Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkittäiset tutkimukset Sturge-Weberin oireyhtymän biomarkkerien tunnistamiseksi

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Integroidut pitkittäistutkimukset Sturge-Weberin oireyhtymän biomarkkerien ja terapeuttisten strategioiden tunnistamiseksi

Sturge-Weberin oireyhtymää (SWS) sairastavilla henkilöillä on joskus aivovaurioita, mikä voi johtaa kohtauksiin, aivohalvauksen kaltaisiin episodeihin ja neurologisiin vajavoihin. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on integroida Sturge-Weberin oireyhtymän potilaiden pitkittäiset kliiniset tiedot, radiologiset tiedot ja veren biomarkkerit.

Tutkimuksen tavoitteet ovat:

  1. Integroida pitkittäiset kliiniset tiedot, radiologiset tiedot ja veren biomarkkerit Sturge-Weberin oireyhtymäpotilaista.
  2. Tunnista plasman ja kuvantamisen biomarkkerit, jotka ovat herkkiä kliinisten oireiden pahenemiselle, mukaan lukien kohtaukset, päänsäryt tai aivohalvauksen kaltaiset jaksot.
  3. Ilmoittautuneiden potilaiden, joilla on vakavia neurologisia oireita, seulotaan verinäytteistä tulehdusmuutosten varalta.

Tähän tutkimukseen osallistuu noin 250 henkilöä, joilla on diagnosoitu Sturge-Weberin oireyhtymä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää enemmän Sturge-Weberin oireyhtymästä, tämän taudin mahdollisista hoidoista ja tunnistaa kliinisten tutkimusten kohteet. Tietokantaan osallistuvilta pyydetään suostumus verikokeisiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite 1: Kehitetään pitkittäinen tietokanta potilaista, joilla on SWS. Kliiniset paikat keräävät takautuvasti pitkittäistietoja kliinisistä oireista ja lääkkeistä/hoidoista koehenkilöille, jotka osallistuivat olemassa olevaan BVMC2/SWF-rekisteriin ja suostuivat osallistumaan BVMC3-tutkimukseen. Takautuvaa dataa käytetään pitkittäisen kojetaulun luomiseen, josta lääkärit voivat tunnistaa riskipotilaiden ennustajat, joilla on todennäköisimmin vakava neurologinen oire, ja nykyiset hoidot. Tuleva tiedonkeruu: Kliiniset paikat keräävät pitkittäistietoja riskipotilaista, joilla on uusi, vakava neurologinen oire.

Tavoite 2: Tutkia pitkittäistä kvantitatiivista MRI:tä. Perustason MRI-tietojoukot kerätään ja rajoitetut tietojoukot (LDS) luodaan ja ladataan keskuskuvatietokantaan kaikista osallistuvista keskuksista. Seuraavat MRI-kuvat kerätään potilaista, joilla on akuutti kliinisten oireiden paheneminen, mukaan lukien kohtaukset, päänsärky tai aivohalvauksen kaltaiset jaksot. Integroidut kuvantamistiedot, yksityiskohtaiset hoitotiedot ja yksityiskohtaiset kliiniset tiedot, mukaan lukien neurologiset oireet, kohtaukset ja päänsärkyhistoria, analysoidaan.

Tavoite 3: Kerää ja säilytä verinäytteet analysointia varten Kaikilta BVMC3-tutkimukseen osallistuvilta potilailta verinäytteitä lähetetään Kalifornian yliopistoon San Franciscoon (UCSF) ja säilytetään siellä. Ilmoittautuneilta potilailta, joilla on aivohalvauksen kaltaisia ​​jaksoja, aivohalvaus, päänsärky tai kohtaus, otetaan toinen verinäyte neurologisen oireen ilmetessä ja kolmas näyte 6 kuukauden kuluttua tai jopa myöhemmin, jos oireet eivät ole hävinneet 6 kuukauden kuluessa. Multipleksinen angiooma ja tulehdusmarkkeriryhmä arvioidaan kaikista kolmesta potilaiden näytteestä samanaikaisesti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

250

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Puhelinnumero: (312)-996-6496
  • Sähköposti: jaloeb@uic.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60607
        • Rekrytointi
        • University of Illinois at Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Puhelinnumero: 312-996-1757
        • Ottaa yhteyttä:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Puhelinnumero: 312-413-1882
          • Sähköposti: luzr@uic.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21213
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Rekrytointi
        • Wayne State University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
    • Ohio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kokoa 250 potilaan kohortti, jolla on standardoitu fenotyypitys/diagnoosi, jotta voit kerätä standardoituja pitkittäisiä kliinisiä ja radiologisia tietoja ja ottaa verinäytteitä ilmoittautumisen yhteydessä. Odotamme 25 %:lla 250:stä tutkimukseen osallistuneesta potilaasta vakavia neurologisia oireita.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on MRI-dokumentoituja yksi- tai molemminpuolisia leptomeningeaalisia angioomat, joihin liittyy tai ei ole neurologisia oireita, mukaan lukien kohtaukset, päänsärky ja aivohalvauksen kaltaiset jaksot
  • Kaiken ikäiset potilaat
  • Pitkittäisten kliinisten ja kuvantamistietojen saatavuus kaikista potilaiden EHR-tietueista
  • Suostumus siihen, että häntä seurataan ennakoivasti koko tutkimuksen ajan
  • Valmis antamaan verinäytteitä
  • Tavoitteeseen 1B pääsyn käynnistämiskriteerit: vakavat kohtaukset, päänsäryt tai aivohalvauksen kaltaiset jaksot

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, joilla ei ole lääkäriä diagnosoitu SWS
  • Henkilöt, jotka eivät halua allekirjoittaa tietoista suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin etenemisen luonnollinen historia.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Integroiva näkökohta, joka tutkii kliinisten oireiden, radiologisen taudin etenemisen, lääketieteellisten hoitojen ja veren biomarkkerien pitkittäisiä yhteyksiä.
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Illinois at Chicago

Yhteistyökumppanit

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020-1165

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sturge-Weberin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa