Longitudinális vizsgálatok a Sturge-Weber-szindróma biomarkereinek azonosítására
Integrált longitudinális tanulmányok a Sturge-Weber szindróma biomarkereinek és terápiás stratégiáinak azonosítására
A Sturge-Weber-szindrómás (SWS) egyének néha agyi érintettségben szenvednek, ami görcsrohamokhoz, stroke-szerű epizódokhoz és neurológiai hiányosságokhoz vezethet. A tanulmány célja a Sturge-Weber-szindrómás betegek longitudinális klinikai adatainak, radiológiai adatainak és vér biomarkereinek integrálása.
A kutatás céljai a következők:
- Sturge-Weber-szindrómás betegek longitudinális klinikai adatainak, radiológiai adatainak és vér biomarkereinek integrálása.
- Azonosítsa a plazma és képalkotó biomarkereket, amelyek érzékenyek a klinikai tünetek súlyosbodására, beleértve a rohamokat, fejfájást vagy stroke-szerű epizódokat.
- Súlyos neurológiai tünetekkel jelentkező beiratkozott betegeknél vérmintát kell szűrni gyulladásos elváltozásokra.
A vizsgálat célcsoportja körülbelül 250 Sturge-Weber-szindrómával diagnosztizált személy. A tanulmány célja, hogy többet megtudjon a Sturge-Weber-szindrómáról, a betegség lehetséges kezeléseiről, és meghatározza a klinikai vizsgálatok célpontjait. Az adatbázisban részt vevők hozzájárulását kérik a vérvételhez.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
1. cél: Az SWS-ben szenvedő betegek longitudinális adatbázisának kialakítása A klinikai helyek retrospektív módon gyűjtik a longitudinális adatokat a klinikai tünetek méréseiről és a gyógyszeres kezelésről azokra a vizsgálati alanyokra vonatkozóan, akik részt vettek a meglévő BVMC2/SWF regiszterben, és hozzájárultak a BVMC3 vizsgálatban való részvételhez. A retrospektív adatok felhasználásával egy longitudinális irányítópultot hoznak létre, ahol a szakemberek azonosíthatják azon veszélyeztetett betegek előrejelzőit, akiknél a legvalószínűbb, hogy súlyos neurológiai tünetük van, valamint a jelenlegi kezeléseket. Prospektív adatgyűjtés: A klinikai helyek prospektíven longitudinális adatokat gyűjtenek azokról a veszélyeztetett betegekről, akik új, súlyos neurológiai tünettel jelentkeznek.
2. cél: A longitudinális kvantitatív MRI vizsgálata MRI alapadatkészleteket gyűjtenek össze, és korlátozott adatkészleteket (LDS) generálnak és töltenek fel egy központi képalkotó adatbázisba az összes részt vevő központból. A későbbi MRI-felvételeket azokról a betegekről gyűjtik össze, akiknél a klinikai tünetek akut súlyosbodása tapasztalható, beleértve a görcsrohamokat, fejfájást vagy stroke-szerű epizódokat. Az integrált képalkotó adatokat, a részletes kezelési adatokat és a részletes klinikai adatokat, beleértve a neurológiai tüneteket, a görcsrohamokat és a fejfájás történetét, elemzik.
3. cél: Vérminták gyűjtése és tárolása elemzés céljából A BVMC3 vizsgálatba bevont összes beteg vérmintáját elküldik a San Francisco-i Kaliforniai Egyetemre (UCSF), és ott tárolják. A stroke-szerű epizódokkal, stroke-kal, fejfájással vagy görcsrohamokkal jelentkező betegeknél a második vérmintát a neurológiai tünet fellépésekor, a harmadikat pedig 6 hónappal később, vagy még később, ha a tünetek 6 hónapon belül nem múlnak el. A multiplex angiomát és a gyulladásos marker tömböt a betegek mindhárom mintáján egyidejűleg értékelik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60607
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21213
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Wayne State University
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87106
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- MRI-vel dokumentált egyoldali vagy kétoldali leptomeningealis angiomában szenvedő betegek neurológiai tünetekkel vagy anélkül, beleértve a görcsöket, fejfájást és stroke-szerű epizódokat
- Bármilyen életkorú betegek
- A longitudinális klinikai és képalkotó adatok elérhetősége az összes páciens EHR-rekordjából
- Hozzájárulás ahhoz, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt prospektíven követik
- Hajlandó vérmintát adni
- Felvételi kritériumok az 1B célba való belépéshez: súlyos görcsrohamok, fejfájás vagy stroke-szerű epizódok
Kizárási kritériumok:
- Orvos nélküli személyek SWS-t diagnosztizáltak
- Azok a személyek, akik nem hajlandók aláírni a tájékozott beleegyezésüket
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Egyéb
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség progressziójának természetes története.
Időkeret: 4 év
|
Integratív szempont, amely a klinikai tünetek, a radiológiai betegség progressziója, az orvosi kezelések és a vér biomarkereinek longitudinális összefüggéseit vizsgálja.
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2020-1165
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .