Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod PH20 sous-cutané chez des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (ADVANCE SC)
8 octobre 2024 mis à jour par: argenx
Un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod (ARGX-113) PH20 sous-cutané chez des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire
Il s'agit d'un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et l'effet sur la qualité de vie/PRO du traitement par efgartigimod PH20 SC chez des patients adultes atteints de PTI primaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
207
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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George, Afrique du Sud
- Investigator Site 0270005
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Johannesburg, Afrique du Sud
- Investigator Site 0270003
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Observatory, Afrique du Sud
- Investigator Site 0270004
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Pretoria, Afrique du Sud
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Afrique du Sud
- Investigator Site 0270002
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Essen, Allemagne, 45147
- Investigator Site 0490008
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Gießen, Allemagne
- Investigator Site 0490012
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Buenos Aires, Argentine
- Investigator Site 0540001
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Buenos Aires, Argentine
- Investigator Site 0540004
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Córdoba, Argentine
- Investigator Site 0540003
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Adelaide, Australie
- Investigator Site 0610009
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Bedford Park, Australie
- Investigator Site 0610004
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Box Hill, Australie
- Investigator Site 0610002
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Clayton, Australie
- Investigator Site 0610010
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Garran, Australie
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Australie
- Investigator Site 0610001
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Perth, Australie
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Australie
- Investigator Site 0610003
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Westmead, Australie
- Investigator Site 0610005
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Plovdiv, Bulgarie
- Investigator Site 3590017
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Sofia, Bulgarie
- Investigator Site 3590015
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Santiago, Chili
- Investigator Site 0560002
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Temuco, Chili
- Investigator site 0560004
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Viña Del Mar, Chili
- Investigator site 0560003
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Beijing, Chine
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Chine
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Chine
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Chine
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Chine
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Chine
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Chine
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Chine
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Chine
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Chine
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Chine
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Chine
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Chine
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Chine
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Chine
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Chine
- Investigator site 0860062
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Seongnam, Corée, République de
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Corée, République de
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Corée, République de
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Corée, République de
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Corée, République de
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Corée, République de
- Investigator Site 0820008
-
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Roskilde, Danemark
- Investigator Site 0450005
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Alava, Espagne
- Investigator Site 0340024
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Barcelona, Espagne
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Espagne
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Espagne
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Espagne
- Investigator Site 0340022
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Sabadell, Espagne
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Espagne, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Espagne
- Investigator Site 0340004
-
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Créteil, France
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, France
- Investigator Site 0330018
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Kaluga, Fédération Russe
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Fédération Russe
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Fédération Russe
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Fédération Russe
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Fédération Russe
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Fédération Russe
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Fédération Russe
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Fédération Russe
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Fédération Russe
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Fédération Russe
- Investigator Site 0070012
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Athens, Grèce
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Grèce
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Grèce
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Grèce
- Investigator Site 0300009
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator Site 9950006
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Géorgie
- Investigator Site 9950019
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Dublin, Irlande
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irlande
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irlande
- Investigator Site 3530001
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Ashkelon, Israël
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Israël
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israël
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israël
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israël
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israël
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israël
- Investigator Site 9720009
-
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-
Alessandria, Italie
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italie
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italie
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Italie, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italie
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italie
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italie
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italie
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italie
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italie
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italie, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Italie
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Italie
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Italie
- Investigator Site 0390036
-
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Chiba, Japon
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japon
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japon
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japon
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japon
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japon
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japon
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japon
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japon
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japon
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japon
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japon
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japon
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japon
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japon
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japon
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japon
- Investigator Site 0810012
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Amman, Jordan
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordan
- Investigator site 9620001
-
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Braga, Le Portugal
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Le Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Le Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Le Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Le Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Le Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Le Portugal
- Investigator site 3510004
-
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Aguascalientes, Mexique
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexique
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexique
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexique
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexique
- Investigator Site 0520001
-
-
-
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Bergen, Norvège
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norvège
- Investigator site 0470003
-
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Auckland, Nouvelle-Zélande
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Nouvelle-Zélande
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, Nouvelle-Zélande
- Investigator Site 0640002
-
-
-
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Katowice, Pologne, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Pologne
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Pologne
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Pologne
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Pologne
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Pologne
- Investigator Site 0480033
-
-
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Bucharest, Roumanie
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Roumanie
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Roumanie
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Roumanie
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Roumanie
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Roumanie
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Roumanie
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Roumanie
- Investigator Site 0400008
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Bradford, Royaume-Uni, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440005
-
London, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440008
-
London, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440014
-
-
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-
Belgrade, Serbie
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Serbie
- Investigator Site 3810008
-
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New Taipei City, Taïwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taïwan
- Investigator Site 8860003
-
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-
Bangkok, Thaïlande
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thaïlande
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thaïlande
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thaïlande
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thaïlande
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thaïlande
- Investigator site 0660004
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Khon Kaen, Thaïlande
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thaïlande
- Investigator Site 0660006
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Sfax, Tunisie
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunisie
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunisie
- Investigator site 2160002
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Adapazarı, Turquie
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Turquie
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Turquie
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Turquie
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Turquie
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Turquie
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Turquie
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Turquie
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Turquie
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Turquie
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Turquie
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Turquie
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turquie
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Turquie
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, États-Unis, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, États-Unis, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, États-Unis, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, États-Unis, 46804
- Investigator Site 0010062
-
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Investigator Site 0010102
-
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Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Investigator Site 0010040
-
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73142
- Investigator Site 0010095
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Capacité à comprendre les exigences de l'essai et à fournir un consentement éclairé écrit, désireux et capable de se conformer aux procédures du protocole d'essai
- Homme ou femme, âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF). Des exceptions sont faites pour la République de Corée du Sud et Taïwan où, selon les exigences réglementaires locales, l'âge légal est atteint à 19 ans et 20 ans, respectivement.
- Diagnostic confirmé de PTI primaire posé au moins 3 mois avant la randomisation et basé sur les critères de l'American Society of Hematology, et aucune étiologie connue pour la thrombocytopénie
- Diagnostic étayé par une réponse à un traitement ITP antérieur (autre que les TPO-RA), de l'avis de l'investigateur
- Numération plaquettaire moyenne de
- Une histoire documentée d'une numération plaquettaire de
- Au début de l'essai, soit le participant prend un ou plusieurs traitements concomitants pour le PTI et a reçu au moins 1 traitement antérieur pour le PTI dans le passé, soit le participant ne prend pas de traitement pour le PTI (voir note) mais a reçu au moins 2 traitements antérieurs pour le PTI. Les participants recevant un ou plusieurs traitements concomitants autorisés pour le PTI au départ doivent avoir été stables en termes de dose et de fréquence pendant au moins 4 semaines avant la randomisation.
Les médicaments concomitants autorisés pour le PTI comprennent les corticostéroïdes, le danazol, les alcaloïdes de la pervenche, les immunosuppresseurs oraux, la dapsone, le fostamatinib et/ou les TPO-RA oraux.
-Accepter d'utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations locales et au protocole
Critère d'exclusion:
- PTI secondaire/thrombocytopénie associée à une autre affection, p. ex., lymphome, leucémie lymphoïde chronique, infection virale, hépatite, thrombocytopénie induite ou allo-immune, thrombocytopénie associée à une dysplasie myéloïde ou greffe de cellules souches hématopoïétiques
- Utilisation d'anticoagulants (p. ex., antagonistes de la vitamine K, anticoagulants oraux directs) dans les 4 semaines précédant la randomisation
- Utilisation de toute transfusion dans les 4 semaines précédant la randomisation
- Utilisation d'Ig (IV, SC ou voie intramusculaire) ou de plasmaphérèse (PLEX) dans les 4 semaines précédant la randomisation
- Utilisation de romiplostim dans les 4 semaines précédant la randomisation
- Splénectomie subie moins de 4 semaines avant la randomisation
- Utilisation d'un produit expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant la première dose de l'IMP
- Utilisation de tout anticorps monoclonal ou protéines de fusion Fc, autres que ceux indiqués précédemment, dans les 6 mois précédant la première dose de l'IMP (par exemple, anti-CD20)
- Lors de la visite de dépistage, anomalies de laboratoire cliniquement significatives comme suit : Hémoglobine ≤ 9 g/dL - OU - Rapport international normalisé > 1,5 ou temps de céphaline activée > 1,5 × limite supérieure de la normale - OU - Niveau d'IgG total
- Antécédents de malignité à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration d'IMP. Les participants atteints du cancer suivant peuvent être inclus à tout moment : cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde traité de manière adéquate, carcinome in situ du col de l'utérus, carcinome in situ du sein ou découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (stade TNM T1a ou T1b)
- Hypertension artérielle non contrôlée, définie comme une pression artérielle élevée répétée dépassant 160 mmHg (systolique) et/ou 100 mmHg (diastolique) malgré des traitements appropriés
- Antécédents d'événement thrombotique ou embolique majeur (p. ex., infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) dans les 12 mois précédant la randomisation
- Antécédents de coagulopathie ou de thrombocytopénie héréditaire ou antécédents familiaux de thrombocytopénie
- Preuve d'un saignement actif cliniquement significatif d'un organe ou d'un saignement de la muqueuse interne, autre que prévu dans le PTI, qui justifie un traitement urgent ou une procédure thérapeutique basée sur le jugement de l'investigateur (p. ex., hémorragie intracrânienne, hémorragie pulmonaire, saignement avec besoin continu d'un concentré de sang rouge transfusion cellulaire)
- Risque élevé estimé d'un saignement cliniquement significatif d'un organe ou d'un saignement de la muqueuse interne, autre que prévu dans le PTI, qui justifie un traitement urgent ou une procédure thérapeutique selon le jugement de l'investigateur
- Preuve clinique d'autres maladies graves importantes, ont subi une intervention chirurgicale majeure récente, ou qui ont toute autre condition de l'avis de l'investigateur, qui pourrait confondre les résultats de l'essai ou exposer le participant à un risque indu
- Test sérique positif lors du dépistage d'une infection virale active avec l'une des conditions suivantes : virus de l'hépatite B (VHB) qui indique une infection aiguë ou chronique, sauf s'il est associé à un test ADN du VHB négatif, virus de l'hépatite C (VHC) basé sur Dosage des anticorps anti-VHC (sauf s'il est associé à un test d'ARN du VHC négatif), Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) basé sur des résultats de test associés à une condition définissant le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou à un nombre de CD4 ≤ 200 cellules/mm3
- Réaction d'hypersensibilité connue à l'efgartigimod, au rHuPH20 ou à l'un de ses excipients
- Avoir déjà participé à un essai clinique avec l'efgartigimod et avoir reçu au moins 1 administration de l'IMP
- Enceinte ou allaitante ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'essai
- Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique cliniquement significative et non contrôlée au moment du dépistage
- Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques du PTI ou exposerait le participant à un risque indu
- Preuve clinique de maladies aiguës ou chroniques importantes instables ou non contrôlées autres que le PTI (par exemple, cardiovasculaire, pulmonaire, hématologique, gastro-intestinal, endocrinien, hépatique, rénal, neurologique, malin, maladies infectieuses, diabète non contrôlé) malgré des traitements appropriés qui pourraient mettre le participant à risque excessif
- Actuel ou antécédents d'abus d'alcool, de drogues ou de médicaments (c'est-à-dire dans les 12 mois suivant le dépistage)
- A reçu un vaccin vivant/vivant atténué moins de 4 semaines avant le dépistage. La réception de tout vaccin inactivé, sous-unitaire, polyosidique ou conjugué à tout moment avant le dépistage n'est pas considérée comme un critère d'exclusion
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Efgartigimod PH20 SC
Patients recevant un traitement par efgartigimod PH20 SC
|
Injection sous-cutanée d'efgartigimod PH20 SC
Autres noms:
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|
Comparateur placebo: Placebo PH20 SC
Patients recevant un traitement placebo PH20 SC
|
Injection sous-cutanée avec placebo PH20 SC
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) avec une réponse soutenue de la numération plaquettaire entre les semaines 19 et 24
Délai: Jusqu'à 6 semaines (entre les semaines 19 et 24)
|
Un participant était considéré comme répondeur pour ce critère d'évaluation (c'est-à-dire qu'il avait une réponse soutenue de la numération plaquettaire) s'il avait une numération plaquettaire ≥50 × 10^9/L pendant ≥4 des 6 visites d'analyse entre les semaines 19 et 24.
|
Jusqu'à 6 semaines (entre les semaines 19 et 24)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Étendue du contrôle de la maladie au cours de la période de traitement de 24 semaines dans la population du PTI chronique
Délai: Jusqu'à 24 semaines
|
L'étendue du contrôle de la maladie a été définie comme le nombre de semaines cumulées sur la période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥50×10^9/L dans la population ITP chronique.
|
Jusqu'à 24 semaines
|
|
Pourcentage de participants dans la population globale (PTI chronique et persistant) présentant une réponse soutenue à la numération plaquettaire entre les semaines 19 et 24
Délai: Jusqu'à 6 semaines (entre les semaines 19 et 24)
|
Un participant était considéré comme répondeur pour ce critère d'évaluation (c'est-à-dire qu'il avait une réponse soutenue de la numération plaquettaire) s'il avait une numération plaquettaire ≥50 × 10^9/L pendant ≥4 des 6 visites d'analyse entre les semaines 19 et 24.
|
Jusqu'à 6 semaines (entre les semaines 19 et 24)
|
|
Pourcentage de participants dans la population globale présentant une réponse soutenue à la numération plaquettaire entre les semaines 17 et 24
Délai: Jusqu'à 8 semaines (entre les semaines 17 et 24)
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Un participant était considéré comme répondeur pour ce critère d'évaluation (c'est-à-dire qu'il avait une réponse soutenue à la numération plaquettaire) s'il avait une numération plaquettaire ≥50 × 10^9/L pendant ≥6 des 8 visites d'analyse entre les semaines 17 et 24.
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Jusqu'à 8 semaines (entre les semaines 17 et 24)
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Pourcentage de participants dans la population globale atteignant une réponse globale à la numération plaquettaire à tout moment au cours de la période de traitement de 24 semaines
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Un participant était considéré comme répondeur pour ce critère d'évaluation (c'est-à-dire qu'il avait une réponse globale à la numération plaquettaire) s'il avait une numération plaquettaire ≥50 × 10^9/L pendant ≥4 visites d'analyse à tout moment au cours de la période de traitement de 24 semaines.
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Jusqu'à 24 semaines
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Étendue du contrôle de la maladie jusqu'à la semaine 12 dans la population globale
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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L'étendue du contrôle de la maladie a été définie comme le nombre de semaines cumulées jusqu'à la semaine 12 avec une numération plaquettaire ≥50×10^9/L dans la population globale.
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Jusqu'à 12 semaines
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Pourcentage de participants dans la population globale atteignant une réponse globale à la numération plaquettaire à tout moment jusqu'à la semaine 12
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Un participant était considéré comme répondeur pour ce critère d'évaluation (c'est-à-dire qu'il avait une réponse globale à la numération plaquettaire) s'il avait une numération plaquettaire ≥50 × 10^9/L pendant ≥4 visites d'analyse à tout moment jusqu'à la semaine 12.
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Jusqu'à 12 semaines
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Changement moyen par rapport à la valeur initiale de la numération plaquettaire à chaque visite dans la population globale
Délai: Base de référence et semaines 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visite de suivi d'innocuité et d'efficacité 1 (SEFU1) (jusqu'à la semaine 29) et SEFU2 (jusqu'à la semaine 33)
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Changement par rapport à la ligne de base au point temporel t = valeur au point temporel t - Valeur de base.
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur disponible avant la première administration du médicament expérimental (IMP).
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Base de référence et semaines 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visite de suivi d'innocuité et d'efficacité 1 (SEFU1) (jusqu'à la semaine 29) et SEFU2 (jusqu'à la semaine 33)
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Délai de réponse à la numération plaquettaire dans la population globale
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Délai jusqu'à la réponse à la numération plaquettaire, défini comme le temps nécessaire pour avoir 2 numérations plaquettaires consécutives ≥50 × 10^9/L via les estimations de Kaplan-Meier.
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Jusqu'à 24 semaines
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Étendue du contrôle de la maladie au cours de la période de traitement de 24 semaines dans la population globale
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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L'étendue du contrôle de la maladie a été définie comme le nombre de semaines cumulées au cours de la période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥30×10^9/L avec au moins ≥20×10^9/L au-dessus de la valeur de base dans la population globale.
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Jusqu'à 24 semaines
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Étendue du contrôle de la maladie au cours de la période de traitement de 24 semaines dans la population globale pour les participants ayant une numération plaquettaire de base <15 × 10 ^ 9 / L
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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L'étendue du contrôle de la maladie a été définie comme le nombre de semaines cumulées au cours de la période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥30×10^9/L avec au moins ≥20×10^9/L au-dessus de la valeur de base dans la population globale.
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Jusqu'à 24 semaines
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Nombre d'événements hémorragiques classés par l'Organisation mondiale de la santé (OMS) (grade ≥ 1) dans la population globale
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Évalué à l’aide de l’échelle de saignement de l’OMS.
L'échelle de saignement de l'OMS est une échelle en cinq points où le grade 0 = aucun saignement ; Grade 1 = saignement pétéchial ; Grade 2 = légère perte de sang ; Grade 3 = perte de sang importante (nécessite une transfusion) ; et Grade 4 = perte de sang débilitante, associée au décès.
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Jusqu'à 24 semaines
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Pourcentage de participants ayant reçu une réponse du groupe de travail international sur la numération plaquettaire (IWG)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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La réponse complète IWG a été définie comme une numération plaquettaire ≥ 100 × 10 ^ 9 / L et l'absence d'événements hémorragiques (classement OMS = 0 [pas de saignement]) pendant au moins 2 visites d'analyse distinctes et consécutives à au moins 7 jours d'intervalle. La réponse IWG a été définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 10 ^ 9/L et une multiplication par 2 de la numération plaquettaire par rapport à l'inclusion et l'absence d'événements hémorragiques (classement OMS = 0) pendant au moins 2 visites d'analyse distinctes et consécutives qui ont été à au moins 7 jours d'intervalle. La réponse initiale a été définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 10 ^ 9/L et une multiplication par 2 par rapport à la numération plaquettaire de base lors de la visite d'analyse 5. |
Jusqu'à 24 semaines
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Taux de réception d'une thérapie de secours (sauvetage par participant et par mois) dans la population globale
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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La thérapie de secours a été définie comme un événement dans lequel le participant avait besoin d'un traitement avec un ou plusieurs traitements de secours.
Un événement a été défini comme une période de 5 jours maximum au cours de laquelle un ou plusieurs traitements de secours ont été administrés simultanément ou consécutivement au participant à l'essai.
Les traitements de secours suivants étaient autorisés : méthylprednisolone, dexaméthasone, prednisone, immunoglobulines normales, immunoglobines anti-D (Rho) ou transfusions de plaquettes.
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Jusqu'à 24 semaines
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Pourcentage de participants pour lesquels la dose et/ou la fréquence des traitements concomitants contre le PTI ont augmenté à la semaine 12 ou plus tard dans la population globale
Délai: Jusqu'à 13 semaines (entre les semaines 12 et 24)
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Un changement dans le traitement du PTI a été défini comme soit une augmentation de la dose et/ou de la fréquence d'un traitement concomitant du PTI par rapport à la ligne de base, soit le début d'un nouveau traitement concomitant du PTI.
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Jusqu'à 13 semaines (entre les semaines 12 et 24)
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Changement par rapport aux valeurs initiales de l'évaluation fonctionnelle de l'échelle de fatigue thérapeutique pour les maladies chroniques (FACIT-Fatigue) à la semaine 24 dans la population globale
Délai: Base de référence et semaine 24
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L'échelle de fatigue FACIT est un outil court de 13 éléments, facile à administrer, qui mesure le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée.
Le niveau de fatigue a été mesuré en enregistrant les réponses aux items sur une échelle de Likert à 5 points allant de 0 « pas du tout » à 4 « beaucoup ».
Tous les éléments ont été additionnés pour créer un score de fatigue unique compris entre 0 et 52, où un score FACIT-F plus élevé indiquait des symptômes plus graves.
Un score de changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une amélioration de la qualité de vie (QdV).
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Base de référence et semaine 24
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation fonctionnelle du questionnaire de thérapie anticancéreuse-Th6 (Fact-Th6) à la semaine 24 dans la population globale
Délai: Base de référence et semaines 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Le FACT-Th6 utilise une échelle de Likert à 5 niveaux (0 = pas du tout à 4 = beaucoup), les participants évaluant leur degré d'inquiétude au cours des 7 derniers jours.
Les 6 éléments sélectionnés concernent la capacité à faire les activités habituelles, l'inquiétude face aux problèmes de saignement ou d'ecchymoses, l'inquiétude face à la possibilité d'un saignement grave, l'évitement de l'activité physique ou sociale en raison de l'inquiétude concernant les saignements ou les ecchymoses et la frustration due à l'incapacité de les réaliser. activités habituelles.
Tous les éléments ont été additionnés pour créer un score unique compris entre 0 et 24, un score plus élevé indiquant des symptômes moins graves.
Un score de changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une amélioration de la qualité de vie.
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Base de référence et semaines 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Changement par rapport à la valeur initiale dans le formulaire court-36 (SF-36) à la semaine 24 dans la population globale
Délai: Base de référence et semaine 24
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Le SF-36 est une échelle de 36 éléments construite pour évaluer la qualité de vie liée à la santé dans 8 domaines : limitations des activités physiques dues à des problèmes de santé ; limitations dans les activités sociales dues à des problèmes physiques ou émotionnels; limitations dans les activités habituelles dues à des problèmes de santé physique ; douleur corporelle; santé mentale générale (détresse psychologique et bien-être) ; limitations dans les activités habituelles dues à des problèmes émotionnels ; vitalité (énergie et fatigue); et les perceptions générales de la santé.
Les scores des 8 domaines ont été évalués de manière indépendante et regroupés en 2 mesures récapitulatives de la santé physique et mentale basées sur des normes.
Les scores des composants récapitulatifs pouvaient varier de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une amélioration de la qualité de vie.
Un score de changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une amélioration de la qualité de vie.
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Base de référence et semaine 24
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Incidence et prévalence des anticorps anti-Efgartigimod et/ou rHuPH20 dans la population globale
Délai: Jusqu'à 35 semaines
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L'incidence des anticorps anti-médicament (ADA) a été définie comme le pourcentage de participants présentant un ADA induit ou renforcé par le traitement (dénominateur : nombre de participants évaluables).
La prévalence de l'ADA a été définie comme le pourcentage de participants présentant une ADA non affectée par le traitement, une ADA induite par le traitement ou une ADA renforcée par le traitement (dénominateur : nombre de participants évaluables).
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Jusqu'à 35 semaines
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Titres d'anticorps contre l'efgartigimod et/ou le rHuPH20 dans la population globale
Délai: Semaines 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (jusqu'à la semaine 29) et SEFU2 (jusqu'à la semaine 33)
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Un titre a été déterminé dans les échantillons avec une réponse positive au test.
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Semaines 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (jusqu'à la semaine 29) et SEFU2 (jusqu'à la semaine 33)
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Incidence et prévalence des anticorps neutralisants (NAb) dirigés contre l'efgartigimod et/ou le rHuPH20 dans la population globale
Délai: Jusqu'à 35 semaines
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Les échantillons ont été testés pour détecter la présence de NAb contre l'efgartigimod et/ou rHuPH20 et les titres de NAb contre rHuPH20. L'incidence des NAb est définie comme le pourcentage total de participants avec une classification de participant « négatif de base-positif après le départ » et « positif de départ-positif après le départ ». La prévalence des NAb est définie comme le pourcentage total de participants classés comme « de base négatif-post-positif », « de base positif-post-positif » ou « de base positif-post-négatif ». |
Jusqu'à 35 semaines
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Concentration minimale d'efgartigimod sérique (Ctrough) dans la population globale
Délai: Prédose aux semaines 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 et 24
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Tous les échantillons pharmacocinétiques (PK) ont été collectés avant la dose, le jour de l'administration de l'IMP.
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Prédose aux semaines 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 et 24
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des IgG totales dans la population globale
Délai: Base de référence et semaines 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 et 24
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Les échantillons ont été collectés avant la dose, le jour de l'administration de l'IMP.
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Base de référence et semaines 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 et 24
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Nombre de participants présentant des anticorps antiplaquettaires dans la population globale
Délai: Semaines 7, 15, 23 et 24
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L'anticorps antiplaquettaire était positif si la valeur de densité optique >0,129.
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Semaines 7, 15, 23 et 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
9 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
9 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 décembre 2020
Première publication (Réel)
29 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Cytopénie
- Processus pathologiques
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Hémorragie
- Manifestations cutanées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Thrombocytopénie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .