Vizsgálat az efgartigimod PH20 szubkután hatásosságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtt betegeknél (ADVANCE SC)
2024. október 8. frissítette: argenx
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az efgartigimod (ARGX-113) PH20 szubkután hatásosságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtt betegeknél
Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az efgartigimod PH20 SC kezelés hatékonyságának, biztonságosságának és az életminőségre gyakorolt hatásának értékelésére elsődleges ITP-ben szenvedő felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
207
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentína
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentína
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Ausztrália
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Ausztrália
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Ausztrália
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Ausztrália
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Ausztrália
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Ausztrália
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Ausztrália
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Ausztrália
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulgária
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Roskilde, Dánia
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
George, Dél-Afrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Dél-Afrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Dél-Afrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Dél-Afrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Dél-Afrika
- Investigator Site 0270002
-
-
-
-
-
Bradford, Egyesült Királyság, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440005
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440008
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Egyesült Államok, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Egyesült Államok, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Franciaország
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Athens, Görögország
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Görögország
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Görögország
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Görögország
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Izrael
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Izrael
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Izrael
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Izrael
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Izrael
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Izrael
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Chiba, Japán
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japán
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japán
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japán
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japán
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japán
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japán
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japán
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japán
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japán
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japán
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japán
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japán
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japán
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japán
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japán
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japán
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
Amman, Jordánia
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordánia
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Seongnam, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Beijing, Kína
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Kína
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Kína
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Kína
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Kína
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Kína
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Kína
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Kína
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Kína
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Kína
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Kína
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Kína
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Kína
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Kína
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Kína
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Kína
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Katowice, Lengyelország, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Lengyelország
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Lengyelország
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Lengyelország
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Lengyelország
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Lengyelország
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexikó
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexikó
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexikó
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexikó
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexikó
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norvégia
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Németország
- Investigator Site 0490012
-
-
-
-
-
Alessandria, Olaszország
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Olaszország
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Olaszország
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Olaszország, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Olaszország
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Olaszország
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Olaszország
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Olaszország
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Olaszország
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Olaszország
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Olaszország, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Olaszország
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Olaszország
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Olaszország
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Kaluga, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Orosz Föderáció
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
-
Braga, Portugália
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugália
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugália
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugália
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugália
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugália
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugália
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Adapazarı, Pulyka
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Pulyka
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Pulyka
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Pulyka
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Pulyka
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Pulyka
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Pulyka
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Pulyka
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Pulyka
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Pulyka
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Románia
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Románia
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Románia
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Románia
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Románia
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Románia
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Románia
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Alava, Spanyolország
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Spanyolország
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Spanyolország
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Spanyolország
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Spanyolország
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Spanyolország
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanyolország
- Investigator Site 0340004
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Szerbia
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
New Taipei City, Tajvan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Tajvan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thaiföld
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thaiföld
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thaiföld
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thaiföld
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thaiföld
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thaiföld
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thaiföld
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunézia
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunézia
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunézia
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Írország
- Investigator site 3530003
-
Galway, Írország
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Új Zéland
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, Új Zéland
- Investigator Site 0640002
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes megérteni a vizsgálat követelményeit és írásos beleegyező nyilatkozatot adni, hajlandó és képes betartani a vizsgálati protokoll eljárásait
- Férfi vagy nő, a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásakor legalább 18 éves. Ez alól kivételt képez a Dél-Koreai Köztársaság és Tajvan, ahol a helyi szabályozási követelmények szerint a törvényes életkor elérése 19, illetve 20 év.
- Az elsődleges ITP megerősített diagnózisa legalább 3 hónappal a randomizálás előtt, és az American Society of Hematology Criteria alapján, és a thrombocytopenia nem ismert etiológiája
- A vizsgálatot végző személy véleménye szerint egy korábbi ITP-terápiára adott válasz (a TPO-RA-k kivételével) alátámasztott diagnózis
- Átlagos vérlemezkeszám
- A vérlemezkeszám dokumentált története
- A vizsgálat kezdetekor a résztvevő vagy egyidejű ITP-kezelésben részesül, és korábban legalább 1 ITP-kezelést kapott a múltban, vagy a résztvevő nem részesül ITP-kezelésben (lásd a megjegyzést), de legalább 2 kezelést kapott. korábbi ITP-kezelések. A kiinduláskor engedélyezett egyidejű ITP-kezelés(ek)ben részesülő résztvevők dózisának és gyakoriságának stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a randomizálás előtt.
Az engedélyezett egyidejű ITP-gyógyszerek közé tartoznak a kortikoszteroidok, a danazol, a vinka alkaloidok, az orális immunszuppresszánsok, a dapson, a fostamatinib és/vagy az orális TPO-RA-k.
- Fogadja el a helyi előírásoknak és protokollnak megfelelő fogamzásgátló módszerek alkalmazását
Kizárási kritériumok:
- Más állapothoz kapcsolódó másodlagos ITP/thrombocytopenia, pl. limfóma, krónikus limfocitás leukémia, vírusfertőzés, hepatitis, indukált vagy alloimmun thrombocytopenia, myeloid dysplasiához társuló thrombocytopenia vagy hematopoietikus őssejt-transzplantáció
- Antikoagulánsok (pl. K-vitamin antagonisták, direkt orális antikoagulánsok) alkalmazása a randomizálást megelőző 4 héten belül
- Bármilyen transzfúzió alkalmazása a randomizálást megelőző 4 héten belül
- Ig (IV, SC vagy intramuszkuláris úton) vagy plazmaferézis (PLEX) alkalmazása a randomizálást megelőző 4 héten belül
- A romiplosztim alkalmazása a randomizálást megelőző 4 héten belül
- Splenectomián esett át kevesebb mint 4 héttel a randomizálás előtt
- Vizsgálati készítmény alkalmazása 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) a vizsgált készítmény első adagja előtt
- Bármilyen monoklonális antitest vagy Fc fúziós fehérje használata a korábban jelzettektől eltérően az IMP első adagja előtt 6 hónappal (pl. anti-CD20)
- A szűrővizsgálaton klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések az alábbiak szerint: Hemoglobin ≤9 g/dl - VAGY - Nemzetközi normalizált arány >1,5 vagy aktivált parciális tromboplasztin idő >1,5× a normál felső határa - VAGY - össz IgG szint
- A kórelőzményben szereplő rosszindulatú daganatok, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyultak, kiújulásra utaló jelek nélkül az IMP első beadása előtt legalább 3 évig. A következő daganatos betegségekben szenvedők bármikor bevonhatók: Megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrák, méhnyak in situ carcinoma, in situ emlőcarcinoma vagy prosztatarák véletlen szövettani lelete (TNM T1a vagy T1b stádium)
- Nem kontrollált magas vérnyomás, amely a megfelelő kezelések ellenére ismétlődő, 160 Hgmm-t (szisztolés) és/vagy 100 Hgmm-t (diasztolés) meghaladó vérnyomás
- Bármilyen jelentős trombotikus vagy embóliás esemény anamnézisében (pl. szívinfarktus, stroke, mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia) a randomizálást megelőző 12 hónapon belül
- A kórelőzményben koagulopátia vagy örökletes thrombocytopenia, vagy a családban előfordult thrombocytopenia
- Egy szerv aktív klinikailag jelentős vérzése vagy belső nyálkahártya vérzése, az ITP-ben várttól eltérő, amely a vizsgáló megítélése alapján azonnali kezelést vagy terápiás eljárást tesz szükségessé (pl. koponyán belüli vérzés, tüdővérzés, vérzés, folyamatos vörösvértest-szükséglettel). sejttranszfúzió)
- Egy szerv klinikailag jelentős vagy belső nyálkahártya vérzésének becsült magas kockázata, az ITP-ben várttól eltérően, ami sürgős kezelést vagy terápiás eljárást tesz szükségessé a vizsgáló megítélése szerint
- Egyéb jelentős súlyos betegségek klinikai bizonyítékai, akik nemrégiben nagy műtéten estek át, vagy akiknél a vizsgáló véleménye szerint bármilyen más olyan állapot van, amely megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan kockázatnak teheti ki a résztvevőt
- Pozitív szérumteszt aktív vírusfertőzés szűrésekor a következő állapotok bármelyikével: Hepatitis B vírus (HBV), amely akut vagy krónikus fertőzésre utal, kivéve, ha negatív HBV DNS-teszt társul, Hepatitis C vírus (HCV) HCV-antitest vizsgálat (kivéve, ha negatív HCV RNS-teszttel jár), humán immundeficiencia vírus (HIV) olyan teszteredmények alapján, amelyek szerzett immunhiányos szindrómát (AIDS) definiáló állapottal vagy CD4-számmal ≤200 sejt/mm3
- Ismert túlérzékenységi reakció az efgartigimodra, az rHuPH20-ra vagy 1 segédanyagára
- Korábban részt vettek egy efgartigimoddal végzett klinikai vizsgálatban, és legalább 1 alkalommal kaptak IMP-t
- Terhes vagy szoptató, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat alatt
- Klinikailag jelentős kontrollálatlan aktív vagy krónikus bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a szűréskor
- Bármely egyéb ismert autoimmun betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná az ITP klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt
- Az ITP-n kívüli jelentős instabil vagy kontrollálatlan akut vagy krónikus betegségek (pl. szív- és érrendszeri, tüdő-, hematológiai, gasztrointesztinális, endokrin, máj-, vese-, neurológiai, rosszindulatú daganatok, fertőző betegségek, kontrollálatlan cukorbetegség) klinikai bizonyítékai a megfelelő kezelések ellenére, amelyek a résztvevőt a beteg állapotába sodorhatják. indokolatlan kockázat
- Alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélés jelenlegi vagy kórtörténetében (azaz a szűrést követő 12 hónapon belül).
- Kevesebb mint 4 héttel a szűrés előtt élő/élő-gyengített vakcinát kapott. Bármilyen inaktivált, alegység, poliszacharid vagy konjugált vakcina átvétele a szűrés előtt bármikor nem minősül kizárási feltételnek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efgartigimod PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC kezelésben részesülő betegek
|
Subcutan injekció efgartigimod PH20 SC-vel
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo PH20 SC
Placebo PH20 SC kezelésben részesülő betegek
|
Subcutan injekció placebóval PH20 SC
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A krónikus immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedők százalékos aránya, akiknél tartós thrombocytaszámra reagáltak a 19. és 24. hét között
Időkeret: Akár 6 hétig (19. és 24. hét között)
|
Egy résztvevőt akkor tekintettek reagálónak erre a végpontra (azaz tartós vérlemezkeszám-válaszra), ha a résztvevő vérlemezkeszáma ≥50 × 10^9/l volt a 19. és 24. hét közötti 6 elemzési vizitből ≥ 4-ben.
|
Akár 6 hétig (19. és 24. hét között)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség elleni védekezés mértéke a 24 hetes kezelési időszak alatt a krónikus ITP-populációban
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A betegségkontroll mértékét a tervezett 24 hetes kezelési időszak kumulatív hetek számaként határozták meg, ahol a vérlemezkeszám ≥50 × 10^9/l volt a krónikus ITP populációban.
|
Akár 24 hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya a teljes populációban (krónikus és perzisztens ITP), akiknél tartós vérlemezkeszám-válasz a 19. és 24. hét között
Időkeret: Akár 6 hétig (19. és 24. hét között)
|
Egy résztvevőt akkor tekintettek reagálónak erre a végpontra (azaz tartós vérlemezkeszám-válaszra), ha a résztvevő vérlemezkeszáma ≥50 × 10^9/l volt a 19. és 24. hét közötti 6 elemzési vizitből ≥ 4-ben.
|
Akár 6 hétig (19. és 24. hét között)
|
|
A teljes populációban a 17. és 24. hét között tartós vérlemezkeszámra reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 8 hétig (17. és 24. hét között)
|
Egy résztvevőt akkor tekintettek erre a végpontra reagálónak (azaz tartós vérlemezkeszám-válasz volt), ha a résztvevő thrombocytaszáma ≥50 × 10^9/l volt a 17. és 24. hét közötti 8 elemzésből legalább 6 alkalommal.
|
Akár 8 hétig (17. és 24. hét között)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya a teljes populációban, akik a 24 hetes kezelési időszak során bármikor általános vérlemezkeszámra reagáltak
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Egy résztvevőt akkor tekintettek reagálónak erre a végpontra (azaz összesített vérlemezkeszámra adott válasza volt), ha a résztvevő thrombocytaszáma ≥50 × 10^9/l volt a 24 hetes kezelési időszak során bármikor ≥4 elemzési látogatás során.
|
Akár 24 hétig
|
|
A betegség elleni védekezés mértéke a 12. hétig a teljes népességben
Időkeret: Akár 12 hétig
|
A betegség elleni védekezés mértékét a 12. hétig tartó kumulatív hetek számaként határozták meg, ahol a vérlemezkeszám ≥50×10^9/l volt a teljes populációban.
|
Akár 12 hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya a teljes népességben, akik a 12. hétig bármikor általános vérlemezkeszámra reagáltak
Időkeret: Akár 12 hétig
|
Egy résztvevőt akkor tekintettek reagálónak erre a végpontra (azaz összesített vérlemezkeszámra adott válasza volt), ha a résztvevő vérlemezkeszáma ≥50 × 10^9/l volt a 12. hétig bármikor ≥4 elemzési látogatás során.
|
Akár 12 hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban minden látogatáskor a teljes populációban
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12., 13., 14., 15., 16., 17., 18., 19., 20., 21., 22., 23., 24. hét , Biztonsági és hatékonysági nyomon követési látogatás 1 (SEFU1) (legfeljebb hét 29) és SEFU2 (33. hétig)
|
Változás az alapvonaltól a t időpontban = érték a t időpontban - Kiindulási érték.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer (IMP) első beadása előtti utolsó elérhető érték.
|
Alapállapot és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12., 13., 14., 15., 16., 17., 18., 19., 20., 21., 22., 23., 24. hét , Biztonsági és hatékonysági nyomon követési látogatás 1 (SEFU1) (legfeljebb hét 29) és SEFU2 (33. hétig)
|
|
A vérlemezkeszámra adott válasz ideje a teljes népességben
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A vérlemezkeszámra adott válaszig eltelt idő, amelyet a Kaplan-Meier becslések alapján két egymást követő ≥50 × 10^9/l thrombocytaszám eléréséhez szükséges időként határoztak meg.
|
Akár 24 hétig
|
|
A betegség elleni védekezés mértéke a 24 hetes kezelési időszak alatt a teljes népességben
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A betegségkontroll mértékét a tervezett 24 hetes kezelési időszak kumulatív hetek számaként határozták meg, ahol a vérlemezkeszám ≥30×10^9/l volt, és legalább ≥20×10^9/l a kiindulási érték felett a teljes populációban.
|
Akár 24 hétig
|
|
A betegség elleni védekezés mértéke a 24 hetes kezelési időszak alatt a teljes populációban azon résztvevők esetében, akiknél a vérlemezkeszám alapértéke <15×10^9/l
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A betegségkontroll mértékét a tervezett 24 hetes kezelési időszak kumulatív hetek számaként határozták meg, ahol a vérlemezkeszám ≥30×10^9/l volt, és legalább ≥20×10^9/l a kiindulási érték felett a teljes populációban.
|
Akár 24 hétig
|
|
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) által osztályozott vérzéses események száma (≥1 fokozat) a teljes népességben
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A WHO vérzési skálája alapján értékelték.
A WHO vérzési skála egy ötfokozatú skála, ahol 0. fokozat = nincs vérzés; 1. fokozat = petechiális vérzés; 2. fokozat = enyhe vérveszteség; 3. fokozat = bruttó vérveszteség (transzfúziót igényel); és 4. fokozat = legyengítő vérveszteség, ami halálos kimenetelű.
|
Akár 24 hétig
|
|
A vérlemezkeszámmal foglalkozó nemzetközi munkacsoport (IWG) választ kapó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Az IWG teljes választ a ≥100 × 10^9/l thrombocytaszám és a vérzéses események hiányaként határozták meg (WHO-besorolás = 0 [nincs vérzés]) legalább 2 különálló, egymást követő, legalább 7 napos különbséggel végzett elemzés során. Az IWG választ ≥30 × 10^9/l thrombocytaszám és a kiindulási értékhez képest kétszeres thrombocytaszám-növekedés, valamint a vérzéses események hiányaként határozták meg (WHO-besorolás = 0) legalább 2 különálló, egymást követő elemzési vizit során, legalább 7 nap különbséggel. A kezdeti választ ≥30 × 10^9/l thrombocytaszámot és az 5. elemzési vizit alkalmával a kiindulási vérlemezkeszám kétszeresére való növekedését határozták meg. |
Akár 24 hétig
|
|
Mentőterápia beérkezési aránya (megmentés résztvevőnként havonta) a teljes népességben
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A mentőterápiát olyan eseményként határozták meg, amikor a résztvevőnek 1 vagy több mentőkezelésre volt szüksége.
Eseménynek azt a legfeljebb 5 napos időszakot definiáltuk, amikor egy vagy több mentőkezelést egyidejűleg vagy egymást követően alkalmaztak a vizsgálati résztvevőnek.
A következő mentőkezelések voltak engedélyezettek: metilprednizolon, dexametazon, prednizon, normál immunglobulinok, anti-D (Rho) immunglobinok vagy vérlemezke-transzfúzió.
|
Akár 24 hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az egyidejű ITP-terápiák dózisa és/vagy gyakorisága nőtt a 12. héten vagy később a teljes népességben
Időkeret: Akár 13 hétig (12. és 24. hét között)
|
Az ITP-terápia változását úgy határozták meg, mint az egyidejű ITP-terápia dózisának és/vagy gyakoriságának növelését a kiindulási állapothoz képest, vagy új egyidejű ITP-terápia megkezdését.
|
Akár 13 hétig (12. és 24. hét között)
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a krónikus betegségek terápiás fáradtság skála funkcionális értékelésében (FACIT-Fatigue) a 24. héten a teljes népességben
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
A FACIT-fáradtság skála egy rövid, 13 tételből álló, könnyen beadható eszköz, amely méri az egyén fáradtsági szintjét szokásos napi tevékenységei során az elmúlt héten.
A fáradtság mértékét úgy mérték, hogy a tételekre adott válaszokat egy 5-fokú Likert-skálán rögzítették, amely 0 „egyáltalán nem” és 4 „nagyon” közötti értékig terjedt.
Az összes elemet összegezve egyetlen fáradtsági pontszámot hoztunk létre 0 és 52 között, ahol a magasabb FACIT-F pontszám súlyosabb tüneteket jelez.
A kiindulási értékhez képest negatív változási pontszám az életminőség (QoL) javulását jelezte.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a rákterápiás kérdőív funkcionális értékelésében-Th6 (Tény-Th6) a 24. héten a teljes népességben
Időkeret: Alapállapot és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
|
A FACT-Th6 egy 5 fokozatú Likert-skálát használ (0=egyáltalán nem 4=nagyon), és a résztvevők az elmúlt 7 nap aggodalmát értékelik.
A 6 kiválasztott elem a szokásos tevékenységek végzésének képességére vonatkozik, a vérzéses vagy zúzódásos problémák miatti aggódásra, a súlyos vérzés lehetőségére való aggódásra, a fizikai vagy szociális tevékenység elkerülésére a vérzés vagy a zúzódás miatt, valamint a munkaképtelenség miatti frusztráció. szokásos tevékenységek.
Az összes elemet összegezve egyetlen pontszámot hoztak létre 0 és 24 között, ahol a magasabb pontszám kevésbé súlyos tüneteket jelez.
A kiindulási értékhez képest pozitív változási pontszám az életminőség javulását jelezte.
|
Alapállapot és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 36-os rövid formában (SF-36) a 24. héten a teljes népességben
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Az SF-36 egy 36 tételes skála, amely az egészséggel kapcsolatos QoL felmérésére készült 8 területen: a fizikai tevékenységek egészségügyi problémák miatti korlátozásai; a szociális tevékenységek fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátozásai; a szokásos szereptevékenységek fizikai egészségügyi problémák miatti korlátozásai; testi fájdalom; általános mentális egészség (pszichológiai szorongás és jólét); a szokásos szereptevékenység korlátozása érzelmi problémák miatt; vitalitás (energia és fáradtság); és az általános egészségfelfogás.
A 8 tartomány pontszámait egymástól függetlenül értékelték, és a fizikai és mentális egészség 2 normaalapú összefoglaló komponensére összesítették.
Az összefoglaló komponens pontszámok 0 és 100 között változtak, ahol a magasabb pontszám az életminőség javulását jelezte.
A kiindulási értékhez képest pozitív változási pontszám az életminőség javulását jelezte.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Az efgartigimod és/vagy rHuPH20 elleni antitestek előfordulása és prevalenciája a teljes populációban
Időkeret: Akár 35 hétig
|
A gyógyszerellenes antitestek (ADA) előfordulási gyakoriságát a kezelés által kiváltott vagy a kezelés által megerősített ADA-ban szenvedők százalékos arányaként határozták meg (nevező: az értékelhető résztvevők száma).
Az ADA prevalenciáját a kezelés által nem érintett ADA-ban, a kezelés által kiváltott ADA-ban vagy a kezelés által megerősített ADA-ban szenvedő résztvevők százalékos arányaként határozták meg (nevező: az értékelhető résztvevők száma).
|
Akár 35 hétig
|
|
Az efgartigimod és/vagy rHuPH20 elleni antitestek titere a teljes populációban
Időkeret: 3., 7., 11., 15., 19., 23., 24. hét, SEFU1 (29. hétig) és SEFU2 (33. hétig)
|
A pozitív vizsgálati választ adó mintákban titert határoztunk meg.
|
3., 7., 11., 15., 19., 23., 24. hét, SEFU1 (29. hétig) és SEFU2 (33. hétig)
|
|
Az efgartigimod és/vagy rHuPH20 elleni semlegesítő antitestek (NAb) előfordulása és prevalenciája a teljes populációban
Időkeret: Akár 35 hétig
|
A mintákat megvizsgáltuk az efgartigimod és/vagy rHuPH20 elleni NAb jelenlétére, valamint az rHuPH20 elleni NAb titereire. A NAb előfordulási gyakorisága a „kiindulási negatív-post-baseline pozitív” és a „kiindulási helyzet pozitív-post-baseline pozitív” résztvevők teljes százalékos aránya. A NAb-prevalencia azon résztvevők teljes százalékos aránya, akik besorolása szerint „kiindulási helyzet negatív – kiindulási érték után pozitív”, „kiindulási helyzet pozitív – kiindulási érték után pozitív” vagy „kiindulási helyzet pozitív – kiindulási érték után negatív” besorolású. |
Akár 35 hétig
|
|
A szérum Efgartigimod minimális koncentrációja (Ctrough) a teljes populációban
Időkeret: Előadagolás az 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. és 24. héten
|
Az összes farmakokinetikai (PK) mintát a dózis beadása előtt, az IMP beadás napján vettük.
|
Előadagolás az 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. és 24. héten
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a teljes IgG-ben a teljes népességben
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. és 24. hét
|
A mintákat az adagolás előtt, az IMP beadás napján vettük.
|
Alapállapot és 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. és 24. hét
|
|
A vérlemezke-ellenes antitestekkel rendelkező résztvevők száma a teljes populációban
Időkeret: 7., 15., 23. és 24. hét
|
A vérlemezke-ellenes antitest pozitív volt, ha az optikai denzitás értéke >0,129.
|
7., 15., 23. és 24. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. október 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. december 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 23.
Első közzététel (Tényleges)
2020. december 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. október 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Citopénia
- Patológiás folyamatok
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Vérzés
- A bőr megnyilvánulásai
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura
- Thrombocytopenia
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .