Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do efgartigimod PH20 subcutâneo em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária (ADVANCE SC)
8 de outubro de 2024 atualizado por: argenx
Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutâneo em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária
Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia, segurança e efeito na qualidade de vida/PRO do tratamento com efgartigimod PH20 SC em pacientes adultos com PTI primária.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
207
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Investigator Site 0490008
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Gießen, Alemanha
- Investigator Site 0490012
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
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Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
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Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
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Adelaide, Austrália
- Investigator Site 0610009
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Bedford Park, Austrália
- Investigator Site 0610004
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Box Hill, Austrália
- Investigator Site 0610002
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Clayton, Austrália
- Investigator Site 0610010
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Garran, Austrália
- Investigator Site 0610012
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Hobart, Austrália
- Investigator Site 0610001
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Perth, Austrália
- Investigator Site 0610011
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West Perth, Austrália
- Investigator Site 0610003
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Westmead, Austrália
- Investigator Site 0610005
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Plovdiv, Bulgária
- Investigator Site 3590017
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Sofia, Bulgária
- Investigator Site 3590015
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Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
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Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
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Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
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Beijing, China
- Investigator Site 0860003
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Beijing, China
- Investigator Site 0860013
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Bengbu, China
- Investigator Site 0860008
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Huizhou, China
- Investigator Site 0860055
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Kunming, China
- Investigator Site 0860009
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Nanchang, China
- Investigator Site 0860012
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Shanxi, China
- Investigator Site 0860014
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Shenzhen, China
- Investigator Site 0860015
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Tianjin, China
- Investigator Site 0860001
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Wenzhou, China
- Investigator Site 0860006
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Wuhan, China
- Investigator Site 0860010
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Wuxi, China
- Investigator Site 0860002
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Zhejiang, China
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, China
- Investigator Site 0860011
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Zhenjiang, China
- Investigator Site 0860058
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Zhenjiang, China
- Investigator site 0860062
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Roskilde, Dinamarca
- Investigator Site 0450005
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Alava, Espanha
- Investigator Site 0340024
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Barcelona, Espanha
- Investigator Site 0340006
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Barcelona, Espanha, 08035
- Investigator Site 0340007
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Barcelona, Espanha
- Investigator Site 0340023
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Madrid, Espanha
- Investigator Site 0340037
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Murcia, Espanha
- Investigator Site 0340022
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Sabadell, Espanha
- Investigator Site 0340036
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Sevilla, Espanha, 41013
- Investigator Site 0340013
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Valencia, Espanha
- Investigator Site 0340004
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Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Investigator Site 0010116
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigator site 0010036
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigator Site 0010045
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Florida
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Investigator Site 0010104
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Investigator site 0010193
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Lisle, Illinois, Estados Unidos, 60187
- Investigator Site 0010079
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Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
- Investigator Site 0010062
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Investigator Site 0010042
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Investigator Site 0010083
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Investigator Site 0010102
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Investigator Site 0010040
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73142
- Investigator Site 0010095
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15222
- Investigator Site 0010115
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Kaluga, Federação Russa
- Investigator Site 0070006
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Kirov, Federação Russa
- Investigator site 0070040
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Moscow, Federação Russa
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Federação Russa
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Federação Russa
- Investigator Site 0070037
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Pyatigorsk, Federação Russa
- Investigator Site 0070024
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Saint Petersburg, Federação Russa
- Investigator Site 0070025
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Smolensk, Federação Russa
- Investigator Site 0070039
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Syktyvkar, Federação Russa
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Federação Russa
- Investigator Site 0070012
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Créteil, França
- Investigator Site 0330009
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Montpellier, França
- Investigator Site 0330018
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator Site 9950006
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950007
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950008
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950009
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator site 9950011
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Tbilisi, Geórgia
- Investigator Site 9950019
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Athens, Grécia
- Investigator Site 0300008
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Athens, Grécia
- Investigator Site 0300010
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Patra, Grécia
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Grécia
- Investigator Site 0300009
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Dublin, Irlanda
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irlanda
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irlanda
- Investigator Site 3530001
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Ashkelon, Israel
- Investigator Site 9720013
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Haifa, Israel
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israel
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israel
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israel
- Investigator Site 9720009
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Alessandria, Itália
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Itália
- Investigator Site 0390043
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Meldola, Itália
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Itália, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Itália
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Itália
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Itália
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Itália
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Itália
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Itália
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Itália, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Itália
- Investigator Site 0390046
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Terni, Itália
- Investigator Site 0390033
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Varese, Itália
- Investigator Site 0390036
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Chiba, Japão
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japão
- Investigator Site 0810015
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Hiroshima, Japão
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japão
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japão
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japão
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japão
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japão
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japão
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japão
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japão
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japão
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japão
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japão
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japão
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japão
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japão
- Investigator Site 0810012
-
-
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Amman, Jordânia
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordânia
- Investigator site 9620001
-
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Aguascalientes, México
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, México
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, México
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, México
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, México
- Investigator Site 0520001
-
-
-
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Bergen, Noruega
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Noruega
- Investigator site 0470003
-
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Auckland, Nova Zelândia
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Nova Zelândia
- Investigator Site 0640005
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Palmerston North, Nova Zelândia
- Investigator Site 0640002
-
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Adapazarı, Peru
- Investigator Site 0900007
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Ankara, Peru
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Peru
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Peru
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Peru
- Investigator Site 0900015
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Edirne, Peru
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Peru
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Peru
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Peru
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Peru
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Peru
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Peru
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Peru
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Peru
- Investigator Site 0900004
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Katowice, Polônia, 40519
- Investigator Site 0480013
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Lublin, Polônia
- Investigator Site 0480014
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Nowy Sącz, Polônia
- Investigator Site 0480026
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Skorzewo, Polônia
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polônia
- Investigator Site 0480039
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Warszawa, Polônia
- Investigator Site 0480033
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Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
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Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
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Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
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Coventry, Reino Unido
- Investigator Site 0440005
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London, Reino Unido
- Investigator Site 0440008
-
London, Reino Unido
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Reino Unido
- Investigator Site 0440014
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Seongnam, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820005
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Seoul, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820003
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Seoul, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820004
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Seoul, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820006
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Seoul, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820007
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Seoul, Republica da Coréia
- Investigator Site 0820008
-
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Bucharest, Romênia
- Investigator Site 0400005
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Bucuresti, Romênia
- Investigator Site 0400006
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Bucuresti, Romênia
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Romênia
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Romênia
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Romênia
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Romênia
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Romênia
- Investigator Site 0400008
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Belgrade, Sérvia
- Investigator Site 3810006
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Kragujevac, Sérvia
- Investigator Site 3810008
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Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Tailândia
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Tailândia
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Tailândia
- Investigator site 0660004
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Khon Kaen, Tailândia
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Tailândia
- Investigator Site 0660006
-
-
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New Taipei City, Taiwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator Site 8860003
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Sfax, Tunísia
- Investigator Site 2160006
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Sousse, Tunísia
- Investigator Site 2160001
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Tunis, Tunísia
- Investigator site 2160002
-
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George, África do Sul
- Investigator Site 0270005
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Johannesburg, África do Sul
- Investigator Site 0270003
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Observatory, África do Sul
- Investigator Site 0270004
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Pretoria, África do Sul
- Investigator Site 0270001
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Randburg, África do Sul
- Investigator Site 0270002
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capacidade de entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito, disposto e capaz de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo
- Homem ou mulher, com idade ≥18 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Exceções são feitas para a República da Coreia do Sul e Taiwan onde, de acordo com os requisitos regulatórios locais, a idade legal é atingida aos 19 anos e 20 anos, respectivamente.
- Diagnóstico confirmado de PTI primária feito pelo menos 3 meses antes da randomização e com base nos critérios da Sociedade Americana de Hematologia, e sem etiologia conhecida para trombocitopenia
- Diagnóstico apoiado por uma resposta a uma terapia ITP anterior (diferente de TPO-RAs), na opinião do investigador
- Contagem média de plaquetas de
- Uma história documentada de uma contagem de plaquetas de
- No início do estudo, o participante faz tratamento(s) concomitante(s) para ITP e recebeu pelo menos 1 terapia anterior para ITP no passado, ou o participante não faz tratamento para ITP (consulte a nota), mas recebeu pelo menos 2 tratamentos anteriores para PTI. Os participantes que recebem tratamento(s) concomitante(s) para ITP permitidos no início do estudo devem ter sido estáveis em dose e frequência por pelo menos 4 semanas antes da randomização.
Os medicamentos concomitantes permitidos para PTI incluem corticosteroides, danazol, alcaloides da vinca, imunossupressores orais, dapsona, fostamatinibe e/ou TPO-RAs orais.
-Concordar em usar medidas contraceptivas consistentes com os regulamentos locais e o protocolo
Critério de exclusão:
- PTI/trombocitopenia secundária associada a outra condição, por exemplo, linfoma, leucemia linfocítica crônica, infecção viral, hepatite, trombocitopenia induzida ou aloimune, trombocitopenia associada a displasia mieloide ou transplante de células-tronco hematopoiéticas
- Uso de anticoagulantes (por exemplo, antagonistas da vitamina K, anticoagulantes orais diretos) dentro de 4 semanas antes da randomização
- Uso de qualquer transfusão dentro de 4 semanas antes da randomização
- Uso de Ig (IV, SC ou via intramuscular) ou plasmaférese (PLEX) dentro de 4 semanas antes da randomização
- Uso de romiplostim dentro de 4 semanas antes da randomização
- Foi submetido a esplenectomia menos de 4 semanas antes da randomização
- Uso de um produto experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose do IMP
- Uso de qualquer anticorpo monoclonal ou proteínas de fusão Fc, além dos previamente indicados, dentro de 6 meses antes da primeira dose do IMP (por exemplo, anti-CD20)
- Na consulta de triagem, anormalidades laboratoriais clinicamente significativas, como segue: Hemoglobina ≤9 g/dL - OR - Razão normalizada internacional >1,5 ou tempo de tromboplastina parcial ativada >1,5×limite superior do normal - OR - nível de IgG total
- História de malignidade, a menos que considerada curada por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração de IMP. Participantes com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: Câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado, Carcinoma in situ do colo do útero, Carcinoma in situ da mama ou Achado histológico incidental de câncer de próstata (estágio TNM T1a ou T1b)
- Hipertensão não controlada, definida como uma pressão arterial elevada repetida superior a 160 mmHg (sistólica) e/ou 100 mmHg (diastólica), apesar dos tratamentos adequados
- História de qualquer evento trombótico ou embólico importante (por exemplo, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar) nos 12 meses anteriores à randomização
- História de coagulopatia ou trombocitopenia hereditária ou história familiar de trombocitopenia
- Evidência de sangramento ativo clinicamente significativo de um órgão ou sangramento interno da mucosa, diferente do esperado na PTI, que justifique tratamento emergencial ou procedimento terapêutico com base no julgamento do investigador (por exemplo, hemorragia intracraniana, hemorragia pulmonar, sangramento com necessidade contínua de concentrado de sangue vermelho transfusão celular)
- Risco alto estimado de sangramento clinicamente significativo de um órgão ou sangramento interno da mucosa, diferente do esperado na PTI, que justifique tratamento emergencial ou procedimento terapêutico de acordo com o julgamento do investigador
- Evidência clínica de outras doenças graves significativas, que tenham passado por uma grande cirurgia recente ou que tenham qualquer outra condição na opinião do investigador, que possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido
- Teste de soro positivo na triagem para uma infecção viral ativa com qualquer uma das seguintes condições: vírus da hepatite B (HBV) que é indicativo de uma infecção aguda ou crônica, a menos que associado a um teste de DNA de HBV negativo, vírus da hepatite C (HCV) com base em Ensaio de anticorpo HCV (a menos que associado a um teste de RNA de HCV negativo), Vírus da imunodeficiência humana (HIV) com base em resultados de teste associados a uma condição definidora de síndrome de imunodeficiência adquirida (AIDS) ou contagem de CD4 ≤200 células/mm3
- Reação de hipersensibilidade conhecida ao efgartigimod, rHuPH20 ou 1 de seus excipientes
- Participou anteriormente de um ensaio clínico com efgartigimod e recebeu pelo menos 1 administração do IMP
- Grávida ou lactante ou pretende engravidar durante o ensaio
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica clinicamente significativa na triagem
- Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de PTI ou colocaria o participante em risco indevido
- Evidência clínica de doenças agudas ou crônicas instáveis ou descontroladas significativas além da PTI (por exemplo, cardiovascular, pulmonar, hematológica, gastrointestinal, endócrina, hepática, renal, neurológica, malignidade, doenças infecciosas, diabetes não controlada), apesar dos tratamentos apropriados que possam colocar o participante em risco risco indevido
- Atual ou histórico de (ou seja, dentro de 12 meses após a triagem) abuso de álcool, drogas ou medicamentos
- Recebeu uma vacina viva/viva atenuada menos de 4 semanas antes da triagem. O recebimento de qualquer vacina inativada, subunidade, polissacarídica ou conjugada a qualquer momento antes da triagem não é considerado critério de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Pacientes recebendo tratamento com efgartigimode PH20 SC
|
Injeção subcutânea com efgartigimode PH20 SC
Outros nomes:
|
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Comparador de Placebo: Placebo PH20 SC
Pacientes recebendo tratamento com placebo PH20 SC
|
Injeção subcutânea com placebo PH20 SC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes com trombocitopenia imune crônica (PTI) com resposta sustentada na contagem de plaquetas entre as semanas 19 e 24
Prazo: Até 6 semanas (entre as semanas 19 e 24)
|
Um participante foi considerado respondedor para este desfecho (ou seja, teve uma resposta sustentada na contagem de plaquetas) se o participante tivesse contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L para ≥4 das 6 visitas de análise entre as semanas 19 e 24.
|
Até 6 semanas (entre as semanas 19 e 24)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Extensão do controle da doença durante o período de tratamento de 24 semanas na população com PTI crônica
Prazo: Até 24 semanas
|
A extensão do controle da doença foi definida como o número de semanas cumulativas durante o período planejado de tratamento de 24 semanas com contagens de plaquetas ≥50×10^9/L na população com PTI crônica.
|
Até 24 semanas
|
|
Porcentagem de participantes na população geral (PTI crônica e persistente) com resposta sustentada na contagem de plaquetas entre as semanas 19 e 24
Prazo: Até 6 semanas (entre as semanas 19 e 24)
|
Um participante foi considerado respondedor para este desfecho (ou seja, teve uma resposta sustentada na contagem de plaquetas) se o participante tivesse contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L para ≥4 das 6 visitas de análise entre as semanas 19 e 24.
|
Até 6 semanas (entre as semanas 19 e 24)
|
|
Porcentagem de participantes na população geral com resposta sustentada na contagem de plaquetas entre as semanas 17 e 24
Prazo: Até 8 semanas (entre as semanas 17 e 24)
|
Um participante foi considerado respondedor para este desfecho (ou seja, teve uma resposta sustentada na contagem de plaquetas) se o participante tivesse contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L para ≥6 das 8 visitas de análise entre as semanas 17 e 24.
|
Até 8 semanas (entre as semanas 17 e 24)
|
|
Porcentagem de participantes na população geral que alcançam resposta geral na contagem de plaquetas em qualquer momento durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: Até 24 semanas
|
Um participante foi considerado respondedor para este endpoint (ou seja, teve uma resposta geral de contagem de plaquetas) se o participante tivesse contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L para ≥4 visitas de análise a qualquer momento durante o período de tratamento de 24 semanas.
|
Até 24 semanas
|
|
Extensão do controle de doenças até a semana 12 na população geral
Prazo: Até 12 semanas
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A extensão do controle da doença foi definida como o número de semanas cumulativas até a Semana 12 com contagens de plaquetas ≥50×10^9/L na população geral.
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Até 12 semanas
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Porcentagem de participantes na população geral que alcançam resposta geral na contagem de plaquetas a qualquer momento até a semana 12
Prazo: Até 12 semanas
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Um participante foi considerado respondedor para este desfecho (ou seja, teve uma resposta geral de contagem de plaquetas) se o participante tivesse contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L para ≥4 visitas de análise a qualquer momento até a semana 12.
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Até 12 semanas
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Alteração média da linha de base na contagem de plaquetas em cada visita na população geral
Prazo: Linha de base e semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita de Acompanhamento de Segurança e Eficácia 1 (SEFU1) (até a semana 29) e SEFU2 (até a semana 33)
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Mudança da linha de base no ponto de tempo t = valor no ponto de tempo t - valor da linha de base.
A linha de base foi definida como o último valor disponível antes da primeira administração do medicamento experimental (ME).
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Linha de base e semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita de Acompanhamento de Segurança e Eficácia 1 (SEFU1) (até a semana 29) e SEFU2 (até a semana 33)
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Tempo para resposta da contagem de plaquetas na população geral
Prazo: Até 24 semanas
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Tempo para resposta da contagem de plaquetas, definido como o tempo para ter 2 contagens de plaquetas consecutivas de ≥50 × 10^9/L por meio de estimativas de Kaplan-Meier.
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Até 24 semanas
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Extensão do controle de doenças durante o período de tratamento de 24 semanas na população geral
Prazo: Até 24 semanas
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A extensão do controle da doença foi definida como o número de semanas cumulativas durante o período de tratamento planejado de 24 semanas com contagens de plaquetas de ≥30×10^9/L com pelo menos ≥20×10^9/L acima do valor basal na população geral.
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Até 24 semanas
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Extensão do controle da doença durante o período de tratamento de 24 semanas na população geral para participantes com contagem basal de plaquetas <15×10^9/L
Prazo: Até 24 semanas
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A extensão do controle da doença foi definida como o número de semanas cumulativas durante o período de tratamento planejado de 24 semanas com contagens de plaquetas de ≥30×10^9/L com pelo menos ≥20×10^9/L acima do valor basal na população geral.
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Até 24 semanas
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Número de eventos hemorrágicos classificados pela Organização Mundial da Saúde (OMS) (grau ≥1) na população geral
Prazo: Até 24 semanas
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Avaliado usando a escala de sangramento da OMS.
A escala de sangramento da OMS é uma escala de cinco pontos onde Grau 0 = sem sangramento; Grau 1 = sangramento petequial; Grau 2 = perda sanguínea leve; Grau 3 = grande perda sanguínea (requer transfusão); e Grau 4 = perda sanguínea debilitante, associada à fatalidade.
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Até 24 semanas
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Porcentagem de participantes com resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) sobre contagem de plaquetas
Prazo: Até 24 semanas
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A resposta completa do IWG foi definida como contagens de plaquetas ≥100 × 10^9/L e a ausência de eventos hemorrágicos (classificação da OMS = 0 [sem sangramento]) durante pelo menos 2 visitas de análise consecutivas e separadas com pelo menos 7 dias de intervalo. A resposta do GPI foi definida como contagens de plaquetas ≥30 × 10^9/L e um aumento de 2 vezes na contagem de plaquetas em relação ao valor basal e a ausência de eventos hemorrágicos (classificação da OMS = 0) durante pelo menos 2 consultas de análise consecutivas e separadas que foram pelo menos 7 dias de intervalo. A resposta inicial foi definida como contagens de plaquetas ≥30 × 10^9/L e um aumento de 2 vezes em relação à contagem de plaquetas basal na visita de análise 5. |
Até 24 semanas
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Taxa de recebimento de terapia de resgate (resgate por participante por mês) na população geral
Prazo: Até 24 semanas
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A terapia de resgate foi definida como uma ocorrência em que o participante necessitava de tratamento com 1 ou mais tratamentos de resgate.
Uma ocorrência foi definida como um período de no máximo 5 dias em que 1 ou mais tratamentos de resgate foram administrados simultaneamente ou consecutivamente ao participante do estudo.
Os seguintes tratamentos de resgate foram permitidos: metilprednisolona, dexametasona, prednisona, imunoglobulinas normais, imunoglobinas anti-D (Rho) ou transfusões de plaquetas.
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Até 24 semanas
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Porcentagem de participantes para os quais a dose e/ou frequência de terapias PTI simultâneas aumentaram na semana 12 ou mais tarde na população geral
Prazo: Até 13 semanas (entre as semanas 12 e 24)
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Uma alteração na terapia de PTI foi definida como um aumento na dose e/ou frequência de uma terapia de PTI concomitante em relação à linha de base ou o início de uma nova terapia de PTI concomitante.
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Até 13 semanas (entre as semanas 12 e 24)
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Mudança da linha de base na avaliação funcional da escala de fadiga da terapia para doenças crônicas (FACIT-Fatigue) na semana 24 na população geral
Prazo: Linha de base e semana 24
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A escala FACIT-fadiga é uma ferramenta curta, de 13 itens e fácil de administrar, que mede o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais durante a última semana.
O nível de fadiga foi medido registrando as respostas dos itens em uma escala Likert de 5 pontos, variando de 0 “nada” a 4 “muito”.
Todos os itens foram somados para criar um único escore de fadiga com variação de 0 a 52, onde um escore FACIT-F mais alto indicava sintomas mais graves.
Uma pontuação de mudança negativa em relação à linha de base indicou melhora na qualidade de vida (QV).
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Linha de base e semana 24
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Mudança da linha de base na avaliação funcional do questionário de terapia do câncer-Th6 (Fact-Th6) na semana 24 na população geral
Prazo: Linha de base e semanas 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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O FACT-Th6 utiliza uma escala Likert de 5 níveis (0=nada a 4=muito), com os participantes avaliando o seu grau de preocupação nos últimos 7 dias.
Os 6 itens selecionados referem-se à capacidade de realizar atividades habituais, preocupação com problemas de sangramento ou hematomas, preocupação com a possibilidade de sangramento grave, evitação de atividade física ou social por preocupação com sangramento ou hematomas e frustração pela incapacidade de realizar atividades habituais.
Todos os itens foram somados para criar uma pontuação única com variação de 0 a 24, onde uma pontuação mais alta indicava sintomas menos graves.
Uma pontuação de mudança positiva em relação à linha de base indicou melhora na qualidade de vida.
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Linha de base e semanas 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Mudança da linha de base no Short Form-36 (SF-36) na semana 24 na população geral
Prazo: Linha de base e semana 24
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O SF-36 é uma escala de 36 itens construída para avaliar a QV relacionada à saúde em 8 domínios: limitações em atividades físicas devido a problemas de saúde; limitações nas atividades sociais devido a problemas físicos ou emocionais; limitações nas atividades habituais devido a problemas de saúde física; dor corporal; saúde mental geral (sofrimento psicológico e bem-estar); limitações nas atividades habituais devido a problemas emocionais; vitalidade (energia e fadiga); e percepções gerais de saúde.
As pontuações dos 8 domínios foram avaliadas de forma independente e agregadas em 2 medidas de componentes resumidas baseadas em normas de saúde física e mental.
As pontuações dos componentes resumidos poderiam variar de 0 a 100, onde uma pontuação mais alta indicava melhora na QV.
Uma pontuação de mudança positiva em relação à linha de base indicou melhora na qualidade de vida.
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Linha de base e semana 24
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Incidência e prevalência de anticorpos contra Efgartigimod e/ou rHuPH20 na população geral
Prazo: Até 35 semanas
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A incidência de anticorpos antidrogas (ADA) foi definida como a percentagem de participantes com ADA induzida pelo tratamento ou potenciada pelo tratamento (denominador: número de participantes avaliáveis).
A prevalência de ADA foi definida como a percentagem de participantes com ADA não afetada pelo tratamento, ADA induzida pelo tratamento ou ADA potenciada pelo tratamento (denominador: número de participantes avaliáveis).
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Até 35 semanas
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Títulos de anticorpos para Efgartigimod e/ou rHuPH20 na população geral
Prazo: Semanas 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (até a semana 29) e SEFU2 (até a semana 33)
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Um título foi determinado nas amostras com uma resposta positiva ao ensaio.
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Semanas 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (até a semana 29) e SEFU2 (até a semana 33)
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Incidência e prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) para Efgartigimod e/ou rHuPH20 na população geral
Prazo: Até 35 semanas
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As amostras foram testadas quanto à presença de NAb contra efgartigimod e/ou rHuPH20 e títulos de NAb contra rHuPH20. A incidência de NAb é definida como a porcentagem total de participantes com classificação de participantes "linha de base negativa-positiva pós-base" e "linha de base positiva-positiva pós-base". A prevalência de NAb é definida como a porcentagem total de participantes com classificação de participantes "linha de base negativa-positiva pós-base", "linha de base positiva-positiva pós-base" ou "linha de base positiva-negativa pós-base". |
Até 35 semanas
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Concentração sérica mínima de efgartigimod (Cvale) na população geral
Prazo: Pré-dose nas semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
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Todas as amostras farmacocinéticas (PK) foram coletadas antes da dose, no dia da administração do ME.
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Pré-dose nas semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
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Alteração percentual da linha de base no IgG total na população geral
Prazo: Linha de base e semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
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As amostras foram coletadas antes da dose, no dia da administração do ME.
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Linha de base e semanas 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
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Número de participantes com anticorpos antiplaquetários na população geral
Prazo: Semanas 7, 15, 23 e 24
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O anticorpo antiplaquetário foi positivo se o valor da densidade óptica fosse >0,129.
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Semanas 7, 15, 23 e 24
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
9 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
9 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
29 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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