Klinisk utprøving av humane (allogene) iPS-celleavledede kardiomyocytter ark for iskemisk kardiomyopati
19. april 2021 oppdatert av: Koichi Toda, Osaka University
Klinisk utprøving av humane (allogene) iPS-celleavledede kardiomyocytter ark for iskemiske
Målrettet mot pasienter med alvorlig iskemisk kardiomyopati, er formålet med denne studien som følger: å bekrefte kortsiktig effekt ved å observere endringer og overganger i hjertefunksjon og kliniske symptomer sammenlignet med hver pasients baseline (før og etter sammenligning) av human iPS-celle-avledet kardiomyocyttplatetransplantasjon, og for å evaluere sikkerheten og toleransen, inkludert kombinert bruk av immunsuppressiva.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til et humant (allogent) iPS-celleavledet kardiomyocyttark i kombinasjon med et immunsuppressivt middel for iskemiske kardiomyopatipasienter.
De primære evalueringspunktene vil være forbedring av venstre ventrikkels systoliske funksjon (LVEF) for effekt, og sikkerhet vil bli vurdert ved blodprøver, generelle laboratorietester og andre sikkerhetsrelaterte evalueringer.
Sekundære evalueringselementer er NYHA funksjonell evaluering, evaluering av venstre ventrikkel-remodellering ved ekkokardiografi, hemodynamisk evaluering, fysisk aktivitetsfunksjonsevaluering som 6MWD og SAS, QOL, og evaluering av treningstoleranse ved hjelp av spørreskjemaer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Takuji Kawamura, Ph.D
- Telefonnummer: +81-6-6879-3154
- E-post: saisentan@tissue.med.osaka-u.ac.jp
Studer Kontakt Backup
- Navn: Shigeru Miyagawa, PhD
- Telefonnummer: +81-6-6879-3154
- E-post: miyagawakenkyu@surg1.med.osaka-u.ac.jp
Studiesteder
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 5650871
- Rekruttering
- Osaka University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Satoshi Kainuma, Ph.D
- Telefonnummer: +81-6-6879-3154
- E-post: saisentan@tissue.med.osaka-u.ac.jp
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
20 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med kronisk iskemisk hjertesykdom
- Pasienter med grad III-IV NYHA funksjonell klassifisering hjertesvikt
- Pasienter som er i tilstanden av hjertesvikt til tross for maksimal oral medisinering, inkludert digitalis, diuretika, ACE-hemmere, ARB, betablokkere, antialdosteronmedisiner og orale kardiotonika
- Pasienter som er 20 år eller eldre på tidspunktet for samtykke
- Pasienter med risiko for å forverre hjertesvikt til tross for at de har vært under standard kirurgisk behandling (koronar bypass-operasjon, mitralklaffangioplastikk, venstre ventrikkelangioplastikk, resynkroniseringsterapi for hjerte og perkutan koronar intervensjon) i mer enn 3 måneder
- Pasienter med LVEF (ekkokardiografi) i hvile på 35 % eller mindre
- Pasienter med informert samtykke for deltakelse i kliniske forsøk kan innhentes skriftlig fra forsøkspersonen selv
- Pasienter som kan fortsette å besøke det kliniske forsøksstedet i 52 uker etter å ha innhentet samtykke, fortsetter å bo i Japan, og kan forventes å ha data samlet inn av NRMD/PMS
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med autoimmune sykdommer
- Pasienter med allergi eller overfølsomhet overfor det immunsuppressive midlet som brukes
- Pasienter med aktive infeksjoner
- Pasienter som forblir i sjokk på grunn av forverret hjertesvikt
- Pasienter med irreversibel organsvikt annet enn hjerte
- Pasienter med ondartede svulster
- Pasienter som er eller kan være gravide
- Pasienter med historie med alkoholisme eller narkotikaavhengighet innen seks måneder fra samtykkedagen
- Pasienter med allergi eller overfølsomhet overfor dyr som storfe som råvarene kommer fra
- Pasienter med alvorlig pulmonal hypertensjon
- Pasienter innen 6 måneder etter fullføring av andre kliniske studier på tidspunktet for registrering
- I tillegg pasienter med andre kardiovaskulære abnormiteter som er fastslått å være uegnet for denne studien i henhold til dommen fra pasientregistreringsstudiekomiteen for leger
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Gruppe av forsøkspersoner som gjennomgår celletransplantasjon
Human (allogen) iPS-celle-avledet kardiomyocyttarktransplantasjon (kun én gang)
|
Transplantasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med forbedret LVEF
Tidsramme: 26 uker
|
Antall pasienter med forbedret LVEF ved ekkokardiografi 26 uker postoperativt sammenlignet med preoperativt.
|
26 uker
|
|
Forekomst av uønskede hendelser og defekter [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
Når det gjelder uønskede hendelser og bivirkninger (av uønskede hendelser vil de hvis årsakssammenheng med det kliniske utprøvingsproduktet er bestemt å være annet enn "ikke relatert" bli behandlet som bivirkninger.) antall hendelser og antall hendelseseksempler pr. hendelse og alvorlighetsgrad vil bli innhentet.
|
Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
Når det gjelder alvorlige uønskede hendelser, vil antall hendelser og antall hendelseseksempler etter hendelse og alvorlighetsgrad innhentes.
|
Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
|
Forekomst av unormale vitale tegn [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Før operasjonen, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Når det gjelder endringer i vitale tegn (kroppstemperatur, blodtrykk (systolisk, diastolisk) og pulsfrekvens), vil sammendragsstatistikk og endringer ved hvert måletidspunkt bli innhentet.
|
Før operasjonen, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
Forekomst av unormale generelle blodprøver [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Når det gjelder endringer i generelle blodprøver (WBC, RBC, Hb, Ht, PLT), vil sammendragsstatistikk og endringer ved hvert måletidspunkt bli innhentet.
|
Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
Forekomst av unormale biokjemiske blodprøver [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Angående endringer i blodbiokjemiprøver (AST(GOT), ALT(GPT), LDH, ALP, BUN, Cre, UA, TG, T-Cho, LDL-Cho, Alb, CK, CK-MB, elektrolytter (Na, K , Cl, Ca, iP, Mg), CRP, blodsukker), sammendragsstatistikk og endringer ved hvert måletidspunkt vil bli innhentet.
|
Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
Forekomst av unormale tumormarkørtester [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Screening, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Når det gjelder endringer i tumormarkørtester (AFP, CA19-9, CEA, hCG), vil sammendragsstatistikk og endringer ved hvert måletidspunkt bli innhentet.
|
Screening, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
Forekomst av kliniske hendelser med hjertefunksjon som død og sykehusinnleggelse [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
Med hensyn til forekomsten av kliniske hendelser med hjertefunksjon som død og sykehusinnleggelse, vil antall tilfeller der dødsårsakene er relatert til hjertesykdom og de som ikke er relatert til hjertesykdom, bestemmes for dødsfall.
|
Fra postoperativ til slutten av observasjonsperioden (52 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall responderpasienter 26 og 52 uker etter transplantasjon av dette produktet
Tidsramme: 26 og 52 uker
|
For å evaluere effektiviteten av dette produktet transplantasjon
|
26 og 52 uker
|
|
Sammentrekningsfunksjon av hele venstre ventrikkel
Tidsramme: 26 uker
|
For å evaluere effektiviteten av dette produktet transplantasjon
|
26 uker
|
|
Remodellering av venstre ventrikkel (LVESVI)
Tidsramme: 26 uker
|
Endringer i venstre ventrikkel end systolisk volumindeks (LVESVI) (ekkokardiografi, CT (hvis tilgjengelig))
|
26 uker
|
|
Remodellering av venstre ventrikkel (LVEDVI)
Tidsramme: 26 uker
|
Endringer i venstre ventrikkel end-diastolisk volumindeks (LVEDVI) (ekkokardiografi, CT (hvis tilgjengelig))
|
26 uker
|
|
New York Heart Association funksjonell klassifisering
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Klasse I til Klasse IV, jo mer alvorlig, jo høyere tall.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Spesifikk aktivitetsskala (SAS)
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Dette er en kvantitativ evaluering av de subjektive symptomene på hjertesvikt med tanke på treningstoleranse.
List opp ulike daglige aktiviteter som treningsintensitet [oksygenopptak eller metabolske ekvivalenter (METs)] er nesten kjent på forhånd, spør om de er mulige, og trening med lavest aktivitetsnivå som ikke var mulig vurderes verdi.
Jo høyere tall, jo bedre tilstand.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Minnesota Living with Heart Failure-spørreskjemaet
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Jo lavere tall, jo bedre tilstand.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Kortskjemaundersøkelse med 36 elementer (SF-36)
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Jo høyere tall, jo bedre tilstand.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
6 minutters gangavstand
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Jo høyere tall, jo bedre tilstand.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Hjerne natriuretisk peptid (BNP)
Tidsramme: Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger.
|
Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger.
|
Før operasjonen, 1 dager, 7 dager, 14 dager, 4 uker, 13 uker, 26 uker, 52 uker
|
|
Treningstoleranse (VO2max)
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Mål maksimalt oksygenopptak (VO2max) ved hjelp av sykkelergometeret.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Treningstoleranse (AT)
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Mål terskelen for anaerob metabolisme (AT) ved hjelp av sykkelergometeret.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Treningstoleranse (VE/VCO2)
Tidsramme: Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
Evaluering av følgende endringer og overganger før og 26 og 52 uker etter operasjonen.
Mål det ekspiratoriske minuttvolumet (VE)/CO2-opptaket (VCO2) ved hjelp av sykkelergometeret.
|
Før operasjon, 26 uker, 52 uker
|
|
Akkumulert antall avslag som skjedde i observasjonsperioden
Tidsramme: 26 uker
|
Akkumulert antall avslag fra transplantasjon opptil 26 uker etter operasjonen
|
26 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Yoshiki Sawa, Ph.D, Osaka University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
2. desember 2019
Primær fullføring (FORVENTES)
30. mai 2022
Studiet fullført (FORVENTES)
30. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. januar 2021
Først lagt ut (FAKTISKE)
6. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
20. april 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CVSC0005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Ikke planlagt på dette tidspunktet.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .