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Studi longitudinali per identificare i biomarcatori per la sindrome di Sturge-Weber

20 aprile 2023 aggiornato da: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Studi longitudinali integrati per identificare biomarcatori e strategie terapeutiche per la sindrome di Sturge-Weber

Gli individui con sindrome di Sturge-Weber (SWS) a volte hanno un coinvolgimento cerebrale che può provocare convulsioni, episodi simili a ictus e deficit neurologici. Lo scopo di questo studio è integrare dati clinici longitudinali, dati radiologici e biomarcatori del sangue dei pazienti con sindrome di Sturge-Weber.

Gli obiettivi della ricerca sono:

  1. Integrare dati clinici longitudinali, dati radiologici e biomarcatori del sangue dei pazienti con sindrome di Sturge-Weber.
  2. Identifica i biomarcatori plasmatici e di imaging sensibili all'esacerbazione dei sintomi clinici, tra cui convulsioni, mal di testa o episodi simil-ictus.
  3. Per i pazienti arruolati che presentano gravi sintomi neurologici, esaminare i campioni di sangue per i cambiamenti infiammatori.

L'arruolamento target per questo studio è di circa 250 individui con diagnosi di sindrome di Sturge-Weber. L'obiettivo di questo studio è capire di più sulla sindrome di Sturge-Weber, i possibili trattamenti per questa malattia e identificare gli obiettivi per gli studi clinici. A coloro che partecipano al database verrà chiesto di acconsentire ai prelievi di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Obiettivo 1: Sviluppare un database longitudinale di pazienti con SWS I centri clinici raccoglieranno dati longitudinali in modo retrospettivo sulle misure dei sintomi clinici e dei farmaci/trattamenti per i soggetti dello studio che hanno partecipato al registro BVMC2/SWF esistente e acconsentiranno a partecipare allo studio BVMC3. I dati retrospettivi verranno utilizzati per creare un cruscotto longitudinale in cui i professionisti possono identificare i predittori di pazienti a rischio che hanno maggiori probabilità di avere un grave sintomo neurologico e i trattamenti attuali. Raccolta di dati prospettici: i centri clinici raccoglieranno dati longitudinali in modo prospettico per i pazienti a rischio che presentano un nuovo sintomo neurologico grave.

Obiettivo 2: esaminare la risonanza magnetica quantitativa longitudinale I set di dati della risonanza magnetica di base saranno raccolti e i set di dati limitati (LDS) saranno generati e caricati in un database di imaging centrale da tutti i centri partecipanti. Le successive scansioni MRI verranno raccolte per i pazienti che manifestano esacerbazione acuta dei sintomi clinici, inclusi convulsioni, mal di testa o episodi simili a ictus. Verranno analizzati dati di imaging integrati, dati dettagliati sul trattamento e dati clinici dettagliati, inclusi sintomi neurologici, convulsioni e anamnesi di mal di testa.

Obiettivo 3: raccogliere e conservare campioni di sangue per l'analisi Tutti i pazienti arruolati nello studio BVMC3 riceveranno campioni di sangue inviati e conservati presso l'Università della California di San Francisco (UCSF). I pazienti arruolati che presentano episodi simili a ictus, ictus, mal di testa o convulsioni riceveranno un secondo campione di sangue prelevato al momento del sintomo neurologico e un terzo campione prelevato 6 mesi dopo, o anche più tardi se i sintomi non si sono risolti entro 6 mesi. L'angioma multiplex e l'array di marcatori infiammatori saranno valutati contemporaneamente su tutti e 3 i campioni dei pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Numero di telefono: (312)-996-6496
  • Email: jaloeb@uic.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60607
        • Reclutamento
        • University of Illinois at Chicago
        • Contatto:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Numero di telefono: 312-996-1757
        • Contatto:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Numero di telefono: 312-413-1882
          • Email: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Wayne State University
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
    • Ohio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Assemblare una coorte di 250 pazienti con fenotipizzazione/diagnosi standardizzata per raccogliere dati clinici e radiologici longitudinali standardizzati e ottenere campioni di sangue al momento dell'arruolamento. Prevediamo che il 25% dei 250 pazienti arruolati presenterà gravi sintomi neurologici.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con angiomi leptomeningei unilaterali o bilaterali documentati dalla risonanza magnetica con o senza sintomi neurologici inclusi convulsioni, mal di testa ed episodi simil-ictus
  • Pazienti di qualsiasi età
  • Disponibilità di dati clinici e di imaging longitudinali da tutte le cartelle cliniche elettroniche dei pazienti
  • Consenso ad essere seguito in modo prospettico durante tutto il corso dello studio
  • Disponibile a fornire campioni di sangue
  • Criteri di inclusione per attivare l'ingresso nell'obiettivo 1B: convulsioni gravi, mal di testa o episodi simili a ictus

Criteri di esclusione:

  • Persone senza medico diagnosticato SWS
  • Persone che non vogliono firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Storia naturale della progressione della malattia.
Lasso di tempo: 4 anni
Aspetto integrativo che esamina le associazioni longitudinali di sintomi clinici, progressione della malattia radiologica, trattamenti medici e biomarcatori del sangue.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Collaboratori

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-1165

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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