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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 per via sottocutanea in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ADVANCE SC)

8 ottobre 2024 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod (ARGX-113) PH20 per via sottocutanea in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria

Si tratta di uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e l'effetto su QoL/PRO del trattamento con efgartigimod PH20 SC in pazienti adulti con PTI primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

207

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires, Argentina
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba, Argentina
        • Investigator Site 0540003
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park, Australia
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill, Australia
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton, Australia
        • Investigator Site 0610010
      • Garran, Australia
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart, Australia
        • Investigator Site 0610001
      • Perth, Australia
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth, Australia
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead, Australia
        • Investigator Site 0610005
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigator Site 3590015
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco, Chile
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar, Chile
        • Investigator site 0560003
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing, Cina
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu, Cina
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou, Cina
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming, Cina
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang, Cina
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi, Cina
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen, Cina
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin, Cina
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou, Cina
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan, Cina
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi, Cina
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang, Cina
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou, Cina
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang, Cina
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang, Cina
        • Investigator site 0860062
  • Corea, Repubblica di
      • Seongnam, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigator Site 0820008
  • Danimarca
      • Roskilde, Danimarca
        • Investigator Site 0450005
  • Federazione Russa
      • Kaluga, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov, Federazione Russa
        • Investigator site 0070040
      • Moscow, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Federazione Russa
        • Investigator Site 0070012
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Francia
        • Investigator Site 0330018
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950019
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, Germania
        • Investigator Site 0490012
  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata, Giappone
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Giappone
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa, Giappone
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu, Giappone
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto, Giappone
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi, Giappone
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka, Giappone
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama, Giappone
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa, Giappone
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Giappone
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku, Giappone
        • Investigator Site 0810039
      • Tama, Giappone
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo, Giappone
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba, Giappone
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi, Giappone
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki, Giappone
        • Investigator Site 0810012
  • Giordania
      • Amman, Giordania
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid, Giordania
        • Investigator site 9620001
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Investigator Site 0300008
      • Athens, Grecia
        • Investigator Site 0300010
      • Patra, Grecia
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki, Grecia
        • Investigator Site 0300009
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin, Irlanda
        • Investigator site 3530003
      • Galway, Irlanda
        • Investigator Site 3530001
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa, Israele
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa, Israele
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem, Israele
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem, Israele
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva, Israele
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv, Israele
        • Investigator Site 9720009
  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara, Italia
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola, Italia
        • Investigator Site 0390045
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan, Italia
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli, Italia
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli, Italia
        • Investigator Site 0390044
      • Novara, Italia
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza, Italia
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria, Italia
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italia, 42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome, Italia
        • Investigator Site 0390046
      • Terni, Italia
        • Investigator Site 0390033
      • Varese, Italia
        • Investigator Site 0390036
  • Messico
      • Aguascalientes, Messico
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua, Messico
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico, Messico
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey, Messico
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca, Messico
        • Investigator Site 0520001
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo, Norvegia
        • Investigator site 0470003
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North, Nuova Zelanda
        • Investigator Site 0640002
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polonia
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polonia
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo, Polonia
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń, Polonia
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa, Polonia
        • Investigator Site 0480033
  • Portogallo
      • Braga, Portogallo
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra, Portogallo
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa, Portogallo
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa, Portogallo
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa, Portogallo
        • Investigator Site 3510007
      • Porto, Portogallo
        • Investigator site 3510001
      • Porto, Portogallo
        • Investigator site 3510004
  • Regno Unito
      • Bradford, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry, Regno Unito
        • Investigator Site 0440005
      • London, Regno Unito
        • Investigator Site 0440008
      • London, Regno Unito
        • Investigator Site 0440041
      • Truro, Regno Unito
        • Investigator Site 0440014
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti, Romania
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti, Romania
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti, Romania
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova, Romania
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu, Romania
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Investigator Site 0400008
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac, Serbia
        • Investigator Site 3810008
  • Spagna
      • Alava, Spagna
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona, Spagna
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona, Spagna
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid, Spagna
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia, Spagna
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell, Spagna
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spagna
        • Investigator Site 0340004
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Stati Uniti, 72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle, Illinois, Stati Uniti, 60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15222
        • Investigator Site 0010115
  • Sud Africa
      • George, Sud Africa
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg, Sud Africa
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory, Sud Africa
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria, Sud Africa
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg, Sud Africa
        • Investigator Site 0270002
  • Tacchino
      • Adapazarı, Tacchino
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Tacchino
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Tacchino
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Tacchino
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, Tacchino
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Tacchino
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Tacchino
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli, Tacchino
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, Tacchino
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin, Tacchino
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, Tacchino
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Tacchino
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Tacchino
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Tacchino
        • Investigator Site 0900004
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok, Tailandia
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok, Tailandia
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok, Tailandia
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi, Tailandia
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai, Tailandia
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen, Tailandia
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani, Tailandia
        • Investigator Site 0660006
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan, Taiwan
        • Investigator Site 8860003
  • Tunisia
      • Sfax, Tunisia
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse, Tunisia
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis, Tunisia
        • Investigator site 2160002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto, disposto e in grado di rispettare le procedure del protocollo dello studio
  • Maschio o femmina, di età ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF). Fanno eccezione la Repubblica della Corea del Sud e Taiwan dove, in base ai requisiti normativi locali, l'età legale viene raggiunta rispettivamente a 19 anni e 20 anni.
  • Diagnosi confermata di PTI primaria effettuata almeno 3 mesi prima della randomizzazione e basata sui criteri dell'American Society of Hematology e nessuna eziologia nota per la trombocitopenia
  • Diagnosi supportata da una risposta a una precedente terapia ITP (diversa da TPO-RA), secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Conta piastrinica media di
  • Una storia documentata di una conta piastrinica di
  • All'inizio della sperimentazione, il partecipante assume trattamenti concomitanti per ITP e ha ricevuto almeno 1 terapia precedente per ITP in passato, oppure il partecipante non assume trattamenti per ITP (vedi nota) ma ha ricevuto almeno 2 trattamenti precedenti per ITP. I partecipanti che ricevono trattamenti ITP concomitanti consentiti al basale devono essere rimasti stabili nella dose e nella frequenza per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

I farmaci ITP concomitanti consentiti includono corticosteroidi, danazolo, alcaloidi della vinca, immunosoppressori orali, dapsone, fostamatinib e/o TPO-RA orali.

-Accetta di utilizzare misure contraccettive coerenti con le normative locali e il protocollo

Criteri di esclusione:

  • PTI secondaria/trombocitopenia associata ad un'altra condizione, ad es. linfoma, leucemia linfatica cronica, infezione virale, epatite, trombocitopenia indotta o alloimmune, trombocitopenia associata a displasia mieloide o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
  • Uso di anticoagulanti (p. es., antagonisti della vitamina K, anticoagulanti orali diretti) nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione
  • Uso di qualsiasi trasfusione entro 4 settimane prima della randomizzazione
  • Uso di Ig (IV, SC o via intramuscolare) o plasmaferesi (PLEX) entro 4 settimane prima della randomizzazione
  • Uso di romiplostim entro 4 settimane prima della randomizzazione
  • Sottoposto a splenectomia meno di 4 settimane prima della randomizzazione
  • Uso di un prodotto sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite (qualunque sia più lunga) prima della prima dose dell'IMP
  • Uso di qualsiasi anticorpo monoclonale o proteine ​​di fusione Fc, diversi da quelli precedentemente indicati, entro 6 mesi prima della prima dose dell'IMP (es. anti-CD20)
  • Alla visita di screening, anomalie di laboratorio clinicamente significative come segue: Emoglobina ≤9 g/dL - OPPURE - Rapporto internazionale normalizzato >1,5 o tempo di tromboplastina parziale attivata >1,5×limite superiore della norma - OPPURE - livello totale di IgG
  • Storia di malignità a meno che non sia ritenuta curata da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione di IMP. I partecipanti con il seguente tumore possono essere inclusi in qualsiasi momento: carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose adeguatamente trattato, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella o riscontro istologico accidentale di carcinoma prostatico (stadio TNM T1a o T1b)
  • Ipertensione incontrollata, definita come pressione arteriosa elevata ripetuta superiore a 160 mmHg (sistolica) e/o 100 mmHg (diastolica) nonostante i trattamenti appropriati
  • Storia di qualsiasi evento trombotico o embolico maggiore (p. es., infarto del miocardio, ictus, trombosi venosa profonda o embolia polmonare) nei 12 mesi precedenti la randomizzazione
  • Storia di coagulopatia o trombocitopenia ereditaria o storia familiare di trombocitopenia
  • Evidenza di un sanguinamento attivo clinicamente significativo di un organo o di un sanguinamento della mucosa interna, diverso da quanto previsto nella ITP, che giustifica un trattamento di emergenza o una procedura terapeutica basata sul giudizio dello sperimentatore (p. es., emorragia intracranica, emorragia polmonare, sanguinamento con necessità continua di sangue rosso trasfusione cellulare)
  • Rischio elevato stimato di un sanguinamento clinicamente significativo di un organo o sanguinamento della mucosa interna, diverso da quanto atteso nell'ITP, che giustifica un trattamento di emergenza o una procedura terapeutica secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, che hanno subito un recente intervento chirurgico importante o che hanno qualsiasi altra condizione secondo l'opinione dello sperimentatore, che potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante a un rischio eccessivo
  • Test siero positivo allo screening per un'infezione virale attiva con una qualsiasi delle seguenti condizioni: virus dell'epatite B (HBV) che è indicativo di un'infezione acuta o cronica, a meno che non sia associato a un test HBV DNA negativo, virus dell'epatite C (HCV) basato su Dosaggio degli anticorpi anti-HCV (a meno che non sia associato a un test dell'RNA dell'HCV negativo), virus dell'immunodeficienza umana (HIV) basato sui risultati del test associati a una condizione che definisce la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o a una conta dei CD4 ≤200 cellule/mm3
  • Reazione di ipersensibilità nota a efgartigimod, rHuPH20 o a uno dei suoi eccipienti
  • In precedenza ha partecipato a uno studio clinico con efgartigimod e ha ricevuto almeno 1 somministrazione dell'IMP
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante il processo
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica non controllata clinicamente significativa allo screening
  • Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici di ITP o esporrebbe il partecipante a un rischio eccessivo
  • Evidenza clinica di malattie acute o croniche instabili o incontrollate significative diverse dall'ITP (p. es., malattie cardiovascolari, polmonari, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, epatiche, renali, neurologiche, maligne, infettive, diabete non controllato) nonostante trattamenti appropriati che potrebbero mettere il partecipante a rischio indebito
  • Attualità o storia di abuso di alcol, droghe o farmaci (cioè entro 12 mesi dallo screening).
  • - Ricevuto un vaccino vivo/vivo attenuato meno di 4 settimane prima dello screening. La ricezione di qualsiasi vaccino inattivato, a subunità, polisaccaridico o coniugato in qualsiasi momento prima dello screening non è considerato un criterio di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod PH20 SC
Pazienti che ricevono il trattamento con efgartigimod PH20 SC
Biologico: Efgartigimod PH20 SC
Iniezione sottocutanea con efgartigimod PH20 SC
Altri nomi:
  • ARGX-113 PH20 SC
Comparatore placebo: Placebo PH20 SC
Pazienti sottoposti a trattamento con placebo PH20 SC
Altro: Placebo PH20 SC
Iniezione sottocutanea con placebo PH20 SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) con una risposta sostenuta della conta piastrinica tra le settimane 19 e 24
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane (tra le settimane 19 e 24)
Un partecipante è stato considerato un risponditore per questo endpoint (ovvero, ha avuto una risposta sostenuta nella conta piastrinica) se aveva una conta piastrinica ≥ 50 × 10 ^ 9/L per ≥ 4 delle 6 visite di analisi tra le settimane 19 e 24.
Fino a 6 settimane (tra le settimane 19 e 24)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di controllo della malattia durante il periodo di trattamento di 24 settimane nella popolazione con ITP cronica
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
L’entità del controllo della malattia è stata definita come il numero di settimane cumulative nel periodo di trattamento pianificato di 24 settimane con una conta piastrinica ≥ 50×10^9/L nella popolazione con ITP cronica.
Fino a 24 settimane
Percentuale di partecipanti nella popolazione complessiva (ITP cronica e persistente) con una risposta sostenuta della conta piastrinica tra le settimane 19 e 24
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane (tra le settimane 19 e 24)
Un partecipante è stato considerato un risponditore per questo endpoint (ovvero, ha avuto una risposta sostenuta nella conta piastrinica) se aveva una conta piastrinica ≥ 50 × 10 ^ 9/L per ≥ 4 delle 6 visite di analisi tra le settimane 19 e 24.
Fino a 6 settimane (tra le settimane 19 e 24)
Percentuale di partecipanti nella popolazione complessiva con risposta sostenuta della conta piastrinica tra le settimane 17 e 24
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (tra le settimane 17 e 24)
Un partecipante è stato considerato un responder per questo endpoint (ovvero, ha avuto una risposta sostenuta nella conta piastrinica) se aveva una conta piastrinica ≥ 50 × 10 ^ 9/L per ≥ 6 delle 8 visite di analisi tra le settimane 17 e 24.
Fino a 8 settimane (tra le settimane 17 e 24)
Percentuale di partecipanti nella popolazione complessiva che hanno ottenuto una risposta complessiva della conta piastrinica in qualsiasi momento durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Un partecipante è stato considerato un responder per questo endpoint (ovvero, ha avuto una risposta complessiva della conta piastrinica) se aveva una conta piastrinica ≥ 50 × 10 ^ 9/L per ≥ 4 visite di analisi in qualsiasi momento durante il periodo di trattamento di 24 settimane.
Fino a 24 settimane
Livello di controllo della malattia fino alla settimana 12 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
L’entità del controllo della malattia è stata definita come il numero di settimane cumulative fino alla settimana 12 con una conta piastrinica ≥ 50×10^9/L nella popolazione complessiva.
Fino a 12 settimane
Percentuale di partecipanti nella popolazione complessiva che hanno ottenuto una risposta complessiva della conta piastrinica in qualsiasi momento fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Un partecipante è stato considerato un risponditore per questo endpoint (ovvero, ha avuto una risposta complessiva alla conta piastrinica) se aveva una conta piastrinica ≥ 50 × 10 ^ 9/L per ≥ 4 visite di analisi in qualsiasi momento fino alla settimana 12.
Fino a 12 settimane
Variazione media rispetto al basale della conta piastrinica ad ogni visita nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita di follow-up di sicurezza ed efficacia 1 (SEFU1) (fino alla settimana 29) e SEFU2 (fino alla settimana 33)
Variazione rispetto al riferimento al punto temporale t = valore al punto temporale t - Valore del riferimento. Il basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP).
Riferimento e settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Visita di follow-up di sicurezza ed efficacia 1 (SEFU1) (fino alla settimana 29) e SEFU2 (fino alla settimana 33)
Tempo alla risposta della conta piastrinica nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Tempo alla risposta della conta piastrinica, definito come il tempo necessario per avere 2 conte piastriniche consecutive di ≥ 50 × 10 ^ 9/L tramite stime di Kaplan-Meier.
Fino a 24 settimane
Livello di controllo della malattia durante il periodo di trattamento di 24 settimane nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
L’entità del controllo della malattia è stata definita come il numero di settimane cumulative nel periodo di trattamento pianificato di 24 settimane con una conta piastrinica ≥ 30×10^9/L con almeno ≥ 20×10^9/L superiore al basale nella popolazione complessiva.
Fino a 24 settimane
Livello di controllo della malattia durante il periodo di trattamento di 24 settimane nella popolazione complessiva per i partecipanti con conta piastrinica al basale <15×10^9/L
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
L’entità del controllo della malattia è stata definita come il numero di settimane cumulative nel periodo di trattamento pianificato di 24 settimane con una conta piastrinica ≥ 30×10^9/L con almeno ≥ 20×10^9/L superiore al basale nella popolazione complessiva.
Fino a 24 settimane
Numero di eventi di sanguinamento classificati dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) (grado ≥ 1) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell’OMS. La scala di sanguinamento dell'OMS è una scala a cinque punti dove Grado 0 = nessun sanguinamento; Grado 1 = sanguinamento petecchiale; Grado 2 = lieve perdita di sangue; Grado 3 = grave perdita di sangue (richiede trasfusione); e Grado 4 = perdita di sangue debilitante, associata a morte.
Fino a 24 settimane
Percentuale di partecipanti con una risposta del gruppo di lavoro internazionale sulla conta piastrinica (IWG).
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane

La risposta completa IWG è stata definita come una conta piastrinica ≥100 × 10^9/L e l'assenza di eventi di sanguinamento (classificazione OMS = 0 [nessun sanguinamento]) per almeno 2 visite di analisi consecutive e separate ad almeno 7 giorni di distanza.

La risposta IWG è stata definita come una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e un aumento di 2 volte della conta piastrinica rispetto al basale e l'assenza di eventi di sanguinamento (classificazione OMS = 0) per almeno 2 visite di analisi consecutive e separate che erano almeno 7 giorni di distanza.

La risposta iniziale è stata definita come una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e un aumento di 2 volte rispetto alla conta piastrinica basale alla visita di analisi 5.
Fino a 24 settimane
Tasso di ricezione della terapia di salvataggio (soccorso per partecipante al mese) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La terapia di salvataggio è stata definita come un evento in cui il partecipante necessitava di trattamento con 1 o più trattamenti di salvataggio. Un evento è stato definito come un periodo di massimo 5 giorni in cui 1 o più trattamenti di salvataggio sono stati somministrati simultaneamente o consecutivamente al partecipante allo studio. Erano consentiti i seguenti trattamenti di salvataggio: metilprednisolone, desametasone, prednisone, immunoglobuline normali, immunoglobuline anti-D (Rho) o trasfusioni di piastrine.
Fino a 24 settimane
Percentuale di partecipanti per i quali la dose e/o la frequenza delle terapie concomitanti per la PTI sono aumentate alla settimana 12 o successivamente nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 13 settimane (tra le settimane 12 e 24)
Una modifica nella terapia per la ITP è stata definita come un aumento della dose e/o della frequenza di una terapia per la ITP concomitante rispetto al basale oppure come l'inizio di una nuova terapia per la ITP concomitante.
Fino a 13 settimane (tra le settimane 12 e 24)
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della scala di fatica della terapia della malattia cronica (FACIT-Fatigue) alla settimana 24 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
La scala di fatica FACIT è uno strumento breve, composto da 13 elementi, facile da somministrare che misura il livello di fatica di un individuo durante le sue consuete attività quotidiane nell'ultima settimana. Il livello di affaticamento è stato misurato registrando le risposte agli item su una scala Likert a 5 punti che va da 0 “per niente” a 4 “moltissimo”. Tutti gli elementi sono stati sommati per creare un unico punteggio di fatica con un intervallo da 0 a 52, dove un punteggio FACIT-F più alto indicava sintomi più gravi. Un punteggio di cambiamento negativo rispetto al basale indicava un miglioramento della qualità della vita (QoL).
Riferimento e settimana 24
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale del questionario sulla terapia antitumorale-Th6 (Fact-Th6) alla settimana 24 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Il FACT-Th6 utilizza una scala Likert a 5 livelli (da 0=per nulla a 4=molto), in cui i partecipanti valutano il loro grado di preoccupazione negli ultimi 7 giorni. I 6 item selezionati riguardano la capacità di svolgere le attività abituali, la preoccupazione per problemi di sanguinamento o lividi, la preoccupazione per la possibilità di gravi emorragie, l'evitamento di attività fisica o sociale a causa della preoccupazione per sanguinamento o lividi e la frustrazione dovuta all'incapacità di svolgere attività abituali. Tutti gli item sono stati sommati per creare un singolo punteggio con un intervallo da 0 a 24, dove un punteggio più alto indicava sintomi meno gravi. Un punteggio di cambiamento positivo rispetto al basale indicava un miglioramento della QoL.
Riferimento e settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Variazione rispetto al basale nella forma breve-36 (SF-36) alla settimana 24 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
L'SF-36 è una scala di 36 item costruita per indagare la QoL correlata alla salute in 8 domini: limitazioni nelle attività fisiche dovute a problemi di salute; limitazioni nelle attività sociali dovute a problemi fisici o emotivi; limitazioni nelle consuete attività di ruolo dovute a problemi di salute fisica; dolore fisico; salute mentale generale (disagio psicologico e benessere); limitazioni nelle consuete attività di ruolo dovute a problemi emotivi; vitalità (energia e fatica); e percezioni generali sulla salute. I punteggi degli 8 domini sono stati valutati in modo indipendente e aggregati in 2 componenti riassuntive basate su norme di salute fisica e mentale. I punteggi dei componenti di riepilogo potevano variare da 0 a 100, dove un punteggio più alto indicava un miglioramento della QoL. Un punteggio di cambiamento positivo rispetto al basale indicava un miglioramento della QoL.
Riferimento e settimana 24
Incidenza e prevalenza degli anticorpi anti-efgartigimod e/o rHuPH20 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 35 settimane
L’incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA) è stata definita come la percentuale di partecipanti con ADA indotti dal trattamento o potenziati dal trattamento (denominatore: numero di partecipanti valutabili). La prevalenza di ADA è stata definita come la percentuale di partecipanti con ADA non influenzato dal trattamento, ADA indotto dal trattamento o ADA potenziato dal trattamento (denominatore: numero di partecipanti valutabili).
Fino a 35 settimane
Titoli di anticorpi contro Efgartigimod e/o rHuPH20 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Settimane 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (fino alla settimana 29) e SEFU2 (fino alla settimana 33)
È stato determinato un titolo nei campioni con risposta positiva al test.
Settimane 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (fino alla settimana 29) e SEFU2 (fino alla settimana 33)
Incidenza e prevalenza degli anticorpi neutralizzanti (NAb) verso Efgartigimod e/o rHuPH20 nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Fino a 35 settimane

I campioni sono stati testati per la presenza di NAb contro efgartigimod e/o rHuPH20 e i titoli per NAb contro rHuPH20.

L'incidenza di NAb è definita come la percentuale totale di partecipanti con classificazione dei partecipanti "negativo al basale-positivo post-basale" e "positivo al basale-positivo post-basale". La prevalenza NAb è definita come la percentuale totale di partecipanti con classificazione dei partecipanti "baseline negativo-postbaseline positivo", "baseline positivo-postbaseline positivo" o "baseline positivo-postbaseline negativo".
Fino a 35 settimane
Concentrazione minima di Efgartigimod nel siero (Ctrough) nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Predose nelle settimane 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
Tutti i campioni farmacocinetici (PK) sono stati raccolti pre-dose, il giorno della somministrazione dell'IMP.
Predose nelle settimane 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
Variazione percentuale rispetto al basale delle IgG totali nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
I campioni sono stati raccolti prima della dose, il giorno della somministrazione dell'IMP.
Riferimento e settimane 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 e 24
Numero di partecipanti con anticorpi antipiastrinici nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Settimane 7, 15, 23 e 24
L'anticorpo antipiastrinico era positivo se il valore della densità ottica era >0,129.
Settimane 7, 15, 23 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

9 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

9 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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