Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

LYell ​​syndrom MEsenchymale stromale celler behandling (LYSYME)

29. juli 2025 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mesenkymale stromaceller behandling i Lyell syndrom: en pilotfase 1-2 åpen prøveversjon

Stevens-Johnsons syndrom (SJS) og toksisk epidermal nekrolyse (TEN) er sjeldne alvorlige kutane bivirkninger (SCAR) på legemidler.

Til dags dato har ingen kurativ medikament demonstrert med et godt bevisnivå sin evne til å fremme SJS- og TEN-helbredelse og kunne bidra til tidligere reepitelialisering. Behandling med mesenkymale stromaceller (MSCs) representerer en ny terapeutisk tilnærming. f.eks. hos pasienter med kardiovaskulære sykdommer, nevrologiske sykdommer, nyretransplantasjon, lungesykdommer som akutt respiratorisk distress-syndrom.

Nylig har MSC-er blitt foreslått både i brannsårheling med en betydelig reduksjon av det uhelte brannsårområdet og i kutan stråling.

Dessuten har MSC-er immunmodulerende egenskaper potensielt effektive i refraktær akutt og kronisk graft versus host disease (GVHD) ved å forbedre thymusfunksjon og induksjon av Tregs. MSC-er er faktisk i stand til å migrere til betent vev etter stimulering av pro-inflammatoriske cytokiner og for å modulere de lokale inflammatoriske reaksjonene. MSC-er har også vist sin evne til å fremme vevsremodellering, angiogenese og immunmodulering gjennom enten differensiering eller sekresjon av flere vekstfaktorer som VEGF, grunnleggende FGF og forskjellige cytokiner.

Derfor, ved å kombinere deres immunmodulerende effekt og sekresjon av løselige faktorer involvert i sårreparasjon, kan MSC-er være verdifulle som en celleterapistrategi for å fremme kutan helbredelse ved SJS-TEN-syndrom og deretter redusere morbi-dødeligheten.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

      • Créteil, Frankrike
        • Rekruttering
        • Henri Mondor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 18 til 75 år
  • Innleggelse mindre enn 10 dager etter utbruddet av reaksjonen
  • Pasient med bekreftet SJS-TEN-diagnose innlagt på avdeling for hud- eller intensivmedisin
  • Minst 10 % av avtakbar løs kroppsoverflate når som helst i løpet av de første 10 dagene etter indeksdatoen (datoen for de første symptomene på sykdommen)
  • Skriftlig samtykke fra pasient eller pålitelig person eller juridisk representant eller familiemedlem
  • Tilknyttet trygdeordning

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner
  • Anamnese med ondartet sykdom i løpet av de siste ti årene og eller tilstedeværelse av metastaser
  • Positiv serologi for HIV
  • Aktiv infeksjon for hepatitt B eller C
  • Dekompensert hjertesvikt
  • Ukontrollert epilepsi
  • Tidligere historie med allogen benmargstransplantasjon
  • Deltakelse i annen intervensjonell legemiddelforskning
  • Pasient fratatt friheten ved en rettslig eller administrativ avgjørelse eller under beskyttelse av rettferdigheten
  • Enhver psykologisk, familiær, sosiologisk eller geografisk tilstand som potensielt hindrer overholdelse av forskningsprotokollen og oppfølgingsplanen
  • Pasient under veiledning eller kuratorskap
  • Pasient under psykiatrisk behandling iht. L1121-6 CSP

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adipose -avledede stromalceller injisert intravenøst
2×10^6/kg fettavledede stromaceller En enkelt injeksjon ved D0 (utført maksimalt tre dager etter innleggelse).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet : Observasjon av minst én skadevirkning
Tidsramme: Dag 10
Dag 10
Effekt: Frekvens for fullstendig eller nesten fullstendig reepitelialisering
Tidsramme: Dag 7 etter infusjon
Dag 7 etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet for observert og spådd død av SCORTEN
Tidsramme: på en måned
på en måned
Varighet av sykehusinnleggelse i henhold til vår historiske kohort relatert til BSA involvert
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Varighet av sykehusinnleggelse i henhold til vår historiske kohort knyttet til sykdomsdebut
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Varighet av sykehusinnleggelse i henhold til vår historiske kohort knyttet til SCORTEN
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Varigheten av hver slimhinnetilheling, dvs. (bukkal, nasal, genital, øyne)
Tidsramme: i måned 12
i måned 12
Hyppighet av sepsis
Tidsramme: i måned 12
i måned 12
Frekvens for intensivbehandlingsoverføring
Tidsramme: i måned 12
i måned 12
Hyppighet av følgetilstander
Tidsramme: i måned 12
i måned 12
Th1/Th2 immunrespons i det perifere blodet til pasientene
Tidsramme: etter injeksjon på dag 0, dag 10, måned 1
etter injeksjon på dag 0, dag 10, måned 1
Evaluering av ekspresjonsprofil av Th1/Th2-assosierte kjemokiner og antiinflammatoriske kjemokiner i det perifere blodet
Tidsramme: etter injeksjon på dag 0, dag 10, måned 1.
etter injeksjon på dag 0, dag 10, måned 1.
Epidermal kimerismestudie på biopsi av helbredet hud
Tidsramme: ved 1 måned
ved 1 måned
Kutan re-epitelialiseringshastighet ved D5, D10 og D15 etter infusjon i henhold til prosentandelen av kutan BSA re-epitelisert sammenlignet med maksimal observert kutan løsbar-løsrevet BSA.
Tidsramme: på dag 5, dag 10 og dag 15
på dag 5, dag 10 og dag 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Saskia Oro, PhD, saskia.oro@aphp.fr

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere