Tutkimus prukalopridista lasten ja teini-ikäisten toiminnalliseen ummetukseen
perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: Takeda
Vaihe 3, monikeskustutkimus, jossa 2 erilaista prukalopridiannosta annettiin 6 kuukauden - 17 vuoden ikäisille miehille ja naisille, joilla on toiminnallinen ummetus. Se koostuu 12 viikon kaksoissokkoutetusta lumekontrolloidusta osasta (osa A) Teho ja turvallisuus, jota seuraa 36-viikkoinen kaksoissokkolaajennusosa (osa B) pitkäaikaisen turvallisuuden dokumentoimiseksi viikkoon 48 asti
Funktionaalinen ummetus on tila, jossa uloste on erittäin vaikeaa, mikä ei johdu muista terveysongelmista tai otetuista lääkkeistä. Tämä tila on yleisempi lapsilla ja nuorilla.
Tässä tutkimuksessa on 2 osaa:
Tutkimuksen 1. osan päätavoitteena on selvittää, voiko prukalopridi-niminen lääke parantaa suoliston toimintaa lapsilla ja nuorilla, joilla on toiminnallinen ummetus. Toinen tavoite on tarkistaa kahdesta eri prukalopridiannoksesta aiheutuvat sivuvaikutukset. Tutkimuksen 2. osan päätavoitteena on jatkaa kahden eri prukalopridiannoksen sivuvaikutusten tarkistamista.
Ensimmäisessä osassa, ensimmäisellä käynnillä, tutkimuslääkäri tarkistaa, kuka voi osallistua. Osallistujat valitaan sattumalta yhteen kolmesta hoidosta.
- Pieni annos prukalopridia kerran päivässä.
- Suurempi annos prukalopridia kerran päivässä.
- lumelääke kerran päivässä. Tässä tutkimuksessa lumelääke näyttää prukalopridilta, mutta siinä ei ole lääkettä. Osallistujia hoidetaan prukalopridilla tai lumelääkevalmisteella 12 viikon ajan.
Prukalopridia käyttäneet osallistujat jatkavat tutkimuksen toiseen osaan. Heitä kohdellaan samalla tavalla kuin tutkimuksen ensimmäisessä osassa. He jatkavat hoitoaan vielä 36 viikkoa. Osallistujat, jotka käyttivät lumelääkettä tutkimuksen ensimmäisessä osassa, saavat prukalopridia tutkimuksen toisessa osassa. Niille valitaan sattumalta pieni tai suuri annos prukalopridia.
Osallistujat vierailevat klinikalla muutaman kerran hoidon aikana. Klinikan henkilökunta myös soittaa osallistujille tai heidän vanhemmilleen tai huoltajille hoidon ajan tarkastusta varten 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen, klinikan henkilökunta soittaa osallistujille tai heidän vanhemmilleen tai huoltajille lopputarkastusta varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu 12 viikon kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta osasta (osa A), jota seuraa 36 viikon kaksoissokkoutettu turvalisäosa (osa B).
3–17-vuotiaille osallistujille suunnitellaan satunnaistamista suhteessa 1:1:1 alhaisen annoksen ryhmään, suuren annoksen ryhmään tai vastaavaan lumelääkkeeseen (plasebokontrolloitu osa [osa A]).
Osan A suorittamisen jälkeen lumelääkeryhmän osallistujat satunnaistetaan uudelleen suhteessa 1:1 alhaisen annoksen ryhmään tai suuren annoksen ryhmään (turvallisuuslaajennusosa [B-osa]).
Satunnaistaminen tutkimukseen tullessa ositetaan wc-koulutuksen perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
175
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85745
- Eclipse Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85741
- Novak Clinical Research
-
-
California
-
Anaheim, California, Yhdysvallat, 92805
- Advanced Research Center, Inc.
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis Department of Pediatrics
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20016
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33012
- Direct Helpers Research Center
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34741
- Pediatric & Adult Research Center
-
Lakeland, Florida, Yhdysvallat, 33813
- Auzmer Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33174
- Florida Research Center, Inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61636
- Methodist Medical Center of Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61603
- GI Pediatric Subspecialty Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71118
- Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Baystate Health
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Yhdysvallat, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- CUMC Pediatrics-GI
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Gresham, Oregon, Yhdysvallat, 97030
- Cyn3rgy Research & Development
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37922
- GI For Kids
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Beaumont, Texas, Yhdysvallat, 77706
- Tekton Research, Inc.
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75251
- Cedar Health Research
-
Friendswood, Texas, Yhdysvallat, 77546
- Allure Health LLC
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77087
- Pediatric Associates
-
Richmond, Texas, Yhdysvallat, 77469
- Pediatric Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujilla ja/tai heidän vanhemmillaan/huoltajallaan/laillisesti valtuutetuilla edustajilla on ymmärrys, kyky ja halukkuus noudattaa täysin tutkimusmenettelyjä ja rajoituksia.
- Kyky antaa vapaaehtoisesti kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty (henkilökohtaisesti tai vanhemman/hoitajan/laillisesti valtuutetun edustajan kautta) tietoinen suostumus/suostumus soveltuvin osin tutkimukseen osallistumiseen.
Huomautus: Osallistujat ja/tai vanhemmat/hoitajat/laillisesti valtuutetut edustajat (tarvittaessa iän ja paikallisten säännösten mukaan) voivat myös antaa suostumuksen/hyväksynnän harvaan farmakokineettiseen (PK) näytteenottoon tässä tutkimuksessa.
- WC-koulutuksen saaneet osallistujat 3-17-vuotiaat mukaan lukien, tai wc-kouluttamattomat osallistujat 6 kk - 17-vuotiaat mukaan lukien.
- Osallistuja painaa vähintään (>=) 5,5 kilogrammaa (kg) (12 paunaa [lbs]).
- Miespuoliset tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naispuoliset osallistujat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja sitoutuvat noudattamaan protokollan soveltuvia ehkäisyvaatimuksia tai naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi.
Huomautus: Kaikilla >= 12-vuotiailla ja/tai alle (<) 12-vuotiailla naisilla, joilla on alkanut kuukautiset, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa.
- Osallistuja täyttää muutetut Rooma IV -kriteerit:
* Lasten/nuorten (> 4-vuotiaat) toiminnallinen ummetus (H3a):
Osallistujilla on oltava vähintään (<=) 2 ulostamista viikossa ja vähintään kerran viikossa vähintään 1 kuukauden ajan vähintään yksi seuraavista:
- >= 1 ulosteen pidätyskyvyttömyysjakso viikossa (vain osallistujille wc-taitojen hankkimisen jälkeen).
- Aiemmin pidättävä asento tai liiallinen tahdosta riippumaton uloste.
- Aiemmat kivuliaat tai kovat suolenliikkeet (BM).
- Läsnäolo suuri ulostemassa peräsuolessa.
- Historia halkaisijaltaan suuria ulosteita, jotka voivat tukkia wc: n. Lisäksi osallistuja ei täytä riittäviä kriteerejä ärtyvän suolen oireyhtymän (IBS) diagnosoimiseksi ja asianmukaisen arvioinnin jälkeen osallistujan oireita ei voida täysin selittää toisella sairaustilalla.
Imeväisille/taaperoikäisille (6 kuukauden ikäisille <= 4-vuotiaille) toiminnallinen ummetus (G7):
Osallistujilla tulee olla <= 2 ulostamista viikossa ja >= 1 kuukauden aikana vähintään yksi seuraavista:
- Aikaisempi liiallinen ulosteen kertymä
- Aiemmin kivuliaita tai kovia rintakehää
- Halkaisijaltaan suuri uloste (vaipassa)
- Läsnäolo suuri ulostemassa peräsuolessa
WC-koulutetuilla lapsilla voidaan käyttää seuraavia lisäkriteerejä:
- Vähintään 1 inkontinenssijakso/viikko wc-taitojen hankkimisen jälkeen
- Aiempi halkaisijaltaan suuri uloste, joka saattaa tukkia wc-käynnin - Osallistuja ja/tai vanhemmat/hoitajat/laillisesti valtuutetut edustajat ovat valmiita lopettamaan laksatiivien käytön seulontajakson aikana häiriötilaan asti ja sitoutuu noudattamaan protokollassa määritellyt haitta- ja pelastuslääkityssäännöt, jos sellaisia on.
Arvioitava ennen satunnaistamista:
- Osallistujalla on keskimäärin < 3 SBM:ää (ulostusta) viikossa seulontajakson aikana ja ennen disimpactionia.
- Osallistujan tai laillisesti valtuutetun edustajan (riippuen osallistujan iästä) on täytettävä sähköinen päiväkirja vähintään 7 peräkkäisenä päivänä ennen eroa.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai uusiutuva sairaus, joka voi vaikuttaa tutkimustuotteen (IP) vaikutukseen, imeytymiseen tai jakautumiseen tai kliinisiin tai laboratorioarvioihin.
- Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeavat löydökset EKG:ssä, jotka viittaavat rytmihäiriöön tai johtumishäiriöihin (kuten epänormaali syke, PR, QRS tai QT).
- Merkittävät sydän- ja verisuonisairaudet, kuten: kardiomyopatia, sydämen vajaatoiminta, korjaamaton synnynnäinen sydänsairaus, oireenmukaiset läppähäiriöt tai väliseinävauriot.
- Nykyinen tai asiaankuuluva fyysinen tai psykiatrinen sairaus (esim. vaikea autismi, masennus jne.), mikä tahansa lääketieteellinen häiriö, joka saattaa vaatia hoitoa tai aiheuttaa sen, että osallistuja ei todennäköisesti saa tutkimusta kokonaan päätökseen, tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin IP:stä tai toimenpiteistä.
- Ei-retentiivinen ulosteen pidätyskyvyttömyys.
- Suolen perforaatio tai tukkeuma, joka johtuu suolen seinämän rakenteellisesta tai toiminnallisesta häiriöstä, tukkeutuneesta ileuksesta, suoliston vakavista tulehduksellisista tiloista, kuten Crohnin taudista, haavaisesta paksusuolitulehduksesta ja myrkyllisestä megakoolonista/megarektumista.
- Sellaisten lääkkeiden (mukaan lukien käsikauppa-, yrtti- tai homeopaattiset valmisteet) nykyinen käyttö, jotka voivat vaikuttaa (parantaa tai pahentaa) tutkittavaa tilaa (esim. opioidit), tai ne voivat vaikuttaa IP:n vaikutukseen, imeytymiseen tai jakautumiseen tai kliiniseen tai laboratorioarviointiin. (Nykyinen käyttö määritellään käytöksi viimeisen 5 päivän aikana).
Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta:
- Alle 2-vuotiaat osallistujat, joiden seerumin kreatiniiniarvo on normaalia korkeampi (seulontanäytteiden tulokset käyttämällä keskuslaboratorion pediatrisia vertailualueita).
- Yli 2-vuotiaat osallistujat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta tai loppuvaiheen munuaissairaus (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
- Tunnettu tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys IP:lle, läheisille yhdisteille tai jollekin mainituista ainesosista.
- Tunnettu alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana.
30 päivän sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta tässä tutkimuksessa:
- Ovat käyttäneet mitä tahansa IP-osoitetta.
- Ollut mukana kliinisessä tutkimuksessa (mukaan lukien rokotetutkimukset), joka voi sisältää tai ei sisällä IP:n antamista, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa tähän tutkimukseen.
- Osallistuja käytti prukalopridia 10 päivän sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta tai häntä on aiemmin epäonnistunut prukalopridilla.
- Osallistuja täyttää Rooma IV -kriteerit muille lasten/nuorten toiminnallisille maha-suolikanavan häiriöille (FGID) (H1 - H2 ja H3b).
Osallistuja, jolla on toissijaisia ummetuksen syitä:
- Endokriiniset häiriöt (esim. hypopituitarismi, kilpirauhasen vajaatoiminta, hyperkalsemia, feokromosytooma, glukagonia tuottavat kasvaimet), ellei niitä saada hallintaan asianmukaisella lääkehoidolla. Osallistuja, jolla on hallitsematon diabetes mellitus, on suljettava pois
- Aineenvaihduntahäiriöt (esim. porfyria, uremia, hypokalemia, kilpirauhasen vajaatoiminta, amyloidinen neuropatia), ellei se ole hallinnassa asianmukaisella lääkehoidolla
- Neurologiset häiriöt (esim. aivokasvaimet, aivoverisuonivauriot, multippeliskleroosi, meningokele, aganglionoosi, hypoganglionoosi, hyperganglionoosi, autonominen neuropatia, selkäydinvamma, Chagasin tauti
- Paksusuolen orgaaniset häiriöt (tunnetut tai epäillyt) (esim. tukkeuma mistä tahansa syystä, mukaan lukien sapen tukos, pahanlaatuinen kasvain, suolen perforaatio, ahtauttava ileus, pseudo-tukos, aiemmin esiintyneet tai nykyiset anorektaaliset epämuodostumat, vakava suoliston tulehdus, kuten Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus tai myrkyllinen megakoolon/megarectum, Hirschsprungin tauti)
- Keliakia, lehmänmaitoallergia
- Leikkaus: aiemmin suoritettu maha-suolikanavan leikkaus, joka liittyy tai mahdollisesti liittyy ummetukseen
- Laktoosi-intoleranssi
Mikä tahansa seuraavista kliinisesti merkittävistä seerumin biokemian poikkeavuuksista:
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
- Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 kertaa ULN seulonnassa.
- Kokonaisbilirubiini iän mukaan sovitetun normaalin alueen ulkopuolella, lukuun ottamatta osallistujia, joilla on Gilbertin oireyhtymä.
- Mikä tahansa merkittävä taustalla oleva maksasairaus.
- Osallistuja ei pysty nielemään IP-osoitetta (nestettä tai tablettia).
- Osallistuja on raskaana tai suunnittelee raskautta opintojakson aikana.
Arvioitava ennen satunnaistamista:
- Osallistuja on käyttänyt muita häiriölääkkeitä protokollan mukaisen lääkityksen sijaan.
- Osallistuja on käyttänyt ei-protokollalla hyväksyttyjä lääkkeitä BM:n indusoimiseen seulontajakson aikana tai disimpaation aikana.
- Osallistuja on epäonnistunut poikkeamisessa tutkijan arvion perusteella.
- Masennuksen paheneminen ja itsemurha-ajatusten ilmaantuminen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujat, jotka painavat alle 50 kilogrammaa (kg), ottavat yhtä suuret määrät kahdesta pullosta oraalista lumelääkeliuosta määrätyn päiväannoksen huomioon ottamiseksi, tai osallistujat, jotka painavat ≥ 50 kg, saavat kaksi oraalista lumetablettia kerran päivässä (QD) 12 viikon ajan osassa. A. Prukalopridia vastaava lumelääke (oraaliliuos tai tabletti) annostellaan osallistujan ruumiinpainon (BW) mukaan satunnaistamiskäynnillä.
|
Prukalopridia vastaava lumelääke oraaliliuos tai oraalitabletit.
|
|
Kokeellinen: Osa A: Pieniannoksinen prukalopridi
Alle 50 kg painavat osallistujat saavat 0,04 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg) prukalopridi-oraaliliuosta (ottavat tarvittavan tilavuuden yhdestä 0,4 milligrammaa millilitraa kohti [mg/ml] olevasta pullosta ja yhdestä pullosta lumelääkeoraaliliuosta), QD tai Osallistujat, jotka painavat ≥50 kg, saavat yhden 2 milligramman (mg) oraalisen prukalopriditabletin ja yhden lumelääkkeen oraalisen tabletin, QD, 12 viikon ajan osassa A. Prukalopridi (oraaliliuos tai tabletti) annostellaan osallistujan painon mukaan satunnaistuksessa. vierailla.
|
Prukalopridi-oraaliliuos tai oraalitabletit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa A: Korkean annoksen prukalopridi
Osallistujat, jotka painavat alle 50 kg, saavat 0,08 mg/kg prukalopridi-oraaliliuosta (ottavat tarvittavan tilavuuden kahdesta 0,4 mg/ml pullosta määritetyn päiväannoksen huomioon ottamiseksi), QD tai osallistujat, jotka painavat ≥ 50 kg, saavat kaksi 2 mg prukalopridi-oraalitabletteja, QD, 12 viikon hoitojakson aikana osassa A. Prukalopridi (oraaliliuos tai tabletti) annostellaan riippuen osallistujan painosta satunnaistuskäynnillä.
|
Prukalopridi-oraaliliuos tai oraalitabletit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: Pieniannoksinen prukalopridi
Osallistujat, jotka painavat < 50 kg, saavat 0,04 mg/kg prukalopridi-oraaliliuosta (ottavat tarvittavan tilavuuden yhdestä 0,4 mg/ml:n pullosta ja yhdestä pullosta oraaliliuosta lumelääkettä määrätyn päiväannoksen mukaan), QD tai osallistujat, jotka painavat ≥ 50 kg saa yhden 2 mg:n oraalisen prukalopriditabletin ja yhden plasebotabletin, QD, 36 viikon ajan 40 viikon B-jakson aikana.
Prukalopridi (oraaliliuos tai tabletti) annostellaan osallistujan painon mukaan satunnaistuskäynnillä.
|
Prukalopridi-oraaliliuos tai oraalitabletit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: Suuriannoksinen prukalopridi
Osallistujat, jotka painavat alle 50 kg, saavat 0,08 mg/kg prukalopridi-oraaliliuosta (ottavat tarvittavan tilavuuden kahdesta 0,4 mg/ml pullosta määritetyn päiväannoksen huomioon ottamiseksi), QD tai osallistujat, jotka painavat ≥ 50 kg, saavat kaksi 2 mg oraalisten prukalopriditablettien, QD, 36 viikon ajan 40 viikon B-jakson aikana.
Prukalopridi (oraaliliuos tai tabletti) annostellaan osallistujan painon mukaan satunnaistuskäynnillä.
|
Prukalopridi-oraaliliuos tai oraalitabletit.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Muutos lähtötasosta spontaanien suolen liikkeiden keskimääräisessä viikoittaisessa määrässä (SBM) viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Spontaani suolen liike määriteltiin suolen liikkeeksi, jota ei edeltänyt 24 tunnin sisällä pelastuslääkityksen ottoa.
Arvioitiin plasebokontrolloidun osan (osa A) aikana kerättyjen vähintään 3-vuotiaiden wc-koulutuksen saaneiden osallistujien (sähköisen päiväkirjan) viikoittaisten SBM-lukujen keskimääräinen muutos lähtötasosta.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Haittavaikutuksella (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, joka antoi lääkevalmistetta, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee tutkimustuotteella (IP) tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetillään tai esiintymistiheydellään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsotaan liittyvän tutkimustuotteeseen tai ei), joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyviin tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Laboratorioparametrit sisälsivät veren kemian, hematologian ja virtsaanalyysin.
Kliinisesti merkittävä laboratorioparametrien arviointi perustui tutkijan tulkintaan.
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa (mukaan lukien hematologia, veren kemia ja virtsan analyysi).
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
Osat A ja B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Elintoimintoihin kuuluivat pulssin, systolisen ja diastolisen verenpaineen mittaaminen.
Kliinisesti merkitsevien elintoimintojen arviointi perustui tutkijan tulkintaan.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa, ilmoitettiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
Osat A ja B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
EKG sisälsi sydämen rytmin, sykkeen, QRS-välit, QT-välit, RR-välit ja korjattujen QT-välien (QTc) parametrien mittauksen.
Kliinisesti merkittävä EKG-arviointi perustui tutkijan tulkintaan.
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssä, raportoitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Muutos lähtötasosta osallistujien viikoittaisessa ulosteen konsistenssissa Bristolin ulosteen muoto-asteikon (BSFS) pistemäärän perusteella viikolla 12 luokiteltuna iän mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Bristol Stool Form Scale on 7-pisteinen visuaalinen asteikko ulosteen konsistenssin mittaamiseen, 1- Erilliset kovat paakut, vaikea läpäistä, 2- Makkaran muotoinen, mutta möykkyinen, 3- Kuin makkara, mutta pinnassa on halkeamia, 4- Kuin makkara tai käärme, sileä ja pehmeä, 5- Pehmeitä täpliä, joissa on selkeät reunat, 6- Pörröiset palat repaleilla reunoilla, samea jakkara, 7- Vetinen, ei kiinteitä paloja, täysin nestemäinen.
Pistemäärä 1 tai 2 tarkoittaa ummetusta, kun taas pistemäärä 6 tai 7 tarkoittaa ripulia.
Parempi pistemäärä (pisteet 3 ja 4 edustavat ihanteellisia ulosteita, koska ne on helppo ulostaa, mutta ne eivät sisällä ylimääräistä nestettä, 5 tarkoittaa keskimääräistä koostumusta, mutta ravintokuidun puutetta) suuntautuisi asteikon keskikohtaan (3–5).
Päivittäiset pisteet laskettiin yhteen, jotta saatiin viikoittainen pistemäärä 7-49, ja korkeammat pisteet osoittivat ripulia.
Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan ikäryhmän haarautumien mukaan.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osa A: Muutos lähtötasosta viikoittaisessa rasituspisteessä 3-pisteen Likert-asteikon perusteella viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Rasitusta arvioitiin 3-pisteen Likert-asteikolla: (1=ei ollenkaan, 2=vähän, 3=paljon).
Korkeampi pistemäärä osoittaa paljon rasitusta eli tilan huononemista.
Päivittäiset pisteet laskettiin yhteen, jotta saatiin viikoittainen pistemäärä 7-21, ja korkeammat pisteet osoittivat paljon rasitusta.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osa A: Vastaajien prosenttiosuus SBM:n arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Spontaani suolen liike määriteltiin suolen liikkeeksi, jota ei edeltänyt 24 tunnin sisällä pelastuslääkityksen ottoa.
Vastaaja määriteltiin osallistujaksi, jonka lisäys oli ≥ 1 SBM viikossa verrattuna lähtötilanteeseen ja ≥ 3 SBM viikossa vähintään 9 viikon ajan lumekontrolloidun osan (osa A) 12:sta, mukaan lukien 3 viimeisestä 4 viikosta. .
Prosentit pyöristetään lähimpään yhteen desimaaliin.
|
Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ulosteenpidätyskyvyttömyys viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Ulosteenpidätyskyvyttömyys määriteltiin tahattomaksi tahraksi tai nestemäiseksi ulosteeksi alusvaatteissa, joka ei johdu huonosta pyyhkimisestä.
Ulosteenpidätyskyvyttömyyttä voi esiintyä vain wc-koulutuksen saaneilla osallistujilla.
Non-retentiivinen ulosteenpidätyskyvyttömyys diagnosoidaan (täytyy sisältää vähintään 1 kuukauden historia lapsella, jonka kehitysikä on yli 4 vuotta): (i) ulostaminen sosiokulttuuriseen kontekstiin sopimattomiin paikkoihin, (ii) ei näyttöä ulosteen pidättymisestä, ja (iii) asianmukaisen arvioinnin jälkeen ulosteen pidätyskyvyttömyyttä ei voida selittää toisella sairaustilalla.
Prosentit pyöristetään lähimpään yhteen desimaaliin.
|
Viikko 12
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Prukalopridin farmakokineettiset (PK) pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: 1-3 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (päivä 0), 14-26 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 4, 8 ja 12
|
1-3 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (päivä 0), 14-26 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 4, 8 ja 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-555-3010
- 2022-003221-22 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .