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原発性免疫性血小板減少症の成人患者におけるエフガルティギモド PH20 皮下投与の有効性と安全性を評価する研究 (ADVANCE SC)

2024年10月8日 更新者：argenx

原発性免疫性血小板減少症の成人患者における Efgartigimod (ARGX-113) PH20 皮下投与の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

これは、原発性 ITP の成人患者における efgartigimod PH20 SC 治療の有効性、安全性、QoL/PRO に対する効果を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

207

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Investigator Site 3530002
      • Dublin、アイルランド
        • Investigator site 3530003
      • Galway、アイルランド
        • Investigator Site 3530001
  • アメリカ
    • Arkansas
      • Springdale、Arkansas、アメリカ、72758
        • Investigator Site 0010116
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • Investigator site 0010036
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Weston、Florida、アメリカ、33331
        • Investigator Site 0010104
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Investigator site 0010112
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Investigator site 0010193
      • Lisle、Illinois、アメリカ、60187
        • Investigator Site 0010079
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、アメリカ、46804
        • Investigator Site 0010062
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Investigator Site 0010042
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Investigator Site 0010083
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Investigator Site 0010102
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Investigator Site 0010040
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73142
        • Investigator Site 0010095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15222
        • Investigator Site 0010115
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Investigator Site 0540001
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Investigator Site 0540004
      • Córdoba、アルゼンチン
        • Investigator Site 0540003
  • イギリス
      • Bradford、イギリス、BD9 6RJ
        • Investigator site 0440011
      • Coventry、イギリス
        • Investigator Site 0440005
      • London、イギリス
        • Investigator Site 0440008
      • London、イギリス
        • Investigator Site 0440041
      • Truro、イギリス
        • Investigator Site 0440014
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル
        • Investigator Site 9720013
      • Haifa、イスラエル
        • Investigator Site 9720010
      • Haifa、イスラエル
        • Investigator Site 9720012
      • Jerusalem、イスラエル
        • Investigator Site 9720008
      • Jerusalem、イスラエル
        • Investigator Site 9720011
      • Petach Tikva、イスラエル
        • Investigator Site 9720007
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Investigator Site 9720009
  • イタリア
      • Alessandria、イタリア
        • Investigator Site 0390037
      • Ferrara、イタリア
        • Investigator Site 0390043
      • Meldola、イタリア
        • Investigator Site 0390045
      • Milan、イタリア、20122
        • Investigator Site 0390014
      • Milan、イタリア
        • Investigator Site 0390032
      • Napoli、イタリア
        • Investigator Site 0390041
      • Napoli、イタリア
        • Investigator Site 0390044
      • Novara、イタリア
        • Investigator Site 0390015
      • Potenza、イタリア
        • Investigator Site 0390035
      • Reggio Calabria、イタリア
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia、イタリア、42100
        • Investigator Site 0390018
      • Rome、イタリア
        • Investigator Site 0390046
      • Terni、イタリア
        • Investigator Site 0390033
      • Varese、イタリア
        • Investigator Site 0390036
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • Investigator Site 0610009
      • Bedford Park、オーストラリア
        • Investigator Site 0610004
      • Box Hill、オーストラリア
        • Investigator Site 0610002
      • Clayton、オーストラリア
        • Investigator Site 0610010
      • Garran、オーストラリア
        • Investigator Site 0610012
      • Hobart、オーストラリア
        • Investigator Site 0610001
      • Perth、オーストラリア
        • Investigator Site 0610011
      • West Perth、オーストラリア
        • Investigator Site 0610003
      • Westmead、オーストラリア
        • Investigator Site 0610005
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ
        • Investigator Site 0300008
      • Athens、ギリシャ
        • Investigator Site 0300010
      • Patra、ギリシャ
        • Investigator Site 0300007
      • Thessaloníki、ギリシャ
        • Investigator Site 0300009
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950019
  • スペイン
      • Alava、スペイン
        • Investigator Site 0340024
      • Barcelona、スペイン
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Investigator Site 0340007
      • Barcelona、スペイン
        • Investigator Site 0340023
      • Madrid、スペイン
        • Investigator Site 0340037
      • Murcia、スペイン
        • Investigator Site 0340022
      • Sabadell、スペイン
        • Investigator Site 0340036
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia、スペイン
        • Investigator Site 0340004
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Investigator Site 3810006
      • Kragujevac、セルビア
        • Investigator Site 3810008
  • タイ
      • Bangkok、タイ
        • Investigator Site 0660002
      • Bangkok、タイ
        • Investigator Site 0660003
      • Bangkok、タイ
        • Investigator Site 0660005
      • Bangkok、タイ
        • Investigator Site 0660008
      • Bangkok Noi、タイ
        • Investigator Site 0660001
      • Chiang Mai、タイ
        • Investigator site 0660004
      • Khon Kaen、タイ
        • Investigator Site 0660009
      • Pathum Thani、タイ
        • Investigator Site 0660006
  • チュニジア
      • Sfax、チュニジア
        • Investigator Site 2160006
      • Sousse、チュニジア
        • Investigator Site 2160001
      • Tunis、チュニジア
        • Investigator site 2160002
  • チリ
      • Santiago、チリ
        • Investigator Site 0560002
      • Temuco、チリ
        • Investigator site 0560004
      • Viña Del Mar、チリ
        • Investigator site 0560003
  • デンマーク
      • Roskilde、デンマーク
        • Investigator Site 0450005
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen、ドイツ
        • Investigator Site 0490012
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Investigator Site 0640001
      • Christchurch、ニュージーランド
        • Investigator Site 0640005
      • Palmerston North、ニュージーランド
        • Investigator Site 0640002
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー
        • Investigator Site 0470002
      • Oslo、ノルウェー
        • Investigator site 0470003
  • フランス
      • Créteil、フランス
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier、フランス
        • Investigator Site 0330018
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア
        • Investigator Site 3590017
      • Sofia、ブルガリア
        • Investigator Site 3590015
  • ポルトガル
      • Braga、ポルトガル
        • Investigator Site 3510006
      • Coimbra、ポルトガル
        • Investigator Site 3510003
      • Lisboa、ポルトガル
        • Investigator Site 3510002
      • Lisboa、ポルトガル
        • Investigator Site 3510005
      • Lisboa、ポルトガル
        • Investigator Site 3510007
      • Porto、ポルトガル
        • Investigator site 3510001
      • Porto、ポルトガル
        • Investigator site 3510004
  • ポーランド
      • Katowice、ポーランド、40519
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin、ポーランド
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz、ポーランド
        • Investigator Site 0480026
      • Skorzewo、ポーランド
        • Investigator Site 0480037
      • Toruń、ポーランド
        • Investigator Site 0480039
      • Warszawa、ポーランド
        • Investigator Site 0480033
  • メキシコ
      • Aguascalientes、メキシコ
        • Investigator Site 0520002
      • Chihuahua、メキシコ
        • Investigator Site 0520004
      • Mexico、メキシコ
        • Investigator Site 0520007
      • Monterrey、メキシコ
        • Investigator Site 0520003
      • Oaxaca、メキシコ
        • Investigator Site 0520001
  • ヨルダン
      • Amman、ヨルダン
        • Investigator Site 9620002
      • Irbid、ヨルダン
        • Investigator site 9620001
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア
        • Investigator Site 0400005
      • Bucuresti、ルーマニア
        • Investigator Site 0400006
      • Bucuresti、ルーマニア
        • Investigator Site 0400009
      • Bucuresti、ルーマニア
        • Investigator Site 0400012
      • Cluj-Napoca、ルーマニア
        • Investigator Site 0400016
      • Craiova、ルーマニア
        • Investigator Site 0400007
      • Sibiu、ルーマニア
        • Investigator Site 0400011
      • Târgu-Mureş、ルーマニア
        • Investigator Site 0400008
  • ロシア連邦
      • Kaluga、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070006
      • Kirov、ロシア連邦
        • Investigator site 0070040
      • Moscow、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070026
      • Nizhny Novgorod、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070038
      • Novosibirsk、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070037
      • Pyatigorsk、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070024
      • Saint Petersburg、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070025
      • Smolensk、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070039
      • Syktyvkar、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070015
      • Tula、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070012
  • 七面鳥
      • Adapazarı、七面鳥
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne、七面鳥
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul、七面鳥
        • Investigator Site 0900013
      • Kocaeli、七面鳥
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya、七面鳥
        • Investigator Site 0900018
      • Mersin、七面鳥
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun、七面鳥
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ、七面鳥
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon、七面鳥
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir、七面鳥
        • Investigator Site 0900004
  • 中国
      • Beijing、中国
        • Investigator Site 0860003
      • Beijing、中国
        • Investigator Site 0860013
      • Bengbu、中国
        • Investigator Site 0860008
      • Huizhou、中国
        • Investigator Site 0860055
      • Kunming、中国
        • Investigator Site 0860009
      • Nanchang、中国
        • Investigator Site 0860012
      • Shanxi、中国
        • Investigator Site 0860014
      • Shenzhen、中国
        • Investigator Site 0860015
      • Tianjin、中国
        • Investigator Site 0860001
      • Wenzhou、中国
        • Investigator Site 0860006
      • Wuhan、中国
        • Investigator Site 0860010
      • Wuxi、中国
        • Investigator Site 0860002
      • Zhejiang、中国
        • Investigator Site 0860005
      • Zhengzhou、中国
        • Investigator Site 0860011
      • Zhenjiang、中国
        • Investigator Site 0860058
      • Zhenjiang、中国
        • Investigator site 0860062
  • 南アフリカ
      • George、南アフリカ
        • Investigator Site 0270005
      • Johannesburg、南アフリカ
        • Investigator Site 0270003
      • Observatory、南アフリカ
        • Investigator Site 0270004
      • Pretoria、南アフリカ
        • Investigator Site 0270001
      • Randburg、南アフリカ
        • Investigator Site 0270002
  • 台湾
      • New Taipei City、台湾
        • Investigator Site 8860001
      • Taoyuan、台湾
        • Investigator Site 8860003
  • 大韓民国
      • Seongnam、大韓民国
        • Investigator Site 0820005
      • Seoul、大韓民国
        • Investigator Site 0820003
      • Seoul、大韓民国
        • Investigator Site 0820004
      • Seoul、大韓民国
        • Investigator Site 0820006
      • Seoul、大韓民国
        • Investigator Site 0820007
      • Seoul、大韓民国
        • Investigator Site 0820008
  • 日本
      • Chiba、日本
        • Investigator Site 0810056
      • Hirakata、日本
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima、日本
        • Investigator Site 0810010
      • Kanagawa、日本
        • Investigator Site 0810053
      • Kitakyushu、日本
        • Investigator Site 0810051
      • Kumamoto、日本
        • Investigator Site 0810054
      • Maebashi、日本
        • Investigator Site 0810018
      • Morioka、日本
        • Investigator Site 0810057
      • Saitama、日本
        • Investigator Site 0810017
      • Shibukawa、日本
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke、日本
        • Investigator Site 0810023
      • Shinagawa-Ku、日本
        • Investigator Site 0810039
      • Tama、日本
        • Investigator Site 0810038
      • Tokyo、日本
        • Investigator Site 0810052
      • Tsukuba、日本
        • Investigator Site 0810048
      • Yamanashi、日本
        • Investigator Site 0810044
      • Ōgaki、日本
        • Investigator Site 0810012

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -治験の要件を理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供し、治験プロトコル手順を喜んで順守できる能力
  • -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で18歳以上の男性または女性。 韓国と台湾では例外が設けられており、現地の規制要件に従って法定年齢がそれぞれ 19 歳と 20 歳に達しています。
  • -無作為化の少なくとも3か月前に行われた一次ITPの確定診断と、米国血液学会の基準に基づいており、血小板減少症の病因は知られていない
  • -以前のITP療法（TPO-RA以外）への反応によって裏付けられた診断、研究者の意見
  • 平均血小板数
  • 血小板数の記録された履歴
  • 試験の開始時に、参加者は同時 ITP 治療を受けており、過去に少なくとも 1 回の ITP 治療を受けているか、または参加者は ITP 治療を受けていないが (注を参照)、少なくとも 2 回の治療を受けているITPの前治療。 ベースラインで許可された同時 ITP 治療を受けている参加者は、無作為化前の少なくとも 4 週間は用量と頻度が安定していなければなりません。

許可されている同時 ITP 薬には、コルチコステロイド、ダナゾール、ビンカ アルカロイド、経口免疫抑制剤、ダプソン、フォスタマチニブ、および/または経口 TPO-RA が含まれます。

-現地の規制とプロトコルに準拠した避妊手段を使用することに同意する

除外基準:

  • 別の状態に関連する続発性 ITP/血小板減少症、例えば、リンパ腫、慢性リンパ性白血病、ウイルス感染、肝炎、誘発性または同種免疫性血小板減少症、骨髄異形成に関連する血小板減少症、または造血幹細胞移植
  • -無作為化前4週間以内の抗凝固剤（例、ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固剤）の使用
  • -無作為化前の4週間以内の輸血の使用
  • -無作為化前4週間以内のIg（IV、SC、または筋肉内経路）または血漿交換（PLEX）の使用
  • -無作為化前4週間以内のロミプロスチムの使用
  • -無作為化の4週間以内に脾臓摘出術を受けた
  • -治験薬の最初の投与前の3か月または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬の使用
  • -以前に示されたもの以外のモノクローナル抗体またはFc融合タンパク質の使用、IMPの初回投与前6か月以内（例、抗CD20）
  • スクリーニング来院時、次のような臨床的に重大な検査異常: ヘモグロビン≤9 g/dL - または - 国際正規化比 >1.5 または活性化部分トロンボプラスチン時間 >1.5×正常の上限 - または - 総 IgG レベル
  • -IMPの最初の投与前に3年以上再発の証拠がなく、適切な治療によって治癒したと見なされない限り、悪性腫瘍の病歴。 -次のがんの参加者はいつでも含めることができます：適切に治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、乳房の上皮内がんまたは偶発的な前立腺がんの組織学的所見（TNMステージT1aまたはT1b）
  • 適切な治療にもかかわらず、160 mmHg (収縮期) および/または 100 mmHg (拡張期) を超える繰り返しの血圧上昇として定義される、制御不能な高血圧
  • -ランダム化前の12か月以内の主要な血栓性または塞栓性イベント（例、心筋梗塞、脳卒中、深部静脈血栓症、または肺塞栓症）の履歴
  • 凝固障害または遺伝性血小板減少症の病歴または血小板減少症の家族歴
  • -治験責任医師の判断に基づいて緊急治療または治療手順を必要とする、ITPで予想される以外の、臓器または内部粘膜出血の活発な臨床的に重要な出血の証拠（例、頭蓋内出血、肺出血、継続的に充血を必要とする出血）細胞輸血）
  • -ITPで予想される以外の、臓器の臨床的に重大な出血または内粘膜出血の推定リスクが高く、治験責任医師の判断による緊急治療または治療手順が必要
  • -他の重大な重篤な疾患の臨床的証拠、最近の大手術を受けた、または研究者の意見で他の状態を持っている人は、試験の結果を混乱させるか、参加者を過度のリスクにさらす可能性があります
  • -次の条件のいずれかを伴う活動性ウイルス感染のスクリーニングでの血清検査陽性：急性または慢性感染を示すB型肝炎ウイルス（HBV）、HBV DNA検査陰性に関連しない限り、C型肝炎ウイルス（HCV）に基づくHCV抗体アッセイ（HCV RNA検査が陰性である場合を除く）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、後天性免疫不全症候群（AIDS）定義の状態またはCD4数≤200細胞/mm3に関連する検査結果に基づく
  • -efgartigimod、rHuPH20、またはその賦形剤の1つに対する既知の過敏症反応
  • -以前にefgartigimodの臨床試験に参加し、IMPの少なくとも1回の投与を受けた
  • -妊娠中または授乳中、または試験中に妊娠する予定
  • -スクリーニング時の臨床的に重要な制御されていない活動性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染症
  • -調査官の意見では、ITPの臨床症状の正確な評価を妨げる、または参加者を過度のリスクにさらす他の既知の自己免疫疾患
  • -ITP以外の重大な不安定または制御されていない急性または慢性疾患の臨床的証拠（例、心血管、肺、血液、胃腸、内分泌、肝臓、腎臓、神経、悪性腫瘍、感染症、制御されていない糖尿病）参加者を過度のリスク
  • -アルコール、薬物、または薬物乱用の現在または履歴（つまり、スクリーニングから12か月以内）
  • -スクリーニングの4週間前に生/弱毒生ワクチンを接種しました。 スクリーニング前の任意の時点での不活化、サブユニット、多糖、またはコンジュゲートワクチンの受領は、除外基準とは見なされません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エフガルティギモド PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC治療を受けている患者
生物学的：エフガルティギモド PH20 SC
Efgartigimod PH20 SCによる皮下注射
他の名前：
  • ARGX-113 PH20 SC
プラセボコンパレーター：プラセボ PH20 SC
プラセボPH20 SC治療を受けている患者
他の：プラセボ PH20 SC
プラセボPH20 SCによる皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
19週から24週の間に血小板数反応が持続した慢性免疫性血小板減少症（ITP）の参加者の割合
時間枠：最大6週間（第19週と第24週の間）
参加者の血小板数が、19週目から24週目までの6回の分析来院のうち4回以上で50×10^9/L以上であった場合、このエンドポイントの反応者（つまり、持続的な血小板数反応があった）とみなした。
最大6週間（第19週と第24週の間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
慢性ITP集団における24週間の治療期間にわたる疾病管理の程度
時間枠：最長24週間
疾患制御の程度は、慢性ITP集団における血小板数が50×10^9/L以上であった、計画された24週間の治療期間にわたる累積週数として定義されました。
最長24週間
19週目から24週目までに血小板数反応が持続した参加者（慢性および持続性ITP）の集団全体における割合
時間枠：最大6週間（第19週と第24週の間）
参加者の血小板数が、19週目から24週目までの6回の分析来院のうち4回以上で50×10^9/L以上であった場合、このエンドポイントの反応者（つまり、持続的な血小板数反応があった）とみなした。
最大6週間（第19週と第24週の間）
17週目から24週目までに血小板数の反応が持続した参加者の人口全体の割合
時間枠：最長8週間（第17週から第24週の間）
参加者の血小板数が、17 週から 24 週までの 8 回の分析訪問のうち 6 回以上で 50 × 10^9/L 以上であった場合、このエンドポイントの反応者 (つまり、持続的な血小板数反応があった) とみなされました。
最長8週間（第17週から第24週の間）
24週間の治療期間中の任意の時点で、全体的な血小板数反応を達成した参加者の割合（集団全体）
時間枠：最長24週間
24週間の治療期間中の任意の時点で、参加者が4回以上の分析訪問で血小板数が50×10^9/L以上であった場合、参加者はこのエンドポイントの反応者（つまり、全体的な血小板数反応があった）とみなされました。
最長24週間
集団全体における12週目までの疾病管理の程度
時間枠：最大12週間
疾患制御の程度は、集団全体の血小板数が 50×10^9/L 以上である 12 週目までの累積週数として定義されました。
最大12週間
12週目までの任意の時点で全体的な血小板数反応を達成した参加者の全体集団に占める割合
時間枠：最大12週間
参加者が 12 週目までの任意の時点で 4 回以上の分析来院で 50 × 10^9/L 以上の血小板数を示した場合、参加者はこのエンドポイントの反応者 (つまり、全体的な血小板数反応があった) とみなされました。
最大12週間
母集団全体における各来院時の血小板数のベースラインからの平均変化量
時間枠：ベースラインと週 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24 、安全性と有効性のフォローアップ訪問 1 (SEFU1) (29 週まで)、および SEFU2 (33 週まで)
時点 t のベースラインからの変化 = 時点 t の値 - ベースライン値。 ベースラインは、治験薬 (IMP) の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
ベースラインと週 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24 、安全性と有効性のフォローアップ訪問 1 (SEFU1) (29 週まで)、および SEFU2 (33 週まで)
集団全体における血小板数の反応までの時間
時間枠：最長24週間
血小板数反応までの時間。カプラン・マイヤー推定により、2 回連続して血小板数が 50 × 10^9/L 以上になるまでの時間として定義されます。
最長24週間
集団全体における24週間の治療期間にわたる疾病管理の程度
時間枠：最長24週間
疾病制御の程度は、計画された24週間の治療期間中の、集団全体の血小板数が30×10^9/L以上、ベースラインを少なくとも20×10^9/L以上上回る累積週数として定義されました。
最長24週間
ベースライン血小板数が15×10^9/L未満の参加者全体における24週間の治療期間にわたる疾病管理の程度
時間枠：最長24週間
疾病制御の程度は、計画された24週間の治療期間中の、集団全体の血小板数が30×10^9/L以上、ベースラインを少なくとも20×10^9/L以上上回る累積週数として定義されました。
最長24週間
人口全体における世界保健機関 (WHO) が分類した出血事象 (グレード 1 以上) の数
時間枠：最長24週間
WHOの出血スケールを使用して評価。 WHO の出血スケールは 5 段階評価で、グレード 0 = 出血なし、グレード 0 = 出血なし。グレード 1 = 点状出血。グレード 2 = 軽度の失血。グレード 3 = 大量失血 (輸血が必要)。グレード 4 = 衰弱性失血、死につながる。
最長24週間
血小板数国際作業部会（IWG）の反応がある参加者の割合
時間枠：最長24週間

IWG 完全奏効は、血小板数が 100 × 10^9/L 以上で、少なくとも 7 日以上離れた 2 回以上の連続した分析来院で出血事象が存在しないこと (WHO グレード = 0 [出血なし]) と定義されました。

IWG 反応は、血小板数が 30 × 10^9/L 以上で、血小板数がベースラインから 2 倍増加し、少なくとも 2 回の個別の連続分析来院で出血事象が存在しない (WHO グレード = 0) と定義されました。少なくとも7日は空けてください。

初期反応は、血小板数が 30 × 10^9/L 以上、および分析訪問 5 時のベースライン血小板数から 2 倍増加したことと定義されました。
最長24週間
人口全体におけるレスキューセラピーの受容率（参加者1人当たりの月当たりのレスキュー）
時間枠：最長24週間
レスキュー療法は、参加者が 1 つ以上のレスキュー療法による治療を必要とした場合と定義されました。 発生は、治験参加者に対して 1 つ以上のレスキュー治療が同時にまたは連続して施された最大 5 日間の期間として定義されました。 次の救済処置が許可されました: メチルプレドニゾロン、デキサメタゾン、プレドニゾン、正常免疫グロブリン、抗 D (Rho) 免疫グロブリン、または血小板輸血。
最長24週間
集団全体における、同時 ITP 療法の用量および/または頻度が 12 週目以降に増加した参加者の割合
時間枠：最長13週間（第12週から第24週の間）
ITP 療法の変更は、ベースラインと比較した同時 ITP 療法の用量および/または頻度の増加、または新しい同時 ITP 療法の開始のいずれかとして定義されました。
最長13週間（第12週から第24週の間）
集団全体における24週目の慢性疾患治療疲労スケール（FACIT-Fatigue）の機能評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24 週目
FACIT 疲労スケールは、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを測定する、13 項目からなる短い管理しやすいツールです。 疲労のレベルは、0「まったくない」から 4「非常に」の範囲の 5 段階リッカートスケールで項目の回答を記録することによって測定されました。 すべての項目を合計して、0 ～ 52 の範囲の単一の疲労スコアを作成しました。FACIT-F スコアが高いほど、症状が重篤であることを示します。 ベースラインからのマイナスの変化スコアは、生活の質 (QoL) の改善を示しました。
ベースラインと 24 週目
集団全体における24週目のがん治療アンケート-Th6（Fact-Th6）の機能評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4、8、12、16、20、24 週目
FACT-Th6 では、参加者が過去 7 日間の懸念の程度を評価する 5 段階のリッカート尺度 (0= まったくない ～ 4= 非常に高い) を使用します。 選択された 6 つの項目は、通常の活動を行う能力、出血や打撲による問題の心配、重篤な出血の可能性に対する心配、出血や打撲の懸念による身体的または社会的な活動の回避、および実行できないことによるイライラに関するものです。いつもの活動。 すべての項目が合計されて 0 ～ 24 の範囲の単一スコアが作成され、スコアが高いほど症状が重くないことを示します。 ベースラインからのプラスの変化スコアは、QoL の改善を示しました。
ベースラインと 4、8、12、16、20、24 週目
母集団全体の 24 週目における短縮形-36 (SF-36) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24 週目
SF-36 は、健康問題による身体活動の制限、健康問題による身体活動の制限、健康関連の QoL を 8 つの領域で調査するために構築された 36 項目の尺度です。身体的または精神的な問題による社会活動の制限。身体的健康上の問題による通常の役割活動の制限。体の痛み。一般的な精神的健康（精神的苦痛と幸福）。感情的な問題による通常の役割活動の制限。活力（エネルギーと疲労）。そして一般的な健康認識。 8 つのドメインからのスコアは独立して評価され、身体的および精神的健康に関する 2 つの基準に基づく要約要素尺度に集約されました。 要約コンポーネントのスコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど QoL が向上していることを示します。 ベースラインからのプラスの変化スコアは、QoL の改善を示しました。
ベースラインと 24 週目
人口全体におけるEfgartigimodおよび/またはrHuPH20に対する抗体の発生率と有病率
時間枠：最長35週間
抗薬物抗体（ADA）の発生率は、治療誘発性または治療ブーストによるADAを発症した参加者の割合（分母：評価可能な参加者の数）として定義されました。 ADA有病率は、治療の影響を受けなかったADA、治療によって誘発されたADA、または治療によって増加したADAを有する参加者の割合として定義されました（分母：評価可能な参加者の数）。
最長35週間
集団全体におけるEfgartigimodおよび/またはrHuPH20に対する抗体の力価
時間枠：3週目、7週目、11週目、15週目、19週目、23週目、24週目、SEFU1（29週目まで）、SEFU2（33週目まで）
アッセイ反応が陽性であったサンプルについて力価を測定した。
3週目、7週目、11週目、15週目、19週目、23週目、24週目、SEFU1（29週目まで）、SEFU2（33週目まで）
集団全体におけるEfgartigimodおよび/またはrHuPH20に対する中和抗体（NAb）の発生率と有病率
時間枠：最長35週間

サンプルを、efgartigimodおよび/またはrHuPH20に対するNAbの存在、およびrHuPH20に対するNAbの力価について試験した。

NAb 発生率は、参加者分類が「ベースライン陰性 - ベースライン後陽性」および「ベースライン陽性 - ベースライン後陽性」の参加者の合計パーセンテージとして定義されます。 NAb 有病率は、参加者分類が「ベースライン陰性 - ベースライン後陽性」、「ベースライン陽性 - ベースライン後陽性」、または「ベースライン陽性 - ベースライン後陰性」である参加者の合計パーセンテージとして定義されます。
最長35週間
人口全体における血清エフガルティギモド トラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：1、2、3、17、19、21、23、24週目に前投与
すべての薬物動態 (PK) サンプルは、投与前、IMP 投与当日に収集されました。
1、2、3、17、19、21、23、24週目に前投与
集団全体における総IgGのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと 1、2、3、17、19、21、23、24 週目
サンプルは、投与前、IMP投与当日に収集された。
ベースラインと 1、2、3、17、19、21、23、24 週目
集団全体における抗血小板抗体を持つ参加者の数
時間枠：7、15、23、24週目
光学濃度値 > 0.129 の場合、抗血小板抗体は陽性でした。
7、15、23、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月16日

一次修了 (実際)

2023年10月9日

研究の完了 (実際)

2023年10月9日

試験登録日

最初に提出

2020年12月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月23日

最初の投稿 (実際)

2020年12月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月8日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARGX-113-2004
  • 2020-004032-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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