Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Longitudinelle studier for å identifisere biomarkører for Sturge-Weber syndrom

20. april 2023 oppdatert av: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Integrerte longitudinelle studier for å identifisere biomarkører og terapeutiske strategier for Sturge-Weber syndrom

Personer med Sturge-Weber syndrom (SWS) har noen ganger hjerneinvolvering som kan resultere i anfall, slaglignende episoder og nevrologiske mangler. Hensikten med denne studien er å integrere longitudinelle kliniske data, radiologiske data og blodbiomarkører for Sturge-Weber syndrompasienter.

Forskningsmålene er:

  1. For å integrere longitudinelle kliniske data, radiologiske data og blodbiomarkører for Sturge-Weber syndrompasienter.
  2. Identifiser plasma- og avbildningsbiomarkører som er følsomme for forverring av kliniske symptomer, inkludert anfall, hodepine eller slaglignende episoder.
  3. For påmeldte pasienter som har alvorlige nevrologiske symptomer, screen blodprøver for inflammatoriske forandringer.

Målregistreringen for denne studien er omtrent 250 personer diagnostisert med Sturge-Weber syndrom. Målet med denne studien er å forstå mer om Sturge-Weber syndrom, mulige behandlinger for denne sykdommen, og identifisere mål for kliniske studier. De som deltar i databasen vil bli bedt om å samtykke til blodprøvetaking.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Mål 1: Utvikle en longitudinell database over pasienter med SWS Kliniske steder vil samle longitudinelle data retrospektivt om mål på kliniske symptomer og medisiner/behandlinger for studiepersoner som deltok i det eksisterende BVMC2/SWF-registeret og samtykker til å delta i BVMC3-studien. Retrospektive data vil bli brukt til å lage et longitudinelt dashbord der utøvere kan identifisere prediktorer for atriske pasienter som mest sannsynlig har et alvorlig nevrologisk symptom og gjeldende behandlinger. Prospektiv datainnsamling: Kliniske steder vil samle inn longitudinelle data prospektivt for risikopasienter som har et nytt, alvorlig nevrologisk symptom.

Mål 2: Undersøk longitudinelle kvantitative MR-baseline MR-datasett vil bli samlet inn og begrensede datasett (LDS) vil bli generert og lastet opp til en sentral bildedatabase fra alle deltakende sentre. Påfølgende MR-skanninger vil bli samlet inn for pasienter som opplever akutt forverring av kliniske symptomer, inkludert anfall, hodepine eller slaglignende episoder. Integrerte bildedata, detaljerte behandlingsdata og detaljerte kliniske data inkludert nevrologiske symptomer, anfall og hodepinehistorie vil bli analysert.

Mål 3: Samle inn og lagre blodprøver for analyse Alle pasienter som er registrert i BVMC3-studien vil få blodprøver sendt til og lagret ved University of California San Francisco (UCSF). Registrerte pasienter som har slaglignende episoder, hjerneslag, hodepine eller anfall vil få en andre blodprøve tatt på tidspunktet for det nevrologiske symptomet og en tredje prøve tatt 6 måneder senere, eller til og med senere hvis symptomene ikke har forsvunnet innen 6 måneder. Multipleks angiom og inflammatorisk markørarray vil bli vurdert på alle 3 prøvene fra pasienter samtidig.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Telefonnummer: (312)-996-6496
  • E-post: jaloeb@uic.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60607
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Telefonnummer: 312-996-1757
        • Ta kontakt med:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Telefonnummer: 312-413-1882
          • E-post: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Wayne State University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
    • Ohio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Sett sammen en kohort på 250 pasienter med standardisert fenotyping/diagnose for å samle inn standardiserte longitudinelle kliniske og radiologiske data og få blodprøver ved innrullering. Vi forventer at 25 % av 250 påmeldte pasienter vil ha alvorlige nevrologiske symptomer.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med MR-dokumentert unilaterale eller bilaterale leptomeningeale angiomer med eller uten nevrologiske symptomer inkludert anfall, hodepine og slaglignende episoder
  • Pasienter i alle aldre
  • Tilgjengelighet av longitudinelle kliniske data og bildedata fra alle EPJ-journaler
  • Samtykke til å bli fulgt prospektivt gjennom hele studiet
  • Villig til å gi blodprøver
  • Inkluderingskriterier for å utløse inntreden i mål 1B: alvorlige anfall, hodepine eller slaglignende episoder

Ekskluderingskriterier:

  • Personer uten lege diagnostiserte SWS
  • Personer som ikke vil signere informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Naturlig historie med sykdomsprogresjon.
Tidsramme: 4 år
Integrativ aspekt som undersøker longitudinelle assosiasjoner av kliniske symptomer, radiologisk sykdomsprogresjon, medisinske behandlinger og blodbiomarkører.
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Samarbeidspartnere

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2021

Primær fullføring (Forventet)

30. juni 2024

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-1165

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sturge-Webers syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere