Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 subcutáneo en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (ADVANCE SC)
8 de octubre de 2024 actualizado por: argenx
Un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutáneo en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria
Este es un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y el efecto sobre la CdV/PRO del tratamiento con efgartigimod PH20 SC en pacientes adultos con PTI primaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
207
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Investigator Site 0490008
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Gießen, Alemania
- Investigator Site 0490012
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
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Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
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Adelaide, Australia
- Investigator Site 0610009
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Bedford Park, Australia
- Investigator Site 0610004
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Box Hill, Australia
- Investigator Site 0610002
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Clayton, Australia
- Investigator Site 0610010
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Garran, Australia
- Investigator Site 0610012
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Hobart, Australia
- Investigator Site 0610001
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Perth, Australia
- Investigator Site 0610011
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West Perth, Australia
- Investigator Site 0610003
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Westmead, Australia
- Investigator Site 0610005
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Plovdiv, Bulgaria
- Investigator Site 3590017
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Sofia, Bulgaria
- Investigator Site 3590015
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Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
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Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
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Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
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Seongnam, Corea, república de
- Investigator Site 0820005
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Seoul, Corea, república de
- Investigator Site 0820003
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Seoul, Corea, república de
- Investigator Site 0820004
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Seoul, Corea, república de
- Investigator Site 0820006
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Seoul, Corea, república de
- Investigator Site 0820007
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Seoul, Corea, república de
- Investigator Site 0820008
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Roskilde, Dinamarca
- Investigator Site 0450005
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Alava, España
- Investigator Site 0340024
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Barcelona, España
- Investigator Site 0340006
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Barcelona, España, 08035
- Investigator Site 0340007
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Barcelona, España
- Investigator Site 0340023
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Madrid, España
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, España
- Investigator Site 0340022
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Sabadell, España
- Investigator Site 0340036
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Sevilla, España, 41013
- Investigator Site 0340013
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Valencia, España
- Investigator Site 0340004
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Arkansas
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Springdale, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Investigator Site 0010116
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigator site 0010036
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigator Site 0010045
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Florida
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Investigator Site 0010104
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Estados Unidos, 60187
- Investigator Site 0010079
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Indiana
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Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
- Investigator Site 0010062
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Investigator Site 0010042
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Investigator Site 0010083
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Investigator Site 0010102
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Investigator Site 0010040
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73142
- Investigator Site 0010095
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15222
- Investigator Site 0010115
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Kaluga, Federación Rusa
- Investigator Site 0070006
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Kirov, Federación Rusa
- Investigator site 0070040
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Moscow, Federación Rusa
- Investigator Site 0070026
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Nizhny Novgorod, Federación Rusa
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Federación Rusa
- Investigator Site 0070037
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Pyatigorsk, Federación Rusa
- Investigator Site 0070024
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Saint Petersburg, Federación Rusa
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Federación Rusa
- Investigator Site 0070039
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Syktyvkar, Federación Rusa
- Investigator Site 0070015
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Tula, Federación Rusa
- Investigator Site 0070012
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Créteil, Francia
- Investigator Site 0330009
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Montpellier, Francia
- Investigator Site 0330018
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Tbilisi, Georgia
- Investigator Site 9950006
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950007
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950008
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950009
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950011
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Tbilisi, Georgia
- Investigator Site 9950019
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Athens, Grecia
- Investigator Site 0300008
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Athens, Grecia
- Investigator Site 0300010
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Patra, Grecia
- Investigator Site 0300007
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Thessaloníki, Grecia
- Investigator Site 0300009
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Dublin, Irlanda
- Investigator Site 3530002
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Dublin, Irlanda
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irlanda
- Investigator Site 3530001
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Ashkelon, Israel
- Investigator Site 9720013
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Haifa, Israel
- Investigator Site 9720010
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Haifa, Israel
- Investigator Site 9720012
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Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720011
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Petach Tikva, Israel
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israel
- Investigator Site 9720009
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Alessandria, Italia
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italia
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italia
- Investigator Site 0390045
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Milan, Italia, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italia
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italia
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italia
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italia
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italia
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italia
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italia, 42100
- Investigator Site 0390018
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Rome, Italia
- Investigator Site 0390046
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Terni, Italia
- Investigator Site 0390033
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Varese, Italia
- Investigator Site 0390036
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Chiba, Japón
- Investigator Site 0810056
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Hirakata, Japón
- Investigator Site 0810015
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Hiroshima, Japón
- Investigator Site 0810010
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Kanagawa, Japón
- Investigator Site 0810053
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Kitakyushu, Japón
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japón
- Investigator Site 0810054
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Maebashi, Japón
- Investigator Site 0810018
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Morioka, Japón
- Investigator Site 0810057
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Saitama, Japón
- Investigator Site 0810017
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Shibukawa, Japón
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japón
- Investigator Site 0810023
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Shinagawa-Ku, Japón
- Investigator Site 0810039
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Tama, Japón
- Investigator Site 0810038
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Tokyo, Japón
- Investigator Site 0810052
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Tsukuba, Japón
- Investigator Site 0810048
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Yamanashi, Japón
- Investigator Site 0810044
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Ōgaki, Japón
- Investigator Site 0810012
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Amman, Jordán
- Investigator Site 9620002
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Irbid, Jordán
- Investigator site 9620001
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Aguascalientes, México
- Investigator Site 0520002
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Chihuahua, México
- Investigator Site 0520004
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Mexico, México
- Investigator Site 0520007
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Monterrey, México
- Investigator Site 0520003
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Oaxaca, México
- Investigator Site 0520001
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Bergen, Noruega
- Investigator Site 0470002
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Oslo, Noruega
- Investigator site 0470003
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Auckland, Nueva Zelanda
- Investigator Site 0640001
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Christchurch, Nueva Zelanda
- Investigator Site 0640005
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Palmerston North, Nueva Zelanda
- Investigator Site 0640002
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Adapazarı, Pavo
- Investigator Site 0900007
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Ankara, Pavo
- Investigator Site 0900003
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Ankara, Pavo
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Pavo
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Pavo
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Pavo
- Investigator Site 0900016
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Istanbul, Pavo
- Investigator Site 0900013
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Kocaeli, Pavo
- Investigator Site 0900014
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Malatya, Pavo
- Investigator Site 0900018
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Mersin, Pavo
- Investigator Site 0900010
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Samsun, Pavo
- Investigator Site 0900009
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Tekirdağ, Pavo
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Pavo
- Investigator Site 0900019
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İzmir, Pavo
- Investigator Site 0900004
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Katowice, Polonia, 40519
- Investigator Site 0480013
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Lublin, Polonia
- Investigator Site 0480014
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Nowy Sącz, Polonia
- Investigator Site 0480026
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Skorzewo, Polonia
- Investigator Site 0480037
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Toruń, Polonia
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polonia
- Investigator Site 0480033
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Beijing, Porcelana
- Investigator Site 0860003
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Beijing, Porcelana
- Investigator Site 0860013
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Bengbu, Porcelana
- Investigator Site 0860008
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Huizhou, Porcelana
- Investigator Site 0860055
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Kunming, Porcelana
- Investigator Site 0860009
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Nanchang, Porcelana
- Investigator Site 0860012
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Shanxi, Porcelana
- Investigator Site 0860014
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Shenzhen, Porcelana
- Investigator Site 0860015
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Tianjin, Porcelana
- Investigator Site 0860001
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Wenzhou, Porcelana
- Investigator Site 0860006
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Wuhan, Porcelana
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Porcelana
- Investigator Site 0860002
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Zhejiang, Porcelana
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Porcelana
- Investigator Site 0860011
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Zhenjiang, Porcelana
- Investigator Site 0860058
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Zhenjiang, Porcelana
- Investigator site 0860062
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Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
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Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
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Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
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Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
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Coventry, Reino Unido
- Investigator Site 0440005
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London, Reino Unido
- Investigator Site 0440008
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London, Reino Unido
- Investigator Site 0440041
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Truro, Reino Unido
- Investigator Site 0440014
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Bucharest, Rumania
- Investigator Site 0400005
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Bucuresti, Rumania
- Investigator Site 0400006
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Bucuresti, Rumania
- Investigator Site 0400009
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Bucuresti, Rumania
- Investigator Site 0400012
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Cluj-Napoca, Rumania
- Investigator Site 0400016
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Craiova, Rumania
- Investigator Site 0400007
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Sibiu, Rumania
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Rumania
- Investigator Site 0400008
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Belgrade, Serbia
- Investigator Site 3810006
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Kragujevac, Serbia
- Investigator Site 3810008
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George, Sudáfrica
- Investigator Site 0270005
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Johannesburg, Sudáfrica
- Investigator Site 0270003
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Observatory, Sudáfrica
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Sudáfrica
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Sudáfrica
- Investigator Site 0270002
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Bangkok, Tailandia
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Tailandia
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Tailandia
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Tailandia
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Tailandia
- Investigator Site 0660001
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Chiang Mai, Tailandia
- Investigator site 0660004
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Khon Kaen, Tailandia
- Investigator Site 0660009
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Pathum Thani, Tailandia
- Investigator Site 0660006
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New Taipei City, Taiwán
- Investigator Site 8860001
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Taoyuan, Taiwán
- Investigator Site 8860003
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Sfax, Túnez
- Investigator Site 2160006
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Sousse, Túnez
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Túnez
- Investigator site 2160002
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capacidad para comprender los requisitos del ensayo y dar su consentimiento informado por escrito, dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo
- Hombre o mujer, mayor de 18 años en el momento de la firma del formulario de consentimiento informado (ICF). Se hacen excepciones para la República de Corea del Sur y Taiwán donde, de acuerdo con los requisitos reglamentarios locales, la edad legal se alcanza a los 19 y 20 años, respectivamente.
- Diagnóstico confirmado de PTI primaria realizado al menos 3 meses antes de la aleatorización y basado en los Criterios de la Sociedad Estadounidense de Hematología, y sin etiología conocida de trombocitopenia
- Diagnóstico respaldado por una respuesta a una terapia anterior de PTI (distinta de los AR-TPO), en opinión del investigador
- Recuento medio de plaquetas de
- Una historia documentada de un recuento de plaquetas de
- Al comienzo del ensayo, el participante toma tratamiento(s) para la PTI concurrente y ha recibido al menos 1 terapia previa para la PTI en el pasado, o el participante no toma tratamiento para la PTI (ver nota) pero ha recibido al menos 2 tratamientos previos para la PTI. Los participantes que recibieron tratamiento(s) para la PTI concurrente permitido al inicio del estudio deben haber sido estables en la dosis y la frecuencia durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.
Los medicamentos para la PTI concurrentes permitidos incluyen corticosteroides, danazol, alcaloides de la vinca, inmunosupresores orales, dapsona, fostamatinib y/o TPO-RA orales.
-Aceptar usar medidas anticonceptivas consistentes con las regulaciones locales y el protocolo
Criterio de exclusión:
- PTI secundaria/trombocitopenia asociada con otra afección, por ejemplo, linfoma, leucemia linfocítica crónica, infección viral, hepatitis, trombocitopenia inducida o aloinmune, trombocitopenia asociada con displasia mieloide o trasplante de células madre hematopoyéticas
- Uso de anticoagulantes (p. ej., antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales directos) en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
- Uso de cualquier transfusión dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
- Uso de Ig (vía IV, SC o intramuscular) o plasmaféresis (PLEX) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
- Uso de romiplostim en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
- Sometido a esplenectomía menos de 4 semanas antes de la aleatorización
- Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de IMP
- Uso de cualquier anticuerpo monoclonal o proteínas de fusión Fc, distintas de las indicadas anteriormente, dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del IMP (p. ej., anti-CD20)
- En la visita de selección, anomalías de laboratorio clínicamente significativas de la siguiente manera: Hemoglobina ≤9 g/dL - O - Razón internacional normalizada >1,5 o tiempo de tromboplastina parcial activado >1,5 × límite superior normal - O - Nivel total de IgG
- Antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración de IMP. Los participantes con los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento: Cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente, Carcinoma in situ del cuello uterino, Carcinoma in situ de la mama o Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (TNM estadio T1a o T1b)
- Hipertensión no controlada, definida como una presión arterial elevada repetida que supera los 160 mmHg (sistólica) y/o 100 mmHg (diastólica) a pesar de los tratamientos adecuados
- Antecedentes de cualquier evento trombótico o embólico importante (p. ej., infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar) en los 12 meses anteriores a la aleatorización
- Antecedentes de coagulopatía o trombocitopenia hereditaria o antecedentes familiares de trombocitopenia
- Evidencia de un sangrado activo clínicamente significativo de un órgano o sangrado de la mucosa interna, distinto al esperado en la PTI, que justifica un tratamiento de emergencia o un procedimiento terapéutico basado en el juicio del investigador (p. ej., hemorragia intracraneal, hemorragia pulmonar, sangrado con necesidad continua de concentrado de sangre roja transfusión de células)
- Alto riesgo estimado de una hemorragia clínicamente significativa de un órgano o hemorragia interna de la mucosa, distinta de la esperada en la PTI, que justifica un tratamiento de emergencia o un procedimiento terapéutico según el criterio del investigador.
- Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, que se hayan sometido recientemente a una cirugía mayor o que tengan cualquier otra afección, en opinión del investigador, que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en un riesgo indebido
- Prueba de suero positiva en la detección de una infección viral activa con cualquiera de las siguientes condiciones: Virus de la hepatitis B (VHB) que es indicativo de una infección aguda o crónica, a menos que esté asociado con una prueba de ADN del VHB negativa, Virus de la hepatitis C (VHC) basado en Ensayo de anticuerpos contra el VHC (a menos que esté asociado con una prueba negativa de ARN del VHC), Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) basado en los resultados de las pruebas que están asociados con una afección definitoria del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o un recuento de CD4 ≤200 células/mm3
- Reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod, rHuPH20 o 1 de sus excipientes
- Participó previamente en un ensayo clínico con efgartigimod y recibió al menos 1 administración del IMP
- Embarazada o en período de lactancia o tiene la intención de quedar embarazada durante el ensayo
- Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección
- Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de la PTI o poner al participante en un riesgo indebido
- Evidencia clínica de enfermedades agudas o crónicas significativas inestables o no controladas distintas de la PTI (por ejemplo, enfermedades cardiovasculares, pulmonares, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, hepáticas, renales, neurológicas, malignas, infecciosas, diabetes no controlada) a pesar de los tratamientos apropiados que podrían poner al participante en riesgo indebido
- Actual o historial de (es decir, dentro de los 12 meses posteriores a la selección) abuso de alcohol, drogas o medicamentos
- Recibió una vacuna viva/atenuada viva menos de 4 semanas antes de la selección. La recepción de cualquier vacuna inactivada, de subunidades, de polisacáridos o conjugada en cualquier momento antes de la selección no se considera un criterio de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Pacientes en tratamiento con efgartigimod PH20 SC
|
Inyección subcutánea con efgartigimod PH20 SC
Otros nombres:
|
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Comparador de placebos: Placebo PH20 SC
Pacientes que reciben tratamiento con placebo PH20 SC
|
Inyección subcutánea con placebo PH20 SC
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes con trombocitopenia inmunitaria crónica (PTI) con una respuesta sostenida del recuento de plaquetas entre las semanas 19 y 24
Periodo de tiempo: Hasta 6 semanas (entre las semanas 19 y 24)
|
Se consideró que un participante respondía a este criterio de valoración (es decir, tenía una respuesta sostenida en el recuento de plaquetas) si tenía recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante ≥4 de las 6 visitas de análisis entre las semanas 19 y 24.
|
Hasta 6 semanas (entre las semanas 19 y 24)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Grado de control de la enfermedad durante el período de tratamiento de 24 semanas en la población con PTI crónica
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
|
El grado de control de la enfermedad se definió como el número de semanas acumuladas durante el período de tratamiento planificado de 24 semanas con recuentos de plaquetas ≥50×10^9/l en la población con PTI crónica.
|
Hasta 24 semanas
|
|
Porcentaje de participantes en la población general (PTI crónica y persistente) con una respuesta sostenida del recuento de plaquetas entre las semanas 19 y 24
Periodo de tiempo: Hasta 6 semanas (entre las semanas 19 y 24)
|
Se consideró que un participante respondía a este criterio de valoración (es decir, tenía una respuesta sostenida en el recuento de plaquetas) si tenía recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante ≥4 de las 6 visitas de análisis entre las semanas 19 y 24.
|
Hasta 6 semanas (entre las semanas 19 y 24)
|
|
Porcentaje de participantes en la población general con respuesta sostenida del recuento de plaquetas entre las semanas 17 y 24
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas (entre las semanas 17 y 24)
|
Se consideró que un participante respondía a este criterio de valoración (es decir, tenía una respuesta sostenida en el recuento de plaquetas) si tenía recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante ≥6 de las 8 visitas de análisis entre las semanas 17 y 24.
|
Hasta 8 semanas (entre las semanas 17 y 24)
|
|
Porcentaje de participantes de la población general que lograron una respuesta general en el recuento de plaquetas en cualquier momento durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
|
Se consideró que un participante respondía a este criterio de valoración (es decir, tenía una respuesta general en el recuento de plaquetas) si tenía recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante ≥4 visitas de análisis en cualquier momento durante el período de tratamiento de 24 semanas.
|
Hasta 24 semanas
|
|
Alcance del control de enfermedades hasta la semana 12 en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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El grado de control de la enfermedad se definió como el número de semanas acumuladas hasta la semana 12 con recuentos de plaquetas ≥50×10^9/l en la población general.
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Hasta 12 semanas
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Porcentaje de participantes de la población general que lograron una respuesta general en el recuento de plaquetas en cualquier momento hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Se consideró que un participante respondía a este criterio de valoración (es decir, tenía una respuesta general en el recuento de plaquetas) si tenía recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante ≥4 visitas de análisis en cualquier momento hasta la semana 12.
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Hasta 12 semanas
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Cambio medio desde el inicio en el recuento de plaquetas en cada visita en la población general
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita de seguimiento de seguridad y eficacia 1 (SEFU1) (hasta la semana 29) y SEFU2 (hasta la semana 33)
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Cambio desde el valor inicial en el momento t = valor en el momento t - valor inicial.
El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera administración del medicamento en investigación (IMP).
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Línea de base y semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita de seguimiento de seguridad y eficacia 1 (SEFU1) (hasta la semana 29) y SEFU2 (hasta la semana 33)
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Tiempo hasta la respuesta del recuento de plaquetas en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Tiempo hasta la respuesta del recuento de plaquetas, definido como el tiempo hasta tener 2 recuentos de plaquetas consecutivos de ≥50 × 10^9/l mediante estimaciones de Kaplan-Meier.
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Hasta 24 semanas
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Grado de control de la enfermedad durante el período de tratamiento de 24 semanas en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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El grado de control de la enfermedad se definió como el número de semanas acumuladas durante el período de tratamiento planificado de 24 semanas con recuentos de plaquetas ≥30×10^9/L con al menos ≥20×10^9/L por encima del valor inicial en la población general.
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Hasta 24 semanas
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Grado de control de la enfermedad durante el período de tratamiento de 24 semanas en la población general para participantes con un recuento inicial de plaquetas <15×10^9/l
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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El grado de control de la enfermedad se definió como el número de semanas acumuladas durante el período de tratamiento planificado de 24 semanas con recuentos de plaquetas ≥30×10^9/L con al menos ≥20×10^9/L por encima del valor inicial en la población general.
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Hasta 24 semanas
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Número de episodios hemorrágicos clasificados por la Organización Mundial de la Salud (OMS) (grado ≥1) en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Evaluado mediante la escala de sangrado de la OMS.
La escala de hemorragia de la OMS es una escala de cinco puntos donde Grado 0 = sin hemorragia; Grado 1 = sangrado petequial; Grado 2 = pérdida de sangre leve; Grado 3 = pérdida importante de sangre (requiere transfusión); y Grado 4 = pérdida de sangre debilitante, asociada con la muerte.
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Hasta 24 semanas
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Porcentaje de participantes con una respuesta del Grupo de Trabajo Internacional (IWG) sobre Recuento de Plaquetas
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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La respuesta completa de IWG se definió como recuentos de plaquetas ≥100 × 10^9/l y la ausencia de eventos hemorrágicos (clasificación de la OMS = 0 [sin sangrado]) durante al menos 2 visitas de análisis separadas y consecutivas con al menos 7 días de diferencia. La respuesta de IWG se definió como recuentos de plaquetas ≥30 × 10^9/l y un aumento del doble del recuento de plaquetas con respecto al valor inicial y la ausencia de eventos hemorrágicos (clasificación de la OMS = 0) durante al menos 2 visitas de análisis separadas y consecutivas que fueron con al menos 7 días de diferencia. La respuesta inicial se definió como recuentos de plaquetas ≥30 × 10^9/l y un aumento de 2 veces con respecto al recuento inicial de plaquetas en la visita de análisis 5. |
Hasta 24 semanas
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Tasa de recepción de terapia de rescate (rescate por participante por mes) en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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La terapia de rescate se definió como un suceso en el que el participante necesitaba tratamiento con uno o más tratamientos de rescate.
Una ocurrencia se definió como un período de máximo 5 días en el que se administraron 1 o más tratamientos de rescate de forma simultánea o consecutiva al participante del ensayo.
Se permitieron los siguientes tratamientos de rescate: metilprednisolona, dexametasona, prednisona, inmunoglobulinas normales, inmunoglobinas anti-D (Rho) o transfusiones de plaquetas.
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Hasta 24 semanas
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Porcentaje de participantes para quienes la dosis y/o la frecuencia de las terapias concurrentes para la PTI aumentaron en la semana 12 o más tarde en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 13 semanas (entre las semanas 12 y 24)
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Un cambio en la terapia para la PTI se definió como un aumento en la dosis y/o la frecuencia de una terapia para la PTI concurrente en relación con el valor inicial o el inicio de una nueva terapia para la PTI concurrente.
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Hasta 13 semanas (entre las semanas 12 y 24)
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Cambio con respecto al valor inicial en la evaluación funcional de la escala de fatiga por terapia de enfermedades crónicas (FACIT-Fatigue) en la semana 24 en la población general
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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La escala de fatiga FACIT es una herramienta corta, de 13 ítems y fácil de administrar que mide el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la última semana.
El nivel de fatiga se midió registrando las respuestas a los ítems en una escala Likert de 5 puntos que iba desde 0 "nada" hasta 4 "mucho".
Todos los ítems se sumaron para crear una puntuación única de fatiga con un rango de 0 a 52, donde una puntuación FACIT-F más alta indicaba síntomas más graves.
Una puntuación de cambio negativa con respecto al valor inicial indicó una mejora en la calidad de vida (CdV).
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Línea de base y semana 24
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Cambio desde el inicio en la evaluación funcional del cuestionario de terapia contra el cáncer-Th6 (Fact-Th6) en la semana 24 en la población general
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
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El FACT-Th6 utiliza una escala Likert de 5 niveles (0=nada a 4=mucho), y los participantes califican su grado de preocupación en los últimos 7 días.
Los 6 ítems seleccionados pertenecen a la capacidad para realizar actividades habituales, preocupación por problemas de sangrado o hematomas, preocupación por la posibilidad de hemorragia grave, evitación de actividad física o social por preocupación por sangrado o hematomas y frustración por la incapacidad para realizar actividades habituales. actividades habituales.
Todos los ítems se sumaron para crear una puntuación única con un rango de 0 a 24, donde una puntuación más alta indicaba síntomas menos graves.
Una puntuación de cambio positiva con respecto al valor inicial indicó una mejora en la calidad de vida.
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Línea de base y semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
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Cambio desde el inicio en el formulario abreviado 36 (SF-36) en la semana 24 en la población general
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El SF-36 es una escala de 36 ítems construida para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en 8 dominios: limitaciones en las actividades físicas debido a problemas de salud; limitaciones en las actividades sociales debido a problemas físicos o emocionales; limitaciones en las actividades habituales debido a problemas de salud física; dolor corporal; salud mental general (angustia psicológica y bienestar); limitaciones en las actividades habituales debido a problemas emocionales; vitalidad (energía y fatiga); y percepciones generales de salud.
Las puntuaciones de los 8 dominios se evaluaron de forma independiente y se agregaron en 2 medidas de componentes resumidos de salud física y mental basadas en normas.
Las puntuaciones de los componentes resumidos podrían oscilar entre 0 y 100, donde una puntuación más alta indicaba una mejora en la calidad de vida.
Una puntuación de cambio positiva con respecto al valor inicial indicó una mejora en la calidad de vida.
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Línea de base y semana 24
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Incidencia y prevalencia de anticuerpos contra efgartigimod y/o rHuPH20 en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 35 semanas
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La incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) se definió como el porcentaje de participantes con ADA inducido o potenciado por el tratamiento (denominador: número de participantes evaluables).
La prevalencia de ADA se definió como el porcentaje de participantes con ADA no afectado por el tratamiento, ADA inducido por el tratamiento o ADA potenciado por el tratamiento (denominador: número de participantes evaluables).
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Hasta 35 semanas
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Títulos de anticuerpos contra Efgartigimod y/o rHuPH20 en la población general
Periodo de tiempo: Semanas 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (hasta la semana 29) y SEFU2 (hasta la semana 33)
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Se determinó un título en las muestras con respuesta positiva al ensayo.
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Semanas 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (hasta la semana 29) y SEFU2 (hasta la semana 33)
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Incidencia y prevalencia de anticuerpos neutralizantes (NAb) contra efgartigimod y/o rHuPH20 en la población general
Periodo de tiempo: Hasta 35 semanas
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Se analizaron las muestras para detectar la presencia de NAb contra efgartigimod y/o rHuPH20 y títulos de NAb contra rHuPH20. La incidencia de NAb se define como el porcentaje total de participantes con clasificación de participante "negativo inicial-positivo posterior al inicio" y "positivo inicial-positivo posterior al inicio". La prevalencia de NAb se define como el porcentaje total de participantes con clasificación de participante "negativo inicial-positivo posterior al inicio", "positivo inicial-positivo posterior al inicio" o "positivo inicial-negativo posterior al inicio". |
Hasta 35 semanas
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Concentración mínima de efgartigimod sérico (Cmin) en la población general
Periodo de tiempo: Predosis en las semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 y 24
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Todas las muestras farmacocinéticas (PK) se recogieron antes de la dosis, el día de la administración de IMP.
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Predosis en las semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 y 24
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Cambio porcentual desde el inicio en la IgG total en la población general
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 y 24
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Las muestras se recogieron antes de la dosis, el día de la administración de IMP.
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Línea de base y semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 y 24
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Número de participantes con anticuerpos antiplaquetarios en la población general
Periodo de tiempo: Semanas 7, 15, 23 y 24
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El anticuerpo antiplaquetario fue positivo si el valor de densidad óptica >0,129.
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Semanas 7, 15, 23 y 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
9 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
9 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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