En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod PH20 subkutan hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni (ADVANCE SC)
8 oktober 2024 uppdaterad av: argenx
En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subkutant hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni
Detta är en fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och effekten på QoL/PRO av efgartigimod PH20 SC-behandling hos vuxna patienter med primär ITP.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
207
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Australien
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Australien
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Australien
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Australien
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Australien
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Australien
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Australien
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Australien
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australien
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulgarien
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Roskilde, Danmark
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Frankrike
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Förenta staterna, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Förenta staterna, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Grekland
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Grekland
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Grekland
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irland
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irland
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israel
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israel
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Alessandria, Italien
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italien
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italien
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Italien, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italien
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italien
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italien
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italien
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italien
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italien
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italien, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Italien
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Italien
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Italien
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japan
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japan
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japan
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japan
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japan
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japan
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japan
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japan
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japan
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japan
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japan
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
Amman, Jordanien
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordanien
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Adapazarı, Kalkon
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Kalkon
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Kalkon
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Kalkon
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Kalkon
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Kalkon
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Kalkon
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Kalkon
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Kalkon
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Kalkon
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Kalkon
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Kalkon
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Kalkon
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Kalkon
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Kina
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Kina
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kina
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Kina
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Kina
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Kina
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Kina
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kina
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Kina
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Kina
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kina
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Kina
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Kina
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Kina
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Seongnam, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexiko
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexiko
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexiko
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexiko
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexiko
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norge
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Nya Zeeland
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, Nya Zeeland
- Investigator Site 0640002
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Polen
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polen
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polen
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Rumänien
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Rumänien
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Rumänien
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Rumänien
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Rumänien
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Rumänien
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Rumänien
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Kaluga, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Ryska Federationen
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Ryska Federationen
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Serbien
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
Alava, Spanien
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Spanien
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Spanien
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Spanien
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanien
- Investigator Site 0340004
-
-
-
-
-
Bradford, Storbritannien, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Storbritannien
- Investigator Site 0440005
-
London, Storbritannien
- Investigator Site 0440008
-
London, Storbritannien
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Storbritannien
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
-
George, Sydafrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Sydafrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Sydafrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Sydafrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Sydafrika
- Investigator Site 0270002
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thailand
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunisien
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunisien
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunisien
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Tyskland
- Investigator Site 0490012
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förmåga att förstå prövningens krav och ge skriftligt informerat samtycke, villig och kapabel att följa prövningsprotokollets procedurer
- Man eller kvinna, ≥18 år vid den tidpunkt då formuläret för informerat samtycke (ICF) undertecknas. Undantag görs för Republiken Sydkorea och Taiwan där, enligt lokala regulatoriska krav, laglig ålder uppnås vid 19 år respektive 20 år.
- Bekräftad diagnos av primär ITP ställd minst 3 månader före randomisering och baserat på American Society of Hematology Criteria, och ingen känd etiologi för trombocytopeni
- Diagnos som stöds av ett svar på en tidigare ITP-terapi (annan än TPO-RA), enligt utredarens uppfattning
- Genomsnittligt antal trombocyter på
- En dokumenterad historia av trombocytantal av
- I början av försöket tar deltagaren antingen samtidig ITP-behandling(er) och har fått minst 1 tidigare behandling för ITP tidigare, eller så tar deltagaren inte behandling för ITP (se not) men har fått minst 2 tidigare behandlingar för ITP. Deltagare som får tillåten samtidig ITP-behandling(er) vid baslinjen måste ha varit stabila i dos och frekvens i minst 4 veckor före randomisering.
Tillåtna samtidiga ITP-mediciner inkluderar kortikosteroider, danazol, vinca-alkaloider, orala immunsuppressiva medel, dapson, fostamatinib och/eller orala TPO-RA.
- Gå med på att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och protokollet
Exklusions kriterier:
- Sekundär ITP/trombocytopeni associerad med ett annat tillstånd, t.ex. lymfom, kronisk lymfatisk leukemi, virusinfektion, hepatit, inducerad eller alloimmun trombocytopeni, trombocytopeni associerad med myeloid dysplasi eller hematopoetisk stamcellstransplantation
- Användning av antikoagulantia (t.ex. vitamin K-antagonister, direkta orala antikoagulantia) inom 4 veckor före randomisering
- Användning av eventuella transfusioner inom 4 veckor före randomisering
- Användning av Ig (IV, SC eller intramuskulär väg) eller plasmaferes (PLEX) inom 4 veckor före randomisering
- Användning av romiplostim inom 4 veckor före randomisering
- Genomgick splenektomi mindre än 4 veckor före randomisering
- Användning av en prövningsprodukt inom 3 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) före den första dosen av IMP
- Användning av alla monoklonala antikroppar eller Fc-fusionsproteiner, andra än de som tidigare indikerats, inom 6 månader före den första dosen av IMP (t.ex. anti-CD20)
- Vid screeningbesöket, kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser enligt följande: Hemoglobin ≤9 g/dL - ELLER - Internationellt normaliserat förhållande >1,5 eller aktiverad partiell tromboplastintid >1,5×övre gräns för normal - ELLER - total IgG-nivå
- Malignitet i anamnesen såvida den inte anses botad genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år före den första administreringen av IMP. Deltagare med följande cancer kan inkluderas när som helst: Adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen, karcinom in situ i bröstet eller tillfälligt histologiskt fynd av prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
- Okontrollerad hypertoni, definierad som ett upprepat förhöjt blodtryck som överstiger 160 mmHg (systoliskt) och/eller 100 mmHg (diastoliskt) trots lämpliga behandlingar
- Anamnes på någon större trombotisk eller embolisk händelse (t.ex. hjärtinfarkt, stroke, djup ventrombos eller lungemboli) inom 12 månader före randomisering
- Historik av koagulopati eller ärftlig trombocytopeni eller en familjehistoria av trombocytopeni
- Bevis på en aktiv kliniskt signifikant blödning av ett organ eller inre slemhinneblödning, annat än förväntat vid ITP, som motiverar akut behandling eller terapeutisk procedur baserat på utredarens bedömning (t.ex. intrakraniell blödning, lungblödning, blödning med pågående behov av fyllt rött blod celltransfusion)
- Uppskattad hög risk för en kliniskt signifikant blödning av ett organ eller inre slemhinneblödning, annat än förväntat vid ITP, som motiverar akut behandling eller terapeutisk procedur enligt utredarens bedömning
- Kliniska bevis på andra betydande allvarliga sjukdomar, nyligen genomgått en större operation eller som har något annat tillstånd enligt utredarens åsikt som kan förvirra resultaten av prövningen eller utsätta deltagaren för onödig risk
- Positivt serumtest vid screening för en aktiv virusinfektion med något av följande tillstånd: Hepatit B-virus (HBV) som tyder på en akut eller kronisk infektion, såvida det inte är associerat med ett negativt HBV-DNA-test, Hepatit C-virus (HCV) baserat på HCV-antikroppsanalys (såvida den inte är associerad med ett negativt HCV RNA-test), humant immunbristvirus (HIV) baserat på testresultat som är associerade med ett förvärvat immunbristsyndrom (AIDS)-definierande tillstånd eller ett CD4-antal ≤200 celler/mm3
- Känd överkänslighetsreaktion mot efgartigimod, rHuPH20 eller 1 av dess hjälpämnen
- Har tidigare deltagit i en klinisk prövning med efgartigimod och har fått minst 1 administrering av IMP
- Gravid eller ammande eller har för avsikt att bli gravid under försöket
- Kliniskt signifikant okontrollerad aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller svampinfektion vid screening
- Alla andra kända autoimmuna sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på ITP eller utsätta deltagaren för onödig risk
- Kliniska bevis på signifikanta instabila eller okontrollerade akuta eller kroniska sjukdomar andra än ITP (t.ex. kardiovaskulära, pulmonella, hematologiska, gastrointestinala, endokrina, lever-, njur-, neurologiska, maligniteter, infektionssjukdomar, okontrollerad diabetes) trots lämpliga behandlingar som skulle kunna sätta deltagaren till onödig risk
- Aktuell eller historia av (dvs. inom 12 månader efter screening) alkohol-, drog- eller medicinmissbruk
- Fick ett levande/levande försvagat vaccin mindre än 4 veckor före screening. Mottagandet av inaktiverat, underenhets-, polysackarid- eller konjugatvaccin när som helst före screening anses inte vara ett uteslutningskriterium
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Efgartigimod PH20 SC
Patienter som får efgartigimod PH20 SC-behandling
|
Subkutan injektion med efgartigimod PH20 SC
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo PH20 SC
Patienter som får placebo PH20 SC-behandling
|
Subkutan injektion med placebo PH20 SC
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) med en ihållande blodplättsrespons mellan vecka 19 och 24
Tidsram: Upp till 6 veckor (mellan vecka 19 och 24)
|
En deltagare ansågs vara en responder för detta effektmått (dvs. hade ett ihållande trombocytantalsvar) om deltagaren hade trombocytantal på ≥50 × 10^9/L för ≥4 av de 6 analysbesöken mellan vecka 19 och 24.
|
Upp till 6 veckor (mellan vecka 19 och 24)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Omfattningen av sjukdomskontroll under den 24-veckors behandlingsperioden i den kroniska ITP-populationen
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Omfattningen av sjukdomskontroll definierades som antalet kumulativa veckor under den planerade 24-veckors behandlingsperioden med trombocytantal på ≥50×10^9/L i den kroniska ITP-populationen.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Andel deltagare i den totala populationen (kronisk och ihållande ITP) med ett ihållande blodplättsrespons mellan vecka 19 och 24
Tidsram: Upp till 6 veckor (mellan vecka 19 och 24)
|
En deltagare ansågs vara en responder för detta effektmått (dvs. hade ett ihållande trombocytantalsvar) om deltagaren hade trombocytantal på ≥50 × 10^9/L för ≥4 av de 6 analysbesöken mellan vecka 19 och 24.
|
Upp till 6 veckor (mellan vecka 19 och 24)
|
|
Andel deltagare i den totala populationen med ihållande blodplättsrespons mellan vecka 17 och 24
Tidsram: Upp till 8 veckor (mellan vecka 17 och 24)
|
En deltagare ansågs svara på detta effektmått (dvs. hade ett ihållande trombocytantalsvar) om deltagaren hade trombocytantal på ≥50 × 10^9/L för ≥6 av de 8 analysbesöken mellan vecka 17 och 24.
|
Upp till 8 veckor (mellan vecka 17 och 24)
|
|
Andel deltagare i den totala populationen som uppnår ett totalt antal blodplättssvar när som helst under den 24-veckors behandlingsperioden
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
En deltagare ansågs svara på detta effektmått (d.v.s. hade ett totalt trombocytantalsvar) om deltagaren hade trombocytantal på ≥50 × 10^9/L för ≥4 analysbesök när som helst under den 24-veckors behandlingsperioden.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Omfattning av sjukdomskontroll fram till vecka 12 i den totala befolkningen
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
Omfattningen av sjukdomskontroll definierades som antalet kumulativa veckor fram till vecka 12 med trombocytantal på ≥50×10^9/L i den totala populationen.
|
Upp till 12 veckor
|
|
Andel deltagare i den totala populationen som uppnår övergripande blodplättsrespons när som helst fram till vecka 12
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
En deltagare ansågs vara en responder för detta effektmått (dvs. hade ett totalt trombocytantal svar) om deltagaren hade trombocytantal på ≥50 × 10^9/L för ≥4 analysbesök när som helst fram till vecka 12.
|
Upp till 12 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i trombocytantal vid varje besök i den totala populationen
Tidsram: Baslinje och veckorna 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Säkerhet och effektivitet Uppföljningsbesök 1 (SEFU1) (upp till vecka 29) och SEFU2 (upp till vecka 33)
|
Ändring från baslinje vid tidpunkt t = värde vid tidpunkt t - Baslinjevärde.
Baslinje definierades som det sista tillgängliga värdet före första administreringen av prövningsläkemedlet (IMP).
|
Baslinje och veckorna 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Säkerhet och effektivitet Uppföljningsbesök 1 (SEFU1) (upp till vecka 29) och SEFU2 (upp till vecka 33)
|
|
Dags för blodplättsräknesvar i den totala populationen
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Tid till trombocytantal svar, definierat som tiden för att ha 2 på varandra följande trombocytantal på ≥50 × 10^9/L via Kaplan-Meier uppskattningar.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Omfattningen av sjukdomskontroll under den 24-veckors behandlingsperioden i den totala befolkningen
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Omfattningen av sjukdomskontroll definierades som antalet kumulativa veckor under den planerade 24-veckors behandlingsperioden med trombocytantal på ≥30×10^9/L med minst ≥20×10^9/L över baslinjen i den totala populationen.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Omfattningen av sjukdomskontroll under den 24-veckors behandlingsperioden i den totala populationen för deltagare med ett baselinetal av trombocyter på <15×10^9/L
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Omfattningen av sjukdomskontroll definierades som antalet kumulativa veckor under den planerade 24-veckors behandlingsperioden med trombocytantal på ≥30×10^9/L med minst ≥20×10^9/L över baslinjen i den totala populationen.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Antal av Världshälsoorganisationens (WHO)-klassificerade blödningshändelser (grad ≥1) i den totala befolkningen
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Bedöms med hjälp av WHO:s blödningsskala.
WHO:s blödningsskala är en femgradig skala där grad 0 = ingen blödning; Grad 1 = petechial blödning; Grad 2 = lätt blodförlust; Grad 3 = grov blodförlust (kräver transfusion); och grad 4 = försvagande blodförlust, associerad med dödsfall.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Andel deltagare med ett svar på blodplättar från den internationella arbetsgruppen (IWG).
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
IWG fullständigt svar definierades som trombocytantal på ≥100 × 10^9/L och frånvaron av blödningshändelser (WHO Grading = 0 [ingen blödning]) under minst 2 separata, på varandra följande analysbesök med minst 7 dagars mellanrum. IWG-svar definierades som trombocytantal på ≥30 × 10^9/L och en 2-faldig ökning av trombocytantalet från baslinjen och frånvaron av blödningshändelser (WHO-gradering = 0) under minst 2 separata, på varandra följande analysbesök som var med minst 7 dagars mellanrum. Initialt svar definierades som trombocytantal på ≥30 × 10^9/L och en 2-faldig ökning från baslinjens trombocytantal vid analysbesök 5. |
Upp till 24 veckor
|
|
Frekvens för mottagande av räddningsterapi (räddning per deltagare per månad) i den totala befolkningen
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Räddningsterapi definierades som en händelse där deltagaren behövde behandling med en eller flera räddningsbehandlingar.
En händelse definierades som en period på maximalt 5 dagar där 1 eller flera räddningsbehandlingar administrerades samtidigt eller i följd till försöksdeltagaren.
Följande räddningsbehandlingar var tillåtna: metylprednisolon, dexametason, prednison, normala immunglobuliner, anti-D (Rho) immunoglobiner eller blodplättstransfusioner.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Andel deltagare för vilka dos och/eller frekvens av samtidiga ITP-terapier har ökat vid vecka 12 eller senare i den totala populationen
Tidsram: Upp till 13 veckor (mellan vecka 12 och 24)
|
En förändring i ITP-behandling definierades som antingen en ökning av dosen och/eller frekvensen av en samtidig ITP-behandling i förhållande till Baseline eller initiering av en ny samtidig ITP-behandling.
|
Upp till 13 veckor (mellan vecka 12 och 24)
|
|
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapiutmattningsskala för kronisk sjukdom (FACIT-trötthet) vid vecka 24 i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
|
FACIT-trötthetsskalan är ett kort, 13-delat verktyg som är lätt att administrera som mäter en individs nivå av trötthet under hans/hennes vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan.
Nivån av trötthet mättes genom att registrera objektsvar på en 5-gradig Likert-skala från 0 "inte alls" till 4 "väldigt mycket".
Alla poster summerades för att skapa en enda trötthetspoäng med ett intervall från 0 till 52, där en högre FACIT-F-poäng indikerade allvarligare symtom.
En negativ förändringspoäng från Baseline indikerade förbättring av livskvalitet (QoL).
|
Baslinje och vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av cancerterapi frågeformulär-Th6 (Fakta-Th6) vid vecka 24 i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20 och 24
|
FACT-Th6 använder en Likert-skala på 5 nivåer (0=inte alls till 4=väldigt mycket), där deltagarna bedömer sin grad av oro under de senaste 7 dagarna.
De 6 utvalda punkterna avser förmåga att utföra vanliga aktiviteter, oroa sig för problem med blödningar eller blåmärken, oroa sig för risken för allvarliga blödningar, undvikande av fysisk eller social aktivitet på grund av oro för blödningar eller blåmärken och frustration på grund av oförmågan att utföra vanliga aktiviteter.
Alla poster summerades för att skapa en enda poäng med ett intervall från 0 till 24, där en högre poäng indikerade mindre allvarliga symtom.
Ett positivt förändringspoäng från Baseline indikerade en förbättring av QoL.
|
Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20 och 24
|
|
Ändring från baslinjen i kort form-36 (SF-36) vid vecka 24 i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
|
SF-36 är en skala med 36 objekt konstruerad för att kartlägga hälsorelaterad QoL på 8 domäner: begränsningar i fysiska aktiviteter på grund av hälsoproblem; begränsningar i sociala aktiviteter på grund av fysiska eller känslomässiga problem; begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av fysiska hälsoproblem; kroppslig smärta; allmän psykisk hälsa (psykologisk ångest och välbefinnande); begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av känslomässiga problem; vitalitet (energi och trötthet); och allmänna hälsouppfattningar.
Poängen från de 8 domänerna utvärderades oberoende och aggregerades till 2 normbaserade sammanfattande komponentmått för fysisk och psykisk hälsa.
De sammanfattande komponentpoängen kan variera från 0 till 100, där en högre poäng indikerade förbättring av livskvalitet.
Ett positivt förändringspoäng från Baseline indikerade en förbättring av QoL.
|
Baslinje och vecka 24
|
|
Incidens och prevalens av antikroppar mot Efgartigimod och/eller rHuPH20 i den totala populationen
Tidsram: Upp till 35 veckor
|
Incidensen av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) definierades som andelen deltagare med behandlingsinducerad eller behandlingsförstärkt ADA (nämnare: antal utvärderbara deltagare).
ADA-prevalensen definierades som andelen deltagare med behandlingsopåverkad ADA, behandlingsinducerad ADA eller behandlingsförstärkt ADA (nämnare: antal utvärderbara deltagare).
|
Upp till 35 veckor
|
|
Titrar av antikroppar mot Efgartigimod och/eller rHuPH20 i den totala populationen
Tidsram: Vecka 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (upp till vecka 29) och SEFU2 (upp till vecka 33)
|
En titer bestämdes i proverna med ett positivt analyssvar.
|
Vecka 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (upp till vecka 29) och SEFU2 (upp till vecka 33)
|
|
Incidens och prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) mot Efgartigimod och/eller rHuPH20 i den totala populationen
Tidsram: Upp till 35 veckor
|
Prover testades för närvaron av NAb mot efgartigimod och/eller rHuPH20 och titrar för NAb mot rHuPH20. NAb-incidens definieras som den totala andelen deltagare med deltagarklassificeringen "baseline negativ-postbaseline positiv" och "baseline positiv-postbaseline positiv". NAb-prevalens definieras som den totala andelen deltagare med deltagarklassificeringen "baseline negativ-postbaseline positiv", "baseline positiv-postbaseline positiv" eller "baseline positiv-postbaseline negativ". |
Upp till 35 veckor
|
|
Serum Efgartigimod Trough Concentration (Ctrough) i den totala populationen
Tidsram: Fördos på vecka 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 och 24
|
Alla farmakokinetiska (PK) prover samlades in före dosen, dagen för IMP-administrering.
|
Fördos på vecka 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 och 24
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i totalt IgG i den totala populationen
Tidsram: Baslinje och vecka 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 och 24
|
Prover samlades in före dosen, dagen för IMP-administrering.
|
Baslinje och vecka 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 och 24
|
|
Antal deltagare med antitrombocythämmande antikroppar i den totala populationen
Tidsram: Vecka 7, 15, 23 och 24
|
Antitrombocytantikroppen var positiv om det optiska densitetsvärdet >0,129.
|
Vecka 7, 15, 23 och 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
9 oktober 2023
Avslutad studie (Faktisk)
9 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 december 2020
Första postat (Faktisk)
29 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 oktober 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cytopeni
- Patologiska processer
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Blödning
- Hudmanifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .