Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности подкожного введения эфгартигимода PH20 у взрослых пациентов с первичной иммунной тромбоцитопенией (ADVANCE SC)

8 октября 2024 г. обновлено: argenx

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности эфгартигимода (ARGX-113) PH20 подкожно у взрослых пациентов с первичной иммунной тромбоцитопенией

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 с параллельными группами для оценки эффективности, безопасности и влияния на качество жизни/PRO лечения эфгартигимодом PH20 подкожно у взрослых пациентов с первичной ИТП.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

207

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park, Австралия
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill, Австралия
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton, Австралия
        • Investigator Site 0610010
      • Garran, Австралия
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart, Австралия
        • Investigator Site 0610001
      • Perth, Австралия
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth, Австралия
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead, Австралия
        • Investigator Site 0610005
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba, Аргентина
        • Investigator Site 0540003
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia, Болгария
        • Investigator Site 3590015
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, Германия
        • Investigator Site 0490012
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Investigator Site 0300008
      • Athens, Греция
        • Investigator Site 0300010
      • Patra, Греция
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki, Греция
        • Investigator Site 0300009
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Грузия
        • Investigator Site 9950019
  • Дания
      • Roskilde, Дания
        • Investigator Site 0450005
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa, Израиль
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa, Израиль
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem, Израиль
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem, Израиль
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva, Израиль
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv, Израиль
        • Investigator Site 9720009
  • Иордания
      • Amman, Иордания
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid, Иордания
        • Investigator site 9620001
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin, Ирландия
        • Investigator site 3530003
      • Galway, Ирландия
        • Investigator Site 3530001
  • Испания
      • Alava, Испания
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona, Испания
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona, Испания
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid, Испания
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia, Испания
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell, Испания
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Испания
        • Investigator Site 0340004
  • Италия
      • Alessandria, Италия
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara, Италия
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola, Италия
        • Investigator Site 0390045
      • Milan, Италия, 20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan, Италия
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli, Италия
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli, Италия
        • Investigator Site 0390044
      • Novara, Италия
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza, Италия
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria, Италия
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Италия, 42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome, Италия
        • Investigator Site 0390046
      • Terni, Италия
        • Investigator Site 0390033
      • Varese, Италия
        • Investigator Site 0390036
  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing, Китай
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu, Китай
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou, Китай
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming, Китай
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang, Китай
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi, Китай
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen, Китай
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin, Китай
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou, Китай
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan, Китай
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi, Китай
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang, Китай
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou, Китай
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang, Китай
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang, Китай
        • Investigator site 0860062
  • Корея, Республика
      • Seongnam, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigator Site 0820008
  • Мексика
      • Aguascalientes, Мексика
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua, Мексика
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico, Мексика
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey, Мексика
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca, Мексика
        • Investigator Site 0520001
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North, Новая Зеландия
        • Investigator Site 0640002
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo, Норвегия
        • Investigator site 0470003
  • Польша
      • Katowice, Польша, 40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Польша
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Польша
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo, Польша
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń, Польша
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa, Польша
        • Investigator Site 0480033
  • Португалия
      • Braga, Португалия
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra, Португалия
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa, Португалия
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa, Португалия
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa, Португалия
        • Investigator Site 3510007
      • Porto, Португалия
        • Investigator site 3510001
      • Porto, Португалия
        • Investigator site 3510004
  • Российская Федерация
      • Kaluga, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov, Российская Федерация
        • Investigator site 0070040
      • Moscow, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Российская Федерация
        • Investigator Site 0070012
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti, Румыния
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti, Румыния
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti, Румыния
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca, Румыния
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova, Румыния
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu, Румыния
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş, Румыния
        • Investigator Site 0400008
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac, Сербия
        • Investigator Site 3810008
  • Соединенное Королевство
      • Bradford, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry, Соединенное Королевство
        • Investigator Site 0440005
      • London, Соединенное Королевство
        • Investigator Site 0440008
      • London, Соединенное Королевство
        • Investigator Site 0440041
      • Truro, Соединенное Королевство
        • Investigator Site 0440014
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle, Illinois, Соединенные Штаты, 60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Соединенные Штаты, 46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15222
        • Investigator Site 0010115
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok, Таиланд
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok, Таиланд
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok, Таиланд
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi, Таиланд
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai, Таиланд
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen, Таиланд
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani, Таиланд
        • Investigator Site 0660006
  • Тайвань
      • New Taipei City, Тайвань
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan, Тайвань
        • Investigator Site 8860003
  • Тунис
      • Sfax, Тунис
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse, Тунис
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis, Тунис
        • Investigator site 2160002
  • Турция
      • Adapazarı, Турция
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Турция
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Турция
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Турция
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, Турция
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Турция
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Турция
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli, Турция
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, Турция
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin, Турция
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, Турция
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Турция
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Турция
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Турция
        • Investigator Site 0900004
  • Франция
      • Créteil, Франция
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Франция
        • Investigator Site 0330018
  • Чили
      • Santiago, Чили
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco, Чили
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar, Чили
        • Investigator site 0560003
  • Южная Африка
      • George, Южная Африка
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg, Южная Африка
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory, Южная Африка
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria, Южная Африка
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg, Южная Африка
        • Investigator Site 0270002
  • Япония
      • Chiba, Япония
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata, Япония
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Япония
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa, Япония
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu, Япония
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto, Япония
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi, Япония
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka, Япония
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama, Япония
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa, Япония
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Япония
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku, Япония
        • Investigator Site 0810039
      • Tama, Япония
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo, Япония
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba, Япония
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi, Япония
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki, Япония
        • Investigator Site 0810012

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Способность понимать требования исследования и давать письменное информированное согласие, желание и возможность соблюдать процедуры протокола исследования
  • Мужчина или женщина в возрасте ≥18 лет на момент подписания формы информированного согласия (ICF). Исключения сделаны для Республики Южная Корея и Тайваня, где в соответствии с местными нормативными требованиями совершеннолетие наступает в 19 и 20 лет соответственно.
  • Подтвержденный диагноз первичной ИТП, установленный не менее чем за 3 месяца до рандомизации и основанный на критериях Американского общества гематологии, и неизвестная этиология тромбоцитопении
  • Диагноз подтверждается реакцией на предшествующую терапию ИТП (кроме TPO-RA), по мнению исследователя.
  • Среднее количество тромбоцитов
  • Документально подтвержденный анамнез количества тромбоцитов
  • В начале исследования участник либо принимает параллельное(ие) лечение(я) ИТП и ранее получал по крайней мере 1 курс лечения ИТП в прошлом, либо участник не проходит лечение ИТП (см. примечание), но получил по крайней мере 2 курса лечения. предшествующее лечение ИТП. Участники, получавшие разрешенное параллельное лечение ИТП на исходном уровне, должны были быть стабильными по дозе и частоте в течение как минимум 4 недель до рандомизации.

Разрешенные одновременные препараты для лечения ИТП включают кортикостероиды, даназол, алкалоиды барвинка, пероральные иммунодепрессанты, дапсон, фостаматиниб и/или пероральные TPO-RA.

-Согласие использовать меры контрацепции в соответствии с местными правилами и протоколом

Критерий исключения:

  • Вторичная ИТП/тромбоцитопения, связанная с другим заболеванием, например, лимфомой, хроническим лимфолейкозом, вирусной инфекцией, гепатитом, индуцированной или аллоиммунной тромбоцитопенией, тромбоцитопенией, связанной с миелоидной дисплазией или трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток
  • Использование антикоагулянтов (например, антагонистов витамина К, прямых пероральных антикоагулянтов) в течение 4 недель до рандомизации
  • Использование любых переливаний в течение 4 недель до рандомизации
  • Использование Ig (в/в, подкожно или внутримышечно) или плазмафереза ​​(PLEX) в течение 4 недель до рандомизации
  • Использование ромиплостима в течение 4 недель до рандомизации
  • Перенесенная спленэктомия менее чем за 4 недели до рандомизации
  • Использование исследуемого продукта в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до первой дозы ИЛП
  • Использование любого моноклонального антитела или слитых белков Fc, кроме указанных ранее, в течение 6 месяцев до первой дозы ИЛП (например, анти-CD20)
  • Во время скринингового визита клинически значимые лабораторные отклонения, такие как: гемоглобин ≤9 г/дл - ИЛИ - международное нормализованное отношение > 1,5 или активированное частичное тромбопластиновое время > 1,5 × верхняя граница нормы - ИЛИ - уровень общего IgG
  • Злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением случаев излечения адекватным лечением без признаков рецидива в течение ≥3 лет до первого введения ИМФ. В любое время могут быть включены участники со следующим раком: адекватно пролеченный базально-клеточный или плоскоклеточный рак кожи, карцинома in situ шейки матки, карцинома in situ молочной железы или случайная гистологическая находка рака предстательной железы (стадия TNM T1a или T1b).
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия, определяемая как повторяющееся повышение артериального давления, превышающее 160 мм рт.ст. (систолическое) и/или 100 мм рт.ст. (диастолическое), несмотря на соответствующее лечение.
  • Любое серьезное тромботическое или эмболическое событие в анамнезе (например, инфаркт миокарда, инсульт, тромбоз глубоких вен или легочная эмболия) в течение 12 месяцев до рандомизации
  • История коагулопатии или наследственной тромбоцитопении или семейная история тромбоцитопении
  • Свидетельство активного клинически значимого кровотечения из органа или внутреннего кровотечения из слизистых оболочек, отличного от ожидаемого при ИТП, которое требует неотложного лечения или терапевтической процедуры на основании суждения исследователя (например, внутричерепное кровоизлияние, легочное кровотечение, кровотечение с постоянной потребностью в эритроцитарной массе). переливание клеток)
  • Предполагаемый высокий риск клинически значимого кровотечения из органа или кровотечения из внутренних слизистых оболочек, отличного от ожидаемого при ИТП, что требует неотложного лечения или терапевтической процедуры в соответствии с заключением исследователя.
  • Клинические признаки других значительных серьезных заболеваний, недавнее серьезное хирургическое вмешательство или наличие любого другого состояния, по мнению исследователя, которое может исказить результаты исследования или подвергнуть участника неоправданному риску.
  • Положительный тест сыворотки при скрининге на активную вирусную инфекцию с любым из следующих состояний: вирус гепатита В (ВГВ), который указывает на острую или хроническую инфекцию, если он не связан с отрицательным тестом на ДНК ВГВ, вирус гепатита С (ВГС) на основании Анализ на антитела к ВГС (если не связан с отрицательным тестом на РНК ВГС), вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) на основании результатов теста, которые связаны с состоянием, определяющим синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД), или количеством CD4 ≤200 клеток/мм3
  • Известная реакция гиперчувствительности к эфгартигимоду, rHuPH20 или одному из его вспомогательных веществ
  • Ранее участвовали в клинических испытаниях эфгартигимода и получили как минимум 1 введение ИЛП
  • Беременность или кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования
  • Клинически значимая неконтролируемая активная или хроническая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция при скрининге
  • Любое другое известное аутоиммунное заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать точной оценке клинических симптомов ИТП или подвергнуть участника неоправданному риску.
  • Клинические признаки серьезных нестабильных или неконтролируемых острых или хронических заболеваний, отличных от ИТП (например, сердечно-сосудистых, легочных, гематологических, желудочно-кишечных, эндокринных, печеночных, почечных, неврологических, злокачественных, инфекционных заболеваний, неконтролируемого диабета), несмотря на соответствующее лечение, которое может привести к неоправданный риск
  • Злоупотребление алкоголем, наркотиками или лекарствами в настоящее время или в анамнезе (т. е. в течение 12 месяцев после скрининга)
  • Получили живую/живую аттенуированную вакцину менее чем за 4 недели до скрининга. Получение любой инактивированной, субъединичной, полисахаридной или конъюгированной вакцины в любое время до скрининга не считается критерием исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод PH20 SC
Пациенты, получающие эфгартигимод PH20 подкожно
Биологический: Эфгартигимод PH20 SC
Подкожная инъекция эфгартигимода PH20 SC
Другие имена:
  • ARGX-113 PH20 СК
Плацебо Компаратор: Плацебо PH20 SC
Пациенты, получающие плацебо PH20 подкожно
Другой: Плацебо PH20 SC
Подкожная инъекция плацебо PH20 SC

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП) с устойчивым ответом количества тромбоцитов между 19 и 24 неделями
Временное ограничение: До 6 недель (между 19 и 24 неделями)
Участник считался ответившим на эту конечную точку (т. е. имел устойчивый ответ на количество тромбоцитов), если у участника было количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л в течение ≥4 из 6 визитов для анализа между 19 и 24 неделями.
До 6 недель (между 19 и 24 неделями)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Степень контроля заболевания в течение 24-недельного периода лечения в популяции пациентов с хронической ИТП
Временное ограничение: До 24 недель
Степень контроля заболевания определялась как количество совокупных недель в течение запланированного 24-недельного периода лечения с количеством тромбоцитов ≥50×10^9/л в популяции хронической ИТП.
До 24 недель
Процент участников в общей популяции (хроническая и персистирующая ИТП) с устойчивым ответом количества тромбоцитов между 19 и 24 неделями
Временное ограничение: До 6 недель (между 19 и 24 неделями)
Участник считался ответившим на эту конечную точку (т. е. имел устойчивый ответ на количество тромбоцитов), если у участника было количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л в течение ≥4 из 6 визитов для анализа между 19 и 24 неделями.
До 6 недель (между 19 и 24 неделями)
Процент участников в общей популяции с устойчивым ответом количества тромбоцитов между 17 и 24 неделями
Временное ограничение: До 8 недель (между 17 и 24 неделями)
Участник считался ответившим на эту конечную точку (т. е. имел устойчивый ответ по количеству тромбоцитов), если у участника было количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л в течение ≥6 из 8 посещений анализа между 17 и 24 неделями.
До 8 недель (между 17 и 24 неделями)
Процент участников в общей популяции, достигших общего ответа по количеству тромбоцитов в любое время в течение 24-недельного периода лечения
Временное ограничение: До 24 недель
Участник считался ответившим на эту конечную точку (т. е. имел общий ответ по количеству тромбоцитов), если у участника было количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л при ≥4 визитах для анализа в любое время в течение 24-недельного периода лечения.
До 24 недель
Степень контроля заболевания до 12-й недели среди населения в целом
Временное ограничение: До 12 недель
Степень контроля заболевания определялась как количество совокупных недель до 12-й недели с количеством тромбоцитов ≥50×10^9/л в общей популяции.
До 12 недель
Процент участников от общей численности населения, достигших общего ответа по количеству тромбоцитов в любое время до 12 недели
Временное ограничение: До 12 недель
Участник считался ответившим на эту конечную точку (т. е. имел общий ответ по количеству тромбоцитов), если у участника было количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л при ≥4 визитах для анализа в любое время до 12 недели.
До 12 недель
Среднее изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении среди населения в целом
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24. , Последующий визит для проверки безопасности и эффективности 1 (SEFU1) (до 29 недели) и SEFU2 (до 33 недели)
Изменение по сравнению с базовым уровнем в момент времени t = значение в момент времени t — базовое значение. Исходный уровень определялся как последнее доступное значение перед первым введением исследуемого лекарственного препарата (ИМП).
Исходный уровень и недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24. , Последующий визит для проверки безопасности и эффективности 1 (SEFU1) (до 29 недели) и SEFU2 (до 33 недели)
Реакция времени до подсчета тромбоцитов в общей популяции
Временное ограничение: До 24 недель
Время до реакции подсчета тромбоцитов, определяемое как время достижения 2 последовательных подсчетов тромбоцитов ≥50 × 10^9/л по оценкам Каплана-Мейера.
До 24 недель
Степень контроля заболевания в течение 24-недельного периода лечения среди населения в целом
Временное ограничение: До 24 недель
Степень контроля заболевания определялась как количество совокупных недель в течение запланированного 24-недельного периода лечения с количеством тромбоцитов ≥30×10^9/л и по меньшей мере на ≥20×10^9/л выше исходного уровня в общей популяции.
До 24 недель
Степень контроля заболевания в течение 24-недельного периода лечения в общей популяции для участников с исходным количеством тромбоцитов <15×10^9/л
Временное ограничение: До 24 недель
Степень контроля заболевания определялась как количество совокупных недель в течение запланированного 24-недельного периода лечения с количеством тромбоцитов ≥30×10^9/л и по меньшей мере на ≥20×10^9/л выше исходного уровня в общей популяции.
До 24 недель
Количество случаев кровотечений по классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) (степень ≥1) среди населения в целом
Временное ограничение: До 24 недель
Оценивается по шкале кровоточивости ВОЗ. Шкала кровотечений ВОЗ представляет собой пятибалльную шкалу, где степень 0 = кровотечения нет; 1 степень = петехиальное кровотечение; 2 степень = легкая кровопотеря; 3 степень = значительная кровопотеря (требуется переливание крови); и степень 4 = изнурительная кровопотеря, связанная со смертельным исходом.
До 24 недель
Процент участников с ответом Международной рабочей группы (IWG) на подсчет тромбоцитов
Временное ограничение: До 24 недель

Полный ответ IWG определялся как количество тромбоцитов ≥100 × 10^9/л и отсутствие кровотечений (классификация ВОЗ = 0 [нет кровотечения]) в течение как минимум 2 отдельных последовательных визитов для анализа с интервалом не менее 7 дней.

Ответ IWG определялся как количество тромбоцитов ≥30 × 10^9/л и 2-кратное увеличение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем и отсутствие кровотечений (классификация ВОЗ = 0) по крайней мере в течение 2 отдельных последовательных визитов для анализа, которые были с разницей не менее 7 дней.

Первоначальный ответ определялся как количество тромбоцитов ≥30 × 10^9/л и двукратное увеличение по сравнению с исходным количеством тромбоцитов на пятом визите для анализа.
До 24 недель
Уровень получения спасательной терапии (спасателей на одного участника в месяц) среди населения в целом
Временное ограничение: До 24 недель
Спасательная терапия определялась как случай, когда участнику требовалось лечение с помощью 1 или нескольких спасательных процедур. Случай определялся как период максимум 5 дней, когда участнику исследования одновременно или последовательно применялись 1 или несколько спасательных процедур. Разрешались следующие методы экстренной терапии: метилпреднизолон, дексаметазон, преднизолон, нормальные иммуноглобулины, анти-D (Rho) иммуноглобины или переливание тромбоцитов.
До 24 недель
Процент участников, у которых доза и/или частота одновременного лечения ИТП увеличились на 12-й неделе или позже в общей популяции
Временное ограничение: До 13 недель (между 12 и 24 неделями)
Изменение терапии ИТП определялось как увеличение дозы и/или частоты одновременной терапии ИТП по сравнению с исходным уровнем или начало новой параллельной терапии ИТП.
До 13 недель (между 12 и 24 неделями)
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной оценки шкалы усталости от терапии хронических заболеваний (FACIT-Fatigue) на 24 неделе в общей популяции
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-я неделя
Шкала усталости FACIT представляет собой короткий, простой в использовании инструмент, состоящий из 13 пунктов, который измеряет уровень усталости человека во время его/ее обычной повседневной деятельности за последнюю неделю. Уровень утомления измеряли путем записи ответов на вопросы по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 0 «совсем нет» до 4 «очень сильно». Все показатели были суммированы для получения единого балла усталости в диапазоне от 0 до 52, где более высокий балл FACIT-F указывал на более серьезные симптомы. Отрицательное изменение показателя по сравнению с исходным уровнем указывало на улучшение качества жизни (QoL).
Исходный уровень и 24-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной оценки анкеты для лечения рака-Th6 (Fact-Th6) на 24-й неделе в общей популяции
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 4, 8, 12, 16, 20 и 24.
В FACT-Th6 используется 5-уровневая шкала Лайкерта (от 0 = совсем нет до 4 = очень сильно), при этом участники оценивают степень своей обеспокоенности за последние 7 дней. Шесть выбранных пунктов относятся к способности выполнять обычные действия, беспокойству по поводу проблем с кровотечением или синяками, беспокойству по поводу возможности серьезного кровотечения, избеганию физической или социальной активности из-за беспокойства по поводу кровотечения или синяков и разочарованию из-за неспособности выполнять обычные занятия. Все пункты были суммированы для получения единого балла в диапазоне от 0 до 24, где более высокий балл указывал на менее серьезные симптомы. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение качества жизни.
Исходный уровень и недели 4, 8, 12, 16, 20 и 24.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме-36 (SF-36) на 24-й неделе в общей популяции
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-я неделя
SF-36 представляет собой 36-пунктовую шкалу, предназначенную для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, по 8 областям: ограничения физической активности из-за проблем со здоровьем; ограничения в социальной деятельности из-за физических или эмоциональных проблем; ограничения в обычной ролевой деятельности из-за проблем с физическим здоровьем; телесная боль; общее психическое здоровье (психологический стресс и благополучие); ограничения в обычной ролевой деятельности из-за эмоциональных проблем; жизненная сила (энергия и усталость); и общее представление о здоровье. Оценки по 8 областям оценивались независимо и объединялись в 2 сводных показателя физического и психического здоровья, основанных на нормах. Суммарные баллы по компонентам могут варьироваться от 0 до 100, где более высокий балл указывает на улучшение качества жизни. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение качества жизни.
Исходный уровень и 24-я неделя
Частота возникновения и распространенность антител к эфгартигимоду и/или rHuPH20 среди населения в целом
Временное ограничение: До 35 недель
Заболеваемость антилекарственными антителами (ADA) определялась как процент участников с ADA, вызванным лечением или усиленным лечением (знаменатель: количество поддающихся оценке участников). Распространенность ADA определялась как процент участников с ADA, не затронутым лечением, ADA, вызванным лечением, или ADA, усиленным лечением (знаменатель: количество поддающихся оценке участников).
До 35 недель
Титры антител к эфгартигимоду и/или rHuPH20 в общей популяции
Временное ограничение: Недели 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (до 29 недели) и SEFU2 (до 33 недели)
Титр определяли в образцах с положительным ответом анализа.
Недели 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (до 29 недели) и SEFU2 (до 33 недели)
Частота возникновения и распространенность нейтрализующих антител (NAb) к эфгартигимоду и/или rHuPH20 в общей популяции
Временное ограничение: До 35 недель

Образцы тестировали на наличие NAb против эфгартигимода и/или rHuPH20 и титры NAb против rHuPH20.

Заболеваемость NAb определяется как общий процент участников с классификацией участников «исходный отрицательный – постбазовый положительный» и «исходный положительный – постбазовый положительный». Распространенность NAb определяется как общий процент участников с классификацией участников «исходный отрицательный-постбазовый положительный», «исходный положительный-постбазовый положительный» или «исходный положительный-постбазовый отрицательный».
До 35 недель
Минимальная концентрация эфгартигимода в сыворотке крови (Ctrough) среди населения в целом
Временное ограничение: Перед введением препарата на 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 и 24 неделях.
Все фармакокинетические (ФК) образцы собирали перед дозой, в день введения ИМФ.
Перед введением препарата на 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 и 24 неделях.
Процентное изменение общего количества IgG по сравнению с исходным уровнем среди населения в целом
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 и 24.
Образцы собирали перед дозой, в день введения ИМФ.
Исходный уровень и недели 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 и 24.
Количество участников с антиагрегантными антителами в общей популяции
Временное ограничение: Недели 7, 15, 23 и 24.
Антитромбоцитарные антитела были положительными, если значение оптической плотности >0,129.
Недели 7, 15, 23 и 24.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться