Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

LYell ​​SYndroom Behandeling van MEsenchymale stromale cellen (LYSYME)

29 juli 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Behandeling met mesenchymale stromale cellen bij het syndroom van Lyell: een pilot fase 1-2 open trial

Stevens-Johnson-syndroom (SJS) en toxische epidermale necrolyse (TEN) zijn zeldzame ernstige huidbijwerkingen (SCAR's) op geneesmiddelen.

Tot op heden heeft geen enkel genezend geneesmiddel met een goed bewijsniveau aangetoond dat het in staat is SJS- en TEN-genezing te bevorderen en zou kunnen bijdragen aan eerdere re-epithelialisatie. Mesenchymale stromacellen (MSC's) -therapie vertegenwoordigt een nieuwe therapeutische benadering. bijv. bij patiënten met hart- en vaatziekten, neurologische aandoeningen, niertransplantatie, longziekten als acute respiratory distress syndrome.

Onlangs zijn MSC's voorgesteld bij zowel de genezing van brandwonden met een significante afname van het niet-genezende brandwondgebied als bij huidbestraling.

Bovendien hebben MSC's immunomodulatie-eigenschappen die mogelijk effectief zijn bij refractaire acute en chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD) door de thymusfunctie en inductie van Tregs te verbeteren. MSC's zijn inderdaad in staat om na stimulatie door pro-inflammatoire cytokines naar ontstoken weefsels te migreren en de lokale ontstekingsreacties te moduleren. MSC's hebben ook hun vermogen aangetoond om weefselremodellering, angiogenese en immunomodulatie te bevorderen door differentiatie of uitscheiding van verschillende groeifactoren zoals VEGF, basis-FGF en verschillende cytokines.

Door hun immunomodulatie-effect en uitscheiding van oplosbare factoren die betrokken zijn bij wondherstel te combineren, kunnen MSC's daarom waardevol zijn als celtherapiestrategie voor het bevorderen van huidgenezing bij het SJS-TEN-syndroom en vervolgens de morbimortaliteit verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk
        • Werving
        • Henri Mondor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 18 tot 75 jaar oud
  • Opname minder dan 10 dagen na het begin van de reactie
  • Patiënt met bevestigde SJS-TEN-diagnose opgenomen in het ziekenhuis op de afdeling Dermatologie of intensive care geneeskunde
  • Ten minste 10% van het losgemaakte-losgemaakte lichaamsoppervlak op enig moment gedurende de eerste 10 dagen na de indexdatum (datum van de eerste symptomen van de ziekte)
  • Schriftelijke toestemming van patiënt of vertrouwenspersoon of wettelijke vertegenwoordiger of familielid
  • Aangesloten bij een sociale zekerheidsregeling

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Geschiedenis van kwaadaardige ziekte in de afgelopen tien jaar en of aanwezigheid van metastase
  • Positieve serologie voor HIV
  • Actieve infectie voor hepatitis B of C
  • Gedecompenseerd hartfalen
  • Ongecontroleerde epilepsie
  • Voorgeschiedenis van allogene beenmergtransplantatie
  • Deelname aan ander interventioneel geneesmiddelenonderzoek
  • Patiënt van vrijheid beroofd door een rechterlijke of administratieve beslissing of onder bescherming van justitie
  • Elke psychologische, familiale, sociologische of geografische aandoening die de naleving van het onderzoeksprotocol en het follow-upschema mogelijk in de weg staat
  • Patiënt onder curatele of curatele
  • Patiënt onder psychiatrische zorg volgens art. L1121-6 CSP

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adipose afgeleide stromale cellen intraveneus geïnjecteerd
Geneesmiddel: Van vet afgeleide stromacellen intraveneus geïnjecteerd
2×10^6/kg van vetweefsel afgeleide stromale cellen Een enkele injectie bij D0 (maximaal drie dagen na opname uitgevoerd).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid : Waarneming van ten minste één nadelig effect
Tijdsspanne: Dag 10
Dag 10
Werkzaamheid: snelheid van volledige of bijna volledige re-epithelialisatie
Tijdsspanne: Dag 7 na infusie
Dag 7 na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage waargenomen en voorspelde sterfte door de SCORTEN
Tijdsspanne: op een maand
op een maand
Duur van ziekenhuisopname volgens ons historische cohort gerelateerd aan betrokken BSA
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Duur van ziekenhuisopname volgens ons historische cohort gerelateerd aan het begin van de ziekte
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Duur van ziekenhuisopname volgens ons historische cohort met betrekking tot SCORTEN
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Duur van de genezing van elk slijmvlies, d.w.z. (buccaal, nasaal, genitaal, ogen)
Tijdsspanne: op maand 12
op maand 12
Percentage sepsis
Tijdsspanne: op maand 12
op maand 12
Percentage intensieve zorgoverdracht
Tijdsspanne: op maand 12
op maand 12
Percentage gevolgen
Tijdsspanne: op maand 12
op maand 12
Th1/Th2 immuunrespons in het perifere bloed van de patiënten
Tijdsspanne: na injectie op dag 0, dag 10, maand 1
na injectie op dag 0, dag 10, maand 1
Evaluatie van het expressieprofiel van Th1/Th2-geassocieerde chemokines en anti-inflammatoire chemokines in het perifere bloed
Tijdsspanne: na injectie op dag 0, dag 10, maand 1.
na injectie op dag 0, dag 10, maand 1.
Epidermaal chimerisme-onderzoek op genezen huidbiopsie
Tijdsspanne: op 1 maand
op 1 maand
Cutane re-epithelisatiesnelheid op D5, D10 en D15 na infusie volgens het percentage van cutaan BSA dat opnieuw is geëpithelialiseerd in vergelijking met het maximale waargenomen cutane losmaakbare-losgemaakte BSA.
Tijdsspanne: op dag 5, dag 10 en dag 15
op dag 5, dag 10 en dag 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Saskia Oro, PhD, saskia.oro@aphp.fr

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P150941J
  • 2024-516404-42-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren