Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania efgartigimodu PH20 podskórnie u dorosłych pacjentów z pierwotną trombocytopenią immunologiczną (ADVANCE SC)

8 października 2024 zaktualizowane przez: argenx

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu (ARGX-113) PH20 podskórnie u dorosłych pacjentów z pierwotną trombocytopenią immunologiczną

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i wpływu leczenia efgartigimodem PH20 sc na jakość życia/PRO u dorosłych pacjentów z pierwotną pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

207

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • George, Afryka Południowa
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg, Afryka Południowa
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory, Afryka Południowa
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria, Afryka Południowa
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg, Afryka Południowa
        • Investigator Site 0270002
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba, Argentyna
        • Investigator Site 0540003
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park, Australia
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill, Australia
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton, Australia
        • Investigator Site 0610010
      • Garran, Australia
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart, Australia
        • Investigator Site 0610001
      • Perth, Australia
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth, Australia
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead, Australia
        • Investigator Site 0610005
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia, Bułgaria
        • Investigator Site 3590015
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco, Chile
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar, Chile
        • Investigator site 0560003
  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing, Chiny
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu, Chiny
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou, Chiny
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming, Chiny
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang, Chiny
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi, Chiny
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen, Chiny
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin, Chiny
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou, Chiny
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan, Chiny
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi, Chiny
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang, Chiny
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou, Chiny
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang, Chiny
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang, Chiny
        • Investigator site 0860062
  • Dania
      • Roskilde, Dania
        • Investigator Site 0450005
  • Federacja Rosyjska
      • Kaluga, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov, Federacja Rosyjska
        • Investigator site 0070040
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Federacja Rosyjska
        • Investigator Site 0070012
  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Francja
        • Investigator Site 0330018
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Investigator Site 0300008
      • Athens, Grecja
        • Investigator Site 0300010
      • Patra, Grecja
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki, Grecja
        • Investigator Site 0300009
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Gruzja
        • Investigator Site 9950019
  • Hiszpania
      • Alava, Hiszpania
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid, Hiszpania
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia, Hiszpania
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell, Hiszpania
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Hiszpania
        • Investigator Site 0340004
  • Indyk
      • Adapazarı, Indyk
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Indyk
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Indyk
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Indyk
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, Indyk
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Indyk
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Indyk
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli, Indyk
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, Indyk
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin, Indyk
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, Indyk
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Indyk
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Indyk
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Indyk
        • Investigator Site 0900004
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin, Irlandia
        • Investigator site 3530003
      • Galway, Irlandia
        • Investigator Site 3530001
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa, Izrael
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa, Izrael
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva, Izrael
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv, Izrael
        • Investigator Site 9720009
  • Japonia
      • Chiba, Japonia
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata, Japonia
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japonia
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa, Japonia
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu, Japonia
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto, Japonia
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi, Japonia
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka, Japonia
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama, Japonia
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa, Japonia
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Japonia
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku, Japonia
        • Investigator Site 0810039
      • Tama, Japonia
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo, Japonia
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba, Japonia
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi, Japonia
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki, Japonia
        • Investigator Site 0810012
  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid, Jordania
        • Investigator site 9620001
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua, Meksyk
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico, Meksyk
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey, Meksyk
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca, Meksyk
        • Investigator Site 0520001
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, Niemcy
        • Investigator Site 0490012
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo, Norwegia
        • Investigator site 0470003
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North, Nowa Zelandia
        • Investigator Site 0640002
  • Polska
      • Katowice, Polska, 40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polska
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polska
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo, Polska
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń, Polska
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa, Polska
        • Investigator Site 0480033
  • Portugalia
      • Braga, Portugalia
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra, Portugalia
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa, Portugalia
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa, Portugalia
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa, Portugalia
        • Investigator Site 3510007
      • Porto, Portugalia
        • Investigator site 3510001
      • Porto, Portugalia
        • Investigator site 3510004
  • Republika Korei
      • Seongnam, Republika Korei
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigator Site 0820008
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti, Rumunia
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti, Rumunia
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti, Rumunia
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova, Rumunia
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu, Rumunia
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş, Rumunia
        • Investigator Site 0400008
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac, Serbia
        • Investigator Site 3810008
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle, Illinois, Stany Zjednoczone, 60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15222
        • Investigator Site 0010115
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok, Tajlandia
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok, Tajlandia
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok, Tajlandia
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi, Tajlandia
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai, Tajlandia
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen, Tajlandia
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani, Tajlandia
        • Investigator Site 0660006
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan, Tajwan
        • Investigator Site 8860003
  • Tunezja
      • Sfax, Tunezja
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse, Tunezja
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis, Tunezja
        • Investigator site 2160002
  • Włochy
      • Alessandria, Włochy
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara, Włochy
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola, Włochy
        • Investigator Site 0390045
      • Milan, Włochy, 20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan, Włochy
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli, Włochy
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli, Włochy
        • Investigator Site 0390044
      • Novara, Włochy
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza, Włochy
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria, Włochy
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Włochy, 42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome, Włochy
        • Investigator Site 0390046
      • Terni, Włochy
        • Investigator Site 0390033
      • Varese, Włochy
        • Investigator Site 0390036
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bradford, Zjednoczone Królestwo, BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 0440005
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 0440008
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 0440041
      • Truro, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 0440014

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolność zrozumienia wymagań badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody, chęć i zdolność do przestrzegania procedur protokołu badania
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF). Wyjątki dotyczą Republiki Korei Południowej i Tajwanu, gdzie zgodnie z lokalnymi wymogami prawnymi pełnoletność osiąga odpowiednio 19 i 20 lat.
  • Potwierdzone rozpoznanie pierwotnej ITP postawione co najmniej 3 miesiące przed randomizacją i oparte na kryteriach Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego oraz brak znanej etiologii małopłytkowości
  • Rozpoznanie poparte odpowiedzią na wcześniejszą terapię ITP (inną niż TPO-RA), w opinii badacza
  • Średnia liczba płytek krwi ok
  • Udokumentowana historia liczby płytek krwi
  • Na początku badania uczestnik albo przyjmuje równoczesne leczenie ITP i otrzymał w przeszłości co najmniej 1 terapię na ITP, albo uczestnik nie jest leczony na ITP (patrz uwaga), ale otrzymał co najmniej 2 wcześniejsze leczenie ITP. Uczestnicy otrzymujący dozwolone jednoczesne leczenie ITP na początku badania muszą mieć stabilną dawkę i częstotliwość przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją.

Dozwolone jednoczesne przyjmowanie leków na ITP obejmuje kortykosteroidy, danazol, alkaloidy barwinka, doustne leki immunosupresyjne, dapson, fostamatinib i/lub doustne TPO-RA.

-Zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnych z lokalnymi przepisami i protokołem

Kryteria wyłączenia:

  • Wtórna ITP/małopłytkowość związana z innym schorzeniem, np. chłoniakiem, przewlekłą białaczką limfatyczną, infekcją wirusową, zapaleniem wątroby, małopłytkowością indukowaną lub alloimmunologiczną, małopłytkowością związaną z dysplazją szpiku lub przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Stosowanie antykoagulantów (np. antagonistów witaminy K, bezpośrednich doustnych antykoagulantów) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  • Wykorzystanie jakichkolwiek transfuzji w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  • Zastosowanie Ig (IV, SC lub droga domięśniowa) lub plazmafereza (PLEX) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  • Stosowanie romiplostymu w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  • Przeszli splenektomię mniej niż 4 tygodnie przed randomizacją
  • Stosowanie badanego produktu w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem pierwszej dawki IMP
  • Stosowanie jakichkolwiek przeciwciał monoklonalnych lub białek fuzyjnych Fc, innych niż wskazane wcześniej, w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką IMP (np. anty-CD20)
  • Podczas wizyty przesiewowej stwierdzono następujące klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne: Hemoglobina ≤9 g/dL - OR - międzynarodowy współczynnik znormalizowany >1,5 lub czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji >1,5×górna granica normy - OR - całkowite stężenie IgG
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, chyba że zostanie uznany za wyleczony przez odpowiednie leczenie, bez oznak nawrotu przez ≥3 lata przed pierwszym podaniem IMP. Uczestnicy z następującym nowotworem mogą zostać włączeni w dowolnym momencie: Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, Rak in situ szyjki macicy, Rak in situ piersi lub Przypadkowo wykryty histologicznie rak prostaty (stadium TNM T1a lub T1b)
  • Niekontrolowane nadciśnienie, definiowane jako powtarzające się podwyższone ciśnienie krwi przekraczające 160 mmHg (skurczowe) i/lub 100 mmHg (rozkurczowe) pomimo odpowiedniego leczenia
  • Historia jakiegokolwiek poważnego zdarzenia zakrzepowego lub zatorowego (np. zawał mięśnia sercowego, udar, zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna) w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją
  • Historia koagulopatii lub dziedzicznej trombocytopenii lub rodzinna historia trombocytopenii
  • Dowody na aktywne klinicznie istotne krwawienie z narządu lub krwawienie z błony śluzowej wewnętrznej, inne niż spodziewane w ITP, które uzasadnia natychmiastowe leczenie lub postępowanie terapeutyczne w oparciu o ocenę badacza (np. krwotok śródczaszkowy, krwotok płucny, krwawienie z ciągłym zapotrzebowaniem na koncentrat krwi transfuzja komórek)
  • Szacunkowe wysokie ryzyko wystąpienia klinicznie istotnego krwawienia z narządu lub krwawienia z błony śluzowej wewnętrznej, inne niż spodziewane w ITP, które uzasadnia natychmiastowe leczenie lub postępowanie terapeutyczne, zgodnie z oceną badacza
  • Kliniczne dowody na inne poważne poważne choroby, osoby, które niedawno przeszły poważną operację lub które zdaniem badacza mają jakiekolwiek inne schorzenia, które mogłyby zakłócić wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Dodatni wynik testu z surowicy podczas badania przesiewowego w kierunku aktywnego zakażenia wirusowego z którymkolwiek z następujących stanów: Wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), który wskazuje na ostrą lub przewlekłą infekcję, chyba że jest powiązany z ujemnym wynikiem testu HBV DNA, Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) na podstawie Test na przeciwciała HCV (o ile nie jest powiązany z ujemnym wynikiem testu HCV RNA), Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) oparty na wynikach testów, które są związane z chorobą definiującą zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) lub liczbą CD4 ≤200 komórek/mm3
  • Znana reakcja nadwrażliwości na efgartigimod, rHuPH20 lub 1 z jego substancji pomocniczych
  • Uczestniczył wcześniej w badaniu klinicznym efgartigimodu i otrzymał co najmniej 1 podanie IMP
  • W ciąży lub karmiących lub zamierzających zajść w ciążę podczas badania
  • Klinicznie istotne niekontrolowane, aktywne lub przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze podczas badania przesiewowego
  • Jakakolwiek inna znana choroba autoimmunologiczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych ITP lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Dowody kliniczne poważnych niestabilnych lub niekontrolowanych ostrych lub przewlekłych chorób innych niż ITP (np. sercowo-naczyniowych, płucnych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, wątrobowych, nerek, neurologicznych, nowotworowych, zakaźnych, niekontrolowanej cukrzycy) pomimo odpowiedniego leczenia, które mogłoby narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Aktualne lub w przeszłości (tj. w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego) nadużywanie alkoholu, narkotyków lub leków
  • Otrzymał szczepionkę żywą/żywą atenuowaną mniej niż 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Otrzymanie jakiejkolwiek szczepionki inaktywowanej, podjednostkowej, polisacharydowej lub skoniugowanej w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym nie jest uważane za kryterium wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod PH20 SC
Pacjenci otrzymujący leczenie efgartigimodem PH20 sc
Biologiczny: Efgartigimod PH20 SC
Wstrzyknięcie podskórne efgartigimodu PH20 sc
Inne nazwy:
  • ARGX-113 PH20 SC
Komparator placebo: Placebo PH20 SC
Pacjenci otrzymujący placebo PH20 SC
Inny: Placebo PH20 SC
Wstrzyknięcie podskórne z placebo PH20 sc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP) z utrzymującą się odpowiedzią dotyczącą liczby płytek krwi pomiędzy 19. a 24. tygodniem
Ramy czasowe: Do 6 tygodni (między 19. a 24. tygodniem)
Uczestnika uznawano za odpowiadającego na ten punkt końcowy (tj. utrzymującego się w zakresie liczby płytek krwi), jeśli liczba płytek krwi u niego wynosiła ≥50 × 10^9/l podczas ≥4 z 6 wizyt analitycznych pomiędzy 19. a 24. tygodniem.
Do 6 tygodni (między 19. a 24. tygodniem)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopień kontroli choroby w 24-tygodniowym okresie leczenia w populacji pacjentów z przewlekłą ITP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby zdefiniowano jako skumulowaną liczbę tygodni w zaplanowanym 24-tygodniowym okresie leczenia, w których liczba płytek krwi wynosiła ≥50×10^9/l w populacji pacjentów z przewlekłą ITP.
Do 24 tygodni
Odsetek uczestników w całej populacji (przewlekła i trwała ITP) z utrzymującą się odpowiedzią dotyczącą liczby płytek krwi pomiędzy 19. a 24. tygodniem
Ramy czasowe: Do 6 tygodni (między 19. a 24. tygodniem)
Uczestnika uznawano za odpowiadającego na ten punkt końcowy (tj. utrzymującego się w zakresie liczby płytek krwi), jeśli liczba płytek krwi u niego wynosiła ≥50 × 10^9/l podczas ≥4 z 6 wizyt analitycznych pomiędzy 19. a 24. tygodniem.
Do 6 tygodni (między 19. a 24. tygodniem)
Odsetek uczestników w całej populacji z utrzymującą się odpowiedzią na liczbę płytek krwi pomiędzy 17. a 24. tygodniem
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (między 17 a 24 tygodniem)
Uczestnika uznawano za reagującego na ten punkt końcowy (tj. utrzymującego się w zakresie liczby płytek krwi), jeśli liczba płytek krwi u niego wynosiła ≥50 × 10^9/l podczas ≥6 z 8 wizyt analitycznych pomiędzy 17. a 24. tygodniem.
Do 8 tygodni (między 17 a 24 tygodniem)
Odsetek uczestników w całej populacji, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź dotyczącą liczby płytek krwi w dowolnym momencie 24-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Uczestnika uznawano za reagującego na ten punkt końcowy (tj. wykazującego ogólną odpowiedź dotyczącą liczby płytek krwi), jeśli liczba płytek krwi u niego wynosiła ≥50 × 10^9/l podczas ≥4 wizyt analitycznych w dowolnym momencie 24-tygodniowego okresu leczenia.
Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby do 12. tygodnia w całej populacji
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Stopień kontroli choroby zdefiniowano jako łączną liczbę tygodni do 12. tygodnia, w których liczba płytek krwi w całej populacji wynosiła ≥50×10^9/l.
Do 12 tygodni
Odsetek uczestników w całej populacji, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź dotyczącą liczby płytek krwi w dowolnym momencie aż do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Uczestnika uznawano za reagującego na ten punkt końcowy (tj. wykazującego ogólną odpowiedź dotyczącą liczby płytek krwi), jeśli liczba płytek krwi u niego wynosiła ≥50 × 10^9/l podczas ≥4 wizyt analitycznych w dowolnym momencie aż do 12. tygodnia.
Do 12 tygodni
Średnia zmiana liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową podczas każdej wizyty w całej populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa i skuteczności 1 (SEFU1) (do 29. tygodnia) i SEFU2 (do 33. tygodnia)
Zmiana z linii bazowej w punkcie czasowym t = wartość w momencie t - Wartość bazowa. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszym podaniem badanego produktu leczniczego (IMP).
Wartość wyjściowa i tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa i skuteczności 1 (SEFU1) (do 29. tygodnia) i SEFU2 (do 33. tygodnia)
Czas do odpowiedzi liczby płytek krwi w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Czas do uzyskania odpowiedzi dotyczącej liczby płytek krwi, zdefiniowany jako czas do uzyskania 2 kolejnych liczby płytek krwi na poziomie ≥50 × 10^9/l według szacunków Kaplana-Meiera.
Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby w całej populacji w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby zdefiniowano jako skumulowaną liczbę tygodni w zaplanowanym 24-tygodniowym okresie leczenia, w których liczba płytek krwi w całej populacji wynosiła ≥30×10^9/l i co najmniej ≥20×10^9/l powyżej wartości początkowej.
Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia w całej populacji uczestników z wyjściową liczbą płytek krwi <15×10^9/l
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stopień kontroli choroby zdefiniowano jako skumulowaną liczbę tygodni w zaplanowanym 24-tygodniowym okresie leczenia, w których liczba płytek krwi w całej populacji wynosiła ≥30×10^9/l i co najmniej ≥20×10^9/l powyżej wartości początkowej.
Do 24 tygodni
Liczba krwawień sklasyfikowanych przez Światową Organizację Zdrowia (WHO) (stopień ≥1) w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Ocenia się za pomocą skali krwawień WHO. Skala krwawień WHO to pięciopunktowa skala, gdzie stopień 0 = brak krwawienia; Stopień 1 = krwawienie wybroczynowe; Stopień 2 = łagodna utrata krwi; Stopień 3 = duża utrata krwi (wymaga transfuzji); i stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi, związana ze śmiercią.
Do 24 tygodni
Odsetek uczestników z odpowiedzią Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) ds. liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do 24 tygodni

Całkowitą odpowiedź IWG zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥100 × 10^9/l i brak krwawień (stopień WHO = 0 [brak krwawień]) podczas co najmniej 2 oddzielnych kolejnych wizyt analitycznych w odstępie co najmniej 7 dni.

Odpowiedź IWG zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥30 × 10^9/l i 2-krotny wzrost liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową oraz brak zdarzeń krwawienia (stopień WHO = 0) podczas co najmniej 2 oddzielnych, kolejnych wizyt analitycznych, które były w odstępie co najmniej 7 dni.

Początkową odpowiedź zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥30 × 10^9/l i 2-krotny wzrost w porównaniu z wyjściową liczbą płytek krwi podczas 5 wizyty analitycznej.
Do 24 tygodni
Wskaźnik korzystania z terapii doraźnej (ratunek na uczestnika miesięcznie) w całej populacji
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Terapię ratunkową zdefiniowano jako zdarzenie, w którym uczestnik potrzebował jednego lub więcej terapii ratunkowych. Zdarzenie zdefiniowano jako okres maksymalnie 5 dni, podczas którego uczestnikowi badania podano jednocześnie lub kolejno 1 lub więcej terapii ratunkowych. Zezwolono na następujące leczenie ratunkowe: metyloprednizolon, deksametazon, prednizon, immunoglobuliny normalne, immunoglobiny anty-D (Rho) lub transfuzje płytek krwi.
Do 24 tygodni
Odsetek uczestników, u których dawka i/lub częstotliwość równoczesnego leczenia ITP wzrosła w 12. tygodniu lub później w całej populacji
Ramy czasowe: Do 13 tygodni (między 12. a 24. tygodniem)
Zmianę w leczeniu ITP zdefiniowano jako zwiększenie dawki i/lub częstotliwości jednoczesnego leczenia ITP w stosunku do wartości wyjściowych lub rozpoczęcie nowego jednoczesnego leczenia ITP.
Do 13 tygodni (między 12. a 24. tygodniem)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie funkcjonalnej skali zmęczenia w leczeniu chorób przewlekłych (FACIT-Fatigue) w 24. tygodniu w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Skala zmęczenia FACIT to krótkie, 13-elementowe, łatwe w użyciu narzędzie, które mierzy poziom zmęczenia danej osoby podczas jej codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Poziom zmęczenia mierzono zapisując odpowiedzi na pytania w 5-punktowej skali Likerta od 0 „w ogóle” do 4 „bardzo dużo”. Wszystkie pozycje zsumowano, tworząc pojedynczy wynik zmęczenia w zakresie od 0 do 52, gdzie wyższy wynik FACIT-F wskazywał na poważniejsze objawy. Ujemny wynik zmiany w porównaniu z wartością wyjściową wskazywał na poprawę jakości życia (QoL).
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie funkcjonalnej leczenia raka Kwestionariusz Th6 (Fact-Th6) w 24. tygodniu w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24
W badaniu FACT-Th6 zastosowano 5-stopniową skalę Likerta (0 = wcale do 4 = bardzo dużo), a uczestnicy oceniali stopień swoich obaw w ciągu ostatnich 7 dni. 6 wybranych pozycji dotyczy zdolności do wykonywania zwykłych czynności, obaw związanych z problemami z krwawieniem lub siniakami, obaw związanych z możliwością wystąpienia poważnego krwawienia, unikania aktywności fizycznej lub społecznej z powodu obaw związanych z krwawieniem lub siniakami oraz frustracji wynikającej z niemożności wykonania zwykłe zajęcia. Wszystkie pozycje zsumowano, tworząc pojedynczy wynik w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższy wynik wskazywał na mniej nasilone objawy. Dodatni wynik zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazywał poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skróconym formularzu-36 (SF-36) w 24. tygodniu w całej populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
SF-36 to 36-elementowa skala skonstruowana w celu badania jakości życia związanej ze zdrowiem w 8 obszarach: ograniczenia aktywności fizycznej spowodowane problemami zdrowotnymi; ograniczenia w aktywności społecznej spowodowane problemami fizycznymi lub emocjonalnymi; ograniczenia w zwykłych czynnościach wynikających z problemów ze zdrowiem fizycznym; ból ciała; ogólny stan zdrowia psychicznego (niepokój psychiczny i dobre samopoczucie); ograniczenia w zwykłych czynnościach wynikających z problemów emocjonalnych; witalność (energia i zmęczenie); i ogólne postrzeganie zdrowia. Wyniki z 8 dziedzin oceniano niezależnie i zagregowano w 2 oparte na normach sumaryczne miary składowe zdrowia fizycznego i psychicznego. Sumaryczna punktacja składowych może mieścić się w przedziale od 0 do 100, gdzie wyższy wynik wskazuje na poprawę jakości życia. Dodatni wynik zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazywał poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Częstość występowania i częstość występowania przeciwciał przeciwko efgartigimodowi i/lub rHuPH20 w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Do 35 tygodnia
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) zdefiniowano jako odsetek uczestników z ADA wywołaną leczeniem lub wzmocnionym leczeniem (mianownik: liczba uczestników możliwych do oceny). Częstość występowania ADA zdefiniowano jako odsetek uczestników z ADA nienaruszoną leczeniem, ADA wywołaną leczeniem lub ADA wzmocnioną leczeniem (mianownik: liczba uczestników podlegających ocenie).
Do 35 tygodnia
Miana przeciwciał przeciwko Efgartigimodowi i/lub rHuPH20 w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Tygodnie 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (do 29 tygodnia) i SEFU2 (do 33 tygodnia)
W próbkach, które uzyskały pozytywną odpowiedź w teście, oznaczono miano.
Tygodnie 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (do 29 tygodnia) i SEFU2 (do 33 tygodnia)
Częstość występowania i częstość występowania przeciwciał neutralizujących (NAb) przeciwko efgartigimodowi i/lub rHuPH20 w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Do 35 tygodnia

Próbki badano pod kątem obecności NAb wobec efgartigimodu i/lub rHuPH20 oraz mian NAb wobec rHuPH20.

Częstość występowania NAb definiuje się jako całkowity odsetek uczestników z klasyfikacją „wyjściowy wynik ujemny – wynik wyjściowy pozytywny” i „wyjściowy wynik dodatni – wynik wyjściowy dodatni”. Częstość występowania NAb definiuje się jako całkowity odsetek uczestników z klasyfikacją „wyjściowy wynik ujemny – wynik wyjściowy pozytywny”, „wyjściowy wynik dodatni – wynik wyjściowy dodatni” lub „wyjściowy wynik pozytywny – wynik wyjściowy ujemny”.
Do 35 tygodnia
Minimalne stężenie efgartigimoda w surowicy (Ctrough) w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. i 24. tygodniu
Wszystkie próbki farmakokinetyczne (PK) pobrano przed podaniem dawki, w dniu podania IMP.
Dawkowanie wstępne w 1., 2., 3., 17., 19., 21., 23. i 24. tygodniu
Procentowa zmiana całkowitego IgG w stosunku do wartości wyjściowych w populacji ogólnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 i 24
Próbki pobierano przed dawką, w dniu podania IMP.
Wartość wyjściowa i tygodnie 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 i 24
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwpłytkowymi w całej populacji
Ramy czasowe: Tygodnie 7, 15, 23 i 24
Przeciwciało przeciwpłytkowe było dodatnie, jeśli wartość gęstości optycznej > 0,129.
Tygodnie 7, 15, 23 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna małopłytkowość immunologiczna

Badania kliniczne na Efgartigimod PH20 SC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj