En studie av Prucalopride for funksjonell forstoppelse hos barn og tenåringer
10. mai 2024 oppdatert av: Takeda
Fase 3, multisenter, randomisert studie med 2 forskjellige doser prukaloprid administrert til mannlige og kvinnelige pediatriske forsøkspersoner i alderen 6 måneder til 17 år med funksjonell obstipasjon, bestående av en 12-ukers dobbeltblind, placebokontrollert del (del A) for å evaluere Effekt og sikkerhet Etterfulgt av en 36-ukers dobbeltblind utvidelsesdel (del B) for å dokumentere langsiktig sikkerhet opp til uke 48
Funksjonell forstoppelse er en tilstand når det er svært vanskelig å få avføring som ikke skyldes andre helseproblemer eller medisiner som tas. Denne tilstanden er mer vanlig hos barn og tenåringer.
Denne studien har 2 deler:
Hovedmålet med første del av studien er å finne ut om en medisin kalt prukaloprid kan forbedre avføringen hos barn og tenåringer med funksjonell forstoppelse. Et annet mål er å se etter bivirkninger fra 2 forskjellige doser prukaloprid. Hovedmålet med 2. del av studien er å fortsette å se etter bivirkninger fra 2 forskjellige doser prukaloprid.
I 1. del, ved første besøk, vil studielegen sjekke hvem som kan delta. Deltakere som deltar blir plukket ut til 1 av 3 behandlinger ved en tilfeldighet.
- En lav dose prukaloprid én gang daglig.
- En høyere dose prukaloprid én gang daglig.
- En placebo en gang om dagen. I denne studien vil en placebo se ut som prukaloprid, men vil ikke ha noen medisin i seg. Deltakerne vil bli behandlet med prucaloprid eller placebo i 12 uker.
Deltakere som tok prukaloprid vil fortsette til 2. del av studien. De vil ha samme behandling som de fikk i 1. del av studien. De vil fortsette med behandlingen i ytterligere 36 uker. Deltakere som tok placebo i 1. del av studien vil få prukaloprid i 2. del av studien. De vil bli plukket for en lav dose eller en høy dose prucaloprid ved en tilfeldighet.
Deltakerne vil besøke klinikken noen ganger under behandlingen. Klinikkpersonalet vil også ringe deltakerne, eller deres foreldre eller omsorgspersoner under hele behandlingen for en kontroll 4 uker etter siste behandling, klinikkpersonalet vil ringe deltakerne, eller deres foreldre eller omsorgspersoner for en siste kontroll.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien består av en 12-ukers dobbeltblind, placebokontrollert del (del A) etterfulgt av en 36-ukers dobbeltblind sikkerhetsforlengelsesdel (del B).
Deltakere i alderen 3 til 17 år planlegges for randomisering i forholdet 1:1:1 til lavdosegruppen, høydosegruppen eller matchende placebo (placebokontrollert del [Del A]).
Etter fullføring av del A vil deltakerne i placebogruppen bli randomisert på nytt i et 1:1-forhold til lavdosegruppen eller høydosegruppen (del for sikkerhetsutvidelse [del B]).
Randomisering ved studiestart vil bli stratifisert etter toaletttrent status.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
175
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85745
- Eclipse Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85741
- Novak Clinical Research
-
-
California
-
Anaheim, California, Forente stater, 92805
- Advanced Research Center, Inc.
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California, Davis Department of Pediatrics
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20016
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Forente stater, 33012
- Direct Helpers Research Center
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34741
- Pediatric & Adult Research Center
-
Lakeland, Florida, Forente stater, 33813
- Auzmer Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Forente stater, 33174
- Florida Research Center, Inc.
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61636
- Methodist Medical Center of Illinois
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61603
- GI Pediatric Subspecialty Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71118
- Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
- Baystate Health
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Forente stater, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- CUMC Pediatrics-GI
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Gresham, Oregon, Forente stater, 97030
- Cyn3rgy Research & Development
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37922
- GI For Kids
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Beaumont, Texas, Forente stater, 77706
- Tekton Research, Inc.
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75251
- Cedar Health Research
-
Friendswood, Texas, Forente stater, 77546
- Allure Health LLC
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77087
- Pediatric Associates
-
Richmond, Texas, Forente stater, 77469
- Pediatric Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere og/eller deres foreldre/omsorgspersoner/lovlig autoriserte representant(er) har forståelse, evne og vilje til fullt ut å overholde studieprosedyrer og restriksjoner.
- Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert (personlig eller via forelder/omsorgspersoner/lovlig autoriserte representanter) informert samtykke/samtykke som er aktuelt for å delta i studien.
Merk: Deltakere og/eller foreldre/omsorgspersoner/lovlig autoriserte representanter (der det er aktuelt avhengig av alder og lokal regulering) kan også gi samtykke/samtykke til den sparsomme farmakokinetiske (PK) prøvetakingen i denne studien.
- Toalett-trente deltakere 3 år til 17 år inkludert, eller ikke-toalett-trente deltakere 6 måneder til 17 år inkludert.
- Deltakeren veier større enn eller lik (>=) 5,5 kilogram (kg) (12 pund [lbs]).
- Mannlige, eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige deltakere som er seksuelt aktive og samtykker i å overholde de gjeldende prevensjonskravene i protokollen eller kvinner som ikke er i fertil alder.
Merk: Alle kvinnelige deltakere >= 12 år og/eller kvinnelige deltakere under (<) 12 år som har startet menarche må ha negativ serumgraviditetstest ved screening.
- Deltaker oppfyller endrede Roma IV-kriterier:
* For barn/ungdom (i alderen > 4 år) funksjonell forstoppelse (H3a):
Deltakere må ha mindre enn eller lik (<=) 2 avføringer per uke og 1 eller flere av følgende som forekommer minst én gang per uke i minimum 1 måned:
- >= 1 episode med fekal inkontinens per uke (kun for deltakere etter tilegnelse av toalettferdigheter).
- Anamnese med retentive holdninger eller overdreven frivillig avføringsretensjon.
- Historie med smertefulle eller harde avføringer (BMs).
- Tilstedeværelse av stor fekal masse i endetarmen.
- Historie om avføring med stor diameter som kan hindre toalettet. I tillegg tilfredsstiller ikke deltakeren tilstrekkelige kriterier for en diagnose av irritabel tarmsyndrom (IBS), og etter passende evaluering kan ikke deltakersymptomene fullt ut forklares av en annen medisinsk tilstand.
For spedbarn/småbarn (i alderen 6 måneder til <= 4 år) funksjonell forstoppelse (G7):
Deltakerne må ha <= 2 avføringer per uke og >= 1 måned av minst 1 av følgende:
- Historie med overdreven avføringsretensjon
- Historie med smertefulle eller harde BM-er
- Historie om avføring med stor diameter (i bleien)
- Tilstedeværelse av en stor fekal masse i endetarmen
Hos toaletttrente barn kan følgende tilleggskriterier brukes:
- Minst 1 episode/uke med inkontinens etter tilegnelse av toalettferdigheter
- Historikk med avføring med stor diameter som kan hindre toalettet - Deltaker og/eller foreldre/omsorgsperson(er)/lovlig autoriserte representant(er) er villig til å avbryte bruken av avføringsmidler i løpet av screeningsperioden opp til avtrekk og samtykker i å overholde de protokollspesifiserte avvirknings- og redningsmedisineringsreglene, hvis aktuelt.
Skal evalueres før randomisering:
- Deltakeren har et gjennomsnitt på < 3 SBM (avføring) per uke i løpet av screeningsperioden og før avføringen.
- Deltaker eller juridisk autorisert representant (avhengig av deltakerens alder) er i samsvar med å fylle ut den elektroniske dagboken i minst 7 påfølgende dager før avvisningen.
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende eller tilbakevendende sykdom som kan påvirke virkningen, absorpsjonen eller disponeringen av undersøkelsesproduktet (IP), eller kliniske eller laboratorievurderinger.
- Alle klinisk signifikante unormale funn på elektrokardiogrammet (EKG) som indikerer en dysrytmi eller ledningsavvik (som unormal hjertefrekvens, PR, QRS eller QT).
- Større kardiovaskulær sykdom som: kardiomyopati, hjerteinsuffisiens, ukorrigert medfødt hjertesykdom, symptomatiske klaffeforstyrrelser eller septumdefekter.
- Nåværende eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sykdom (f.eks. alvorlig autisme, depresjon, etc.), enhver medisinsk lidelse som kan kreve behandling eller gjøre deltakeren usannsynlig å fullføre studien, eller enhver tilstand som utgjør en unødig risiko fra IP eller prosedyrer.
- Ikke-retentiv fekal inkontinens.
- Intestinal perforering eller obstruksjon på grunn av strukturell eller funksjonell forstyrrelse i tarmveggen, obstruktiv ileus, alvorlige inflammatoriske tilstander i tarmkanalen som Crohns sykdom, ulcerøs kolitt og giftig megacolon/megarectum.
- Nåværende bruk av medisiner (inkludert reseptfrie, urte- eller homøopatiske preparater) som kan påvirke (forbedre eller forverre) tilstanden som studeres (f.eks. opioider), eller kan påvirke virkningen, absorpsjonen eller disponeringen av IP, eller klinisk eller laboratorievurdering. (Gjeldende bruk er definert som bruk i løpet av de siste 5 dagene).
Deltakere med nedsatt nyrefunksjon:
- Deltakere <= 2 år med serumkreatinin høyere enn normalt (screening av prøveresultater ved bruk av sentrale pediatriske referanseområder i laboratoriet).
- Deltakere > 2 år med alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller nyresykdom i sluttstadiet (estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
- Kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor IP(e), nært beslektede forbindelser eller noen av de angitte ingrediensene.
- Kjent historie med alkohol eller annet rusmisbruk i løpet av det siste året.
Innen 30 dager før den første dosen av IP i den nåværende studien:
- Har brukt hvilken som helst IP.
- Har blitt registrert i en klinisk studie (inkludert vaksinestudier) som kan eller ikke inkluderer administrering av en IP som, etter etterforskerens mening, kan påvirke denne studien.
- Deltakeren brukte prukaloprid innen 10 dager før den første dosen av IP eller har vært mislykket behandlet med prukaloprid tidligere.
- Deltakeren oppfyller Roma IV-kriteriene for andre funksjonelle gastrointestinale lidelser hos barn/ungdom (FGID) (H1 - H2 og H3b).
Deltaker med sekundære årsaker til forstoppelse:
- Endokrine lidelser (f.eks. hypopituitarisme, hypotyreose, hyperkalsemi, feokromocytom, glukagonproduserende svulster) med mindre disse kontrolleres av passende medisinsk behandling. Deltakere med ukontrollert diabetes mellitus skal ekskluderes
- Metabolske forstyrrelser (f. porfyri, uremi, hypokalemi, hypotyreose, amyloid nevropati), med mindre det kontrolleres av passende medisinsk behandling
- Nevrologiske lidelser (f. cerebrale svulster, cerebrovaskulære ulykker, multippel sklerose, meningocele, aganglionose, hypoganglionose, hyperganglionose, autonom nevropati, ryggmargsskade, Chagas sykdom
- Organiske lidelser (kjent eller mistenkt) i tykktarmen (f.eks. obstruksjon av enhver årsak, inkludert biliær obstruksjon, malignitet, intestinal perforering, obstruktiv ileus, pseudo-obstruksjon, historie med eller nåværende anorektale misdannelser, alvorlig betennelse i tarmkanalen, slik som Crohns sykdom, ulcerøs kolitt eller giftig megacolon/megarectum, Hirschsprungs sykdom)
- Cøliaki, kumelksallergi
- Kirurgi: historie med gastrointestinal kirurgi relatert til eller muligens relatert til tilstedeværelse av forstoppelse
- Laktoseintoleranse
Enhver av følgende klinisk signifikante abnormiteter i serumbiokjemi:
- Serumaspartataminotransferase (AST) >1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) ved screening.
- Serumalaninaminotransferase (ALT) >1,5 ganger ULN ved screening.
- Totalt bilirubin utenfor det aldersjusterte normalområdet, bortsett fra deltakere med Gilberts syndrom.
- Enhver betydelig underliggende leversykdom.
- Deltakeren er ikke i stand til å svelge IP-en (væske eller nettbrett).
- Deltakeren er gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden.
Skal evalueres før randomisering:
- Deltakeren har brukt andre skadevirkningsmedisiner i stedet for protokollen levert.
- Deltakeren har brukt ikke-protokollgodkjente medisiner for å indusere BM i løpet av screeningsperioden eller disimpaction.
- Deltakeren har mislyktes i disimpaction basert på etterforskerens vurdering.
- Forverring av depresjon og fremvekst av selvmordstanker.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakere som veier <50 kg (kg) vil trekke like store volumer fra to flasker med placebo mikstur for å ta hensyn til den tildelte daglige dosen, eller deltakere som veier ≥ 50 kg vil motta to placebo orale tabletter, én gang daglig (QD), i løpet av 12 uker i del A. Prucaloprid-matchende placebo (mikstur eller tablett) vil doseres avhengig av deltakerens kroppsvekt (BW) ved randomiseringsbesøket.
|
Prucaloprid-matchende placebo mikstur eller orale tabletter.
|
|
Eksperimentell: Del A: Lavdose prukaloprid
Deltakere som veier <50 kg vil motta 0,04 milligram per kilogram (mg/kg) prukaloprid mikstur (vil trekke det nødvendige volumet fra en flaske med 0,4 milligram per milliliter [mg/ml] og en flaske placebo mikstur), QD eller deltakere som veier ≥50 kg vil motta én 2 milligram (mg) prucaloprid oral tablett og én placebo oral tablett, QD, i løpet av 12 uker i del A. Prukaloprid (mikstur eller tablett) vil bli dosert avhengig av deltakerens BW ved randomiseringen besøk.
|
Prucaloprid mikstur eller orale tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del A: Høydose prukaloprid
Deltakere som veier <50 kg vil motta 0,08 mg/kg prucaloprid mikstur (vil trekke det nødvendige volumet fra to flasker på 0,4 mg/ml for å ta hensyn til den tildelte daglige dosen), QD eller deltakere som veier ≥50 kg vil motta to 2 mg av prucaloprid orale tabletter, QD, i løpet av 12 ukers behandlingsperiode i del A. Prucaloprid (mikstur eller tablett) vil doseres avhengig av deltakerens BW ved randomiseringsbesøket.
|
Prucaloprid mikstur eller orale tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: Lavdose prukaloprid
Deltakere som veier <50 kg vil motta 0,04 mg/kg prukaloprid mikstur (vil trekke det nødvendige volumet fra én flaske med 0,4 mg/ml og én flaske placebo mikstur for å ta hensyn til den tildelte daglige dosen), QD eller deltakere som veier ≥ 50 kg vil motta en 2 mg prucaloprid oral tablett og en placebo oral tablett, QD, i 36 uker i løpet av den 40-ukers del B-perioden.
Prucaloprid (mikstur eller tablett) vil doseres avhengig av deltakerens BW ved randomiseringsbesøket.
|
Prucaloprid mikstur eller orale tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: Høydose prukaloprid
Deltakere som veier <50 kg vil motta 0,08 mg/kg prucaloprid mikstur (vil trekke det nødvendige volumet fra to flasker på 0,4 mg/ml for å ta hensyn til den tildelte daglige dosen), QD eller deltakere som veier ≥50 kg vil motta to 2 mg prucaloprid orale tabletter, QD, i 36 uker i løpet av den 40-ukers del B-perioden.
Prucaloprid (mikstur eller tablett) vil doseres avhengig av deltakerens BW ved randomiseringsbesøket.
|
Prucaloprid mikstur eller orale tabletter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall ukentlige antall spontane tarmbevegelser (SBM) ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Spontan avføring ble definert som en avføring som ikke ble innledet innen en periode på 24 timer av inntak av redningsmedisin.
Den gjennomsnittlige endringen fra baseline i antall SBM per uke hentet fra (e-dagbok) data, hos toaletttrente deltakere som var minst 3 år gamle samlet under den placebokontrollerte delen (del A) ble vurdert.
|
Baseline, uke 12
|
|
Del A og B: Antall deltakere med behandlingsopprinnelige bivirkninger (TEAEs) og behandlingsopplyste alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrerte et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En TEAE ble definert som enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med et undersøkelsesprodukt (IP) eller legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var enhver uønsket medisinsk hendelse (enten ansett å være relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke) som ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, er en medfødt abnormitet/fødselsskade, er en viktig medisinsk hendelse.
|
Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
|
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
Laboratorieparametre inkluderte blodkjemi, hematologi og urinanalyse.
Vurdering av klinisk signifikante laboratorieparametere var basert på etterforskerens tolkning.
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre (inkludert hematologi, blodkjemi og urinanalyse) ble rapportert.
|
Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
|
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
Vitale tegn inkluderte måling av puls, systolisk og diastolisk blodtrykk.
Vurdering av klinisk signifikante vitale tegn var basert på etterforskerens tolkning.
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn ble rapportert.
|
Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
|
Del A og B: Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
EKG inkluderte hjerterytme, hjertefrekvens, QRS-intervaller, QT-intervaller, RR-intervaller og måling av korrigerte QT-intervaller (QTc)-intervaller.
Klinisk signifikant EKG-vurdering var basert på etterforskertolkning.
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i EKG ble rapportert.
|
Fra første dose med studiemedisin til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Endring fra baseline i deltakernes ukentlige avføringskonsistens basert på Bristol Stool Form Scale (BSFS) poengsum ved uke 12 kategorisert etter alder
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Bristol Stool Form Scale er en 7-trinns visuell skala for å måle avføringens konsistens, 1- Separate harde klumper, vanskelig å passere, 2- Pølseformet, men klumpete, 3- Som en pølse, men med sprekker på overflaten, 4- Som en pølse eller slange, glatt og myk, 5- Myke klatter med klare kanter, 6- Fluffy biter med fillete kanter, en grøtaktig avføring, 7- Vannaktig, ingen faste biter, helt flytende.
En score på 1 eller 2 indikerer forstoppelse mens en score på 6 eller 7 indikerer diaré.
En bedre poengsum (score på 3 og 4 representerer ideell avføring siden de er lette å avføre mens de ikke inneholder overflødig væske, 5 indikerer gjennomsnittlig konsistens men mangel på kostfiber) vil trende mot midten av skalaen (3 til 5).
Daglige poengsum ble summert for å oppnå en ukentlig poengsum fra 7 til 49 med høyere poengsum som indikerer diaré.
Data for dette utfallsmålet er rapportert per aldersgruppebifurkasjon.
|
Baseline, uke 12
|
|
Del A: Endring fra baseline i ukentlig belastningspoeng basert på en 3-punkts Likert-skala ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Straining ble vurdert basert på en 3-punkts Likert-skala: (1=ikke i det hele tatt, 2=lite, 3=mye).
En høyere score indikerer mye belastning, dvs. forverring av tilstanden.
Daglige poengsum ble summert for å oppnå en ukentlig poengsum fra 7 til 21 med høyere poengsum som indikerer mye anstrengelse.
|
Baseline, uke 12
|
|
Del A: Prosentandel av respondenter basert på vurdering av SBM
Tidsramme: Baseline til og med uke 12
|
Spontan avføring ble definert som en avføring som ikke ble innledet innen en periode på 24 timer av inntak av redningsmedisin.
Responder ble definert som en deltaker med en økning på ≥1 SBM per uke sammenlignet med baseline og ≥3 SBM per uke i minst 9 av de 12 ukene med placebokontrollert del (del A), inkludert 3 av de siste 4 ukene .
Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
|
Baseline til og med uke 12
|
|
Del A: Prosentandel av deltakere med fekal inkontinens ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
|
Fekal inkontinens ble definert som utilsiktet utstryk eller flytende avføring i undertøyet som ikke skyldes dårlig tørke.
Avføringsinkontinens kan kun forekomme hos toaletttrente deltakere.
Ikke-retentiv fekal inkontinens er diagnostisert (må inkludere minst en måneds historie hos et barn med en utviklingsalder eldre enn 4 år for alt av følgende): (i) avføring på steder som er upassende for den sosiokulturelle konteksten, (ii) nei bevis på fekal retensjon, og (iii) etter passende evaluering kan fekal inkontinens ikke forklares med en annen medisinsk tilstand.
Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
|
Uke 12
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Farmakokinetiske (PK) plasmakonsentrasjoner av prukaloprid
Tidsramme: 1-3 timer etter dose ved baseline (dag 0), 14-26 timer etter dose ved uke 4, 8 og 12
|
1-3 timer etter dose ved baseline (dag 0), 14-26 timer etter dose ved uke 4, 8 og 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
13. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
13. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
18. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-555-3010
- 2022-003221-22 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .