Een onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van subcutaan efgartigimod PH20 bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ADVANCE SC)
8 oktober 2024 bijgewerkt door: argenx
Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutaan te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle groepen om de werkzaamheid, veiligheid en het effect op KvL/PRO te evalueren van behandeling met efgartigimod PH20 SC bij volwassen patiënten met primaire ITP.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
207
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Investigator Site 0540001
-
Buenos Aires, Argentinië
- Investigator Site 0540004
-
Córdoba, Argentinië
- Investigator Site 0540003
-
-
-
-
-
Adelaide, Australië
- Investigator Site 0610009
-
Bedford Park, Australië
- Investigator Site 0610004
-
Box Hill, Australië
- Investigator Site 0610002
-
Clayton, Australië
- Investigator Site 0610010
-
Garran, Australië
- Investigator Site 0610012
-
Hobart, Australië
- Investigator Site 0610001
-
Perth, Australië
- Investigator Site 0610011
-
West Perth, Australië
- Investigator Site 0610003
-
Westmead, Australië
- Investigator Site 0610005
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije
- Investigator Site 3590017
-
Sofia, Bulgarije
- Investigator Site 3590015
-
-
-
-
-
Santiago, Chili
- Investigator Site 0560002
-
Temuco, Chili
- Investigator site 0560004
-
Viña Del Mar, Chili
- Investigator site 0560003
-
-
-
-
-
Beijing, China
- Investigator Site 0860003
-
Beijing, China
- Investigator Site 0860013
-
Bengbu, China
- Investigator Site 0860008
-
Huizhou, China
- Investigator Site 0860055
-
Kunming, China
- Investigator Site 0860009
-
Nanchang, China
- Investigator Site 0860012
-
Shanxi, China
- Investigator Site 0860014
-
Shenzhen, China
- Investigator Site 0860015
-
Tianjin, China
- Investigator Site 0860001
-
Wenzhou, China
- Investigator Site 0860006
-
Wuhan, China
- Investigator Site 0860010
-
Wuxi, China
- Investigator Site 0860002
-
Zhejiang, China
- Investigator Site 0860005
-
Zhengzhou, China
- Investigator Site 0860011
-
Zhenjiang, China
- Investigator Site 0860058
-
Zhenjiang, China
- Investigator site 0860062
-
-
-
-
-
Roskilde, Denemarken
- Investigator Site 0450005
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Investigator Site 0490008
-
Gießen, Duitsland
- Investigator Site 0490012
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Frankrijk
- Investigator Site 0330018
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator Site 9950006
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Georgië
- Investigator Site 9950019
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Investigator Site 0300008
-
Athens, Griekenland
- Investigator Site 0300010
-
Patra, Griekenland
- Investigator Site 0300007
-
Thessaloníki, Griekenland
- Investigator Site 0300009
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Investigator Site 3530002
-
Dublin, Ierland
- Investigator site 3530003
-
Galway, Ierland
- Investigator Site 3530001
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israël
- Investigator Site 9720013
-
Haifa, Israël
- Investigator Site 9720010
-
Haifa, Israël
- Investigator Site 9720012
-
Jerusalem, Israël
- Investigator Site 9720008
-
Jerusalem, Israël
- Investigator Site 9720011
-
Petach Tikva, Israël
- Investigator Site 9720007
-
Tel Aviv, Israël
- Investigator Site 9720009
-
-
-
-
-
Alessandria, Italië
- Investigator Site 0390037
-
Ferrara, Italië
- Investigator Site 0390043
-
Meldola, Italië
- Investigator Site 0390045
-
Milan, Italië, 20122
- Investigator Site 0390014
-
Milan, Italië
- Investigator Site 0390032
-
Napoli, Italië
- Investigator Site 0390041
-
Napoli, Italië
- Investigator Site 0390044
-
Novara, Italië
- Investigator Site 0390015
-
Potenza, Italië
- Investigator Site 0390035
-
Reggio Calabria, Italië
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italië, 42100
- Investigator Site 0390018
-
Rome, Italië
- Investigator Site 0390046
-
Terni, Italië
- Investigator Site 0390033
-
Varese, Italië
- Investigator Site 0390036
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Investigator Site 0810056
-
Hirakata, Japan
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japan
- Investigator Site 0810010
-
Kanagawa, Japan
- Investigator Site 0810053
-
Kitakyushu, Japan
- Investigator Site 0810051
-
Kumamoto, Japan
- Investigator Site 0810054
-
Maebashi, Japan
- Investigator Site 0810018
-
Morioka, Japan
- Investigator Site 0810057
-
Saitama, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Shibukawa, Japan
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator Site 0810023
-
Shinagawa-Ku, Japan
- Investigator Site 0810039
-
Tama, Japan
- Investigator Site 0810038
-
Tokyo, Japan
- Investigator Site 0810052
-
Tsukuba, Japan
- Investigator Site 0810048
-
Yamanashi, Japan
- Investigator Site 0810044
-
Ōgaki, Japan
- Investigator Site 0810012
-
-
-
-
-
Amman, Jordanië
- Investigator Site 9620002
-
Irbid, Jordanië
- Investigator site 9620001
-
-
-
-
-
Adapazarı, Kalkoen
- Investigator Site 0900007
-
Ankara, Kalkoen
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Kalkoen
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Kalkoen
- Investigator Site 0900008
-
Ankara, Kalkoen
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Kalkoen
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Kalkoen
- Investigator Site 0900013
-
Kocaeli, Kalkoen
- Investigator Site 0900014
-
Malatya, Kalkoen
- Investigator Site 0900018
-
Mersin, Kalkoen
- Investigator Site 0900010
-
Samsun, Kalkoen
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Kalkoen
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Kalkoen
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Kalkoen
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Seongnam, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820005
-
Seoul, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820003
-
Seoul, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820004
-
Seoul, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820006
-
Seoul, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820007
-
Seoul, Korea, republiek van
- Investigator Site 0820008
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Investigator Site 0520002
-
Chihuahua, Mexico
- Investigator Site 0520004
-
Mexico, Mexico
- Investigator Site 0520007
-
Monterrey, Mexico
- Investigator Site 0520003
-
Oaxaca, Mexico
- Investigator Site 0520001
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Investigator Site 0640001
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland
- Investigator Site 0640005
-
Palmerston North, Nieuw-Zeeland
- Investigator Site 0640002
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen
- Investigator Site 0470002
-
Oslo, Noorwegen
- Investigator site 0470003
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40519
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Polen
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
Skorzewo, Polen
- Investigator Site 0480037
-
Toruń, Polen
- Investigator Site 0480039
-
Warszawa, Polen
- Investigator Site 0480033
-
-
-
-
-
Braga, Portugal
- Investigator Site 3510006
-
Coimbra, Portugal
- Investigator Site 3510003
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510002
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510005
-
Lisboa, Portugal
- Investigator Site 3510007
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510001
-
Porto, Portugal
- Investigator site 3510004
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Investigator Site 0400005
-
Bucuresti, Roemenië
- Investigator Site 0400006
-
Bucuresti, Roemenië
- Investigator Site 0400009
-
Bucuresti, Roemenië
- Investigator Site 0400012
-
Cluj-Napoca, Roemenië
- Investigator Site 0400016
-
Craiova, Roemenië
- Investigator Site 0400007
-
Sibiu, Roemenië
- Investigator Site 0400011
-
Târgu-Mureş, Roemenië
- Investigator Site 0400008
-
-
-
-
-
Kaluga, Russische Federatie
- Investigator Site 0070006
-
Kirov, Russische Federatie
- Investigator site 0070040
-
Moscow, Russische Federatie
- Investigator Site 0070026
-
Nizhny Novgorod, Russische Federatie
- Investigator Site 0070038
-
Novosibirsk, Russische Federatie
- Investigator Site 0070037
-
Pyatigorsk, Russische Federatie
- Investigator Site 0070024
-
Saint Petersburg, Russische Federatie
- Investigator Site 0070025
-
Smolensk, Russische Federatie
- Investigator Site 0070039
-
Syktyvkar, Russische Federatie
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Russische Federatie
- Investigator Site 0070012
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië
- Investigator Site 3810006
-
Kragujevac, Servië
- Investigator Site 3810008
-
-
-
-
-
Alava, Spanje
- Investigator Site 0340024
-
Barcelona, Spanje
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Investigator Site 0340007
-
Barcelona, Spanje
- Investigator Site 0340023
-
Madrid, Spanje
- Investigator Site 0340037
-
Murcia, Spanje
- Investigator Site 0340022
-
Sabadell, Spanje
- Investigator Site 0340036
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanje
- Investigator Site 0340004
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Investigator Site 8860001
-
Taoyuan, Taiwan
- Investigator Site 8860003
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660002
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660003
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660005
-
Bangkok, Thailand
- Investigator Site 0660008
-
Bangkok Noi, Thailand
- Investigator Site 0660001
-
Chiang Mai, Thailand
- Investigator site 0660004
-
Khon Kaen, Thailand
- Investigator Site 0660009
-
Pathum Thani, Thailand
- Investigator Site 0660006
-
-
-
-
-
Sfax, Tunesië
- Investigator Site 2160006
-
Sousse, Tunesië
- Investigator Site 2160001
-
Tunis, Tunesië
- Investigator site 2160002
-
-
-
-
-
Bradford, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
- Investigator site 0440011
-
Coventry, Verenigd Koninkrijk
- Investigator Site 0440005
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigator Site 0440008
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigator Site 0440041
-
Truro, Verenigd Koninkrijk
- Investigator Site 0440014
-
-
-
-
Arkansas
-
Springdale, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
- Investigator Site 0010116
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Investigator site 0010036
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
- Investigator Site 0010104
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Investigator site 0010112
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Investigator site 0010193
-
Lisle, Illinois, Verenigde Staten, 60187
- Investigator Site 0010079
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
- Investigator Site 0010062
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Investigator Site 0010083
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Investigator Site 0010102
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73142
- Investigator Site 0010095
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15222
- Investigator Site 0010115
-
-
-
-
-
George, Zuid-Afrika
- Investigator Site 0270005
-
Johannesburg, Zuid-Afrika
- Investigator Site 0270003
-
Observatory, Zuid-Afrika
- Investigator Site 0270004
-
Pretoria, Zuid-Afrika
- Investigator Site 0270001
-
Randburg, Zuid-Afrika
- Investigator Site 0270002
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mogelijkheid om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, bereid en in staat om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek
- Man of vrouw, ≥18 jaar oud op het moment dat het toestemmingsformulier (ICF) wordt ondertekend. Uitzonderingen worden gemaakt voor de Republiek Zuid-Korea en Taiwan waar, volgens lokale wettelijke vereisten, de wettelijke leeftijd wordt bereikt op respectievelijk 19 en 20 jaar.
- Bevestigde diagnose van primaire ITP gesteld ten minste 3 maanden voor randomisatie en gebaseerd op de criteria van de American Society of Hematology, en geen bekende etiologie voor trombocytopenie
- Diagnose ondersteund door een reactie op een eerdere ITP-therapie (anders dan TPO-RA's), naar de mening van de onderzoeker
- Gemiddeld aantal bloedplaatjes van
- Een gedocumenteerde geschiedenis van een aantal bloedplaatjes van
- Aan het begin van het onderzoek ondergaat de deelnemer ofwel gelijktijdige ITP-behandeling(en) en heeft in het verleden ten minste 1 eerdere therapie voor ITP ontvangen, of de deelnemer ondergaat geen behandeling voor ITP (zie opmerking) maar heeft ten minste 2 eerdere behandelingen voor ITP. Deelnemers die bij aanvang toegestane gelijktijdige ITP-behandeling(en) kregen, moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan randomisatie stabiel zijn geweest in dosis en frequentie.
Toegestane gelijktijdige ITP-medicatie omvat corticosteroïden, danazol, vinca-alkaloïden, orale immunosuppressiva, dapson, fostamatinib en/of orale TPO-RA's.
-Ga akkoord met het gebruik van anticonceptiemaatregelen die in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving en het protocol
Uitsluitingscriteria:
- Secundaire ITP / trombocytopenie geassocieerd met een andere aandoening, bijv. Lymfoom, chronische lymfatische leukemie, virale infectie, hepatitis, geïnduceerde of allo-immune trombocytopenie, trombocytopenie geassocieerd met myeloïde dysplasie of hematopoëtische stamceltransplantatie
- Gebruik van anticoagulantia (bijv. vitamine K-antagonisten, directe orale anticoagulantia) binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie
- Gebruik van eventuele transfusies binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie
- Gebruik van Ig (IV, SC of intramusculaire route) of plasmaferese (PLEX) binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie
- Gebruik van romiplostim binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie
- Onderging splenectomie minder dan 4 weken voorafgaand aan randomisatie
- Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) vóór de eerste dosis van het IMP
- Gebruik van een monoklonaal antilichaam of Fc-fusie-eiwitten, anders dan eerder aangegeven, binnen 6 maanden vóór de eerste dosis van het IMP (bijv. anti-CD20)
- Bij het screeningsbezoek de volgende klinisch significante laboratoriumafwijkingen: hemoglobine ≤9 g/dl - OF - internationaal genormaliseerde ratio >1,5 of geactiveerde partiële tromboplastinetijd >1,5×bovengrens van normaal - OF - totaal IgG-niveau
- Voorgeschiedenis van maligniteit tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van IMP. Deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden geïncludeerd: Adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker, Carcinoma in situ van de cervix, Carcinoma in situ van de borst of Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM-stadium T1a of T1b)
- Ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als een herhaalde verhoogde bloeddruk van meer dan 160 mmHg (systolisch) en/of 100 mmHg (diastolisch) ondanks geschikte behandelingen
- Geschiedenis van een belangrijke trombotische of embolische gebeurtenis (bijv. Myocardinfarct, beroerte, diepe veneuze trombose of longembolie) binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Voorgeschiedenis van coagulopathie of erfelijke trombocytopenie of een familiegeschiedenis van trombocytopenie
- Bewijs van een actieve klinisch significante bloeding van een orgaan of interne mucosale bloeding, anders dan verwacht bij ITP, die een opkomende behandeling of therapeutische procedure rechtvaardigt op basis van het oordeel van de onderzoeker (bijv. intracraniale bloeding, longbloeding, bloeding met aanhoudende behoefte aan verpakt rood bloed celtransfusie)
- Geschat hoog risico op een klinisch significante bloeding van een orgaan of interne mucosale bloeding, anders dan verwacht bij ITP, die volgens het oordeel van de onderzoeker een opkomende behandeling of therapeutische procedure rechtvaardigt
- Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, die recentelijk een grote operatie hebben ondergaan, of die naar de mening van de onderzoeker een andere aandoening hebben die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar zou kunnen brengen
- Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen: Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie, tenzij geassocieerd met een negatieve HBV DNA-test, Hepatitis C-virus (HCV) gebaseerd op HCV-antilichaamtest (tenzij geassocieerd met een negatieve HCV-RNA-test), humaan immunodeficiëntievirus (hiv) op basis van testresultaten die verband houden met een aandoening die het verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids) definieert of een CD4-telling ≤200 cellen/mm3
- Bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod, rHuPH20 of 1 van zijn hulpstoffen
- Eerder deelgenomen aan een klinische studie met efgartigimod en ten minste 1 toediening van het IMP hebben gekregen
- Zwanger of lacterend of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek
- Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie bij screening
- Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van ITP zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren
- Klinisch bewijs van significante onstabiele of ongecontroleerde acute of chronische ziekten anders dan ITP (bijv. cardiovasculaire, pulmonaire, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, hepatische, nier-, neurologische, maligniteit, infectieziekten, ongecontroleerde diabetes) ondanks geschikte behandelingen die de deelnemer in gevaar kunnen brengen onnodig risico
- Huidige of geschiedenis van (dwz binnen 12 maanden na screening) alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik
- Kreeg minder dan 4 weken voor de screening een levend/levend verzwakt vaccin. De ontvangst van een geïnactiveerd, subeenheid-, polysaccharide- of conjugaatvaccin op enig moment voorafgaand aan de screening wordt niet als een uitsluitingscriterium beschouwd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Efgartigimod PH20 SC
Patiënten die behandeld worden met efgartigimod PH20 SC
|
Subcutane injectie met efgartigimod PH20 SC
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo PH20SC
Patiënten die placebo PH20 SC-behandeling kregen
|
Subcutane injectie met placebo PH20 SC
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met chronische immuuntrombocytopenie (ITP) met een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes tussen week 19 en 24
Tijdsspanne: Tot 6 weken (tussen week 19 en 24)
|
Een deelnemer werd beschouwd als een responder voor dit eindpunt (d.w.z. hij had een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes) als de deelnemer een aantal bloedplaatjes had van ≥50 × 10^9/l voor ≥4 van de 6 analysebezoeken tussen week 19 en 24.
|
Tot 6 weken (tussen week 19 en 24)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mate van ziektebeheersing gedurende de behandelingsperiode van 24 weken bij de chronische ITP-populatie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
De mate van ziektecontrole werd gedefinieerd als het aantal cumulatieve weken gedurende de geplande behandelingsperiode van 24 weken met een aantal bloedplaatjes van ≥50×10^9/l in de chronische ITP-populatie.
|
Tot 24 weken
|
|
Percentage deelnemers in de totale populatie (chronische en persistente ITP) met een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes tussen week 19 en 24
Tijdsspanne: Tot 6 weken (tussen week 19 en 24)
|
Een deelnemer werd beschouwd als een responder voor dit eindpunt (d.w.z. hij had een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes) als de deelnemer een aantal bloedplaatjes had van ≥50 × 10^9/l voor ≥4 van de 6 analysebezoeken tussen week 19 en 24.
|
Tot 6 weken (tussen week 19 en 24)
|
|
Percentage deelnemers in de totale populatie met een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes tussen week 17 en 24
Tijdsspanne: Tot 8 weken (tussen week 17 en 24)
|
Een deelnemer werd beschouwd als een responder voor dit eindpunt (d.w.z. hij had een aanhoudende respons op het aantal bloedplaatjes) als de deelnemer een aantal bloedplaatjes had van ≥50 × 10^9/l voor ≥6 van de 8 analysebezoeken tussen week 17 en 24.
|
Tot 8 weken (tussen week 17 en 24)
|
|
Percentage deelnemers in de totale populatie dat op enig moment tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een algehele respons op het aantal bloedplaatjes bereikt
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Een deelnemer werd beschouwd als een responder voor dit eindpunt (d.w.z. hij had een algehele respons op het aantal bloedplaatjes) als de deelnemer op enig moment tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een bloedplaatjesaantal had van ≥50 × 10^9/l voor ≥4 analysebezoeken.
|
Tot 24 weken
|
|
Mate van ziektebeheersing tot week 12 in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 12 weken
|
De mate van ziektebeheersing werd gedefinieerd als het aantal cumulatieve weken tot week 12 met een aantal bloedplaatjes van ≥50×10^9/l in de totale populatie.
|
Tot 12 weken
|
|
Percentage deelnemers in de totale populatie dat op enig moment tot week 12 een algehele respons op het aantal bloedplaatjes bereikt
Tijdsspanne: Tot 12 weken
|
Een deelnemer werd beschouwd als een responder voor dit eindpunt (d.w.z. als hij een totale respons op het aantal bloedplaatjes had) als de deelnemer op enig moment tot week 12 een bloedplaatjesaantal had van ≥50 × 10^9/l voor ≥4 analysebezoeken.
|
Tot 12 weken
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes bij elk bezoek in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn en weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Vervolgbezoek veiligheid en werkzaamheid 1 (SEFU1) (tot week 29) en SEFU2 (tot week 33)
|
Verandering ten opzichte van de basislijn op tijdstip t = waarde op tijdstip t - Basislijnwaarde.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst beschikbare waarde vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
|
Basislijn en weken 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24 , Vervolgbezoek veiligheid en werkzaamheid 1 (SEFU1) (tot week 29) en SEFU2 (tot week 33)
|
|
Tijd tot respons op het aantal bloedplaatjes in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Reactietijd tot aantal bloedplaatjes, gedefinieerd als de tijd tot 2 opeenvolgende bloedplaatjesaantallen van ≥50 × 10^9/l volgens Kaplan-Meier-schattingen.
|
Tot 24 weken
|
|
Mate van ziektebeheersing gedurende de behandelingsperiode van 24 weken in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
De mate van ziektebeheersing werd gedefinieerd als het aantal cumulatieve weken gedurende de geplande behandelingsperiode van 24 weken met een aantal bloedplaatjes van ≥30×10^9/l met ten minste ≥20×10^9/l boven de uitgangswaarde in de totale populatie.
|
Tot 24 weken
|
|
Mate van ziektecontrole gedurende de behandelingsperiode van 24 weken in de totale populatie voor deelnemers met een uitgangsbloedplaatjesaantal van <15×10^9/l
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
De mate van ziektebeheersing werd gedefinieerd als het aantal cumulatieve weken gedurende de geplande behandelingsperiode van 24 weken met een aantal bloedplaatjes van ≥30×10^9/l met ten minste ≥20×10^9/l boven de uitgangswaarde in de totale populatie.
|
Tot 24 weken
|
|
Aantal door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) geclassificeerde bloedingsvoorvallen (graad ≥1) in de totale bevolking
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Beoordeeld met behulp van de WHO-bloedingsschaal.
De WHO-bloedingsschaal is een vijfpuntsschaal waarbij graad 0 = geen bloeding; Graad 1 = petechiale bloeding; Graad 2 = mild bloedverlies; Graad 3 = bruto bloedverlies (vereist transfusie); en Graad 4 = invaliderend bloedverlies, geassocieerd met fatale afloop.
|
Tot 24 weken
|
|
Percentage deelnemers met een respons op het aantal bloedplaatjes Internationale werkgroep (IWG).
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
De volledige IWG-respons werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes van ≥100 × 10^9/l en de afwezigheid van bloedingen (WHO-beoordeling = 0 [geen bloeding]) gedurende ten minste 2 afzonderlijke, opeenvolgende analysebezoeken met een tussenpoos van ten minste 7 dagen. De IWG-respons werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes van ≥30 × 10^9/l en een tweevoudige toename van het aantal bloedplaatjes ten opzichte van de uitgangswaarde en de afwezigheid van bloedingen (WHO-beoordeling = 0) gedurende ten minste twee afzonderlijke, opeenvolgende analysebezoeken die minimaal 7 dagen ertussen. De initiële respons werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes van ≥30 × 10^9/l en een tweevoudige stijging ten opzichte van het aantal bloedplaatjes bij aanvang bij analysebezoek 5. |
Tot 24 weken
|
|
Aantal ontvangsten van reddingstherapie (redding per deelnemer per maand) in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Rescue-therapie werd gedefinieerd als een voorval waarbij de deelnemer behandeling nodig had met 1 of meer reddingsbehandelingen.
Een voorval werd gedefinieerd als een periode van maximaal 5 dagen waarin 1 of meer reddingsbehandelingen gelijktijdig of opeenvolgend aan de proefdeelnemer werden toegediend.
De volgende reddingsbehandelingen waren toegestaan: methylprednisolon, dexamethason, prednison, normale immunoglobulines, anti-D (Rho) immunoglobines of bloedplaatjestransfusies.
|
Tot 24 weken
|
|
Percentage deelnemers bij wie de dosis en/of frequentie van gelijktijdige ITP-therapieën zijn toegenomen in week 12 of later in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 13 weken (tussen week 12 en 24)
|
Een verandering in de ITP-therapie werd gedefinieerd als een verhoging van de dosis en/of frequentie van een gelijktijdige ITP-therapie ten opzichte van de uitgangswaarde, of de start van een nieuwe gelijktijdige ITP-therapie.
|
Tot 13 weken (tussen week 12 en 24)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van de vermoeidheidsschaal voor chronische ziekten (FACIT-Fatigue) in week 24 in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
|
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een kort, eenvoudig toe te dienen instrument met 13 items dat de mate van vermoeidheid van een individu meet tijdens zijn/haar gebruikelijke dagelijkse activiteiten gedurende de afgelopen week.
De mate van vermoeidheid werd gemeten door de itemreacties vast te leggen op een 5-punts Likert-schaal, variërend van 0 ‘helemaal niet’ tot 4 ‘heel erg’.
Alle items werden opgeteld om één enkele vermoeidheidsscore te creëren met een bereik van 0 tot 52, waarbij een hogere FACIT-F-score op ernstiger symptomen duidde.
Een negatieve veranderingsscore ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op een verbetering van de kwaliteit van leven (QoL).
|
Basislijn en week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functionele beoordeling van kankertherapievragenlijst-Th6 (Fact-Th6) in week 24 in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn en week 4, 8, 12, 16, 20 en 24
|
De FACT-Th6 maakt gebruik van een Likert-schaal met 5 niveaus (0=helemaal niet tot 4=heel erg), waarbij deelnemers de mate van bezorgdheid in de afgelopen zeven dagen beoordelen.
De 6 geselecteerde items hebben betrekking op het vermogen om de gebruikelijke activiteiten uit te voeren, zorgen over problemen met bloedingen of blauwe plekken, zorgen over de mogelijkheid van ernstige bloedingen, het vermijden van fysieke of sociale activiteiten vanwege bezorgdheid over bloedingen of blauwe plekken en frustratie vanwege het onvermogen om activiteiten uit te voeren. gebruikelijke activiteiten.
Alle items werden opgeteld om één enkele score te creëren met een bereik van 0 tot 24, waarbij een hogere score minder ernstige symptomen aangaf.
Een positieve veranderingsscore ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op een verbetering van de kwaliteit van leven.
|
Basislijn en week 4, 8, 12, 16, 20 en 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Short Form-36 (SF-36) in week 24 in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
|
De SF-36 is een schaal met 36 items die is samengesteld om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven op 8 domeinen te onderzoeken: beperkingen in fysieke activiteiten als gevolg van gezondheidsproblemen; beperkingen in sociale activiteiten als gevolg van fysieke of emotionele problemen; beperkingen in gebruikelijke rolactiviteiten als gevolg van lichamelijke gezondheidsproblemen; lichamelijke pijn; algemene geestelijke gezondheid (psychische problemen en welzijn); beperkingen in gebruikelijke rolactiviteiten als gevolg van emotionele problemen; vitaliteit (energie en vermoeidheid); en algemene gezondheidspercepties.
De scores van de 8 domeinen werden onafhankelijk geëvalueerd en samengevoegd in 2 op normen gebaseerde samenvattende componentmetingen van de fysieke en mentale gezondheid.
De scores van de samenvattende componenten kunnen variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een verbetering van de kwaliteit van leven aangeeft.
Een positieve veranderingsscore ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op een verbetering van de kwaliteit van leven.
|
Basislijn en week 24
|
|
Incidentie en prevalentie van antilichamen tegen Efgartigimod en/of rHuPH20 in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 35 weken
|
De incidentie van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA) werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met door behandeling geïnduceerde of door behandeling versterkte ADA (noemer: aantal evalueerbare deelnemers).
De ADA-prevalentie werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met door de behandeling niet beïnvloede ADA, door de behandeling geïnduceerde ADA of door de behandeling versterkte ADA (noemer: aantal evalueerbare deelnemers).
|
Tot 35 weken
|
|
Titers van antilichamen tegen Efgartigimod en/of rHuPH20 in de totale populatie
Tijdsspanne: Weken 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (tot week 29) en SEFU2 (tot week 33)
|
In de monsters met een positieve testrespons werd een titer bepaald.
|
Weken 3, 7, 11, 15, 19, 23, 24, SEFU1 (tot week 29) en SEFU2 (tot week 33)
|
|
Incidentie en prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) tegen Efgartigimod en/of rHuPH20 in de totale populatie
Tijdsspanne: Tot 35 weken
|
Monsters werden getest op de aanwezigheid van NAb tegen efgartigimod en/of rHuPH20 en titers voor NAb tegen rHuPH20. De NAb-incidentie wordt gedefinieerd als het totale percentage deelnemers met de deelnemersclassificatie ‘negatief bij aanvang – positief bij aanvang’ en ‘positief bij aanvang – positief bij aanvang’. De NAb-prevalentie wordt gedefinieerd als het totale percentage deelnemers met de deelnemersclassificatie ‘negatief bij aanvang – positief bij aanvang’, ‘positief bij aanvang – positief bij aanvang’ of ‘positief bij aanvang – negatief bij aanvang’. |
Tot 35 weken
|
|
Serum Efgartigimod dalconcentratie (Ctrough) in de totale populatie
Tijdsspanne: Predosis op week 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 en 24
|
Alle farmacokinetische (PK) monsters werden vóór de dosis verzameld, op de dag van IMP-toediening.
|
Predosis op week 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 en 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal IgG in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn en weken 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 en 24
|
Monsters werden vóór de dosis verzameld, op de dag van IMP-toediening.
|
Basislijn en weken 1, 2, 3, 17, 19, 21, 23 en 24
|
|
Aantal deelnemers met antibloedplaatjesantilichamen in de totale populatie
Tijdsspanne: Weken 7, 15, 23 en 24
|
Het antibloedplaatjesantilichaam was positief als de optische dichtheidswaarde >0,129 was.
|
Weken 7, 15, 23 en 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 oktober 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 oktober 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cytopenie
- Pathologische processen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Bloeding
- Manifestaties van de huid
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Trombocytopenie
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-113-2004
- 2020-004032-21 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .