Estudios longitudinales para identificar biomarcadores para el síndrome de Sturge-Weber
Estudios longitudinales integrados para identificar biomarcadores y estrategias terapéuticas para el síndrome de Sturge-Weber
Las personas con síndrome de Sturge-Weber (SWS) a veces tienen compromiso cerebral que puede provocar convulsiones, episodios similares a un accidente cerebrovascular y déficits neurológicos. El propósito de este estudio es integrar datos clínicos longitudinales, datos radiológicos y biomarcadores sanguíneos de pacientes con síndrome de Sturge-Weber.
Los objetivos de la investigación son:
- Integrar datos clínicos longitudinales, datos radiológicos y biomarcadores sanguíneos de pacientes con síndrome de Sturge-Weber.
- Identifique biomarcadores plasmáticos y de imágenes sensibles a la exacerbación de los síntomas clínicos, como convulsiones, dolores de cabeza o episodios similares a los de un accidente cerebrovascular.
- Para los pacientes inscritos que presentan síntomas neurológicos graves, analice muestras de sangre para detectar cambios inflamatorios.
La inscripción objetivo para este estudio es de aproximadamente 250 personas diagnosticadas con el síndrome de Sturge-Weber. El objetivo de este estudio es comprender más sobre el síndrome de Sturge-Weber, los posibles tratamientos para esta enfermedad e identificar objetivos para ensayos clínicos. A los participantes en la base de datos se les pedirá su consentimiento para las extracciones de sangre.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivo 1: Desarrollar una base de datos longitudinal de pacientes con SWS Los sitios clínicos recopilarán datos longitudinales retrospectivamente sobre medidas de síntomas clínicos y medicamentos/tratamientos para sujetos de estudio que participaron en el registro BVMC2/SWF existente y dieron su consentimiento para participar en el estudio BVMC3. Los datos retrospectivos se utilizarán para crear un tablero longitudinal en el que los médicos puedan identificar predictores de pacientes en riesgo que tienen más probabilidades de tener un síntoma neurológico grave y los tratamientos actuales. Recopilación de datos prospectivos: los sitios clínicos recopilarán datos longitudinales de forma prospectiva para pacientes en riesgo que presenten un síntoma neurológico nuevo y grave.
Objetivo 2: Examinar la resonancia magnética cuantitativa longitudinal Se recopilarán conjuntos de datos de resonancia magnética de referencia y se generarán conjuntos de datos limitados (LDS) y se cargarán en una base de datos central de imágenes de todos los centros participantes. Se recopilarán exploraciones de resonancia magnética posteriores para pacientes que experimenten una exacerbación aguda de los síntomas clínicos, incluidas convulsiones, dolores de cabeza o episodios similares a un accidente cerebrovascular. Se analizarán datos de imágenes integrados, datos de tratamiento detallados y datos clínicos detallados que incluyen síntomas neurológicos, convulsiones e historial de dolor de cabeza.
Objetivo 3: Recolectar y almacenar muestras de sangre para análisis Todos los pacientes inscritos en el estudio BVMC3 recibirán muestras de sangre enviadas y almacenadas en la Universidad de California en San Francisco (UCSF). A los pacientes inscritos que presenten episodios similares a un accidente cerebrovascular, accidente cerebrovascular, dolor de cabeza o convulsiones se les tomará una segunda muestra de sangre en el momento del síntoma neurológico y se tomará una tercera muestra 6 meses después, o incluso más tarde si los síntomas no se han resuelto dentro de los 6 meses. El angioma multiplex y la matriz de marcadores inflamatorios se evaluarán en las 3 muestras de pacientes al mismo tiempo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60607
- University of Illinois at Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21213
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Wayne State University
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
- University of New Mexico
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con angiomas leptomeníngeos unilaterales o bilaterales documentados por MRI con o sin síntomas neurológicos que incluyen convulsiones, dolores de cabeza y episodios similares a accidentes cerebrovasculares
- Pacientes de cualquier edad
- Disponibilidad de datos longitudinales clínicos y de imágenes de todos los registros EHR de pacientes
- Consentimiento para ser seguido prospectivamente a lo largo del curso del estudio.
- Dispuesto a proporcionar muestras de sangre.
- Criterios de inclusión para activar la entrada en el Objetivo 1B: convulsiones graves, dolores de cabeza o episodios similares a un accidente cerebrovascular
Criterio de exclusión:
- Personas sin médico diagnosticado SWS
- Personas que no están dispuestas a firmar el consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Historia natural de la progresión de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 4 años
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Aspecto integrador que examina asociaciones longitudinales de síntomas clínicos, progresión radiológica de la enfermedad, tratamientos médicos y biomarcadores sanguíneos.
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2020-1165
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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