ONL1204 Oftalmisk løsning hos pasienter med geografisk atrofi assosiert med aldersrelatert makuladegenerasjon
15. november 2024 oppdatert av: ONL Therapeutics
En fase 1b multisenter, randomisert, kontrollert, enkeltdosestudie av sikkerheten og toleransen til ONL1204 oftalmisk løsning hos pasienter med geografisk atrofi (GA) assosiert med aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av intravitreal injeksjon av ONL1204 Oftalmic Solution hos pasienter med geografisk atrofi assosiert med AMD.
GA assosiert med AMD er en av verdens ledende årsaker til synshemming. Det er en progressiv sykdom uten godkjent terapi for å bremse eller stoppe prosessen med kontinuerlig tap av fotoreseptorer og retinale epitelceller (RPE). En trygg og effektiv terapi for GA vil ha store samfunnsmessige fordeler. ONL1204 utvikles for dette formålet. ONL1204 er en første-i-klassen hemmer av fragmentapoptosestimulatorreseptormediert celledød under utvikling for å redusere synhastigheten hos pasienter med GA assosiert med AMD. ONL1204 har demonstrert beskyttelse av flere retinale celletyper i flere prekliniske modeller for akutt øyeskade og beskyttelse av RPE i AMD-modeller. ONL1204 Ophthalmic Solution er for tiden i en fase 1 klinisk studie med pasienter med makula-off netthinneløsning for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av en enkeltdose ONL1204 Oftalmisk løsning. Studien pågår og bruker samme doser og administreringsvei som denne fase 1b-studien hos pasienter med GA.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I denne studien vil pasienter bli registrert og fulgt i 24 uker (naturhistoriefasen), hvoretter de vil bli randomisert til 1 av 2 doser ONL1204 Oftalmisk løsning eller sham.
Uke 24 til 48 utgjør behandlingsfasen.
Pasientene vil være på studie i totalt 48 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
28
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Chatswood, New South Wales, Australia, 2067
- Chatswood Retina
-
Hurstville, New South Wales, Australia, 2220
- Retina and Eye Consultants Hurtsville
-
-
Victoria
-
Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
- Retinology Institute
-
Melbourne, Victoria, Australia, 4101
- Queensland Eye Institute
-
Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3002
- Center for Eye Rearch Australia
-
St Albans, Victoria, Australia, 3021
- Sunshine Eye Surgeons
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8013
- Southern Eye Specialists
-
-
Auckland
-
Remuera, Auckland, New Zealand, 1050
- Eye Institute Limited
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
51 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner og kvinner, ≥ 55 år
- Kunne gi informert samtykke og delta på studiebesøk
- Bilateral GA sekundært til AMD uten koroidal neovaskularisering i begge øynene
- ETDRS BCVA 20/400 (Snellen-ekvivalent) eller bedre på begge øyne
- GA ≥1 plateareal (DA) (DA, 2,5 mm2)
- Hvis GA i studieøyet er multifokal, må minst én fokal lesjon ha en DA på ≥ 1,25 mm2
- Hele GA-området må være synlig innenfor standard FAF-synsfelt
- Tilstedeværelse av båndet eller diffus hyperautofluoresens ved siden av GA-lesjon i studieøyet
- Kvinnelige fag må være:
- Kvinner i ikke-fertil alder, eller
- WOCBP med negativ graviditetstest ved screening og villig til å bruke tillatte prevensjonsmetoder i løpet av studien
- Menn med kvinnelige partnere i fertil alder må godta å bruke tillatte prevensjonsmetoder og samtykke i å avstå fra å donere sæd under hele studien.
Ekskluderingskriterier:
- GA i begge øynene på grunn av andre årsaker enn AMD
- Deltakelse i andre oftalmiske kliniske studier eller bruk av andre undersøkelseslegemidler eller utstyr i studieøye eller systemisk i 6 måneder før registrering, eller forventet deltakelse i andre oftalmiske kliniske studier eller bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr i studieøye eller systemisk under studietiden
- Intraokulær betennelse i studieøyet
- Okulær eller periokulær infeksjon i studieøyet
- Medieopasitet som vil begrense baseline synsskarphet eller klinisk visualisering av netthinnen ved baseline
- Hyperautofluoresens ved siden av GA-lesjon i studieøye som kun er fokalt
- Tidligere IVT-behandling, historie med netthinnekirurgi eller andre retinale terapeutiske prosedyrer i studieøyet
- Systemisk immunsuppresjon som kan forstyrre retinal- og cytokinekspresjon inkludert, men ikke begrenset til, glukokortikoider (f.eks. oral prednison eller deksametason); antimetabolitter (f.eks. metotreksat, mykofenolatmofetil og azatioprin); T-cellehemmere (f.eks. ciklosporin, takrolimus, sirolimus); alkyleringsmidler (f.eks. cyklofosfamid og klorambucil); og biologiske midler (f.eks. tumornekrosefaktorhemmere, interferoner, lymfocytthemmere og interleukinhemmere)
- Tidligere systemisk bruk av pentosanpolysulfatnatrium (varenavn Elmiron®)
- Enhver okulær eller systemisk tilstand som etter etterforskerens mening gjør forsøkspersonen uegnet til behandling med et undersøkelsesmiddel, eller som ville kompromittere sikkerheten og effektivitetsvurderingene av studien
- En manglende vilje til å velge å enten a) bruke Aldersrelatert Eye Disease Study 2 (AREDS2) formel nutraceutical therapy for varigheten av studien eller b) velge å ikke bruke slik terapi i løpet av studiens varighet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsgruppe A
ONL1204 Oftalmisk oppløsning (dose A) administrert ved intravitreal injeksjon
|
Flytende formulering administrert ved intravitreal (IVT) injeksjon
|
|
Eksperimentell: Behandlingsgruppe B
ONL1204 Oftalmisk oppløsning (dose B) administrert ved intravitreal injeksjon
|
Flytende formulering administrert ved intravitreal (IVT) injeksjon
|
|
Sham-komparator: Behandlingsgruppe C
falsk injeksjon uten å trenge inn i øyet
|
falsk injeksjon gjøres ved å berøre øyeoverflaten med en sprøyte uten nål
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste korrigerte synsskarphet
Tidsramme: opptil 48 uker
|
ETDRS-diagram (antall leste bokstaver)
|
opptil 48 uker
|
|
Intraokulært trykk
Tidsramme: opptil 48 uker
|
Intraokulært trykk registrert i mmHg
|
opptil 48 uker
|
|
Spaltelampe biomikroskopi
Tidsramme: opptil 48 uker
|
Spaltelampe som bruker US FDA klinisk karakterskala 0-4; 0=normal, 4=svært alvorlige endringer)
|
opptil 48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Robyn Guymer, MD, Center for Eye Research Australia
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
29. februar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
29. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
9. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ONL1204-GA-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .