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一项评估 Efgartigimod PH20 皮下注射治疗成人原发性免疫性血小板减少症患者的疗效和安全性的研究 (ADVANCE SC)

2024年10月8日 更新者：argenx

一项评估 Efgartigimod (ARGX-113) PH20 皮下注射治疗成人原发性免疫性血小板减少症患者疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验

这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，旨在评估 efgartigimod PH20 SC 治疗成人原发性 ITP 患者的疗效、安全性和对 QoL/PRO 的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

207

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing、中国
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu、中国
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou、中国
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming、中国
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang、中国
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi、中国
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen、中国
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin、中国
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou、中国
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan、中国
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi、中国
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang、中国
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou、中国
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang、中国
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang、中国
        • Investigator site 0860062
  • 丹麦
      • Roskilde、丹麦
        • Investigator Site 0450005
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Investigator Site 9950019
  • 以色列
      • Ashkelon、以色列
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa、以色列
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa、以色列
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem、以色列
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem、以色列
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva、以色列
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv、以色列
        • Investigator Site 9720009
  • 俄罗斯联邦
      • Kaluga、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov、俄罗斯联邦
        • Investigator site 0070040
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070015
      • Tula、俄罗斯联邦
        • Investigator Site 0070012
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia、保加利亚
        • Investigator Site 3590015
  • 南非
      • George、南非
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg、南非
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory、南非
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria、南非
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg、南非
        • Investigator Site 0270002
  • 台湾
      • New Taipei City、台湾
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan、台湾
        • Investigator Site 8860003
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac、塞尔维亚
        • Investigator Site 3810008
  • 墨西哥
      • Aguascalientes、墨西哥
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua、墨西哥
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico、墨西哥
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey、墨西哥
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca、墨西哥
        • Investigator Site 0520001
  • 大韩民国
      • Seongnam、大韩民国
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul、大韩民国
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul、大韩民国
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul、大韩民国
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul、大韩民国
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul、大韩民国
        • Investigator Site 0820008
  • 希腊
      • Athens、希腊
        • Investigator Site 0300008
      • Athens、希腊
        • Investigator Site 0300010
      • Patra、希腊
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki、希腊
        • Investigator Site 0300009
  • 德国
      • Essen、德国、45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen、德国
        • Investigator Site 0490012
  • 意大利
      • Alessandria、意大利
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara、意大利
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola、意大利
        • Investigator Site 0390045
      • Milan、意大利、20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan、意大利
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli、意大利
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli、意大利
        • Investigator Site 0390044
      • Novara、意大利
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza、意大利
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria、意大利
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia、意大利、42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome、意大利
        • Investigator Site 0390046
      • Terni、意大利
        • Investigator Site 0390033
      • Varese、意大利
        • Investigator Site 0390036
  • 挪威
      • Bergen、挪威
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo、挪威
        • Investigator site 0470003
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch、新西兰
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North、新西兰
        • Investigator Site 0640002
  • 日本
      • Chiba、日本
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata、日本
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima、日本
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa、日本
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu、日本
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto、日本
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi、日本
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka、日本
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama、日本
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa、日本
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke、日本
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku、日本
        • Investigator Site 0810039
      • Tama、日本
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo、日本
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba、日本
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi、日本
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki、日本
        • Investigator Site 0810012
  • 智利
      • Santiago、智利
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco、智利
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar、智利
        • Investigator site 0560003
  • 法国
      • Créteil、法国
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier、法国
        • Investigator Site 0330018
  • 波兰
      • Katowice、波兰、40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin、波兰
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz、波兰
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo、波兰
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń、波兰
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa、波兰
        • Investigator Site 0480033
  • 泰国
      • Bangkok、泰国
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok、泰国
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok、泰国
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok、泰国
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi、泰国
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai、泰国
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen、泰国
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani、泰国
        • Investigator Site 0660006
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park、澳大利亚
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill、澳大利亚
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton、澳大利亚
        • Investigator Site 0610010
      • Garran、澳大利亚
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart、澳大利亚
        • Investigator Site 0610001
      • Perth、澳大利亚
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth、澳大利亚
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead、澳大利亚
        • Investigator Site 0610005
  • 火鸡
      • Adapazarı、火鸡
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara、火鸡
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara、火鸡
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara、火鸡
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara、火鸡
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne、火鸡
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul、火鸡
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli、火鸡
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya、火鸡
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin、火鸡
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun、火鸡
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ、火鸡
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon、火鸡
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir、火鸡
        • Investigator Site 0900004
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin、爱尔兰
        • Investigator site 3530003
      • Galway、爱尔兰
        • Investigator Site 3530001
  • 突尼斯
      • Sfax、突尼斯
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse、突尼斯
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis、突尼斯
        • Investigator site 2160002
  • 约旦
      • Amman、约旦
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid、约旦
        • Investigator site 9620001
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş、罗马尼亚
        • Investigator Site 0400008
  • 美国
    • Arkansas
      • Springdale、Arkansas、美国、72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston、Florida、美国、33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle、Illinois、美国、60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、美国、46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15222
        • Investigator Site 0010115
  • 英国
      • Bradford、英国、BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry、英国
        • Investigator Site 0440005
      • London、英国
        • Investigator Site 0440008
      • London、英国
        • Investigator Site 0440041
      • Truro、英国
        • Investigator Site 0440014
  • 葡萄牙
      • Braga、葡萄牙
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra、葡萄牙
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa、葡萄牙
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa、葡萄牙
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa、葡萄牙
        • Investigator Site 3510007
      • Porto、葡萄牙
        • Investigator site 3510001
      • Porto、葡萄牙
        • Investigator site 3510004
  • 西班牙
      • Alava、西班牙
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona、西班牙
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona、西班牙
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid、西班牙
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia、西班牙
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell、西班牙
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia、西班牙
        • Investigator Site 0340004
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires、阿根廷
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba、阿根廷
        • Investigator Site 0540003

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 能够理解试验要求并提供书面知情同意，愿意并能够遵守试验方案程序
  • 签署知情同意书 (ICF) 时年龄≥18 岁的男性或女性。 韩国和台湾例外，根据当地监管要求，法定年龄分别为 19 岁和 20 岁。
  • 至少在随机分组前 3 个月根据美国血液学会标准确诊原发性 ITP，并且血小板减少症的病因不明
  • 根据研究者的意见，对既往 ITP 治疗（TPO-RAs 除外）的反应支持诊断
  • 平均血小板计数
  • 血小板计数的记录历史
  • 在试验开始时，参与者同时接受 ITP 治疗并且在过去接受过至少 1 次 ITP 治疗，或者参与者没有接受 ITP 治疗（见注释）但至少接受过 2 次 ITP 治疗ITP 的先前治疗。 在基线时接受允许的同步 ITP 治疗的参与者必须在随机分组前至少 4 周内在剂量和频率上保持稳定。

允许同时使用的 ITP 药物包括皮质类固醇、达那唑、长春花生物碱、口服免疫抑制剂、氨苯砜、fostamatinib 和/或口服 TPO-RA。

-同意使用符合当地法规和方案的避孕措施

排除标准：

  • 与其他病症相关的继发性 ITP/血小板减少症，例如淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、病毒感染、肝炎、诱导性或同种免疫性血小板减少症、与骨髓发育不良相关的血小板减少症或造血干细胞移植
  • 随机分组前 4 周内使用过抗凝剂（例如，维生素 K 拮抗剂、直接口服抗凝剂）
  • 随机分组前 4 周内使用过任何输血
  • 随机分组前 4 周内使用 Ig（IV、SC 或肌内途径）或血浆置换术 (PLEX)
  • 随机分组前 4 周内使用 romiplostim
  • 在随机分组前不到 4 周接受了脾切除术
  • 在首次服用 IMP 之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过研究产品
  • 在 IMP 首次给药前 6 个月内使用任何单克隆抗体或 Fc 融合蛋白，而不是先前指出的那些（例如，抗 CD20）
  • 在筛选访视时，具有以下临床意义的实验室异常：血红蛋白≤9 g/dL - 或 - 国际标准化比值 >1.5 或活化部分凝血活酶时间 >1.5×正常上限 - 或 - 总 IgG 水平
  • 恶性肿瘤病史，除非在首次给予 IMP 前 ≥ 3 年通过充分治疗被认为治愈且无复发证据。 任何时候都可以包括患有以下癌症的参与者：经过充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌、乳腺癌原位癌或前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 分期 T1a 或 T1b）
  • 不受控制的高血压，定义为尽管进行了适当的治疗，但血压反复升高超过 160 毫米汞柱（收缩压）和/或 100 毫米汞柱（舒张压）
  • 随机分组前 12 个月内任何重大血栓或栓塞事件（例如，心肌梗塞、中风、深静脉血栓形成或肺栓塞）的病史
  • 凝血病史或遗传性血小板减少症或血小板减少症家族史
  • 除 ITP 中预期外，存在有临床意义的活动性器官出血或内部粘膜出血的证据，需要根据研究者的判断进行紧急治疗或治疗（例如，颅内出血、肺出血、持续需要浓缩红血的出血细胞输注）
  • 估计有临床意义的器官出血或内部粘膜出血的高风险，而不是 ITP 中预期的，根据研究者的判断需要紧急治疗或治疗程序
  • 其他重大严重疾病的临床证据，最近进行过大手术，或有研究者认为可能混淆试验结果或使参与者处于过度风险中的任何其他情况
  • 筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性： 表明急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV)，除非与阴性 HBV DNA 检测相关，丙型肝炎病毒 (HCV) 基于HCV 抗体检测（除非与阴性 HCV RNA 检测相关），基于与获得性免疫缺陷综合症 (AIDS) 相关的检测结果的人类免疫缺陷病毒 (HIV) - 定义条件或 CD4 计数≤200 个细胞/mm3
  • 已知对 efgartigimod、rHuPH20 或其赋形剂之一的超敏反应
  • 以前参加过 efgartigimod 的临床试验，并且至少接受过 1 次 IMP 给药
  • 怀孕或哺乳期或打算在试验期间怀孕
  • 筛查时有临床意义的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染
  • 研究者认为会干扰对 ITP 临床症状的准确评估或使参与者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
  • 尽管进行了适当的治疗，但可能使参与者处于不当风险
  • 酒精、药物或药物滥用的当前或历史（即，在筛选后 12 个月内）
  • 在筛选前不到 4 周接受了活/减毒活疫苗。 在筛选前的任何时间接受任何灭活、亚单位、多糖或结合疫苗不被视为排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Efgartigimod PH20 SC
接受 efgartigimod PH20 SC 治疗的患者
生物：Efgartigimod PH20 SC
皮下注射 efgartigimod PH20 SC
其他名称：
  • ARGX-113 PH20 SC
安慰剂比较：安慰剂 PH20 SC
接受安慰剂 PH20 SC 治疗的患者
其他：安慰剂 PH20 SC
皮下注射安慰剂 PH20 SC

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 19 周至第 24 周期间出现持续血小板计数反应的慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 参与者的百分比
大体时间：最长 6 周（第 19 周至第 24 周之间）
如果参与者在第 19 周至第 24 周之间 6 次分析访视中有 4 次的血小板计数≥50 × 10^9/L，则该参与者被视为该终点的响应者（即，具有持续的血小板计数响应）。
最长 6 周（第 19 周至第 24 周之间）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
慢性 ITP 人群在 24 周治疗期内的疾病控制程度
大体时间：长达 24 周
疾病控制程度定义为慢性ITP人群在计划的24周治疗期内血小板计数≥50×10^9/L的累积周数。
长达 24 周
第 19 周至第 24 周期间出现持续血小板计数反应的总体人群（慢性和持续性 ITP）参与者的百分比
大体时间：最长 6 周（第 19 周至第 24 周之间）
如果参与者在第 19 周至第 24 周之间 6 次分析访视中有 4 次的血小板计数≥50 × 10^9/L，则该参与者被视为该终点的响应者（即，具有持续的血小板计数响应）。
最长 6 周（第 19 周至第 24 周之间）
第 17 周至第 24 周期间出现持续血小板计数反应的参与者占总体人群的百分比
大体时间：长达 8 周（第 17 周至第 24 周之间）
如果参与者在第 17 周至第 24 周期间 8 次分析访问中有 6 次的血小板计数≥50 × 10^9/L，则该参与者被视为该终点的响应者（即，具有持续的血小板计数响应）。
长达 8 周（第 17 周至第 24 周之间）
在 24 周治疗期间的任何时间达到总体血小板计数反应的参与者占总体人群的百分比
大体时间：长达 24 周
如果参与者在 24 周治疗期间的任何时间进行 ≥ 4 次分析访视，其血小板计数≥50 × 10^9/L，则该参与者被视为该终点的响应者（即，具有总体血小板计数响应）。
长达 24 周
第 12 周之前总体人群的疾病控制程度
大体时间：长达 12 周
疾病控制程度定义为直到第12周时总人群中血小板计数≥50×10^9/L的累积周数。
长达 12 周
在第 12 周之前的任何时间达到总体血小板计数反应的参与者占总人口的百分比
大体时间：长达 12 周
如果参与者在第 12 周之前的任何时间进行 ≥ 4 次分析访问，其血小板计数≥50 × 10^9/L，则该参与者被视为该终点的响应者（即，具有总体血小板计数响应）。
长达 12 周
总体人群每次就诊时血小板计数相对基线的平均变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24 周、安全性和有效性随访 1 (SEFU1)（最多第 29 周）和 SEFU2（最多第 33 周）
时间点 t 相对于基线的变化 = 时间点 t 的值 - 基线值。 基线定义为首次施用研究药品（IMP）之前的最后可用值。
基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24 周、安全性和有效性随访 1 (SEFU1)（最多第 29 周）和 SEFU2（最多第 33 周）
总体人群中血小板计数反应的时间
大体时间：长达 24 周
血小板计数反应时间，定义为通过 Kaplan-Meier 估计连续 2 次血小板计数≥50 × 10^9/L 的时间。
长达 24 周
24 周治疗期内总体人群的疾病控制程度
大体时间：长达 24 周
疾病控制程度定义为在计划的24周治疗期内血小板计数≥30×10^9/L且总体人群中至少高于基线≥20×10^9/L的累积周数。
长达 24 周
基线血小板计数<15×10^9/L 的参与者在 24 周治疗期内总体人群的疾病控制程度
大体时间：长达 24 周
疾病控制程度定义为在计划的24周治疗期内血小板计数≥30×10^9/L且总体人群中至少高于基线≥20×10^9/L的累积周数。
长达 24 周
总人口中世界卫生组织 (WHO) 分类的出血事件（≥1 级）的数量
大体时间：长达 24 周
使用世界卫生组织出血量表进行评估。 WHO 出血量表为五级量表，其中 0 级 = 无出血； 1级=点状出血； 2级=轻度失血； 3级=严重失血（需要输血）； 4 级=使人衰弱的失血，与死亡相关。
长达 24 周
血小板计数国际工作组 (IWG) 回复的参与者百分比
大体时间：长达 24 周

IWG 完全缓解定义为血小板计数≥100 × 10^9/L，并且至少间隔 7 天进行至少 2 次独立、连续的分析访视，且没有出血事件（WHO 分级 = 0 [无出血]）。

IWG 反应定义为血小板计数≥30 × 10^9/L，且血小板计数较基线增加 2 倍，且至少 2 次单独、连续的分析访视不存在出血事件（WHO 分级 = 0）至少间隔7天。

初始反应定义为血小板计数≥30 × 10^9/L，并且比分析访视 5 时的基线血小板计数增加 2 倍。
长达 24 周
总人口中接受救援治疗的比率（每位参与者每月的救援次数）
大体时间：长达 24 周
救援治疗被定义为参与者需要接受一种或多种救援治疗的情况。 一次事件被定义为最多 5 天的时间段，其中同时或连续向试验参与者进行 1 次或多次救援治疗。 允许进行以下救援治疗：甲泼尼龙、地塞米松、泼尼松、正常免疫球蛋白、抗 D (Rho) 免疫球蛋白或血小板输注。
长达 24 周
第 12 周或之后同时 ITP 治疗的剂量和/或频率增加的参与者占总人口的百分比
大体时间：长达 13 周（第 12 周至第 24 周之间）
ITP 治疗的变化被定义为相对于基线，并行 ITP 治疗的剂量和/或频率增加，或开始新的并行 ITP 治疗。
长达 13 周（第 12 周至第 24 周之间）
第 24 周总体人群慢性病治疗疲劳量表 (FACIT-疲劳) 功能评估相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
FACIT-疲劳量表是一个简短的、包含 13 个项目、易于管理的工具，用于测量个人在过去一周的日常活动中的疲劳程度。 疲劳程度通过记录 5 点李克特量表的项目反应来测量，范围从 0“完全不”到 4“非常”。 将所有项目相加得出一个疲劳评分，范围从 0 到 52，其中 FACIT-F 评分越高表明症状越严重。 相对于基线的负变化分数表明生活质量 (QoL) 有所改善。
基线和第 24 周
第 24 周总体人群中癌症治疗问卷 - Th6 (Fact-Th6) 功能评估相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4、8、12、16、20 和 24 周
FACT-Th6 采用 5 级李克特量表（0=完全不关注，4=非常关注），参与者对过去 7 天的关注程度进行评分。 选定的 6 个项目涉及进行日常活动的能力、担心出血或瘀伤的问题、担心严重出血的可能性、因担心出血或瘀伤而避免体力或社交活动以及因无法进行活动而感到沮丧平时的活动。 将所有项目相加得出一个范围为 0 到 24 的单一分数，分数越高表示症状越轻。 相对于基线的积极变化分数表明生活质量有所改善。
基线和第 4、8、12、16、20 和 24 周
第 24 周总体人口相对于简表 36 (SF-36) 基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
SF-36 是一个包含 36 个项目的量表，旨在调查 8 个领域的健康相关生活质量：由于健康问题导致的体力活动受限；由于身体或情绪问题而导致社交活动受限；由于身体健康问题，日常角色活动受到限制；身体疼痛；一般心理健康（心理困扰和幸福感）；由于情绪问题导致日常角色活动受限；活力（精力和疲劳）；和一般健康观念。 对 8 个领域的分数进行独立评估，并将其汇总为 2 个基于常模的身体和心理健康的摘要组成部分。 总分分数范围为 0 到 100，分数越高表明生活质量有所改善。 相对于基线的积极变化分数表明生活质量有所改善。
基线和第 24 周
总体人群中 Efgartigimod 和/或 rHuPH20 抗体的发生率和患病率
大体时间：长达 35 周
抗药物抗体 (ADA) 发生率定义为患有治疗诱导或治疗增强 ADA 的参与者的百分比（分母：可评估参与者的数量）。 ADA 患病率定义为患有未受治疗影响的 ADA、治疗引起的 ADA 或治疗增强的 ADA 的参与者的百分比（分母：可评估参与者的数量）。
长达 35 周
总体人群中 Efgartigimod 和/或 rHuPH20 抗体滴度
大体时间：第 3、7、11、15、19、23、24 周、SEFU1（至第 29 周）和 SEFU2（至第 33 周）
在具有阳性测定响应的样品中测定滴度。
第 3、7、11、15、19、23、24 周、SEFU1（至第 29 周）和 SEFU2（至第 33 周）
总体人群中 Efgartigimod 和/或 rHuPH20 中和抗体 (NAb) 的发生率和患病率
大体时间：长达 35 周

测试样品中针对 efgartigimod 和/或 rHuPH20 的 NAb 的存在以及针对 rHuPH20 的 NAb 的滴度。

NAB 发生率定义为参与者分类为“基线阴性-基线后阳性”和“基线阳性-基线后阳性”的参与者的总百分比。 NAb 患病率定义为参与者分类为“基线阴性-基线后阳性”、“基线阳性-基线后阳性”或“基线阳性-基线后阴性”的参与者总百分比。
长达 35 周
总体人群中血清 Efgartigimod 谷浓度 (Ctrough)
大体时间：第 1、2、3、17、19、21、23 和 24 周预服药
所有药代动力学 (PK) 样本均在给药前、IMP 给药当天收集。
第 1、2、3、17、19、21、23 和 24 周预服药
总体人群中总 IgG 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 1、2、3、17、19、21、23 和 24 周
在给药前、IMP 给药当天收集样本。
基线和第 1、2、3、17、19、21、23 和 24 周
总人口中具有抗血小板抗体的参与者人数
大体时间：第 7、15、23 和 24 周
如果光密度值>0.129，则抗血小板抗体呈阳性。
第 7、15、23 和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月16日

初级完成 (实际的)

2023年10月9日

研究完成 (实际的)

2023年10月9日

研究注册日期

首次提交

2020年12月18日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月23日

首次发布 (实际的)

2020年12月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月8日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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