die mit Efgartigimod PH20 SC behandelt werden
Biologisch: Efgartigimod PH20 SC
Subkutane Injektion mit Efgartigimod PH20 SC
Andere Namen:
  • ARGX-113 PH20 SC
Placebo-Komparator: Placebo PH20 SC
Patienten, die eine Placebo-PH20-SC-Behandlung erhalten
Sonstiges: Placebo PH20 SC
Subkutane Injektion mit Placebo PH20 SC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) mit einer anhaltenden Reaktion der Thrombozytenzahl zwischen Woche 19 und 24
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen (zwischen Woche 19 und 24)
Ein Teilnehmer galt als Responder für diesen Endpunkt (d. h. er hatte eine anhaltende Thrombozytenzahl-Reaktion), wenn der Teilnehmer bei ≥4 der 6 Analysebesuche zwischen Woche 19 und 24 eine Thrombozytenzahl von ≥50 × 10^9/L aufwies.
Bis zu 6 Wochen (zwischen Woche 19 und 24)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ausmaß der Krankheitskontrolle über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum bei der chronischen ITP-Population
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Das Ausmaß der Krankheitskontrolle wurde als die Anzahl der kumulativen Wochen über den geplanten 24-wöchigen Behandlungszeitraum mit Thrombozytenzahlen von ≥50×10^9/L in der chronischen ITP-Population definiert.
Bis zu 24 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer an der Gesamtpopulation (chronische und persistierende ITP) mit einer anhaltenden Reaktion der Thrombozytenzahl zwischen Woche 19 und 24
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen (zwischen Woche 19 und 24)
Ein Teilnehmer galt als Responder für diesen Endpunkt (d. h. er hatte eine anhaltende Thrombozytenzahl-Reaktion), wenn der Teilnehmer bei ≥4 der 6 Analysebesuche zwischen Woche 19 und 24 eine Thrombozytenzahl von ≥50 × 10^9/L aufwies.
Bis zu 6 Wochen (zwischen Woche 19 und 24)
Prozentsatz der Teilnehmer an der Gesamtbevölkerung mit anhaltender Reaktion auf die Thrombozytenzahl zwischen Woche 17 und 24
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen (zwischen Woche 17 und 24)
Ein Teilnehmer galt als Responder für diesen Endpunkt (d. h. er hatte eine anhaltende Thrombozytenzahl-Reaktion), wenn der Teilnehmer bei ≥6 der 8 Analysebesuche zwischen Woche 17 und 24 eine Thrombozytenzahl von ≥50 × 10^9/L aufwies.
Bis zu 8 Wochen (zwischen Woche 17 und 24)
Prozentsatz der Teilnehmer an der Gesamtpopulation, die zu jedem Zeitpunkt während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums eine allgemeine Reaktion auf die Thrombozytenzahl erreichten
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Ein Teilnehmer galt als Responder für diesen Endpunkt (d. h. er hatte insgesamt eine Thrombozytenzahl-Reaktion), wenn der Teilnehmer zu irgendeinem Zeitpunkt während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums bei ≥4 Analysebesuchen eine Thrombozytenzahl von ≥50 × 10^9/L aufwies.
Bis zu 24 Wochen
Ausmaß der Krankheitskontrolle bis Woche 12 in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Das Ausmaß der Krankheitskontrolle wurde als die Anzahl der kumulativen Wochen bis Woche 12 mit Thrombozytenzahlen von ≥50×10^9/L in der Gesamtpopulation definiert.
Bis zu 12 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer an der Gesamtpopulation, die zu jedem Zeitpunkt bis Woche 12 eine allgemeine Reaktion auf die Thrombozytenzahl erreichen
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Ein Teilnehmer galt als Responder für diesen Endpunkt (d. h. er hatte insgesamt eine Reaktion auf die Thrombozytenzahl), wenn der Teilnehmer zu irgendeinem Zeitpunkt bis Woche 12 bei ≥4 Analysebesuchen eine Thrombozytenzahl von ≥50 × 10^9/l aufwies.
Bis zu 12 Wochen
Mittlere Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch in der Gesamtpopulation
Zeitfenster: Ausgangswert und Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sicherheit und Wirksamkeit Nachuntersuchung 1 (SEFU1) (bis Woche 29) und SEFU2 (bis Woche 33)
Änderung vom Ausgangswert zum Zeitpunkt t = Wert zum Zeitpunkt t – Ausgangswert. Der Ausgangswert wurde als der letzte verfügbare Wert vor der ersten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) definiert.
Ausgangswert und Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sicherheit und Wirksamkeit Nachuntersuchung 1 (SEFU1) (bis Woche 29) und SEFU2 (bis Woche 33)
Zeit bis zur Reaktion der Thrombozytenzahl in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Zeit bis zur Reaktion auf die Thrombozytenzahl, definiert als die Zeit, bis zwei aufeinanderfolgende Thrombozytenzahlen von ≥50 × 10^9/L nach Kaplan-Meier-Schätzungen vorliegen.
Bis zu 24 Wochen
Ausmaß der Krankheitskontrolle über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Das Ausmaß der Krankheitskontrolle wurde definiert als die Anzahl der kumulativen Wochen über den geplanten 24-wöchigen Behandlungszeitraum mit Thrombozytenzahlen von ≥30×10^9/L mit mindestens ≥20×10^9/L über dem Ausgangswert in der Gesamtpopulation.
Bis zu 24 Wochen
Ausmaß der Krankheitskontrolle über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum in der Gesamtpopulation für Teilnehmer mit einer Ausgangs-Thrombozytenzahl von <15×10^9/l
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Das Ausmaß der Krankheitskontrolle wurde definiert als die Anzahl der kumulativen Wochen über den geplanten 24-wöchigen Behandlungszeitraum mit Thrombozytenzahlen von ≥30×10^9/L mit mindestens ≥20×10^9/L über dem Ausgangswert in der Gesamtpopulation.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) klassifizierten Blutungsereignisse (Grad ≥1) in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bewertet anhand der Blutungsskala der WHO. Die Blutungsskala der WHO ist eine Fünf-Punkte-Skala, wobei Grad 0 = keine Blutung; Grad 1 = petechiale Blutung; Grad 2 = leichter Blutverlust; Grad 3 = starker Blutverlust (Transfusion erforderlich); und Grad 4 = schwächender Blutverlust, verbunden mit Todesfolge.
Bis zu 24 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Antwort der International Working Group (IWG) zur Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen

Das vollständige Ansprechen nach IWG wurde als Thrombozytenzahl von ≥ 100 × 10^9/L und das Fehlen von Blutungsereignissen (WHO-Bewertung = 0 [keine Blutung]) bei mindestens zwei separaten, aufeinanderfolgenden Analysebesuchen im Abstand von mindestens 7 Tagen definiert.

Die IWG-Reaktion wurde als Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und ein zweifacher Anstieg der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert sowie das Fehlen von Blutungsereignissen (WHO-Einstufung = 0) bei mindestens zwei separaten, aufeinanderfolgenden Analysebesuchen definiert mindestens 7 Tage auseinander.

Das anfängliche Ansprechen wurde als Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und einem zweifachen Anstieg gegenüber der Ausgangs-Thrombozytenzahl bei Analysebesuch 5 definiert.
Bis zu 24 Wochen
Rate des Erhalts einer Rettungstherapie (Rettung pro Teilnehmer und Monat) in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Als Rettungstherapie wurde ein Ereignis definiert, bei dem der Teilnehmer eine oder mehrere Rettungsbehandlungen benötigte. Als Ereignis wurde ein Zeitraum von maximal 5 Tagen definiert, in dem dem Studienteilnehmer eine oder mehrere Notfallbehandlungen gleichzeitig oder nacheinander verabreicht wurden. Die folgenden Notfallbehandlungen waren zulässig: Methylprednisolon, Dexamethason, Prednison, normale Immunglobuline, Anti-D (Rho)-Immunglobuline oder Thrombozytentransfusionen.
Bis zu 24 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Dosis und/oder Häufigkeit gleichzeitiger ITP-Therapien in Woche 12 oder später in der Gesamtpopulation gestiegen ist
Zeitfenster: Bis zu 13 Wochen (zwischen Woche 12 und 24)
Eine Änderung der ITP-Therapie wurde entweder als Erhöhung der Dosis und/oder Häufigkeit einer gleichzeitigen ITP-Therapie im Vergleich zum Ausgangswert oder als Beginn einer neuen gleichzeitigen ITP-Therapie definiert.
Bis zu 13 Wochen (zwischen Woche 12 und 24)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Müdigkeitsskala für die Therapie chronischer Krankheiten (FACIT-Fatigue) in Woche 24 in der Gesamtpopulation
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Die FACIT-Ermüdungsskala ist ein kurzes, 13 Elemente umfassendes, einfach anzuwendendes Instrument, das den Ermüdungsgrad einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche misst. Der Ermüdungsgrad wurde gemessen, indem die Itemantworten auf einer 5-stufigen Likert-Skala aufgezeichnet wurden, die von 0 „überhaupt nicht“ bis 4 „sehr sehr“ reichte. Alle Punkte wurden summiert, um einen einzigen Ermüdungswert mit einem Bereich von 0 bis 52 zu erstellen, wobei ein höherer FACIT-F-Wert schwerere Symptome anzeigte. Eine negative Veränderung des Wertes gegenüber dem Ausgangswert deutete auf eine Verbesserung der Lebensqualität (QoL) hin.
Ausgangswert und Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktionsbewertung des Krebstherapie-Fragebogens Th6 (Fakt Th6) in Woche 24 in der Gesamtpopulation
Zeitfenster: Ausgangswert und Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Der FACT-Th6 verwendet eine 5-stufige Likert-Skala (0 = überhaupt nicht bis 4 = sehr), wobei die Teilnehmer den Grad ihrer Besorgnis in den letzten 7 Tagen bewerten. Die 6 ausgewählten Punkte beziehen sich auf die Fähigkeit, normale Aktivitäten auszuführen, sich Sorgen über Probleme mit Blutungen oder Blutergüssen zu machen, sich Sorgen über die Möglichkeit schwerer Blutungen zu machen, körperliche oder soziale Aktivitäten zu vermeiden, weil man Angst vor Blutungen oder Blutergüssen hat, und Frustration aufgrund der Unfähigkeit, diese auszuführen übliche Aktivitäten. Alle Items wurden summiert, um einen einzigen Score mit einem Bereich von 0 bis 24 zu erstellen, wobei ein höherer Score weniger schwerwiegende Symptome anzeigte. Eine positive Veränderung des Wertes gegenüber dem Ausgangswert deutete auf eine Verbesserung der Lebensqualität hin.
Ausgangswert und Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Kurzform-36 (SF-36) in Woche 24 in der Gesamtpopulation
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Der SF-36 ist eine 36-Punkte-Skala zur Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität in acht Bereichen: Einschränkungen bei körperlichen Aktivitäten aufgrund von Gesundheitsproblemen; Einschränkungen bei sozialen Aktivitäten aufgrund körperlicher oder emotionaler Probleme; Einschränkungen bei üblichen Rollenaktivitäten aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme; körperlicher Schmerz; allgemeine psychische Gesundheit (psychische Belastung und Wohlbefinden); Einschränkungen bei üblichen Rollenaktivitäten aufgrund emotionaler Probleme; Vitalität (Energie und Müdigkeit); und allgemeine Gesundheitswahrnehmungen. Die Ergebnisse aus den 8 Bereichen wurden unabhängig voneinander ausgewertet und zu zwei normbasierten zusammenfassenden Komponentenmessungen der körperlichen und geistigen Gesundheit zusammengefasst. Die zusammenfassenden Komponentenwerte können zwischen 0 und 100 liegen, wobei ein höherer Wert eine Verbesserung der Lebensqualität anzeigt. Eine positive Veränderung des Wertes gegenüber dem Ausgangswert deutete auf eine Verbesserung der Lebensqualität hin.
Ausgangswert und Woche 24
Inzidenz und Prävalenz von Antikörpern gegen Efgartigimod und/oder rHuPH20 in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 35 Wochen
Die Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) wurde als Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsinduzierter oder behandlungsverstärkter ADA definiert (Nenner: Anzahl der auswertbaren Teilnehmer). Die ADA-Prävalenz wurde als Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsunabhängiger ADA, behandlungsinduzierter ADA oder behandlungsverstärkter ADA definiert (Nenner: Anzahl auswertbarer Teilnehmer).
Bis zu 35 Wochen
Titer von Antikörpern gegen Efgartigimod und/oder rHuPH20 in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Wochen 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (bis Woche 29) und SEFU2 (bis Woche 33)
In den Proben mit positivem Testergebnis wurde ein Titer bestimmt.
Wochen 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (bis Woche 29) und SEFU2 (bis Woche 33)
Inzidenz und Prävalenz neutralisierender Antikörper (NAb) gegen Efgartigimod und/oder rHuPH20 in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Bis zu 35 Wochen

Die Proben wurden auf das Vorhandensein von NAb gegen Efgartigimod und/oder rHuPH20 sowie auf Titer für NAb gegen rHuPH20 getestet.

Die NAb-Inzidenz ist definiert als der Gesamtprozentsatz der Teilnehmer mit der Teilnehmerklassifizierung „Baseline-negativ – Post-Baseline-positiv“ und „Baseline-positiv – Post-Baseline-positiv“. Die NAb-Prävalenz ist definiert als der Gesamtprozentsatz der Teilnehmer mit der Teilnehmerklassifizierung „Baseline-negativ-Postbaseline-positiv“, „Baseline-positiv-Postbaseline-positiv“ oder „Baseline-positiv-Postbaseline-negativ“.
Bis zu 35 Wochen
Serum-Efgartigimod-Talkonzentration (Ctrough) in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Vordosierung in den Wochen 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 und 24
Alle pharmakokinetischen (PK) Proben wurden vor der Verabreichung am Tag der IMP-Verabreichung gesammelt.
Vordosierung in den Wochen 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 und 24
Prozentuale Änderung des Gesamt-IgG in der Gesamtpopulation gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Wochen 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 und 24
Die Proben wurden vor der Verabreichung am Tag der IMP-Verabreichung entnommen.
Ausgangswert und Wochen 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit Thrombozytenaggregationshemmern in der Gesamtbevölkerung
Zeitfenster: Wochen 7, 15, 23 und 24
Der Thrombozytenaggregationshemmer war positiv, wenn der Wert der optischen Dichte > 0,129 war.
Wochen 7, 15, 23 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Immunthrombozytopenie

Klinische Studien zur Efgartigimod PH20 SC

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Paraguay

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren