Síndrome de LYell Tratamiento de células estromales mesenquimatosas (LYSYME)
2 de mayo de 2022 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tratamiento con células estromales mesenquimales en el síndrome de Lyell: un ensayo abierto de fase piloto 1-2
El síndrome de Stevens-Johnson (SJS) y la necrólisis epidérmica tóxica (NET) son reacciones adversas cutáneas graves (SCAR) raras a los medicamentos.
Hasta la fecha, ningún fármaco curativo ha demostrado con un buen nivel de evidencia su capacidad para promover la curación del SSJ y la NET y podría contribuir a una reepitelización más temprana. La terapia con células del estroma mesenquimal (MSC) representa un nuevo enfoque terapéutico. por ejemplo, en pacientes con enfermedades cardiovasculares, enfermedades neurológicas, trasplante renal, enfermedades pulmonares como síndrome de dificultad respiratoria aguda.
Recientemente, las MSC se han propuesto tanto en la cicatrización de heridas por quemaduras con una disminución significativa del área quemada sin cicatrizar como en la radiación cutánea.
Además, las MSC tienen propiedades de inmunomodulación potencialmente efectivas en la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) aguda y crónica refractaria al mejorar la función tímica y la inducción de Tregs. De hecho, las MSC pueden migrar a los tejidos inflamados después de la estimulación por citocinas proinflamatorias y modular las reacciones inflamatorias locales. Las MSC también han demostrado su capacidad para promover la remodelación de tejidos, la angiogénesis y la inmunomodulación a través de la diferenciación o la secreción de varios factores de crecimiento, como VEGF, FGF básico y varias citoquinas.
Por lo tanto, al combinar su efecto de inmunomodulación y la secreción de factores solubles involucrados en la reparación de heridas, las MSC podrían ser valiosas como estrategia de terapia celular para promover la cicatrización cutánea en el síndrome SJS-NET y, posteriormente, disminuir la morbimortalidad.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Myriem Carrrier, MSc
- Número de teléfono: 0144841752
- Correo electrónico: myriem.carrier@aphp.fr
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 18 a 75 años
- Ingreso menos de 10 días después del inicio de la reacción
- Paciente con diagnóstico confirmado de SJS-TEN hospitalizado en el servicio de Dermatología o medicina intensiva
- Al menos el 10 % de la superficie corporal desprendible en cualquier momento durante los primeros 10 días posteriores a la fecha índice (fecha de los primeros síntomas de la enfermedad)
- Consentimiento por escrito del paciente o persona de confianza o representante legal o familiar
- Afiliado a un régimen de seguridad social
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Antecedentes de enfermedad maligna en los últimos diez años y/o presencia de metástasis
- Serología positiva para VIH
- Infección activa por hepatitis B o C
- Insuficiencia cardiaca descompensada
- Epilepsia no controlada
- Historia previa de trasplante alogénico de médula ósea
- Participación en otras investigaciones sobre fármacos intervencionistas
- Paciente privado de libertad por decisión judicial o administrativa o al amparo de la justicia
- Cualquier condición psicológica, familiar, sociológica o geográfica que pueda dificultar el cumplimiento del protocolo de investigación y el calendario de seguimiento.
- Paciente bajo tutela o curaduría
- Paciente bajo cuidado psiquiátrico según el art. L1121-6 CSP
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Células estromales derivadas de tejido adiposo inyectadas por vía intravenosa
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2×10^6/kg de células estromales derivadas de tejido adiposo Una única inyección en D0 (realizada como máximo tres días después del ingreso).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad : Observación de al menos un efecto adverso
Periodo de tiempo: Día 10
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Día 10
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Eficacia : Tasa de reepitelización completa o casi completa
Periodo de tiempo: Día 7 después de la infusión
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Día 7 después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de muerte observada y predicha por el SCORTEN
Periodo de tiempo: al mes
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al mes
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Duración de la hospitalización según nuestra cohorte histórica relacionada con la BSA involucrada
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Duración de la hospitalización según nuestra cohorte histórica en relación con el inicio de la enfermedad
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Duración de la hospitalización según nuestra cohorte histórica relacionada con SCORTEN
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Duración de la curación de cada membrana mucosa, es decir (bucal, nasal, genital, ojos)
Periodo de tiempo: en el Mes 12
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en el Mes 12
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Tasa de sepsis
Periodo de tiempo: en el Mes 12
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en el Mes 12
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Tasa de traslado a cuidados intensivos
Periodo de tiempo: en el Mes 12
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en el Mes 12
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Tasa de secuelas
Periodo de tiempo: en el Mes 12
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en el Mes 12
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Respuesta inmune Th1/Th2 en la sangre periférica de los pacientes
Periodo de tiempo: después de la inyección en el Día 0, Día 10, Mes 1
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después de la inyección en el Día 0, Día 10, Mes 1
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Evaluación del perfil de expresión de quimiocinas asociadas a Th1/Th2 y quimiocinas antiinflamatorias en sangre periférica
Periodo de tiempo: después de la inyección en el Día 0, Día 10, Mes 1.
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después de la inyección en el Día 0, Día 10, Mes 1.
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Estudio de quimerismo epidérmico en biopsia de piel curada
Periodo de tiempo: a 1 mes
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a 1 mes
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Tasa de reepitelización cutánea en D5, D10 y D15 después de la infusión según el porcentaje de BSA cutáneo reepitelizado en comparación con el BSA cutáneo máximo desprendible observado.
Periodo de tiempo: en el Día 5, Día 10 y Día 15
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en el Día 5, Día 10 y Día 15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Saskia Oro, MD, saskia.oro@aphp.fr
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Mockenhaupt M, Viboud C, Dunant A, Naldi L, Halevy S, Bouwes Bavinck JN, Sidoroff A, Schneck J, Roujeau JC, Flahault A. Stevens-Johnson syndrome and toxic epidermal necrolysis: assessment of medication risks with emphasis on recently marketed drugs. The EuroSCAR-study. J Invest Dermatol. 2008 Jan;128(1):35-44. doi: 10.1038/sj.jid.5701033. Epub 2007 Sep 6.
- Creamer D, Walsh SA, Dziewulski P, Exton LS, Lee HY, Dart JK, Setterfield J, Bunker CB, Ardern-Jones MR, Watson KM, Wong GA, Philippidou M, Vercueil A, Martin RV, Williams G, Shah M, Brown D, Williams P, Mohd Mustapa MF, Smith CH. U.K. guidelines for the management of Stevens-Johnson syndrome/toxic epidermal necrolysis in adults 2016. Br J Dermatol. 2016 Jun;174(6):1194-227. doi: 10.1111/bjd.14530. No abstract available.
- Roux S, Leotot J, Chevallier N, Bierling P, Rouard H. [Mesenchymal stromal cells: Biological properties and clinical prospects]. Transfus Clin Biol. 2011 Feb;18(1):1-12. doi: 10.1016/j.tracli.2011.01.001. Epub 2011 Mar 1. French.
- Chung HM, Won CH, Sung JH. Responses of adipose-derived stem cells during hypoxia: enhanced skin-regenerative potential. Expert Opin Biol Ther. 2009 Dec;9(12):1499-508. doi: 10.1517/14712590903307362.
- Duong TA, Valeyrie-Allanore L, Wolkenstein P, Chosidow O. Severe cutaneous adverse reactions to drugs. Lancet. 2017 Oct 28;390(10106):1996-2011. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30378-6. Epub 2017 May 2. Erratum In: Lancet. 2017 Oct 28;390(10106):1948.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
1 de septiembre de 2022
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
15 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
3 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos inducidos químicamente
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades de la Boca
- Hipersensibilidad
- Eritema
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Dermatitis
- Efectos secundarios y reacciones adversas relacionados con los medicamentos
- Estomatitis
- Erupciones de drogas
- Eritema multiforme
- Hipersensibilidad a medicamentos
- Síndrome
- Síndrome de Stevens-Johnson
Otros números de identificación del estudio
- P150941J
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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