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Estudos longitudinais para identificar biomarcadores para a síndrome de Sturge-Weber

20 de abril de 2023 atualizado por: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Estudos longitudinais integrados para identificar biomarcadores e estratégias terapêuticas para a síndrome de Sturge-Weber

Indivíduos com Síndrome de Sturge-Weber (SWS) às vezes têm envolvimento cerebral que pode resultar em convulsões, episódios semelhantes a derrames e déficits neurológicos. O objetivo deste estudo é integrar dados clínicos longitudinais, dados radiológicos e biomarcadores sanguíneos de pacientes com síndrome de Sturge-Weber.

Os objetivos da pesquisa são:

  1. Integrar dados clínicos longitudinais, dados radiológicos e biomarcadores sanguíneos de pacientes com síndrome de Sturge-Weber.
  2. Identifique biomarcadores de plasma e de imagem sensíveis à exacerbação de sintomas clínicos, incluindo convulsões, dores de cabeça ou episódios semelhantes a acidentes vasculares cerebrais.
  3. Para pacientes inscritos que apresentam sintomas neurológicos graves, rastreie amostras de sangue para alterações inflamatórias.

A inscrição alvo para este estudo é de cerca de 250 indivíduos diagnosticados com Síndrome de Sturge-Weber. O objetivo deste estudo é entender mais sobre a Síndrome de Sturge-Weber, os possíveis tratamentos para esta doença e identificar alvos para ensaios clínicos. Os participantes do banco de dados serão solicitados a consentir com as coletas de sangue.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Objetivo 1: Desenvolver um banco de dados longitudinal de pacientes com SWS Os centros clínicos coletarão dados longitudinais retrospectivamente sobre medidas de sintomas clínicos e medicamentos/tratamentos para sujeitos do estudo que participaram do registro BVMC2/SWF existente e consentiram em participar do estudo BVMC3. Dados retrospectivos serão usados ​​para criar um painel longitudinal onde os profissionais podem identificar preditores de pacientes em risco com maior probabilidade de apresentar um sintoma neurológico grave e os tratamentos atuais. Coleta prospectiva de dados: os centros clínicos coletarão dados longitudinais prospectivamente para pacientes em risco que apresentam um novo sintoma neurológico grave.

Objetivo 2: Examinar RM Quantitativa longitudinal Conjuntos de dados de RM de linha de base serão coletados e conjuntos de dados limitados (LDS) serão gerados e carregados em um banco de dados de imagem central de todos os centros participantes. Exames de ressonância magnética subsequentes serão coletados para pacientes que apresentam exacerbação aguda de sintomas clínicos, incluindo convulsões, dores de cabeça ou episódios semelhantes a derrames. Serão analisados ​​dados de imagem integrados, dados detalhados de tratamento e dados clínicos detalhados, incluindo sintomas neurológicos, convulsões e histórico de dor de cabeça.

Objetivo 3: Coletar e Armazenar Amostras de Sangue para Análise Todos os pacientes inscritos no estudo BVMC3 terão amostras de sangue enviadas e armazenadas na University of California San Francisco (UCSF). Os pacientes inscritos que apresentam episódios semelhantes a AVC, AVC, dor de cabeça ou convulsão terão uma segunda amostra de sangue coletada no momento do sintoma neurológico e uma terceira amostra coletada 6 meses depois, ou mesmo mais tarde, se os sintomas não forem resolvidos em 6 meses. O angioma multiplex e o arranjo de marcadores inflamatórios serão avaliados em todas as 3 amostras de pacientes ao mesmo tempo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

250

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Jeffrey Loeb, M.D., Ph.D.
  • Número de telefone: (312)-996-6496
  • E-mail: jaloeb@uic.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60607
        • Recrutamento
        • University of Illinois at Chicago
        • Contato:
          • Jeffrey Loeb, MD, PhD
          • Número de telefone: 312-996-1757
        • Contato:
          • Luzy Rosales, MSN, RN
          • Número de telefone: 312-413-1882
          • E-mail: luzr@uic.edu
    • Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Recrutamento
        • Wayne State University
        • Contato:
        • Contato:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
    • Ohio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Reúna uma coorte de 250 pacientes com fenotipagem/diagnóstico padronizado para coletar dados clínicos e radiológicos longitudinais padronizados e obter amostras de sangue no momento da inscrição. Prevemos que 25% dos 250 pacientes inscritos terão sintomas neurológicos graves.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com angiomas leptomeníngeos unilaterais ou bilaterais documentados por RM com ou sem sintomas neurológicos, incluindo convulsões, dores de cabeça e episódios semelhantes a AVC
  • Pacientes de qualquer idade
  • Disponibilidade de dados clínicos e de imagem longitudinais de todos os registros EHR do paciente
  • Consentimento em ser acompanhado prospectivamente durante o curso do estudo
  • Disposto a fornecer amostras de sangue
  • Critérios de inclusão para desencadear a entrada no Objetivo 1B: convulsões graves, dores de cabeça ou episódios semelhantes a derrame

Critério de exclusão:

  • Pessoas sem diagnóstico médico de SWS
  • Pessoas que não desejam assinar o consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
História natural da progressão da doença.
Prazo: 4 anos
Aspecto integrativo que examina associações longitudinais de sintomas clínicos, progressão radiológica da doença, tratamentos médicos e biomarcadores sanguíneos.
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Illinois at Chicago

Colaboradores

Wayne State University
Boston Children's Hospital
Duke University
University of California, San Francisco
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Sturge-Weber Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Loeb, MD, PhD, University of Illinois at Chicago

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2020-1165

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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