En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Efgartigimod PH20 subkutan hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni (ADVANCE SC)
8. oktober 2024 opdateret af: argenx
Et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutan hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni
Dette er et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallel-gruppe forsøg til evaluering af effektivitet, sikkerhed og effekt på QoL/PRO af efgartigimod PH20 SC behandling hos voksne patienter med primær ITP.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
207
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Australien
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Australien
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Australien
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Australien
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Australien
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Australien
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Australien
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Australien
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australien
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulgarien
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Roskilde, Danmark
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
Kaluga, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Den Russiske Føderation
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Den Russiske Føderation
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
-
Bradford, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440005
-
London, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440008
-
London, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Forenede Stater, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Forenede Stater, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Frankrig
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Grækenland
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Grækenland
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Grækenland
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irland
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irland
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israel
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israel
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Alessandria, Italien
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italien
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italien
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Italien, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italien
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italien
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italien
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italien
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italien
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italien
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italien, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Italien
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Italien
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Italien
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japan
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japan
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japan
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japan
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japan
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japan
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japan
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japan
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japan
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japan
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japan
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
Amman, Jordan
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordan
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Adapazarı, Kalkun
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Kalkun
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Kalkun
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Kalkun
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Kalkun
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Kalkun
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Kalkun
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Kalkun
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Kalkun
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Kalkun
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Kalkun
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Kalkun
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Kalkun
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Kalkun
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Kina
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kina
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Kina
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Kina
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Kina
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Kina
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Kina
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Seongnam, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Korea, Republikken
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexico
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexico
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexico
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexico
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, New Zealand
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, New Zealand
- Investigator Site 0640002
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norge
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Polen
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polen
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polen
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Rumænien
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Rumænien
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Rumænien
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Rumænien
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Rumænien
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Rumænien
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Rumænien
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Serbien
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
Alava, Spanien
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Spanien
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Spanien
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Spanien
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanien
- Investigator Site 0340004
-
-
-
-
-
George, Sydafrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Sydafrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Sydafrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Sydafrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Sydafrika
- Investigator Site 0270002
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thailand
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunesien
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunesien
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunesien
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Tyskland
- Investigator Site 0490012
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Evne til at forstå kravene til forsøget og give skriftligt informeret samtykke, villig og i stand til at overholde forsøgsprotokolprocedurerne
- Mand eller kvinde, i alderen ≥18 år på det tidspunkt, hvor den informerede samtykkeformular (ICF) underskrives. Der er gjort undtagelser for Republikken Sydkorea og Taiwan, hvor den lovlige alder i henhold til lokale lovgivningsmæssige krav nås ved henholdsvis 19 år og 20 år.
- Bekræftet diagnose af primær ITP stillet mindst 3 måneder før randomisering og baseret på American Society of Hematology Criteria og ingen kendt ætiologi for trombocytopeni
- Diagnose understøttet af et svar på en tidligere ITP-terapi (andre end TPO-RA'er), efter investigators mening
- Gennemsnitligt antal blodplader på
- En dokumenteret historie om et trombocyttal på
- Ved starten af forsøget tager deltageren enten samtidige ITP-behandling(er) og har modtaget mindst 1 tidligere behandling for ITP tidligere, eller deltageren tager ikke behandling for ITP (se note), men har modtaget mindst 2 tidligere behandlinger for ITP. Deltagere, der modtager tilladt samtidige ITP-behandling(er) ved baseline, skal have været stabile i dosis og frekvens i mindst 4 uger før randomisering.
Tilladte samtidige ITP-medicin inkluderer kortikosteroider, danazol, vinca-alkaloider, orale immunsuppressiva, dapson, fostamatinib og/eller orale TPO-RA'er.
- Accepter at bruge præventionsforanstaltninger i overensstemmelse med lokale regler og protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Sekundær ITP/trombocytopeni forbundet med en anden tilstand, fx lymfom, kronisk lymfatisk leukæmi, virusinfektion, hepatitis, induceret eller alloimmun trombocytopeni, trombocytopeni forbundet med myeloid dysplasi eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation
- Brug af antikoagulantia (f.eks. vitamin K-antagonister, direkte orale antikoagulantia) inden for 4 uger før randomisering
- Brug af enhver transfusion inden for 4 uger før randomisering
- Brug af Ig (IV, SC eller intramuskulær vej) eller plasmaferese (PLEX) inden for 4 uger før randomisering
- Anvendelse af romiplostim inden for 4 uger før randomisering
- Gennemgået splenektomi mindre end 4 uger før randomisering
- Brug af et forsøgsprodukt inden for 3 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af IMP
- Anvendelse af ethvert monoklonalt antistof eller Fc-fusionsproteiner, andre end dem, der tidligere er angivet, inden for 6 måneder før den første dosis af IMP (f.eks. anti-CD20)
- Ved screeningsbesøget, klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter som følger: Hæmoglobin ≤9 g/dL - ELLER - International normaliseret ratio >1,5 eller aktiveret partiel tromboplastintid >1,5×øvre grænse for normalt - ELLER - totalt IgG-niveau
- Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på recidiv i ≥3 år før den første administration af IMP. Deltagere med følgende cancer kan til enhver tid inkluderes: Tilstrækkelig behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet eller Tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
- Ukontrolleret hypertension, defineret som et gentaget forhøjet blodtryk over 160 mmHg (systolisk) og/eller 100 mmHg (diastolisk) trods passende behandlinger
- Anamnese med enhver større trombotisk eller embolisk hændelse (f.eks. myokardieinfarkt, slagtilfælde, dyb venetrombose eller lungeemboli) inden for 12 måneder før randomisering
- Anamnese med koagulopati eller arvelig trombocytopeni eller en familiehistorie med trombocytopeni
- Bevis på en aktiv klinisk signifikant blødning af et organ eller indre slimhindeblødning, ud over forventet i ITP, der berettiger ny behandling eller terapeutisk procedure baseret på efterforskerens vurdering (f.eks. intrakraniel blødning, lungeblødning, blødning med vedvarende behov for fyldt rødt blod celletransfusion)
- Estimeret høj risiko for en klinisk signifikant blødning af et organ eller indre slimhindeblødning, ud over forventet i ITP, der berettiger til akut behandling eller terapeutisk procedure i henhold til investigators vurdering
- Klinisk bevis for andre betydelige alvorlige sygdomme, har haft en nylig større operation, eller som har en anden tilstand efter investigatorens mening, der kan forvirre resultaterne af forsøget eller sætte deltageren i unødig risiko
- Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfektion med en af følgende tilstande: Hepatitis B-virus (HBV), der er tegn på en akut eller kronisk infektion, medmindre det er forbundet med en negativ HBV-DNA-test, Hepatitis C-virus (HCV) baseret på HCV-antistof-assay (medmindre forbundet med en negativ HCV RNA-test), Human immundefektvirus (HIV) baseret på testresultater, der er forbundet med en erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)-definerende tilstand eller et CD4-tal ≤200 celler/mm3
- Kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod, rHuPH20 eller 1 af dets hjælpestoffer
- Har tidligere deltaget i et klinisk forsøg med efgartigimod og har modtaget mindst 1 administration af IMP
- Gravid eller ammende eller har til hensigt at blive gravid under forsøget
- Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening
- Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på ITP eller sætte deltageren i unødig risiko
- Klinisk evidens for betydelige ustabile eller ukontrollerede akutte eller kroniske sygdomme andre end ITP (f.eks. kardiovaskulær, pulmonal, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, hepatisk, nyre-, neurologisk, malign sygdom, infektionssygdomme, ukontrolleret diabetes) på trods af passende behandlinger, som kunne sætte deltageren i unødig risiko
- Aktuel eller historie med (dvs. inden for 12 måneder efter screening) alkohol-, stof- eller medicinmisbrug
- Modtog en levende/levende svækket vaccine mindre end 4 uger før screening. Modtagelse af enhver inaktiveret, underenheds-, polysaccharid- eller konjugatvaccine på et hvilket som helst tidspunkt før screening betragtes ikke som et eksklusionskriterium
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Efgartigimod PH20 SC
Patienter, der modtager efgartigimod PH20 SC-behandling
|
Subkutan injektion med efgartigimod PH20 SC
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo PH20 SC
Patienter, der modtager placebo PH20 SC-behandling
|
Subkutan injektion med placebo PH20 SC
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) med et vedvarende blodpladetalsrespons mellem uge 19 og 24
Tidsramme: Op til 6 uger (mellem uge 19 og 24)
|
En deltager blev betragtet som en responder for dette endepunkt (dvs. havde et vedvarende blodpladetal-respons), hvis deltageren havde et trombocyttal på ≥50 × 10^9/L i ≥4 af de 6 analysebesøg mellem uge 19 og 24.
|
Op til 6 uger (mellem uge 19 og 24)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Omfanget af sygdomskontrol over den 24-ugers behandlingsperiode i den kroniske ITP-population
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Omfanget af sygdomskontrol blev defineret som antallet af kumulative uger over den planlagte 24-ugers behandlingsperiode med blodpladetal på ≥50×10^9/L i den kroniske ITP-population.
|
Op til 24 uger
|
|
Procentdel af deltagere i den samlede befolkning (kronisk og vedvarende ITP) med et vedvarende blodpladetal-respons mellem uge 19 og 24
Tidsramme: Op til 6 uger (mellem uge 19 og 24)
|
En deltager blev betragtet som en responder for dette endepunkt (dvs. havde et vedvarende blodpladetal-respons), hvis deltageren havde et trombocyttal på ≥50 × 10^9/L i ≥4 af de 6 analysebesøg mellem uge 19 og 24.
|
Op til 6 uger (mellem uge 19 og 24)
|
|
Procentdel af deltagere i den samlede befolkning med vedvarende blodpladetalsrespons mellem uge 17 og 24
Tidsramme: Op til 8 uger (mellem uge 17 og 24)
|
En deltager blev betragtet som en responder for dette endepunkt (dvs. havde et vedvarende blodpladetal-respons), hvis deltageren havde et trombocyttal på ≥50 × 10^9/L i ≥6 af de 8 analysebesøg mellem uge 17 og 24.
|
Op til 8 uger (mellem uge 17 og 24)
|
|
Procentdel af deltagere i den samlede befolkning, der opnår samlet blodpladetalsrespons på ethvert tidspunkt i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Op til 24 uger
|
En deltager blev betragtet som en responder for dette endepunkt (dvs. havde et samlet trombocyttal-respons), hvis deltageren havde et trombocyttal på ≥50 × 10^9/L for ≥4 analysebesøg på et hvilket som helst tidspunkt i den 24-ugers behandlingsperiode.
|
Op til 24 uger
|
|
Omfang af sygdomskontrol indtil uge 12 i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Omfanget af sygdomskontrol blev defineret som antallet af kumulative uger indtil uge 12 med blodpladetal på ≥50×10^9/L i den samlede population.
|
Op til 12 uger
|
|
Procentdel af deltagere i den samlede befolkning, der opnår samlet blodpladetalsrespons på ethvert tidspunkt indtil uge 12
Tidsramme: Op til 12 uger
|
En deltager blev betragtet som en responder for dette endepunkt (dvs. havde et samlet blodpladetal-respons), hvis deltageren havde et trombocyttal på ≥50 × 10^9/L for ≥4 analysebesøg på et hvilket som helst tidspunkt indtil uge 12.
|
Op til 12 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i blodpladetal ved hvert besøg i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline og uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sikkerhed og effektivitet Opfølgningsbesøg 1 (SEFU1) (op til uge 29) og SEFU2 (op til uge 33)
|
Ændring fra baseline på tidspunkt t = værdi på tidspunkt t - baseline værdi.
Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før første administration af forsøgslægemidlet (IMP).
|
Baseline og uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Sikkerhed og effektivitet Opfølgningsbesøg 1 (SEFU1) (op til uge 29) og SEFU2 (op til uge 33)
|
|
Tid til blodpladetalsrespons i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Tid til blodpladetalsrespons, defineret som tiden til at have 2 på hinanden følgende trombocyttal på ≥50 × 10^9/L via Kaplan-Meier-estimater.
|
Op til 24 uger
|
|
Omfang af sygdomskontrol over den 24-ugers behandlingsperiode i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Omfanget af sygdomskontrol blev defineret som antallet af kumulative uger over den planlagte 24-ugers behandlingsperiode med trombocyttal på ≥30×10^9/L med mindst ≥20×10^9/L over baseline i den samlede population.
|
Op til 24 uger
|
|
Omfanget af sygdomskontrol over den 24-ugers behandlingsperiode i den samlede befolkning for deltagere med baseline trombocyttal på <15×10^9/L
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Omfanget af sygdomskontrol blev defineret som antallet af kumulative uger over den planlagte 24-ugers behandlingsperiode med trombocyttal på ≥30×10^9/L med mindst ≥20×10^9/L over baseline i den samlede population.
|
Op til 24 uger
|
|
Antal af Verdenssundhedsorganisationen (WHO)-klassificerede blødningshændelser (grad ≥1) i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Vurderet ved hjælp af WHO's blødningsskala.
WHO's blødningsskala er en fempunktsskala, hvor grad 0 = ingen blødning; Grad 1 = petechial blødning; Grad 2 = let blodtab; Grad 3 = stort blodtab (kræver transfusion); og grad 4 = invaliderende blodtab, forbundet med dødsfald.
|
Op til 24 uger
|
|
Procentdel af deltagere med et svar fra blodpladeantal International Working Group (IWG).
Tidsramme: Op til 24 uger
|
IWG komplet respons blev defineret som trombocyttal på ≥100 × 10^9/L og fravær af blødningshændelser (WHO Grading = 0 [ingen blødning]) i mindst 2 separate, på hinanden følgende analysebesøg med mindst 7 dages mellemrum. IWG-respons blev defineret som trombocyttal på ≥30 × 10^9/L og en 2-fold stigning af trombocyttal fra baseline og fravær af blødningshændelser (WHO-gradering = 0) for mindst 2 separate, på hinanden følgende analysebesøg, der var med mindst 7 dages mellemrum. Initial respons blev defineret som trombocyttal på ≥30 × 10^9/L og en 2-fold stigning fra baseline trombocyttallet ved analysebesøg 5. |
Op til 24 uger
|
|
Frekvens for modtagelse af redningsterapi (redning pr. deltager pr. måned) i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 24 uger
|
Redningsterapi blev defineret som en hændelse, hvor deltageren havde behov for behandling med 1 eller flere redningsbehandlinger.
En hændelse blev defineret som en periode på maksimalt 5 dage, hvor 1 eller flere redningsbehandlinger blev administreret samtidigt eller fortløbende til forsøgsdeltageren.
Følgende redningsbehandlinger var tilladt: methylprednisolon, dexamethason, prednison, normale immunglobuliner, anti-D (Rho) immunoglobiner eller blodpladetransfusioner.
|
Op til 24 uger
|
|
Procentdel af deltagere, for hvem dosis og/eller hyppighed af samtidige ITP-terapier er steget ved uge 12 eller senere i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 13 uger (mellem uge 12 og 24)
|
En ændring i ITP-behandling blev defineret som enten en stigning i dosis og/eller hyppighed af en samtidig ITP-behandling i forhold til baseline eller initiering af en ny samtidig ITP-behandling.
|
Op til 13 uger (mellem uge 12 og 24)
|
|
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi træthedsskala (FACIT-træthed) i uge 24 i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline og uge 24
|
FACIT-træthedsskalaen er et kort værktøj med 13 punkter, der er let at administrere, som måler en persons træthedsniveau under hans/hendes sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge.
Niveauet af træthed blev målt ved at registrere genstandssvar på en 5-punkts Likert-skala fra 0 "slet ikke" til 4 "meget".
Alle punkter blev summeret til at skabe en enkelt træthedsscore med et interval fra 0 til 52, hvor en højere FACIT-F score indikerede mere alvorlige symptomer.
En negativ ændringsscore fra baseline indikerede forbedring i livskvalitet (QoL).
|
Baseline og uge 24
|
|
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kræftterapi spørgeskema-Th6 (Fakta-Th6) i uge 24 i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline og uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
FACT-Th6 bruger en Likert-skala på 5 niveauer (0=slet ikke til 4=meget), hvor deltagerne vurderer deres grad af bekymring inden for de seneste 7 dage.
De 6 udvalgte punkter vedrører evnen til at udføre sædvanlige aktiviteter, bekymring for problemer med blødning eller blå mærker, bekymring for muligheden for alvorlig blødning, undgåelse af fysisk eller social aktivitet på grund af bekymring for blødning eller blå mærker og frustration på grund af manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter.
Alle elementer blev summeret til at skabe en enkelt score med et interval fra 0 til 24, hvor en højere score indikerede mindre alvorlige symptomer.
En positiv ændringsscore fra baseline indikerede forbedring i QoL.
|
Baseline og uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
Ændring fra baseline i kort form-36 (SF-36) i uge 24 i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline og uge 24
|
SF-36 er en 36-element skala konstrueret til at undersøge sundhedsrelateret QoL på 8 domæner: begrænsninger i fysiske aktiviteter på grund af sundhedsproblemer; begrænsninger i sociale aktiviteter på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; begrænsninger i sædvanlige rolleaktiviteter på grund af fysiske helbredsproblemer; kropslig smerte; generel mental sundhed (psykologisk nød og velvære); begrænsninger i sædvanlige rolleaktiviteter på grund af følelsesmæssige problemer; vitalitet (energi og træthed); og generelle sundhedsopfattelser.
Scorene fra de 8 domæner blev evalueret uafhængigt og aggregeret i 2 normbaserede sammenfattende komponentmål for fysisk og mental sundhed.
De sammenfattende komponentscorer kunne variere fra 0 til 100, hvor en højere score indikerede forbedring i QoL.
En positiv ændringsscore fra baseline indikerede forbedring i QoL.
|
Baseline og uge 24
|
|
Forekomst og prævalens af antistoffer mod Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 35 uger
|
Forekomsten af antistof-antistof (ADA) blev defineret som procentdelen af deltagere med behandlingsinduceret eller behandlingsboostet ADA (nævner: antal evaluerbare deltagere).
ADA-prævalens blev defineret som procentdelen af deltagere med behandlingsupåvirket ADA, behandlingsinduceret ADA eller behandlingsboostet ADA (nævner: antal evaluerbare deltagere).
|
Op til 35 uger
|
|
Titere af antistoffer mod Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den samlede population
Tidsramme: Uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (op til uge 29) og SEFU2 (op til uge 33)
|
En titer blev bestemt i prøverne med et positivt assay-respons.
|
Uge 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (op til uge 29) og SEFU2 (op til uge 33)
|
|
Forekomst og prævalens af neutraliserende antistoffer (NAb) mod Efgartigimod og/eller rHuPH20 i den samlede befolkning
Tidsramme: Op til 35 uger
|
Prøver blev testet for tilstedeværelsen af NAb mod efgartigimod og/eller rHuPH20 og titere for NAb mod rHuPH20. NAb-incidens er defineret som den samlede procentdel af deltagere med deltagerklassifikationen "baseline negativ-postbaseline positiv" og "baseline positiv-postbaseline positiv". NAb-prævalens er defineret som den samlede procentdel af deltagere med deltagerklassifikationen "baseline negativ-postbaseline positiv", "baseline positiv-postbaseline positiv" eller "baseline positiv-postbaseline negativ". |
Op til 35 uger
|
|
Serum Efgartigimod Trough Concentration (Ctrough) i den samlede population
Tidsramme: Foruddosis i uge 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
Alle farmakokinetiske (PK) prøver blev indsamlet før dosis på dagen for IMP-administration.
|
Foruddosis i uge 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
|
Procentvis ændring fra baseline i total IgG i den samlede befolkning
Tidsramme: Baseline og uge 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
Prøver blev indsamlet før dosis på dagen for IMP-administration.
|
Baseline og uge 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 og 24
|
|
Antal deltagere med antiblodpladeantistoffer i den samlede befolkning
Tidsramme: Uge 7, 15, 23 og 24
|
Antiblodpladeantistoffet var positivt, hvis optisk densitetsværdi >0,129.
|
Uge 7, 15, 23 og 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. december 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. oktober 2023
Studieafslutning (Faktiske)
9. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. december 2020
Først opslået (Faktiske)
29. december 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. oktober 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. oktober 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske processer
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
Andre undersøgelses-id-numre
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnuCarious Primary | Carious anteriorsEgypten
-
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di PaviaAktiv, ikke rekrutterendeAt afsløre rollen som apoptose i blodplader Biogenese gennem studiet af thrombocytopenia THC4 (THC4)Trombocytopeni, isoleret | Thrombocytopenia 4 | Cycs Mutation-Associated Thrombocytopenia THC4Italien
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
San Diego State UniversityAfsluttet
-
Midwest Center for Metabolic and Cardiovascular...Helaina Inc.AfsluttetImmun sundhedForenede Stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringImmun checkpoint terapiForenede Stater
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrutteringPrimacy immun trombocytopeniKina
-
National Taiwan University HospitalAfsluttet
-
Sidekick HealthAfsluttetImmun-medieret inflammatorisk sygdomIsland
Kliniske forsøg med Efgartigimod PH20 SC
-
argenxAfsluttetSkjoldbruskkirtlen øjensygdomForenede Stater, Japan, Bulgarien, Polen, Kina, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Spanien, Georgien, Letland, Italien, Serbien, Tyskland, Schweiz, Tyrkiet (Türkiye), Østrig, Slovenien, Sverige
-
argenxAktiv, ikke rekrutterendeMyasthenia Gravis, okulærForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Belgien, Danmark, Kina, Japan, Tyskland, Tjekkiet, Holland, Canada, Australien, Finland, Polen, Italien, Serbien, Frankrig, Sverige, Østrig, Georgien, Grækenland, Sydkorea, Portugal, Cy... og mere
-
argenxRekrutteringSystemisk sklerose (SSc)Kroatien, Spanien, Danmark, Italien, Tyskland, Litauen, Det Forenede Kongerige, Holland, Polen, Belgien, Forenede Stater, Schweiz, Mexico, Argentina, Frankrig, Bulgarien, Chile, Grækenland, Serbien, Portugal, Puerto Rico, Tjekkiet, R... og mere
-
argenxAktiv, ikke rekrutterendePrimær Sjogrens sygdomIsrael, Spanien, Forenede Stater, Belgien, Frankrig, Grækenland, Jordan, Libanon, Australien, Polen, Kina, Holland, Det Forenede Kongerige, Serbien, Japan, Mexico, Saudi Arabien, Argentina, Chile, Colombia, Georgien, Filippinerne, Un... og mere
-
argenxAfsluttetSkjoldbruskkirtlen øjensygdomSpanien, Forenede Stater, Singapore, Thailand, Italien, Tyskland, Kina, Rumænien, Ungarn, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Australien, Grækenland, Belgien, Bulgarien, Estland
-
argenxAfsluttetGeneraliseret myasthenia gravisSpanien, Forenede Stater, Belgien, Georgien, Tyskland, Ungarn, Italien, Japan, Holland, Polen, Den Russiske Føderation
-
argenxAktiv, ikke rekrutterendePrimær immun trombocytopeniGeorgien, Japan, Polen, Forenede Stater, Argentina, Australien, Bulgarien, Chile, Kina, Irland, Italien, Jordan, Portugal, Rumænien, Thailand, Tunesien, Grækenland, Mexico, New Zealand, Norge, Sydafrika, Det Forenede Kongerige, Tyrkiet... og mere
-
argenxRekrutteringKronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati | CIDP | CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati)Tyskland, Forenede Stater
-
argenxRekrutteringNy begyndelse generaliseret Myasthenia Gravis (GMG)Forenede Stater
-
argenxAfsluttetGeneraliseret myasthenia gravisForenede Stater, Tjekkiet, Georgien, Tyskland, Ungarn, Italien, Japan, Holland, Polen, Spanien, Belgien, Rusland