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Estudios longitudinales para identificar biomarcadores para el síndrome de Sturge-Weber

18 de junio de 2024 actualizado por: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Estudios longitudinales integrados para identificar biomarcadores y estrategias terapéuticas para el síndrome de Sturge-Weber

Las personas con síndrome de Sturge-Weber (SWS) a veces tienen compromiso cerebral que puede provocar convulsiones, episodios similares a un accidente cerebrovascular y déficits neurológicos. El propósito de este estudio es integrar datos clínicos longitudinales, datos radiológicos y biomarcadores sanguíneos de pacientes con síndrome de Sturge-Weber.

Los objetivos de la investigación son:

  1. Integrar datos clínicos longitudinales, datos radiológicos y biomarcadores sanguíneos de pacientes con síndrome de Sturge-Weber.
  2. Identifique biomarcadores plasmáticos y de imágenes sensibles a la exacerbación de los síntomas clínicos, como convulsiones, dolores de cabeza o episodios similares a los de un accidente cerebrovascular.
  3. Para los pacientes inscritos que presentan síntomas neurológicos graves, analice muestras de sangre para detectar cambios inflamatorios.

La inscripción objetivo para este estudio es de aproximadamente 250 personas diagnosticadas con el síndrome de Sturge-Weber. El objetivo de este estudio es comprender más sobre el síndrome de Sturge-Weber, los posibles tratamientos para esta enfermedad e identificar objetivos para ensayos clínicos. A los participantes en la base de datos se les pedirá su consentimiento para las extracciones de sangre.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Objetivo 1: Desarrollar una base de datos longitudinal de pacientes con SWS Los sitios clínicos recopilarán datos longitudinales retrospectivamente sobre medidas de síntomas clínicos y medicamentos/tratamientos para sujetos de estudio que participaron en el registro BVMC2/SWF existente y dieron su consentimiento para participar en el estudio BVMC3. Los datos retrospectivos se utilizarán para crear un tablero longitudinal en el que los médicos puedan identificar predictores de pacientes en riesgo que tienen más probabilidades de tener un síntoma neurológico grave y los tratamientos actuales. Recopilación de datos prospectivos: los sitios clínicos recopilarán datos longitudinales de forma prospectiva para pacientes en riesgo que presenten un síntoma neurológico nuevo y grave.

Objetivo 2: Examinar la resonancia magnética cuantitativa longitudinal Se recopilarán conjuntos de datos de resonancia magnética de referencia y se generarán conjuntos de datos limitados (LDS) y se cargarán en una base de datos central de imágenes de todos los centros participantes. Se recopilarán exploraciones de resonancia magnética posteriores para pacientes que experimenten una exacerbación aguda de los síntomas clínicos, incluidas convulsiones, dolores de cabeza o episodios similares a un accidente cerebrovascular. Se analizarán datos de imágenes integrados, datos de tratamiento detallados y datos clínicos detallados que incluyen síntomas neurológicos, convulsiones e historial de dolor de cabeza.

Objetivo 3: Recolectar y almacenar muestras de sangre para análisis Todos los pacientes inscritos en el estudio BVMC3 recibirán muestras de sangre enviadas y almacenadas en la Universidad de California en San Francisco (UCSF). A los pacientes inscritos que presenten episodios similares a un accidente cerebrovascular, accidente cerebrovascular, dolor de cabeza o convulsiones se les tomará una segunda muestra de sangre en el momento del síntoma neurológico y se tomará una tercera muestra 6 meses después, o incluso más tarde si los síntomas no se han resuelto dentro de los 6 meses. El angioma multiplex y la matriz de marcadores inflamatorios se evaluarán en las 3 muestras de pacientes al mismo tiempo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

250

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Número de teléfono: (312)-996-6496
  • Correo electrónico: jaloeb@uic.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60607
        • Reclutamiento
        • University of Illinois at Chicago
        • Contacto:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Número de teléfono: 312-996-1757
        • Contacto:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Número de teléfono: 312-413-1882
          • Correo electrónico: luzr@uic.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21213
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Reclutamiento
        • Wayne State University
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
    • Ohio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Reúna una cohorte de 250 pacientes con fenotipado/diagnóstico estandarizados para recopilar datos clínicos y radiológicos longitudinales estandarizados y obtener muestras de sangre en el momento de la inscripción. Anticipamos que el 25% de los 250 pacientes inscritos tendrán síntomas neurológicos graves.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con angiomas leptomeníngeos unilaterales o bilaterales documentados por MRI con o sin síntomas neurológicos que incluyen convulsiones, dolores de cabeza y episodios similares a accidentes cerebrovasculares
  • Pacientes de cualquier edad
  • Disponibilidad de datos longitudinales clínicos y de imágenes de todos los registros EHR de pacientes
  • Consentimiento para ser seguido prospectivamente a lo largo del curso del estudio.
  • Dispuesto a proporcionar muestras de sangre.
  • Criterios de inclusión para activar la entrada en el Objetivo 1B: convulsiones graves, dolores de cabeza o episodios similares a un accidente cerebrovascular

Criterio de exclusión:

  • Personas sin médico diagnosticado SWS
  • Personas que no están dispuestas a firmar el consentimiento informado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Otro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Historia natural de la progresión de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 4 años
Aspecto integrador que examina asociaciones longitudinales de síntomas clínicos, progresión radiológica de la enfermedad, tratamientos médicos y biomarcadores sanguíneos.
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Illinois at Chicago

Colaboradores

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2020-1165

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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