Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

LYell ​​syndrom MEsenkymala stromaceller behandling (LYSYME)

29 juli 2025 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Behandling av mesenkymala stromaceller vid Lyells syndrom: ett öppet försök i pilotfas 1-2

Stevens-Johnsons syndrom (SJS) och toxisk epidermal nekrolys (TEN) är sällsynta allvarliga kutana biverkningar (SCAR) på läkemedel.

Hittills har inget botande läkemedel visat med god evidens sin förmåga att främja SJS- och TEN-läkning och skulle kunna bidra till tidigare reepitelialisering. Behandling med mesenkymala stromaceller (MSC) representerar ett nytt terapeutiskt tillvägagångssätt. t.ex. hos patienter med kardiovaskulära sjukdomar, neurologiska sjukdomar, njurtransplantation, lungsjukdomar som akut andnödsyndrom.

Nyligen har MSC:er föreslagits både vid läkning av brännsår med en signifikant minskning av det oläkta brännområdet och vid kutan strålning.

Dessutom har MSC: er immunmodulerande egenskaper som är potentiellt effektiva vid refraktär akut och kronisk transplantat mot värdsjukdom (GVHD) genom att förbättra tymusfunktionen och induktion av Tregs. MSC:er kan faktiskt migrera till inflammerade vävnader efter stimulering av pro-inflammatoriska cytokiner och för att modulera de lokala inflammatoriska reaktionerna. MSC:er har också visat sin förmåga att främja vävnadsombildning, angiogenes och immunmodulering genom antingen differentiering eller utsöndring av flera tillväxtfaktorer såsom VEGF, basic FGF och olika cytokiner.

Därför, genom att kombinera deras immunmodulerande effekt och utsöndring av lösliga faktorer involverade i sårreparation, kan MSC:er vara värdefulla som en cellterapistrategi för att främja kutan läkning vid SJS-TEN-syndrom och därefter minska morbi-dödligheten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Rekrytering
        • Henri Mondor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i åldern 18 till 75 år
  • Inläggning mindre än 10 dagar efter reaktionens början
  • Patient med bekräftad SJS-TEN-diagnos inlagd på avdelningen för dermatologi eller intensivvårdsmedicin
  • Minst 10 % av löstagbar kroppsyta när som helst under de första 10 dagarna efter indexdatumet (datum för de första symtomen på sjukdomen)
  • Skriftligt samtycke från patient eller pålitlig person eller juridisk representant eller familjemedlem
  • Ansluten till ett socialförsäkringssystem

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Historik av malign sjukdom under de senaste tio åren och eller förekomst av metastaser
  • Positiv serologi för HIV
  • Aktiv infektion för hepatit B eller C
  • Dekompenserad hjärtsvikt
  • Okontrollerad epilepsi
  • Tidigare historia av allogen benmärgstransplantation
  • Deltagande i annan interventionell läkemedelsforskning
  • Patient frihetsberövad genom ett rättsligt eller administrativt beslut eller under rättvisans skydd
  • Alla psykologiska, familjära, sociologiska eller geografiska tillstånd som potentiellt hindrar efterlevnaden av forskningsprotokollet och uppföljningsschemat
  • Patient under handledning eller kuratorskap
  • Patient under psykiatrisk vård enligt art. L1121-6 CSP

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fett -härledda stromalceller intravenöst injicerade
Läkemedel: Fetthärledda stromaceller intravenöst injicerade
2×10^6/kg fetthärledda stromaceller En enda injektion vid D0 (utförs högst tre dagar efter intagning).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet : Observation av minst en negativ effekt
Tidsram: Dag 10
Dag 10
Effekt: Hastighet av fullständig eller nästan fullständig reepitelisering
Tidsram: Dag 7 efter infusion
Dag 7 efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens för observerade och förutspådda dödsfall av SCORTEN
Tidsram: på en månad
på en månad
Varaktighet av sjukhusvistelse enligt vår historiska kohort relaterad till inblandad BSA
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Varaktighet av sjukhusvistelse enligt vår historiska kohort relaterad till sjukdomsdebut
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Varaktighet av sjukhusvistelse enligt vår historiska kohort relaterad till SCORTEN
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Varaktighet för varje slemhinnas läkning, dvs. (buckal, nasal, genital, ögon)
Tidsram: i månad 12
i månad 12
Frekvens av sepsis
Tidsram: i månad 12
i månad 12
Grad av intensivvårdsöverföring
Tidsram: i månad 12
i månad 12
Grad av följdsjukdomar
Tidsram: i månad 12
i månad 12
Th1/Th2-immunsvar i patienternas perifera blod
Tidsram: efter injektion på dag 0, dag 10, månad 1
efter injektion på dag 0, dag 10, månad 1
Utvärdering av uttrycksprofilen för Th1/Th2-associerade kemokiner och antiinflammatoriska kemokiner i det perifera blodet
Tidsram: efter injektion på dag 0, dag 10, månad 1.
efter injektion på dag 0, dag 10, månad 1.
Epidermal chimerismstudie på biopsi av läkt hud
Tidsram: vid 1 månad
vid 1 månad
Kutan återepiteliseringshastighet vid D5, D10 och D15 efter infusion enligt procentandelen kutan BSA som återepiteliserats i jämförelse med maximal observerad kutant löstagbar fristående BSA.
Tidsram: på dag 5, dag 10 och dag 15
på dag 5, dag 10 och dag 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Saskia Oro, PhD, saskia.oro@aphp.fr

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2021

Första postat (Faktisk)

15 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P150941J
  • 2024-516404-42-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera