Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti efgartigimodu PH20 subkutánně u dospělých pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ADVANCE SC)
8. října 2024 aktualizováno: argenx
Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti efgartigimodu (ARGX-113) PH20 subkutánně u dospělých pacientů s primární imunitní trombocytopenií
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 s paralelními skupinami k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a účinku na QoL/PRO léčby efgartigimodem PH20 SC u dospělých pacientů s primární ITP.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
207
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentina
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentina
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Austrálie
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Austrálie
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Austrálie
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Austrálie
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Austrálie
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Austrálie
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Austrálie
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Austrálie
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulharsko
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chile
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chile
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Roskilde, Dánsko
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
Créteil, Francie
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Francie
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Gruzie
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Irsko
- Investigator site 3530003
-
Galway, Irsko
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Alessandria, Itálie
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Itálie
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Itálie
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Itálie, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Itálie
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Itálie
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Itálie
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Itálie
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Itálie
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Itálie
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Itálie, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Itálie
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Itálie
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Itálie
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Izrael
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Izrael
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Izrael
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Izrael
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Izrael
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Izrael
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Chiba, Japonsko
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japonsko
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japonsko
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japonsko
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japonsko
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japonsko
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japonsko
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japonsko
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japonsko
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japonsko
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japonsko
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japonsko
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japonsko
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japonsko
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japonsko
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japonsko
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japonsko
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
George, Jižní Afrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Jižní Afrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Jižní Afrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Jižní Afrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Jižní Afrika
- Investigator Site 0270002
-
-
-
-
-
Amman, Jordán
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordán
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Seongnam, Korejská republika
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Korejská republika
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Korejská republika
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Korejská republika
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Korejská republika
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Korejská republika
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Adapazarı, Krocan
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Krocan
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Krocan
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Krocan
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Krocan
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Krocan
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Krocan
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Krocan
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Krocan
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Krocan
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Krocan
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Krocan
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Krocan
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Krocan
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexiko
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexiko
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexiko
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexiko
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexiko
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Norsko
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Nový Zéland
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, Nový Zéland
- Investigator Site 0640002
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Německo
- Investigator Site 0490012
-
-
-
-
-
Katowice, Polsko, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Polsko
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polsko
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polsko
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polsko
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polsko
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Braga, Portugalsko
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugalsko
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugalsko
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugalsko
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugalsko
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugalsko
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugalsko
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Rumunsko
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Rumunsko
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Rumunsko
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Rumunsko
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Rumunsko
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Rumunsko
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Rumunsko
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Kaluga, Ruská Federace
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Ruská Federace
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Ruská Federace
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Ruská Federace
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Ruská Federace
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Ruská Federace
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Ruská Federace
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Ruská Federace
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Ruská Federace
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
-
Bradford, Spojené království, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Spojené království
- Investigator Site 0440005
-
London, Spojené království
- Investigator Site 0440008
-
London, Spojené království
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Spojené království
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Spojené státy, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Spojené státy, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Srbsko
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
New Taipei City, Tchaj-wan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Tchaj-wan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thajsko
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thajsko
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thajsko
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thajsko
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thajsko
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thajsko
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thajsko
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunisko
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunisko
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunisko
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Beijing, Čína
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, Čína
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, Čína
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, Čína
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, Čína
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, Čína
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, Čína
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, Čína
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, Čína
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, Čína
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, Čína
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, Čína
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, Čína
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, Čína
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, Čína
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, Čína
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Řecko
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Řecko
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Řecko
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Alava, Španělsko
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Španělsko
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Španělsko
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Španělsko
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Španělsko
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Španělsko
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Španělsko
- Investigator Site 0340004
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost porozumět požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas, ochotu a schopnost dodržovat postupy protokolu studie
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF). Výjimky jsou pro Jihokorejskou republiku a Tchaj-wan, kde je podle místních regulačních požadavků zákonného věku dosaženo 19 let, respektive 20 let.
- Potvrzená diagnóza primární ITP provedená nejméně 3 měsíce před randomizací a na základě kritérií American Society of Hematology Criteria a žádná známá etiologie trombocytopenie
- Podle názoru zkoušejícího je diagnóza podpořena odpovědí na předchozí terapii ITP (jinou než TPO-RA).
- Průměrný počet krevních destiček
- Dokumentovaná historie počtu krevních destiček
- Na začátku studie účastník buď absolvuje souběžnou léčbu (léčby) ITP a v minulosti absolvoval alespoň 1 předchozí terapii ITP, nebo účastník nepodstupuje léčbu ITP (viz poznámka), ale absolvoval alespoň 2 předchozí léčby ITP. Účastníci, kteří dostávali povolenou souběžnou léčbu (léčby) ITP na začátku, museli být stabilní v dávce a frekvenci po dobu alespoň 4 týdnů před randomizací.
Povolená souběžná léčba ITP zahrnuje kortikosteroidy, danazol, vinka alkaloidy, perorální imunosupresiva, dapson, fostamatinib a/nebo perorální TPO-RA.
-Souhlaste s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a protokolem
Kritéria vyloučení:
- Sekundární ITP/trombocytopenie spojená s jiným stavem, např. lymfom, chronická lymfocytární leukémie, virová infekce, hepatitida, indukovaná nebo aloimunitní trombocytopenie, trombocytopenie spojená s myeloidní dysplazií nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk
- Užívání antikoagulancií (např. antagonisté vitaminu K, přímá perorální antikoagulancia) během 4 týdnů před randomizací
- Použití jakýchkoli transfuzí během 4 týdnů před randomizací
- Použití Ig (IV, SC nebo intramuskulární cesta) nebo plazmaferéza (PLEX) během 4 týdnů před randomizací
- Použití romiplostimu během 4 týdnů před randomizací
- Podstoupili splenektomii méně než 4 týdny před randomizací
- Použití hodnoceného přípravku během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou IMP
- Použití jakékoli monoklonální protilátky nebo fúzních proteinů Fc, jiných než těch, které byly dříve indikovány, během 6 měsíců před první dávkou IMP (např. anti-CD20)
- Při screeningové návštěvě klinicky významné laboratorní abnormality: Hemoglobin ≤9 g/dl - OR - Mezinárodní normalizovaný poměr >1,5 nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas >1,5×horní hranice normálu - OR - celková hladina IgG
- Maligní onemocnění v anamnéze, pokud nebylo považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Kdykoli mohou být zařazeni účastníci s následujícím nádorovým onemocněním: Adekvátně léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, Karcinom in situ děložního čípku, Karcinom in situ prsu nebo Náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b)
- Nekontrolovaná hypertenze, definovaná jako opakovaný zvýšený krevní tlak přesahující 160 mmHg (systolický) a/nebo 100 mmHg (diastolický) navzdory vhodné léčbě
- Anamnéza jakékoli závažné trombotické nebo embolické příhody (např. infarkt myokardu, cévní mozková příhoda, hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie) během 12 měsíců před randomizací
- Koagulopatie nebo dědičná trombocytopenie v anamnéze nebo trombocytopenie v rodinné anamnéze
- Důkaz aktivního klinicky významného krvácení do orgánu nebo vnitřní slizniční krvácení, jiné než očekávané u ITP, které vyžaduje urgentní léčbu nebo terapeutický postup na základě úsudku zkoušejícího (např. intrakraniální krvácení, plicní krvácení, krvácení s trvalou potřebou balení červené krve buněčná transfuze)
- Odhadované vysoké riziko klinicky významného krvácení do orgánu nebo vnitřní slizniční krvácení, jiné než očekávané u ITP, které vyžaduje urgentní léčbu nebo terapeutický postup podle úsudku zkoušejícího
- Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních, po nedávném velkém chirurgickém zákroku nebo kteří mají podle názoru zkoušejícího jakýkoli jiný stav, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
- Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní virovou infekci s kterýmkoli z následujících stavů: virus hepatitidy B (HBV), který svědčí pro akutní nebo chronickou infekci, pokud není spojen s negativním testem HBV DNA, virus hepatitidy C (HCV) na základě Test na protilátky HCV (pokud není spojen s negativním testem HCV RNA), virus lidské imunodeficience (HIV) na základě výsledků testů, které jsou spojeny se stavem definujícím syndrom získané imunodeficience (AIDS) nebo s počtem CD4 ≤ 200 buněk/mm3
- Známá hypersenzitivní reakce na efgartigimod, rHuPH20 nebo 1 z pomocných látek
- Dříve se účastnili klinické studie s efgartigimodem a dostali alespoň 1 podání IMP
- Těhotná nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět během hodnocení
- Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce při screeningu
- Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků ITP nebo vystavovalo účastníka nepřiměřenému riziku
- Klinický důkaz významných nestabilních nebo nekontrolovaných akutních nebo chronických onemocnění jiných než ITP (např. kardiovaskulární, plicní, hematologické, gastrointestinální, endokrinní, jaterní, ledvinové, neurologické, maligní, infekční onemocnění, nekontrolovaný diabetes) navzdory vhodné léčbě, která by mohla účastníka vystavit nepřiměřené riziko
- V současnosti nebo v anamnéze (tj. během 12 měsíců od screeningu) zneužívání alkoholu, drog nebo léků
- Obdrželi živou/živou atenuovanou vakcínu méně než 4 týdny před screeningem. Přijetí jakékoli inaktivované, podjednotkové, polysacharidové nebo konjugované vakcíny kdykoli před screeningem se nepovažuje za vylučovací kritérium.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC
Pacienti léčení efgartigimodem PH20 SC
|
Subkutánní injekce s efgartigimodem PH20 SC
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo PH20 SC
Pacienti léčení placebem PH20 SC
|
Subkutánní injekce s placebem PH20 SC
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP) s trvalou odezvou počtu krevních destiček mezi 19. a 24. týdnem
Časové okno: Až 6 týdnů (mezi 19. a 24. týdnem)
|
Účastník byl považován za reagujícího na tento koncový bod (tj. měl trvalou odpověď počtu krevních destiček), pokud měl počet krevních destiček ≥50 × 10^9/l pro ≥4 ze 6 analytických návštěv mezi 19. a 24. týdnem.
|
Až 6 týdnů (mezi 19. a 24. týdnem)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozsah kontroly onemocnění během 24týdenního léčebného období u populace s chronickou ITP
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Rozsah kontroly onemocnění byl definován jako počet kumulativních týdnů během plánovaného 24týdenního léčebného období s počty krevních destiček ≥50×10^9/l v populaci s chronickou ITP.
|
Až 24 týdnů
|
|
Procento účastníků v celkové populaci (chronická a perzistentní ITP) s trvalou odezvou počtu krevních destiček mezi 19. a 24. týdnem
Časové okno: Až 6 týdnů (mezi 19. a 24. týdnem)
|
Účastník byl považován za reagujícího na tento koncový bod (tj. měl trvalou odpověď počtu krevních destiček), pokud měl počet krevních destiček ≥50 × 10^9/l pro ≥4 ze 6 analytických návštěv mezi 19. a 24. týdnem.
|
Až 6 týdnů (mezi 19. a 24. týdnem)
|
|
Procento účastníků v celkové populaci s trvalou odezvou počtu krevních destiček mezi 17. a 24. týdnem
Časové okno: Až 8 týdnů (mezi 17. a 24. týdnem)
|
Účastník byl považován za reagujícího na tento cílový bod (tj. měl trvalou odezvu počtu krevních destiček), pokud měl počet krevních destiček ≥50 × 10^9/l pro ≥6 z 8 analytických návštěv mezi 17. a 24. týdnem.
|
Až 8 týdnů (mezi 17. a 24. týdnem)
|
|
Procento účastníků v celkové populaci, kteří dosáhli celkové odpovědi na počet krevních destiček kdykoli během 24týdenního léčebného období
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Účastník byl považován za reagujícího na tento cílový bod (tj. měl celkovou odezvu počtu krevních destiček), pokud měl počet krevních destiček ≥50 × 10^9/l pro ≥4 analytické návštěvy kdykoli během 24týdenního období léčby.
|
Až 24 týdnů
|
|
Rozsah kontroly nemocí do 12. týdne v celkové populaci
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Rozsah kontroly onemocnění byl definován jako počet kumulativních týdnů do týdne 12 s počty krevních destiček ≥50×10^9/l v celkové populaci.
|
Až 12 týdnů
|
|
Procento účastníků v celkové populaci, kteří dosáhli celkové odpovědi na počet krevních destiček kdykoli do 12. týdne
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Účastník byl považován za respondenta pro tento cílový bod (tj. měl celkovou odezvu počtu krevních destiček), pokud měl počet krevních destiček ≥50 × 10^9/l pro ≥4 analytické návštěvy kdykoli do týdne 12.
|
Až 12 týdnů
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček při každé návštěvě v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav a týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Následná návštěva bezpečnosti a účinnosti 1 (SEFU1) (do 29. týdne) a SEFU2 (do 33. týdne)
|
Změna od základního stavu v časovém bodě t = hodnota v časovém bodě t - základní hodnota.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před prvním podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
|
Výchozí stav a týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Následná návštěva bezpečnosti a účinnosti 1 (SEFU1) (do 29. týdne) a SEFU2 (do 33. týdne)
|
|
Doba do odezvy počtu krevních destiček v celkové populaci
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Čas do odezvy počtu krevních destiček, definovaný jako čas, za který dojde ke 2 po sobě jdoucím počtu krevních destiček ≥50 × 10^9/l podle Kaplan-Meierových odhadů.
|
Až 24 týdnů
|
|
Rozsah kontroly onemocnění během 24týdenního léčebného období v celkové populaci
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Rozsah kontroly onemocnění byl definován jako počet kumulativních týdnů během plánovaného 24týdenního léčebného období s počty krevních destiček ≥30×10^9/l s alespoň ≥20×10^9/l nad výchozí hodnotou v celkové populaci.
|
Až 24 týdnů
|
|
Rozsah kontroly onemocnění během 24týdenního léčebného období v celkové populaci u účastníků s výchozím počtem krevních destiček <15×10^9/l
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Rozsah kontroly onemocnění byl definován jako počet kumulativních týdnů během plánovaného 24týdenního léčebného období s počty krevních destiček ≥30×10^9/l s alespoň ≥20×10^9/l nad výchozí hodnotou v celkové populaci.
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet krvácivých příhod klasifikovaných Světovou zdravotnickou organizací (WHO) (stupeň ≥1) v celkové populaci
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Hodnotí se pomocí stupnice krvácení WHO.
Škála krvácení WHO je pětibodová škála, kde stupeň 0 = žádné krvácení; Stupeň 1 = petechiální krvácení; 2. stupeň = mírná ztráta krve; 3. stupeň = hrubá ztráta krve (vyžaduje transfuzi); a 4. stupeň = vysilující ztráta krve spojená s úmrtím.
|
Až 24 týdnů
|
|
Procento účastníků s odpovědí mezinárodní pracovní skupiny (IWG) počtu krevních destiček
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Kompletní odpověď IWG byla definována jako počet krevních destiček ≥100 × 10^9/l a nepřítomnost krvácivých příhod (WHO Grading = 0 [žádné krvácení]) pro alespoň 2 samostatné, po sobě jdoucí analytické návštěvy s odstupem alespoň 7 dnů. Odpověď IWG byla definována jako počet krevních destiček ≥30 × 10^9/l a 2násobný nárůst počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě a absence krvácivých příhod (stupeň WHO = 0) po dobu nejméně 2 samostatných, po sobě jdoucích analytických návštěv, které byly s odstupem minimálně 7 dní. Počáteční odpověď byla definována jako počet krevních destiček ≥30 × 10^9/l a 2násobný nárůst oproti výchozímu počtu krevních destiček při analytické návštěvě 5. |
Až 24 týdnů
|
|
Míra příjmu záchranné terapie (záchrana na účastníka za měsíc) v celkové populaci
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Záchranná terapie byla definována jako událost, kdy účastník potřeboval ošetření 1 nebo více záchrannými ošetřeními.
Výskyt byl definován jako období maximálně 5 dnů, kdy bylo účastníkovi studie podáváno 1 nebo více záchranných ošetření současně nebo po sobě.
Byla povolena následující záchranná léčba: methylprednisolon, dexamethason, prednison, normální imunoglobuliny, anti-D (Rho) imunoglobiny nebo transfuze krevních destiček.
|
Až 24 týdnů
|
|
Procento účastníků, u kterých se v celkové populaci zvýšila dávka a/nebo frekvence souběžných terapií ITP ve 12. týdnu nebo později
Časové okno: Až 13 týdnů (mezi 12. a 24. týdnem)
|
Změna v terapii ITP byla definována buď jako zvýšení dávky a/nebo frekvence souběžné terapie ITP ve srovnání s výchozí hodnotou, nebo jako zahájení nové souběžné terapie ITP.
|
Až 13 týdnů (mezi 12. a 24. týdnem)
|
|
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení stupnice únavy při terapii chronického onemocnění (FACIT-Fatigue) v týdnu 24 v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
|
Stupnice únavy FACIT je krátký, 13položkový, snadno spravovatelný nástroj, který měří míru únavy jednotlivce při jeho obvyklých denních činnostech za poslední týden.
Úroveň únavy byla měřena zaznamenáváním odpovědí na položky na 5bodové Likertově škále v rozsahu od 0 „vůbec ne“ do 4 „velmi moc“.
Všechny položky byly sečteny a vytvořilo se jediné skóre únavy s rozsahem od 0 do 52, kde vyšší skóre FACIT-F indikovalo závažnější příznaky.
Negativní skóre změny oproti výchozímu stavu naznačovalo zlepšení kvality života (QoL).
|
Výchozí stav a týden 24
|
|
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení dotazníku pro léčbu rakoviny-Th6 (Fact-Th6) v týdnu 24 v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
FACT-Th6 používá 5úrovňovou Likertovu škálu (0=vůbec ne až 4=velmi mnoho), přičemž účastníci hodnotí míru svého znepokojení za posledních 7 dní.
6 vybraných položek se týká schopnosti vykonávat obvyklé činnosti, obav z problémů s krvácením nebo modřinami, obav z možnosti vážného krvácení, vyhýbání se fyzické nebo společenské aktivitě kvůli obavám z krvácení nebo modřin a frustrace kvůli neschopnosti vykonávat činnost. obvyklé činnosti.
Všechny položky byly sečteny a vytvořilo se jedno skóre s rozsahem od 0 do 24, kde vyšší skóre indikovalo méně závažné symptomy.
Pozitivní skóre změny oproti výchozímu stavu naznačovalo zlepšení kvality života.
|
Výchozí stav a týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
|
Změna od výchozího stavu v krátké formě-36 (SF-36) v týdnu 24 v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
|
SF-36 je 36-položková škála vytvořená pro průzkum QoL související se zdravím v 8 oblastech: omezení ve fyzických aktivitách kvůli zdravotním problémům; omezení v sociálních aktivitách v důsledku fyzických nebo emocionálních problémů; omezení v běžných rolích v důsledku fyzických zdravotních problémů; tělesná bolest; celkové duševní zdraví (psychická tíseň a pohoda); omezení v běžných rolích v důsledku emočních problémů; vitalita (energie a únava); a celkové vnímání zdraví.
Skóre z 8 domén byla vyhodnocena nezávisle a agregována do 2 souhrnných ukazatelů tělesného a duševního zdraví založených na normách.
Souhrnné skóre komponent se mohlo pohybovat od 0 do 100, kde vyšší skóre indikovalo zlepšení kvality života.
Pozitivní skóre změny oproti výchozímu stavu naznačovalo zlepšení kvality života.
|
Výchozí stav a týden 24
|
|
Výskyt a prevalence protilátek proti efgartigimodu a/nebo rHuPH20 v celkové populaci
Časové okno: Až 35 týdnů
|
Výskyt protilátek (ADA) byl definován jako procento účastníků s léčbou indukovanou nebo léčbou posílenou ADA (jmenovatel: počet hodnotitelných účastníků).
Prevalence ADA byla definována jako procento účastníků s léčbou neovlivněnou ADA, léčbou indukovanou ADA nebo léčbou zesílenou ADA (jmenovatel: počet hodnotitelných účastníků).
|
Až 35 týdnů
|
|
Titry protilátek proti efgartigimodu a/nebo rHuPH20 v celkové populaci
Časové okno: Týdny 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (do 29. týdne) a SEFU2 (do 33. týdne)
|
Titr byl stanoven ve vzorcích s pozitivní odezvou testu.
|
Týdny 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (do 29. týdne) a SEFU2 (do 33. týdne)
|
|
Výskyt a prevalence neutralizačních protilátek (NAb) proti efgartigimodu a/nebo rHuPH20 v celkové populaci
Časové okno: Až 35 týdnů
|
Vzorky byly testovány na přítomnost NAb proti efgartigimodu a/nebo rHuPH20 a titry pro NAb proti rHuPH20. Výskyt NAb je definován jako celkové procento účastníků s klasifikací účastníků „základní negativní-pozitivní po výchozím stavu“ a „výchozí pozitivní-pozitivní po výchozím stavu“. Prevalence NAb je definována jako celkové procento účastníků s klasifikací účastníků „výchozí negativní – pozitivní po výchozím stavu“, „výchozí pozitivní – pozitivní po výchozím stavu“ nebo „výchozí pozitivní – negativní po výchozím stavu“. |
Až 35 týdnů
|
|
Minimální koncentrace efgartigimodu v séru (Ctrough) v celkové populaci
Časové okno: Dávkování v týdnech 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 a 24
|
Všechny farmakokinetické (PK) vzorky byly odebrány před podáním dávky, v den podání IMP.
|
Dávkování v týdnech 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 a 24
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém IgG v celkové populaci
Časové okno: Výchozí stav a týdny 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 a 24
|
Vzorky byly odebrány před podáním dávky, v den podání IMP.
|
Výchozí stav a týdny 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 a 24
|
|
Počet účastníků s protidestičkovými protilátkami v celkové populaci
Časové okno: 7., 15., 23. a 24. týden
|
Protidestičková protilátka byla pozitivní, pokud hodnota optické hustoty >0,129.
|
7., 15., 23. a 24. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. prosince 2020
Primární dokončení (Aktuální)
9. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
9. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
29. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cytopenie
- Patologické procesy
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Krvácení
- Kožní projevy
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura
- Trombocytopenie
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
Další identifikační čísla studie
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Efgartigimod PH20 SC
-
argenxDokončenoGeneralizovaná myasthenia gravisŠpanělsko, Spojené státy, Belgie, Gruzie, Německo, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Holandsko, Polsko, Ruská Federace
-
argenxUkončenoOnemocnění štítné žlázySpojené státy, Japonsko, Bulharsko, Polsko, Čína, Francie, Spojené království, Španělsko, Gruzie, Lotyšsko, Itálie, Srbsko, Německo, Švýcarsko, Turecko (Türkiye), Rakousko, Slovinsko, Švédsko
-
argenxAktivní, ne náborMyasthenia Gravis, očníSpojené státy, Španělsko, Spojené království, Belgie, Dánsko, Čína, Japonsko, Německo, Česko, Holandsko, Kanada, Austrálie, Finsko, Polsko, Itálie, Srbsko, Francie, Švédsko, Rakousko, Gruzie, Řecko, Jižní Korea, Portugalsko, Kypr, Spojené...
-
argenxNáborSystémová skleróza (SSc)Chorvatsko, Španělsko, Dánsko, Itálie, Německo, Litva, Spojené království, Holandsko, Polsko, Belgie, Spojené státy, Švýcarsko, Mexiko, Argentina, Francie, Bulharsko, Chile, Řecko, Srbsko, Portugalsko, Portoriko, Česko, Rumunsko, Maďarsko
-
argenxAktivní, ne náborPrimární Sjogrenova chorobaIzrael, Španělsko, Spojené státy, Belgie, Francie, Řecko, Jordán, Libanon, Austrálie, Polsko, Čína, Holandsko, Spojené království, Srbsko, Japonsko, Mexiko, Saudská arábie, Argentina, Chile, Kolumbie, Gruzie, Filipíny, Maďarsko, Peru, Est... a více
-
argenxUkončenoOnemocnění štítné žlázyŠpanělsko, Spojené státy, Singapur, Thajsko, Itálie, Německo, Čína, Rumunsko, Maďarsko, Spojené království, Česko, Austrálie, Řecko, Belgie, Bulharsko, Estonsko
-
argenxNáborChronická zánětlivá demyelinizační polyradikuloneuropatie | CIDP | CIDP (chronická zánětlivá demyelinizační polyradikuloneuropatie)Německo, Spojené státy
-
argenxNáborNový počátek zobecněný myasthenia gravis (GMG)Spojené státy
-
argenxDokončenoGeneralizovaná myasthenia gravisSpojené státy, Česko, Gruzie, Německo, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Holandsko, Polsko, Španělsko, Belgie, Rusko
-
argenxDokončeno