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Tratamento com Células Estromais MEsenquimais da Síndrome de LYell (LYSYME)

29 de julho de 2025 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tratamento com Células Estromais Mesenquimais na Síndrome de Lyell: Um Teste Piloto Aberto Fase 1-2

A síndrome de Stevens-Johnson (SSJ) e a necrólise epidérmica tóxica (NET) são raras reações adversas cutâneas graves (SCARs) a medicamentos.

Até o momento, nenhum medicamento curativo demonstrou com bom nível de evidência sua capacidade de promover a cicatrização da SSJ e NET e poderia contribuir para a reepitelização precoce. A terapia com células do estroma mesenquimal (MSCs) representa uma nova abordagem terapêutica. por exemplo, em pacientes com doenças cardiovasculares, doenças neurológicas, transplante renal, doenças pulmonares como síndrome do desconforto respiratório agudo.

Recentemente, MSCs têm sido propostas tanto na cicatrização de queimaduras com diminuição significativa da área de queimadura não cicatrizada quanto na radiação cutânea.

Além disso, as MSCs têm propriedades de imunomodulação potencialmente eficazes na doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) aguda e crônica refratária, melhorando a função tímica e a indução de Tregs. De fato, as MSCs são capazes de migrar para tecidos inflamados após estimulação por citocinas pró-inflamatórias e modular as reações inflamatórias locais. As MSCs também demonstraram sua capacidade de promover remodelação tecidual, angiogênese e imunomodulação por meio da diferenciação ou secreção de vários fatores de crescimento, como VEGF, FGF básico e várias citocinas.

Portanto, combinando seu efeito de imunomodulação e secreção de fatores solúveis envolvidos no reparo de feridas, as MSCs podem ser valiosas como uma estratégia de terapia celular para promover a cicatrização cutânea na síndrome SSJ-TEN e, posteriormente, diminuir a morbi-mortalidade.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Créteil, França
        • Recrutamento
        • Henri Mondor

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de 18 a 75 anos
  • Admissão menos de 10 dias após o início da reação
  • Paciente com diagnóstico confirmado de SJS-TEN internado no departamento de Dermatologia ou Medicina Intensiva
  • Pelo menos 10% da superfície corporal destacada destacável em qualquer momento durante os primeiros 10 dias após a data índice (data dos primeiros sintomas da doença)
  • Consentimento por escrito do paciente ou pessoa de confiança ou representante legal ou familiar
  • Inscrito num regime de segurança social

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • História de doença maligna nos últimos dez anos e/ou presença de metástase
  • Sorologia positiva para HIV
  • Infecção ativa por hepatite B ou C
  • Insuficiência cardíaca descompensada
  • epilepsia descontrolada
  • História prévia de transplante alogênico de medula óssea
  • Participação em outras pesquisas sobre medicamentos intervencionistas
  • Paciente privado de liberdade por decisão judicial ou administrativa ou sob proteção da justiça
  • Qualquer condição psicológica, familiar, sociológica ou geográfica que possa dificultar o cumprimento do protocolo de pesquisa e cronograma de acompanhamento
  • Paciente sob tutela ou curadoria
  • Paciente sob cuidados psiquiátricos de acordo com o art. L1121-6 CSP

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células estromais derivadas de adiposo injetadas por via intravenosa
Medicamento: Células estromais derivadas de tecido adiposo injetadas por via intravenosa
2×10^6/kg de células estromais derivadas de tecido adiposo Uma única injeção em D0 (realizada no máximo três dias após a admissão).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança: Observação de pelo menos um efeito adverso
Prazo: Dia 10
Dia 10
Eficácia: Taxa de reepitelização completa ou quase completa
Prazo: Dia 7 após a infusão
Dia 7 após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de morte observada e prevista pelo SCORTEN
Prazo: em um mês
em um mês
Duração da internação de acordo com nossa coorte histórica relacionada à ASC envolvida
Prazo: Mês 12
Mês 12
Duração da internação de acordo com nossa coorte histórica relacionada ao início da doença
Prazo: Mês 12
Mês 12
Duração da internação segundo nossa coorte histórica relacionada ao SCORTEN
Prazo: Mês 12
Mês 12
Duração da cicatrização de cada membrana mucosa, ou seja, (bucal, nasal, genital, olhos)
Prazo: no Mês 12
no Mês 12
Taxa de sepse
Prazo: no Mês 12
no Mês 12
Taxa de transferência de cuidados intensivos
Prazo: no Mês 12
no Mês 12
Taxa de sequelas
Prazo: no Mês 12
no Mês 12
Resposta imune Th1/Th2 no sangue periférico dos pacientes
Prazo: após a injeção no Dia 0, Dia 10, Mês 1
após a injeção no Dia 0, Dia 10, Mês 1
Avaliação do perfil de expressão de quimiocinas associadas a Th1/Th2 e quimiocinas anti-inflamatórias no sangue periférico
Prazo: após a injeção no Dia 0, Dia 10, Mês 1.
após a injeção no Dia 0, Dia 10, Mês 1.
Estudo de quimerismo epidérmico em biópsia de pele cicatrizada
Prazo: com 1 mês
com 1 mês
Taxa de reepitelização cutânea em D5, D10 e D15 pós-infusão de acordo com a porcentagem de BSA cutânea reepitelizada em comparação com a BSA cutânea destacável-descolada máxima observada.
Prazo: no Dia 5, Dia 10 e Dia 15
no Dia 5, Dia 10 e Dia 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Saskia Oro, PhD, saskia.oro@aphp.fr

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P150941J
  • 2024-516404-42-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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