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Längsschnittstudien zur Identifizierung von Biomarkern für das Sturge-Weber-Syndrom

20. April 2023 aktualisiert von: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Integrierte Längsschnittstudien zur Identifizierung von Biomarkern und therapeutischen Strategien für das Sturge-Weber-Syndrom

Personen mit dem Sturge-Weber-Syndrom (SWS) haben manchmal eine Beteiligung des Gehirns, was zu Krampfanfällen, schlaganfallähnlichen Episoden und neurologischen Defiziten führen kann. Der Zweck dieser Studie ist es, klinische Längsschnittdaten, radiologische Daten und Blutbiomarker von Patienten mit Sturge-Weber-Syndrom zu integrieren.

Die Forschungsziele sind:

  1. Integrieren von klinischen Längsschnittdaten, radiologischen Daten und Blutbiomarkern von Sturge-Weber-Syndrom-Patienten.
  2. Identifizieren Sie Plasma- und bildgebende Biomarker, die auf eine Verschlimmerung klinischer Symptome wie Krampfanfälle, Kopfschmerzen oder schlaganfallähnliche Episoden ansprechen.
  3. Bei eingeschriebenen Patienten mit schweren neurologischen Symptomen werden Blutproben auf entzündliche Veränderungen untersucht.

Die Zielrekrutierung für diese Studie liegt bei etwa 250 Personen, bei denen das Sturge-Weber-Syndrom diagnostiziert wurde. Das Ziel dieser Studie ist es, mehr über das Sturge-Weber-Syndrom und die möglichen Behandlungen für diese Krankheit zu erfahren und Ziele für klinische Studien zu identifizieren. Diejenigen, die an der Datenbank teilnehmen, werden gebeten, Blutentnahmen zuzustimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Ziel 1: Entwicklung einer Längsschnittdatenbank von Patienten mit SWS Klinische Zentren werden nachträglich Längsschnittdaten zu Messwerten klinischer Symptome und Medikationen/Behandlungen für Studienteilnehmer sammeln, die am bestehenden BVMC2/SWF-Register teilgenommen haben und der Teilnahme an der BVMC3-Studie zugestimmt haben. Retrospektive Daten werden verwendet, um ein Längsschnitt-Dashboard zu erstellen, auf dem Praktiker Prädiktoren für Risikopatienten, die am wahrscheinlichsten ein schwerwiegendes neurologisches Symptom haben, und die aktuellen Behandlungen identifizieren können. Prospektive Datensammlung: Klinische Zentren werden prospektiv Längsschnittdaten für Risikopatienten sammeln, die sich mit einem neuen, schweren neurologischen Symptom vorstellen.

Ziel 2: Untersuchen der quantitativen Längsschnitt-MRT MRT-Basisdatensätze werden gesammelt und begrenzte Datensätze (LDS) werden generiert und von allen teilnehmenden Zentren in eine zentrale Bildgebungsdatenbank hochgeladen. Nachfolgende MRT-Scans werden für Patienten durchgeführt, bei denen eine akute Verschlimmerung der klinischen Symptome, einschließlich Krampfanfälle, Kopfschmerzen oder schlaganfallähnliche Episoden, auftritt. Es werden integrierte Bildgebungsdaten, detaillierte Behandlungsdaten und detaillierte klinische Daten einschließlich neurologischer Symptome, Krampfanfälle und Kopfschmerzanamnese analysiert.

Ziel 3: Sammeln und Aufbewahren von Blutproben zur Analyse Alle Patienten, die an der BVMC3-Studie teilnehmen, erhalten Blutproben, die an die University of California San Francisco (UCSF) geschickt und dort aufbewahrt werden. Eingeschriebenen Patienten mit schlaganfallähnlichen Episoden, Schlaganfall, Kopfschmerzen oder Krampfanfällen wird eine zweite Blutprobe zum Zeitpunkt des neurologischen Symptoms entnommen und eine dritte Probe 6 Monate später oder sogar noch später, wenn die Symptome nicht innerhalb von 6 Monaten abgeklungen sind. Multiplex-Angiome und Entzündungsmarker-Arrays werden gleichzeitig an allen 3 Proben von Patienten bewertet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Telefonnummer: (312)-996-6496
  • E-Mail: jaloeb@uic.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60607
        • Rekrutierung
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Telefonnummer: 312-996-1757
        • Kontakt:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Telefonnummer: 312-413-1882
          • E-Mail: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Rekrutierung
        • Wayne State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87106
    • Ohio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Stellen Sie eine Kohorte von 250 Patienten mit standardisierter Phänotypisierung/Diagnose zusammen, um standardisierte klinische und radiologische Längsschnittdaten zu sammeln und bei der Aufnahme Blutproben zu entnehmen. Wir gehen davon aus, dass 25 % der 250 eingeschriebenen Patienten ernsthafte neurologische Symptome haben werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit MRT-dokumentierten unilateralen oder bilateralen leptomeningealen Angiomen mit oder ohne neurologische Symptome wie Krampfanfälle, Kopfschmerzen und schlaganfallähnliche Episoden
  • Patienten jeden Alters
  • Verfügbarkeit von klinischen und bildgebenden Längsschnittdaten aus allen EHR-Patientenakten
  • Zustimmung zur prospektiven Verfolgung während des gesamten Studienverlaufs
  • bereit, Blutproben abzugeben
  • Einschlusskriterien zum Auslösen des Eintritts in Ziel 1B: schwere Anfälle, Kopfschmerzen oder schlaganfallähnliche Episoden

Ausschlusskriterien:

  • Personen ohne ärztliche SWS-Diagnose
  • Personen, die nicht bereit sind, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Naturgeschichte des Krankheitsverlaufs.
Zeitfenster: 4 Jahre
Integrativer Aspekt, der longitudinale Assoziationen von klinischen Symptomen, radiologischem Krankheitsverlauf, medizinischen Behandlungen und Blutbiomarkern untersucht.
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Mitarbeiter

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-1165

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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