LYell症候群間葉系間質細胞の治療 (LYSYME)
ライエル症候群の間葉系間質細胞の治療: パイロットフェーズ 1-2 オープントライアル
スティーブンス・ジョンソン症候群 (SJS) および中毒性表皮壊死融解症 (TEN) は、薬物に対するまれな重篤な皮膚副作用 (SCAR) です。
現在までのところ、SJS および TEN の治癒を促進し、早期の再上皮化に寄与する可能性がある治療薬は、十分なレベルの証拠で証明されていません。 間葉系間質細胞 (MSC) 療法は、新しい治療法です。 例えば、心血管疾患、神経疾患、腎移植、急性呼吸窮迫症候群としての肺疾患の患者など。
最近、MSC は、未治癒の熱傷領域を大幅に減少させる熱傷の治癒と皮膚放射線の両方において提案されています。
さらに、MSC は、胸腺機能と Treg の誘導を改善することにより、難治性の急性および慢性移植片対宿主病 (GVHD) に潜在的に効果的な免疫調節特性を持っています。 実際、間葉系幹細胞は、炎症誘発性サイトカインによる刺激後に炎症を起こした組織に移動し、局所的な炎症反応を調節することができます。 MSC はまた、VEGF、塩基性 FGF、さまざまなサイトカインなどのいくつかの成長因子の分化または分泌を通じて、組織のリモデリング、血管新生、および免疫調節を促進する能力も実証しています。
したがって、MSCは、免疫調節効果と創傷修復に関与する可溶性因子の分泌を組み合わせることで、SJS-TEN症候群の皮膚治癒を促進し、その後の死亡率を低下させるための細胞療法戦略として価値がある可能性があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Myriem Carrrier, MSc
- 電話番号:0144841752
- メール:myriem.carrier@aphp.fr
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18歳から75歳までの患者様
- 反応発現後10日以内に入院した場合
- SJS-TENと確定診断され、皮膚科または集中治療科に入院している患者
- 指標日(病気の最初の症状が現れた日)から最初の 10 日間の任意の時点で、着脱可能な体表面積の少なくとも 10 %
- 患者、信頼できる人、法定代理人、家族からの書面による同意
- 社会保障制度に加入している
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- 過去10年以内の悪性疾患の既往または転移の存在
- HIV 陽性血清学
- B型またはC型肝炎の活動性感染症
- 非代償性心不全
- 制御不能なてんかん
- 同種骨髄移植の既往歴
- 他の介入薬研究への参加
- 司法または行政の決定により、または司法の保護下で自由を剥奪された患者
- 研究計画書およびフォローアップスケジュールの順守を妨げる可能性のある心理的、家族的、社会学的または地理的条件
- 後見人または保佐人の世話を受けている患者
- 芸術に従って精神科治療を受けている患者。 L1121-6 CSP
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:NA
- 介入モデル:SINGLE_GROUP
- マスキング:なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:脂肪由来間質細胞の静脈内注射
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2×10^6/kgの脂肪由来間質細胞 D0に単回注射(入院後最大3日間実施)。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性 : 少なくとも 1 つの悪影響の観察
時間枠:10日目
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10日目
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有効性 : 完全またはほぼ完全な再上皮化率
時間枠:点滴後7日目
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点滴後7日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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SCORTEN による観察および予測された死亡率
時間枠:1ヶ月で
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1ヶ月で
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BSA に関連する過去のコホートに基づく入院期間
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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病気の発症に関連する歴史的コホートに基づく入院期間
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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SCORTEN に関連する過去のコホートに基づく入院期間
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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各粘膜の治癒期間(頬、鼻、生殖器、目)
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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敗血症の発生率
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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集中治療室への転送率
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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後遺症の発生率
時間枠:12ヶ月目
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12ヶ月目
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患者の末梢血における Th1/Th2 免疫応答
時間枠:注射後 0 日目、10 日目、1 か月目
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注射後 0 日目、10 日目、1 か月目
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末梢血におけるTh1/Th2関連ケモカインおよび抗炎症性ケモカインの発現プロファイルの評価
時間枠:注射後 0 日目、10 日目、1 か月目。
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注射後 0 日目、10 日目、1 か月目。
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治癒した皮膚生検における表皮キメリズム研究
時間枠:1ヶ月の時点で
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1ヶ月の時点で
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観察された最大皮膚剥離可能-剥離BSAと比較した、再上皮化された皮膚BSAのパーセンテージによる、注入後D5、D10およびD15における皮膚再上皮化率。
時間枠:5日目、10日目、15日目
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5日目、10日目、15日目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Saskia Oro, MD、saskia.oro@aphp.fr
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Mockenhaupt M, Viboud C, Dunant A, Naldi L, Halevy S, Bouwes Bavinck JN, Sidoroff A, Schneck J, Roujeau JC, Flahault A. Stevens-Johnson syndrome and toxic epidermal necrolysis: assessment of medication risks with emphasis on recently marketed drugs. The EuroSCAR-study. J Invest Dermatol. 2008 Jan;128(1):35-44. doi: 10.1038/sj.jid.5701033. Epub 2007 Sep 6.
- Creamer D, Walsh SA, Dziewulski P, Exton LS, Lee HY, Dart JK, Setterfield J, Bunker CB, Ardern-Jones MR, Watson KM, Wong GA, Philippidou M, Vercueil A, Martin RV, Williams G, Shah M, Brown D, Williams P, Mohd Mustapa MF, Smith CH. U.K. guidelines for the management of Stevens-Johnson syndrome/toxic epidermal necrolysis in adults 2016. Br J Dermatol. 2016 Jun;174(6):1194-227. doi: 10.1111/bjd.14530. No abstract available.
- Roux S, Leotot J, Chevallier N, Bierling P, Rouard H. [Mesenchymal stromal cells: Biological properties and clinical prospects]. Transfus Clin Biol. 2011 Feb;18(1):1-12. doi: 10.1016/j.tracli.2011.01.001. Epub 2011 Mar 1. French.
- Chung HM, Won CH, Sung JH. Responses of adipose-derived stem cells during hypoxia: enhanced skin-regenerative potential. Expert Opin Biol Ther. 2009 Dec;9(12):1499-508. doi: 10.1517/14712590903307362.
- Duong TA, Valeyrie-Allanore L, Wolkenstein P, Chosidow O. Severe cutaneous adverse reactions to drugs. Lancet. 2017 Oct 28;390(10106):1996-2011. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30378-6. Epub 2017 May 2. Erratum In: Lancet. 2017 Oct 28;390(10106):1948.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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