Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania podłużne w celu identyfikacji biomarkerów zespołu Sturge-Webera

18 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Zintegrowane badania podłużne w celu identyfikacji biomarkerów i strategii terapeutycznych w zespole Sturge-Webera

Osoby z zespołem Sturge-Webera (SWS) czasami mają zajęcie mózgu, co może skutkować drgawkami, epizodami udaropodobnymi i deficytami neurologicznymi. Celem tego badania jest integracja podłużnych danych klinicznych, danych radiologicznych i biomarkerów krwi pacjentów z zespołem Sturge-Webera.

Celem badań jest:

  1. Aby zintegrować podłużne dane kliniczne, dane radiologiczne i biomarkery krwi pacjentów z zespołem Sturge-Webera.
  2. Zidentyfikuj biomarkery osocza i obrazowania wrażliwe na zaostrzenie objawów klinicznych, w tym drgawek, bólów głowy lub epizodów udaropodobnych.
  3. W przypadku włączonych pacjentów, u których występują ciężkie objawy neurologiczne, przesiewowe próbki krwi pod kątem zmian zapalnych.

Docelowa rekrutacja do tego badania to około 250 osób, u których zdiagnozowano zespół Sturge-Webera. Celem tego badania jest lepsze zrozumienie zespołu Sturge-Webera, możliwych metod leczenia tej choroby oraz określenie celów badań klinicznych. Osoby uczestniczące w bazie zostaną poproszone o wyrażenie zgody na pobieranie krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Cel 1: Opracowanie podłużnej bazy danych pacjentów z SWS Ośrodki kliniczne będą gromadzić podłużne dane retrospektywne dotyczące pomiarów objawów klinicznych i leków/leków dla uczestników badania, którzy uczestniczyli w istniejącym rejestrze BVMC2/SWF i wyrazili zgodę na udział w badaniu BVMC3. Dane retrospektywne zostaną wykorzystane do stworzenia podłużnej tablicy rozdzielczej, w której praktycy mogą zidentyfikować czynniki predykcyjne pacjentów z grupy ryzyka, u których najprawdopodobniej wystąpią poważne objawy neurologiczne, oraz aktualne metody leczenia. Gromadzenie danych prospektywnych: Ośrodki kliniczne będą gromadzić dane podłużne prospektywnie dla pacjentów z grupy ryzyka, u których wystąpią nowe, ciężkie objawy neurologiczne.

Cel 2: Zbadanie podłużnego Ilościowego MRI Zostaną zebrane podstawowe zestawy danych MRI, a ograniczone zestawy danych (LDS) zostaną wygenerowane i przesłane do centralnej bazy danych obrazowania ze wszystkich uczestniczących ośrodków. Kolejne skany MRI będą zbierane dla pacjentów, u których wystąpi ostre zaostrzenie objawów klinicznych, w tym drgawek, bólów głowy lub epizodów udaropodobnych. Zintegrowane dane obrazowe, szczegółowe dane dotyczące leczenia i szczegółowe dane kliniczne, w tym objawy neurologiczne, drgawki i historia bólu głowy, zostaną przeanalizowane.

Cel 3: Pobieranie i przechowywanie próbek krwi do analizy Wszyscy pacjenci włączeni do badania BVMC3 otrzymają próbki krwi wysłane i przechowywane na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF). Zakwalifikowani pacjenci z epizodami udaropodobnymi, udarem, bólem głowy lub drgawkami będą mieli pobraną drugą próbkę krwi w momencie wystąpienia objawów neurologicznych, a trzecią po 6 miesiącach lub nawet później, jeśli objawy nie ustąpią w ciągu 6 miesięcy. Naczyniak multipleksowy i macierz markerów zapalnych zostaną ocenione na wszystkich 3 próbkach od pacjentów w tym samym czasie.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

250

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Numer telefonu: (312)-996-6496
  • E-mail: jaloeb@uic.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60607
        • Rekrutacyjny
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Numer telefonu: 312-996-1757
        • Kontakt:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Numer telefonu: 312-413-1882
          • E-mail: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Wayne State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
    • Ohio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Zbierz kohortę 250 pacjentów ze znormalizowanym fenotypowaniem/diagnozą, aby zebrać wystandaryzowane podłużne dane kliniczne i radiologiczne oraz pobrać próbki krwi podczas rejestracji. Przewidujemy, że 25% z 250 włączonych pacjentów będzie miało poważne objawy neurologiczne.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z jednostronnymi lub obustronnymi naczyniakami opon mózgowo-rdzeniowych potwierdzonymi w MRI z objawami neurologicznymi lub bez, w tym napadami padaczkowymi, bólami głowy i epizodami udaropodobnymi
  • Pacjenci w każdym wieku
  • Dostępność podłużnych danych klinicznych i obrazowych ze wszystkich zapisów EHR pacjentów
  • Zgoda na prospektywną obserwację przez cały czas trwania badania
  • Chęć dostarczenia próbek krwi
  • Kryteria włączenia wyzwalające wejście do Celu 1B: ciężkie napady padaczkowe, bóle głowy lub epizody przypominające udar

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby bez lekarza zdiagnozowanego SWS
  • Osoby, które nie chcą podpisać świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Historia naturalna postępu choroby.
Ramy czasowe: 4 lata
Aspekt integracyjny, który bada podłużne powiązania objawów klinicznych, progresji choroby radiologicznej, leczenia i biomarkerów krwi.
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Współpracownicy

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-1165

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Sturge-Webera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj