Uno studio sulla prucalopride per la costipazione funzionale nei bambini e negli adolescenti
10 maggio 2024 aggiornato da: Takeda
Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato con 2 diverse dosi di prucalopride somministrate a soggetti pediatrici di sesso maschile e femminile di età compresa tra 6 mesi e 17 anni con costipazione funzionale, costituito da una parte di 12 settimane in doppio cieco, controllata con placebo (Parte A) da valutare Efficacia e sicurezza seguite da una parte di estensione in doppio cieco di 36 settimane (parte B) per documentare la sicurezza a lungo termine fino alla settimana 48
La costipazione funzionale è una condizione in cui è molto difficile espellere le feci che non è dovuta ad altri problemi di salute o all'assunzione di farmaci. Questa condizione è più comune nei bambini e negli adolescenti.
Questo studio ha 2 parti:
Lo scopo principale della prima parte dello studio è scoprire se un medicinale chiamato prucalopride può migliorare i movimenti intestinali nei bambini e negli adolescenti con costipazione funzionale. Un altro obiettivo è controllare gli effetti collaterali di 2 diverse dosi di prucalopride. Lo scopo principale della seconda parte dello studio è continuare a controllare gli effetti collaterali di 2 diverse dosi di prucalopride.
Nella 1° parte, in occasione della prima visita, il medico dello studio verificherà chi può partecipare. I partecipanti che prenderanno parte saranno scelti per caso per 1 dei 3 trattamenti.
- Una bassa dose di prucalopride una volta al giorno.
- Una dose più alta di prucalopride una volta al giorno.
- Un placebo una volta al giorno. In questo studio, un placebo assomiglierà alla prucalopride ma non conterrà alcuna medicina. I partecipanti saranno trattati con prucalopride o un placebo per 12 settimane.
I partecipanti che hanno assunto prucalopride continueranno alla seconda parte dello studio. Avranno lo stesso trattamento che hanno ricevuto nella prima parte dello studio. Continueranno con il loro trattamento per altre 36 settimane. I partecipanti che hanno assunto il placebo nella prima parte dello studio riceveranno prucalopride nella seconda parte dello studio. Saranno scelti per caso per una dose bassa o alta di prucalopride.
I partecipanti visiteranno la clinica alcune volte durante il trattamento. Il personale della clinica telefonerà anche ai partecipanti, o ai loro genitori o caregiver durante il trattamento per un check-up 4 settimane dopo l'ultimo trattamento, il personale della clinica telefonerà ai partecipanti, o ai loro genitori o caregiver per un check-up finale.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio consiste in una parte di 12 settimane in doppio cieco, controllata con placebo (Parte A) seguita da una parte di estensione sulla sicurezza in doppio cieco di 36 settimane (Parte B).
I partecipanti di età compresa tra 3 e 17 anni sono programmati per la randomizzazione in un rapporto 1:1:1 al gruppo a basso dosaggio, al gruppo ad alto dosaggio o al placebo corrispondente (parte controllata con placebo [Parte A]).
Dopo il completamento della Parte A, i partecipanti al gruppo placebo verranno nuovamente randomizzati in un rapporto 1: 1 al gruppo a basso dosaggio o al gruppo ad alto dosaggio (parte di estensione della sicurezza [Parte B]).
La randomizzazione all'ingresso nello studio sarà stratificata in base allo stato di addestramento al bagno.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
175
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85745
- Eclipse Clinical Research
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85741
- Novak Clinical Research
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Advanced Research Center, Inc.
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California, Davis Department of Pediatrics
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- University of California
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20016
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33012
- Direct Helpers Research Center
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Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
- Pediatric & Adult Research Center
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Lakeland, Florida, Stati Uniti, 33813
- Auzmer Research
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33174
- Florida Research Center, Inc.
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- The University of Chicago Medical Center
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Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61636
- Methodist Medical Center of Illinois
-
Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61603
- GI Pediatric Subspecialty Clinic
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71118
- Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
-
-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
- Baystate Health
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
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Neptune, New Jersey, Stati Uniti, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- CUMC Pediatrics-GI
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
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Oregon
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Gresham, Oregon, Stati Uniti, 97030
- Cyn3rgy Research & Development
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37922
- GI For Kids
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
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-
Texas
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Beaumont, Texas, Stati Uniti, 77706
- Tekton Research, Inc.
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75251
- Cedar Health Research
-
Friendswood, Texas, Stati Uniti, 77546
- Allure Health LLC
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77087
- Pediatric Associates
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Richmond, Texas, Stati Uniti, 77469
- Pediatric Center
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-
Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti e/o i loro genitori/tutori/i/i rappresentanti legalmente autorizzati hanno la comprensione, la capacità e la volontà di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio.
- Capacità di fornire volontariamente consenso/assenso informato scritto, firmato e datato (personalmente o tramite genitore/i/tutore/i/rappresentante/i legalmente autorizzato/i) come applicabile per partecipare allo studio.
Nota: i partecipanti e/o i genitori/i caregiver/i rappresentanti legalmente autorizzati (se del caso a seconda dell'età e della normativa locale) possono anche fornire il consenso/assenso al campionamento di farmacocinetica (PK) sparso in questo studio.
- Partecipanti addestrati all'uso del bagno da 3 anni a 17 anni inclusi o partecipanti non addestrati all'uso del bagno da 6 mesi a 17 anni inclusi.
- Il partecipante pesa maggiore o uguale a (>=) 5,5 chilogrammi (kg) (12 libbre [lb]).
- Partecipanti di sesso maschile o di sesso femminile non gravide e non in allattamento che sono sessualmente attivi e accettano di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili del protocollo o donne potenzialmente non fertili.
Nota: tutte le partecipanti di sesso femminile >= 12 anni e/o le partecipanti di sesso femminile di età inferiore a (<) 12 anni che hanno iniziato il menarca devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening.
- Il partecipante soddisfa i criteri modificati di Roma IV:
* Per costipazione funzionale di bambini/adolescenti (età > 4 anni) (H3a):
I partecipanti devono avere meno o uguale a (<=) 2 defecazioni a settimana e 1 o più delle seguenti che si verificano almeno una volta alla settimana per un minimo di 1 mese:
- >= 1 episodio di incontinenza fecale a settimana (solo per i partecipanti dopo l'acquisizione delle capacità di andare in bagno).
- Storia di postura ritentiva o eccessiva ritenzione volontaria delle feci.
- Storia di movimenti intestinali dolorosi o duri (BM).
- Presenza di una grossa massa fecale nel retto.
- Storia di feci di grande diametro che possono ostruire la toilette. Inoltre, il partecipante non soddisfa criteri sufficienti per una diagnosi di sindrome dell'intestino irritabile (IBS) e, dopo un'adeguata valutazione, i sintomi del partecipante non possono essere completamente spiegati da un'altra condizione medica.
Per lattanti/bambini piccoli (di età compresa tra 6 mesi e <= 4 anni) costipazione funzionale (G7):
I partecipanti devono avere <= 2 defecazioni a settimana e >= 1 mese di almeno 1 dei seguenti:
- Storia di eccessiva ritenzione delle feci
- Storia di BM dolorose o dure
- Storia di feci di grande diametro (nel pannolino)
- Presenza di una grande massa fecale nel retto
Nei bambini addestrati all'uso del bagno, possono essere utilizzati i seguenti criteri aggiuntivi:
- Almeno 1 episodio/settimana di incontinenza dopo l'acquisizione delle capacità di andare in bagno
- Storia di feci di grande diametro che possono ostruire la toilette - Il partecipante e/o il/i genitore/i/il/i caregiver/il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i è disposto a sospendere qualsiasi lassativo durante il periodo di screening fino al disinserimento e accetta di aderire a le regole di disinclusione e farmaci di salvataggio specificate dal protocollo, se applicabili.
Da valutare prima della randomizzazione:
- Il partecipante ha una media di <3 SBM (defecazioni) a settimana durante il periodo di screening e prima della rimozione.
- Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato (a seconda dell'età del partecipante) è in regola con la compilazione del diario elettronico per almeno 7 giorni consecutivi prima della rimozione.
Criteri di esclusione:
- Malattia in atto o ricorrente che potrebbe influenzare l'azione, l'assorbimento o la disposizione del prodotto sperimentale (IP) o le valutazioni cliniche o di laboratorio.
- Qualsiasi risultato anomalo clinicamente significativo sull'elettrocardiogramma (ECG) che indica un'aritmia o anomalie della conduzione (come frequenza cardiaca anormale, PR, QRS o QT).
- Principali malattie cardiovascolari come: cardiomiopatia, insufficienza cardiaca, cardiopatia congenita non corretta, disturbi valvolari sintomatici o difetti del setto.
- Anamnesi attuale o rilevante di malattia fisica o psichiatrica (ad es. autismo grave, depressione, ecc.), qualsiasi disturbo medico che possa richiedere un trattamento o rendere improbabile che il partecipante completi completamente lo studio, o qualsiasi condizione che presenti un rischio eccessivo dall'IP o dalle procedure.
- Incontinenza fecale non ritentiva.
- Perforazione o ostruzione intestinale dovuta a disordine strutturale o funzionale della parete intestinale, ileo ostruttivo, gravi condizioni infiammatorie del tratto intestinale come morbo di Crohn, colite ulcerosa e megacolon/megaretto tossico.
- L'uso corrente di qualsiasi farmaco (incluse preparazioni da banco, erboristiche o omeopatiche) che potrebbe influenzare (migliorare o peggiorare) la condizione studiata (ad es. oppioidi), o potrebbe influenzare l'azione, l'assorbimento o la disposizione dell'IP o la valutazione clinica o di laboratorio. (L'uso corrente è definito come uso negli ultimi 5 giorni).
Partecipanti con compromissione renale:
- - Partecipanti <= 2 anni di età con creatinina sierica superiore al normale (risultati del campione di screening utilizzando intervalli di riferimento pediatrici del laboratorio centrale).
- Partecipanti > 2 anni di età con compromissione renale grave o malattia renale allo stadio terminale (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] <30 mL/min/1,73 m^2).
- Intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta agli IP, ai composti strettamente correlati o a uno qualsiasi degli ingredienti indicati.
- Storia nota di abuso di alcol o altre sostanze nell'ultimo anno.
Entro 30 giorni prima della prima dose dell'IP nello studio in corso:
- Ho usato qualsiasi IP.
- Sono stati arruolati in uno studio clinico (inclusi studi sui vaccini) che può includere o meno la somministrazione di un IP che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto su questo studio.
- Il partecipante ha usato prucalopride entro 10 giorni prima della prima dose dell'IP o è stato trattato senza successo con prucalopride prima.
- Il partecipante soddisfa i criteri di Roma IV per altri disturbi gastrointestinali funzionali del bambino/adolescente (FGID) (H1 - H2 e H3b).
Partecipante con cause secondarie di stitichezza:
- Disturbi endocrini (ad es. ipopituitarismo, ipotiroidismo, ipercalcemia, feocromocitoma, tumori produttori di glucagone) a meno che questi non siano controllati da un'appropriata terapia medica. Il partecipante con diabete mellito non controllato deve essere escluso
- Disturbi metabolici (es. porfiria, uremia, ipokaliemia, ipotiroidismo, neuropatia amiloide), a meno che non siano controllati da un'appropriata terapia medica
- Disturbi neurologici (ad es. tumori cerebrali, accidenti cerebrovascolari, sclerosi multipla, meningocele, aganglionosi, ipoganglionosi, iperganglionosi, neuropatia autonomica, lesione del midollo spinale, malattia di Chagas
- Disturbi organici (noti o sospetti) dell'intestino crasso (ad es. ostruzione dovuta a qualsiasi causa inclusa ostruzione biliare, tumore maligno, perforazione intestinale, ileo ostruttivo, pseudo-ostruzione, malformazioni anorettali pregresse o in atto, grave infiammazione del tratto intestinale, come morbo di Crohn, colite ulcerosa o megacolon/megaretto tossico, morbo di Hirschsprung)
- Celiachia, allergia al latte vaccino
- Chirurgia: anamnesi di chirurgia gastrointestinale correlata o possibilmente correlata alla presenza di stitichezza
- Intolleranza al lattosio
Qualsiasi delle seguenti anomalie clinicamente significative della biochimica sierica:
- Aspartato aminotransferasi sierica (AST) >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
- Alanina aminotransferasi sierica (ALT) >1,5 volte ULN allo screening.
- Bilirubina totale al di fuori del range normale aggiustato per età, ad eccezione dei partecipanti con sindrome di Gilbert.
- Qualsiasi malattia epatica sottostante significativa.
- Il partecipante non è in grado di ingoiare l'IP (liquido o compressa).
- La partecipante è incinta o sta pianificando una gravidanza durante il periodo di studio.
Da valutare prima della randomizzazione:
- Il partecipante ha utilizzato altri farmaci per il disinserimento al posto del farmaco fornito dal protocollo.
- Il partecipante ha utilizzato farmaci non approvati dal protocollo per indurre BM durante il periodo di screening o disinclusione.
- Il partecipante ha fallito il disinserimento in base alla valutazione dell'investigatore.
- Peggioramento della depressione e comparsa di pensieri suicidi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Parte A: Placebo
I partecipanti di peso <50 chilogrammi (kg) preleveranno volumi uguali da due flaconi di soluzione orale placebo per tenere conto della dose giornaliera assegnata o i partecipanti di peso ≥ 50 kg riceveranno due compresse orali di placebo, una volta al giorno (QD), durante 12 settimane nella Parte A. La prucalopride corrispondente al placebo (soluzione orale o compressa) verrà dosata in base al peso corporeo (peso corporeo) del partecipante alla visita di randomizzazione.
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Soluzione orale placebo corrispondente alla prucalopride o compresse orali.
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Sperimentale: Parte A: Prucalopride a basso dosaggio
I partecipanti di peso <50 kg riceveranno 0,04 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di soluzione orale di prucalopride (preleveranno il volume richiesto da un flacone da 0,4 milligrammi per millilitro [mg/ml] e un flacone di soluzione orale placebo), QD o i partecipanti che pesano ≥ 50 kg riceveranno una compressa orale da 2 milligrammi (mg) di prucalopride e una compressa orale di placebo, QD, durante 12 settimane nella Parte A. La prucalopride (soluzione orale o compressa) verrà dosata in base al peso corporeo del partecipante alla randomizzazione visita.
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Prucalopride soluzione orale o compresse orali.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte A: Prucalopride ad alte dosi
I partecipanti di peso <50 kg riceveranno 0,08 mg/kg di soluzione orale di prucalopride (preleveranno il volume richiesto da due flaconi da 0,4 mg/ml per tenere conto della dose giornaliera assegnata), QD o i partecipanti di peso ≥50 kg riceveranno due flaconi da 2 mg/mL. di compresse orali di prucalopride, QD, durante 12 settimane di periodo di trattamento nella Parte A. La prucalopride (soluzione orale o compressa) verrà dosata in base al peso corporeo del partecipante alla visita di randomizzazione.
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Prucalopride soluzione orale o compresse orali.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte B: Prucalopride a basso dosaggio
I partecipanti di peso <50 kg riceveranno 0,04 mg/kg di soluzione orale di prucalopride (preleveranno il volume richiesto da un flacone di 0,4 mg/ml e un flacone di soluzione orale placebo per tenere conto della dose giornaliera assegnata), QD o partecipanti di peso ≥ 50 kg riceveranno una compressa orale da 2 mg di prucalopride e una compressa orale di placebo, QD, per 36 settimane durante il periodo della Parte B di 40 settimane.
La prucalopride (soluzione orale o compressa) verrà dosata in base al peso corporeo del partecipante alla visita di randomizzazione.
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Prucalopride soluzione orale o compresse orali.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte B: Prucalopride ad alte dosi
I partecipanti di peso <50 kg riceveranno 0,08 mg/kg di soluzione orale di prucalopride (preleveranno il volume richiesto da due flaconi da 0,4 mg/ml per tenere conto della dose giornaliera assegnata), QD o i partecipanti di peso ≥50 kg riceveranno due flaconi da 2 mg/mL. di compresse orali di prucalopride, QD, per 36 settimane durante il periodo della Parte B di 40 settimane.
La prucalopride (soluzione orale o compressa) verrà dosata in base al peso corporeo del partecipante alla visita di randomizzazione.
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Prucalopride soluzione orale o compresse orali.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte A: variazione rispetto al basale del numero medio di movimenti intestinali spontanei settimanali (SBM) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Il movimento intestinale spontaneo è stato definito come un movimento intestinale che non è stato preceduto entro un periodo di 24 ore dall'assunzione di farmaci di salvataggio.
È stata valutata la variazione media rispetto al basale del numero di SBM a settimana derivata dai dati (diario elettronico) nei partecipanti addestrati all'uso dell'uso dell'uso dell'uso igienico che avevano almeno 3 anni di età raccolti durante la parte controllata con placebo (Parte A).
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Riferimento, settimana 12
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Parti A e B: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta durante o dopo l'inizio del trattamento con un prodotto sperimentale (IP) o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione al prodotto sperimentale (IP) o al medicinale.
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato correlato al prodotto sperimentale o meno) che, a qualsiasi dosaggio: provoca la morte, mette a rischio la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provoca sintomi persistenti o disabilità/incapacità significativa, è un'anomalia congenita/difetto congenito, è un evento medico importante.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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Parti A e B: numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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I parametri di laboratorio includevano analisi del sangue, ematologia e analisi delle urine.
La valutazione dei parametri di laboratorio clinicamente significativi si è basata sull'interpretazione dello sperimentatore.
È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (inclusi ematologia, analisi del sangue e analisi delle urine).
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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Parti A e B: numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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I segni vitali includevano la misurazione della frequenza cardiaca, della pressione arteriosa sistolica e diastolica.
La valutazione dei segni vitali clinicamente significativi si basava sull'interpretazione dello sperimentatore.
È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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Parti A e B: numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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L'ECG includeva la misurazione dei parametri del ritmo cardiaco, della frequenza cardiaca, degli intervalli QRS, degli intervalli QT, degli intervalli RR e degli intervalli QT corretti (QTc).
La valutazione dell’ECG clinicamente significativa si basava sull’interpretazione dello sperimentatore.
È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'ECG.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A: variazione rispetto al basale della consistenza settimanale delle feci dei partecipanti in base al punteggio BSFS (Bristol Stool Form Scale) alla settimana 12 classificato per età
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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La Bristol Stool Form Scale è una scala visiva a 7 punteggi per misurare la consistenza delle feci, 1- Separare grumi duri, difficili da espellere, 2- A forma di salsiccia, ma grumosi, 3- Come una salsiccia ma con crepe sulla superficie, 4- Come una salsiccia o un serpente, liscio e morbido, 5- Macchie morbide con bordi netti, 6- Pezzi soffici con bordi frastagliati, feci molli, 7- Acquoso, senza pezzi solidi, completamente liquido.
Un punteggio di 1 o 2 indica stitichezza mentre un punteggio di 6 o 7 indica diarrea.
Un punteggio migliore (i punteggi 3 e 4 rappresentano le feci ideali poiché sono facili da defecare pur non contenenti liquidi in eccesso, 5 indica la consistenza media ma la mancanza di fibre alimentari) tenderebbe verso la metà della scala (da 3 a 5).
I punteggi giornalieri sono stati sommati per ottenere un punteggio settimanale compreso tra 7 e 49, dove i punteggi più alti indicavano diarrea.
I dati per questa misura di risultato sono riportati per biforcazione della fascia di età.
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Riferimento, settimana 12
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Parte A: variazione rispetto al basale del punteggio di sforzo settimanale basato su una scala Likert a 3 punti alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Lo sforzo è stato valutato sulla base di una scala Likert a 3 punti: (1=per niente, 2=poco, 3=molto).
Un punteggio più alto indica uno sforzo eccessivo, ovvero un peggioramento della condizione.
I punteggi giornalieri sono stati sommati per ottenere un punteggio settimanale compreso tra 7 e 21, con punteggi più alti che indicavano molto sforzo.
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Riferimento, settimana 12
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Parte A: Percentuale di rispondenti basata sulla valutazione degli SBM
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 12
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Il movimento intestinale spontaneo è stato definito come un movimento intestinale che non è stato preceduto entro un periodo di 24 ore dall'assunzione di farmaci di salvataggio.
Responder è stato definito come un partecipante che presentava un aumento di ≥ 1 SBM a settimana rispetto al basale e ≥ 3 SBM a settimana per almeno 9 delle 12 settimane della parte controllata con placebo (Parte A), incluse 3 delle ultime 4 settimane. .
Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
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Riferimento fino alla settimana 12
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Parte A: percentuale di partecipanti con incontinenza fecale alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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L'incontinenza fecale è stata definita come striscio involontario o feci liquide nella biancheria intima non dovute ad una scarsa asciugatura.
L'incontinenza fecale può verificarsi solo nei partecipanti addestrati all'uso della toilette.
Viene diagnosticata un'incontinenza fecale non ritentiva (deve includere un'anamnesi di almeno 1 mese in un bambino con un'età di sviluppo superiore a 4 anni per tutti i seguenti): (i) defecazione in luoghi inappropriati al contesto socioculturale, (ii) assenza di evidenza di ritenzione fecale e (iii) dopo un'appropriata valutazione, l'incontinenza fecale non può essere spiegata da un'altra condizione medica.
Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
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Settimana 12
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Parte A: Concentrazioni plasmatiche farmacocinetiche (PK) della prucalopride
Lasso di tempo: 1-3 ore dopo la dose al basale (giorno 0), 14-26 ore dopo la dose alle settimane 4, 8 e 12
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1-3 ore dopo la dose al basale (giorno 0), 14-26 ore dopo la dose alle settimane 4, 8 e 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 luglio 2021
Completamento primario (Effettivo)
13 novembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
13 novembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 febbraio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
18 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-555-3010
- 2022-003221-22 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .