Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie prukaloprydu na funkcjonalne zaparcia u dzieci i nastolatków

10 maja 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3, w którym podawano 2 różne dawki prukaloprydu dzieciom płci męskiej i żeńskiej w wieku od 6 miesięcy do 17 lat z czynnościowymi zaparciami, składające się z 12-tygodniowej części (część A) z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu oceny Skuteczność i bezpieczeństwo, po których następuje 36-tygodniowa podwójnie ślepa część przedłużona (część B) w celu udokumentowania długoterminowego bezpieczeństwa do 48. tygodnia

Zaparcia czynnościowe to stan, w którym bardzo trudno jest oddać stolec, który nie jest spowodowany jakimkolwiek innym problemem zdrowotnym lub przyjmowanymi lekami. Ten stan występuje częściej u dzieci i nastolatków.

To badanie składa się z 2 części:

Głównym celem pierwszej części badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie prukalopryd może poprawić perystaltykę jelit u dzieci i młodzieży z zaparciami czynnościowymi. Innym celem jest sprawdzenie skutków ubocznych 2 różnych dawek prukaloprydu. Głównym celem drugiej części badania jest dalsze sprawdzanie skutków ubocznych 2 różnych dawek prukaloprydu.

W pierwszej części, podczas pierwszej wizyty, lekarz prowadzący badanie sprawdzi, kto może wziąć udział. Uczestnicy, którzy wezmą udział zostaną losowo wybrani na 1 z 3 zabiegów.

  • Mała dawka prukaloprydu raz dziennie.
  • Większa dawka prukaloprydu raz dziennie.
  • Placebo raz dziennie. W tym badaniu placebo będzie wyglądać jak prukalopryd, ale nie będzie zawierało żadnego leku. Uczestnicy będą leczeni prukaloprydem lub placebo przez 12 tygodni.

Uczestnicy, którzy przyjmowali prukalopryd, przejdą do drugiej części badania. Zostaną poddani takiemu samemu leczeniu, jak w pierwszej części badania. Będą kontynuować leczenie przez kolejne 36 tygodni. Uczestnicy, którzy w pierwszej części badania przyjmowali placebo, w drugiej części otrzymają prukalopryd. Zostaną przypadkowo wybrani na małą lub wysoką dawkę prukaloprydu.

W trakcie leczenia uczestnicy będą odwiedzać klinikę kilka razy. Personel kliniki będzie również telefonował do uczestników lub ich rodziców lub opiekunów przez cały czas trwania leczenia w celu umówienia się na wizytę kontrolną 4 tygodnie po ostatnim zabiegu, personel kliniki zadzwoni do uczestników lub ich rodziców lub opiekunów na wizytę końcową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to składa się z 12-tygodniowej podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo części (Część A), po której następuje 36-tygodniowa podwójnie ślepa część bezpieczeństwa (Część B). Uczestnicy w wieku od 3 do 17 lat są planowani do randomizacji w stosunku 1:1:1 do grupy z niską dawką, grupy z dużą dawką lub dopasowanego placebo (część kontrolowana placebo [Część A]). Po ukończeniu części A uczestnicy z grupy placebo zostaną ponownie przydzieleni losowo w stosunku 1:1 do grupy z niską dawką lub z grupą z dużą dawką (część dotycząca rozszerzenia bezpieczeństwa [część B]). Randomizacja przy wejściu do badania będzie podzielona na warstwy według statusu przeszkolonego w korzystaniu z toalety.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

175

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85745
        • Eclipse Clinical Research
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85741
        • Novak Clinical Research
    • California
      • Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92805
        • Advanced Research Center, Inc.
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Department of Pediatrics
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20016
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33012
        • Direct Helpers Research Center
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34741
        • Pediatric & Adult Research Center
      • Lakeland, Florida, Stany Zjednoczone, 33813
        • Auzmer Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33174
        • Florida Research Center, Inc.
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61636
        • Methodist Medical Center of Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61603
        • GI Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71118
        • Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
        • Baystate Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • CUMC Pediatrics-GI
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Gresham, Oregon, Stany Zjednoczone, 97030
        • Cyn3rgy Research & Development
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37922
        • GI For Kids
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Beaumont, Texas, Stany Zjednoczone, 77706
        • Tekton Research, Inc.
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75251
        • Cedar Health Research
      • Friendswood, Texas, Stany Zjednoczone, 77546
        • Allure Health LLC
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77087
        • Pediatric Associates
      • Richmond, Texas, Stany Zjednoczone, 77469
        • Pediatric Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy i/lub ich rodzice/opiekunowie/prawnie upoważnieni przedstawiciele rozumieją, są w stanie i chcą w pełni przestrzegać procedur i ograniczeń badania.
  • Zdolność do dobrowolnego wyrażenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą (osobiście lub za pośrednictwem rodzica/opiekuna/opiekuna prawnego/upoważnionego przedstawiciela) świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.

Uwaga: Uczestnicy i/lub rodzice/opiekunowie/prawnie upoważnieni przedstawiciele (w stosownych przypadkach w zależności od wieku i lokalnych przepisów) mogą również wyrazić zgodę na rzadkie pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) w tym badaniu.

  • Uczestnicy przeszkoleni w korzystaniu z toalety w wieku od 3 do 17 lat włącznie lub uczestnicy nieuczeni w korzystaniu z toalety w wieku od 6 miesięcy do 17 lat włącznie.
  • Uczestnik waży więcej lub równo (>=) 5,5 kilograma (kg) (12 funtów [funtów]).
  • Uczestnicy płci męskiej lub niebędącej w ciąży i nie karmiącej piersią, którzy są aktywni seksualnie i zgodzą się przestrzegać obowiązujących wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji lub kobiety, które nie mogą zajść w ciążę.

Uwaga: wszystkie uczestniczki >= 12 lat i/lub uczestniczki w wieku poniżej (<) 12 lat, które rozpoczęły pierwszą miesiączkę, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego.

- Uczestnik spełnia zmodyfikowane kryteria Rzym IV:

* Dla dzieci i młodzieży (w wieku > 4 lat) zaparcia czynnościowe (H3a):

Uczestnicy muszą mieć mniej niż lub tyle samo (<=) 2 wypróżnień tygodniowo i 1 lub więcej z poniższych występujących przynajmniej raz w tygodniu przez co najmniej 1 miesiąc:

  • >= 1 epizod nietrzymania stolca tygodniowo (tylko dla uczestników po nabyciu umiejętności korzystania z toalety).
  • Historia retencyjnej postawy lub nadmiernego wolicjonalnego zatrzymania stolca.
  • Historia bolesnych lub twardych wypróżnień (BM).
  • Obecność dużej masy kałowej w odbytnicy.
  • Historia stolców o dużej średnicy, które mogą blokować toaletę. Ponadto uczestnik nie spełnia wystarczających kryteriów rozpoznania zespołu jelita drażliwego (IBS) i po odpowiedniej ocenie objawów nie można w pełni wytłumaczyć innym stanem chorobowym.

Dla niemowląt/ małych dzieci (w wieku od 6 miesięcy do <= 4 lat) zaparcia czynnościowe (G7):

Uczestnicy muszą mieć <= 2 wypróżnienia tygodniowo i >= 1 miesiąc co najmniej 1 z poniższych:

  • Historia nadmiernego zatrzymania stolca
  • Historia bolesnych lub twardych BM
  • Historia stolców o dużej średnicy (w pieluszce)
  • Obecność dużej masy kałowej w odbytnicy

W przypadku dzieci przeszkolonych w korzystaniu z toalety można zastosować następujące dodatkowe kryteria:

  • Co najmniej 1 epizod/tydzień nietrzymania moczu po nabyciu umiejętności korzystania z toalety
  • Historia stolca o dużej średnicy, który może blokować toaletę - Uczestnik i/lub rodzic/opiekun/opiekun/prawnie upoważniony przedstawiciel jest skłonny odstawić jakiekolwiek środki przeczyszczające w okresie badania przesiewowego aż do ustąpienia objawów i zgadza się przestrzegać określone w protokole zasady dezimplantacji i leków ratunkowych, jeśli mają zastosowanie.

Do oceny przed randomizacją:

  • Uczestnik ma średnio < 3 SBM (wypróżnienia) tygodniowo w okresie badania przesiewowego i przed dezimplantacją.
  • Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel (w zależności od wieku uczestnika) zobowiązuje się do wypełnienia elektronicznego dziennika przez co najmniej 7 kolejnych dni poprzedzających zjazd.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecna lub nawracająca choroba, która może wpływać na działanie, wchłanianie lub dystrybucję badanego produktu (IP) lub oceny kliniczne lub laboratoryjne.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG), które wskazują na arytmię lub zaburzenia przewodzenia (takie jak nieprawidłowa częstość akcji serca, PR, QRS lub QT).
  • Poważne choroby sercowo-naczyniowe, takie jak: kardiomiopatia, niewydolność serca, nieskorygowana wrodzona wada serca, objawowe wady zastawkowe lub wady przegrody.
  • Aktualna lub istotna historia chorób fizycznych lub psychicznych (np. ciężki autyzm, depresja itp.), jakiekolwiek zaburzenie medyczne, które może wymagać leczenia lub sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, lub jakikolwiek stan, który stwarza nadmierne ryzyko związane z IP lub procedurami.
  • Nieretencyjne nietrzymanie stolca.
  • Perforacja lub niedrożność jelit spowodowana strukturalnym lub czynnościowym zaburzeniem ściany jelita, niedrożnością jelit, ciężkimi stanami zapalnymi przewodu pokarmowego, takimi jak choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego i toksyczne megacolon/megarectum.
  • Bieżące stosowanie jakichkolwiek leków (w tym dostępnych bez recepty, preparatów ziołowych lub homeopatycznych), które mogą wpływać (poprawiać lub pogarszać) badany stan (np. opioidy) lub mogą wpływać na działanie, wchłanianie lub dystrybucję IP lub ocenę kliniczną lub laboratoryjną. (Bieżące użycie jest definiowane jako użycie w ciągu ostatnich 5 dni).

  • Uczestnicy z zaburzeniami czynności nerek:

    • Uczestnicy w wieku <= 2 lat z kreatyniną w surowicy wyższą niż normalnie (wyniki badań przesiewowych próbek przy użyciu pediatrycznych zakresów referencyjnych centralnego laboratorium).
    • Uczestnicy w wieku > 2 lat z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową niewydolnością nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
  • Znana lub podejrzewana nietolerancja lub nadwrażliwość na IP, blisko spokrewnione związki lub którykolwiek z wymienionych składników.
  • Znana historia nadużywania alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatniego roku.

  • W ciągu 30 dni przed pierwszą dawką IP w bieżącym badaniu:

    • Użyłeś dowolnego adresu IP.
    • Zostali włączeni do badania klinicznego (w tym badań nad szczepionką), które może, ale nie musi, obejmować podawanie IP, które zdaniem badacza może mieć wpływ na to badanie.
  • Uczestnik stosował prukalopryd w ciągu 10 dni przed pierwszą dawką IP lub był wcześniej leczony prukaloprydem bezskutecznie.
  • Uczestnik spełnia Kryteria Rzymskie IV dla innych czynnościowych zaburzeń żołądkowo-jelitowych u dzieci/młodzieży (FGID) (H1 – H2 i H3b).

  • Uczestnik z wtórnymi przyczynami zaparć:

    • Zaburzenia endokrynologiczne (np. niedoczynność przysadki, niedoczynność tarczycy, hiperkalcemia, guz chromochłonny, guzy produkujące glukagon), o ile nie są kontrolowane przez odpowiednią terapię medyczną. Uczestnik z niekontrolowaną cukrzycą zostanie wykluczony
    • Zaburzenia metaboliczne (np. porfiria, mocznica, hipokaliemia, niedoczynność tarczycy, neuropatia amyloidowa), o ile nie są kontrolowane przez odpowiednie leczenie
    • Zaburzenia neurologiczne (np. guzy mózgu, incydenty naczyniowo-mózgowe, stwardnienie rozsiane, przepuklina oponowa, aganglionoza, hipoganlionoza, hiperganlionoza, neuropatia autonomiczna, uszkodzenie rdzenia kręgowego, choroba Chagasa
    • Zaburzenia organiczne (znane lub podejrzewane) jelita grubego (np. niedrożność z jakiejkolwiek przyczyny, w tym niedrożność dróg żółciowych, choroba nowotworowa, perforacja jelit, niedrożność niedrożności jelit, niedrożność rzekoma, wady rozwojowe odbytu lub odbytu w wywiadzie, ciężkie zapalenie przewodu pokarmowego, takie jak choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub toksyczne megacolon/megarectum, choroba Hirschsprunga)
    • Celiakia, alergia na mleko krowie
    • Chirurgia: historia operacji przewodu pokarmowego związana lub prawdopodobnie związana z obecnością zaparć
    • Nietolerancja laktozy

  • Dowolne z następujących klinicznie istotnych nieprawidłowości biochemicznych w surowicy:

    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) w surowicy >1,5 razy górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
    • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy >1,5 razy GGN podczas badania przesiewowego.
    • Bilirubina całkowita poza zakresem normy dostosowanym do wieku, z wyjątkiem uczestników z zespołem Gilberta.
  • Każda istotna podstawowa choroba wątroby.
  • Uczestnik nie jest w stanie połknąć IP (płynu lub tabletki).
  • Uczestnik jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w okresie studiów.

Do oceny przed randomizacją:

  • Uczestnik stosował inne leki przeciwzakrzepowe zamiast leków przewidzianych w protokole.
  • Uczestnik stosował leki niezatwierdzone przez protokół w celu wywołania BM w okresie przesiewowym lub dezimplementacji.
  • Uczestnik nie zaliczył dezimplementacji na podstawie oceny badacza.
  • Nasilenie depresji i pojawienie się myśli samobójczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: Placebo
Uczestnicy ważący <50 kilogramów (kg) pobiorą równe objętości z dwóch butelek roztworu doustnego placebo w celu uwzględnienia przypisanej dawki dziennej lub uczestnicy ważący ≥ 50 kg otrzymają dwie doustne tabletki placebo raz dziennie (QD) przez 12 tygodni w części A. Prukalopryd w dawce odpowiadającej placebo (roztwór doustny lub tabletka) zostanie podany w zależności od masy ciała uczestnika podczas wizyty randomizacyjnej.
Inny: Placebo
Placebo w roztworze doustnym lub tabletkach doustnych odpowiadających prukaloprydowi.
Eksperymentalny: Część A: Prukalopryd w małych dawkach
Uczestnicy ważący <50 kg otrzymają 0,04 miligrama na kilogram (mg/kg) roztworu doustnego prukaloprydu (pobiorą wymaganą objętość z jednej butelki 0,4 miligrama na mililitr [mg/ml] i jednej butelki roztworu doustnego placebo), QD lub uczestnicy ważący ≥50 kg otrzymają jedną doustną tabletkę 2 miligramów (mg) prukaloprydu i jedną doustną tabletkę placebo, QD, przez 12 tygodni Części A. Prukalopryd (roztwór doustny lub tabletka) będzie dawkowany w zależności od masy ciała uczestnika podczas randomizacji odwiedzać.
Lek: Prukalopryd
Prukalopryd, roztwór doustny lub tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • TAK-555
  • Bursztynian prukaloprydu
Eksperymentalny: Część A: Prukalopryd w dużych dawkach
Uczestnicy ważący <50 kg otrzymają 0,08 mg/kg roztworu doustnego prukaloprydu (pobiorą wymaganą objętość z dwóch butelek po 0,4 mg/ml, aby uwzględnić przypisaną dawkę dzienną), QD lub uczestnicy ważący ≥50 kg otrzymają dwie butelki po 2 mg prukaloprydu w postaci doustnych tabletek, raz na dobę, przez 12 tygodni okresu leczenia opisanego w Części A. Prukalopryd (roztwór doustny lub tabletka) będzie dawkowany w zależności od masy ciała uczestnika podczas wizyty randomizacyjnej.
Lek: Prukalopryd
Prukalopryd, roztwór doustny lub tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • TAK-555
  • Bursztynian prukaloprydu
Eksperymentalny: Część B: Prukalopryd w małych dawkach
Uczestnicy ważący <50 kg otrzymają 0,04 mg/kg roztworu doustnego prukaloprydu (pobiorą wymaganą objętość z jednej butelki 0,4 mg/ml i jednej butelki roztworu doustnego placebo, aby uwzględnić przypisaną dawkę dzienną), QD lub uczestnicy ważący ≥ Osoba o masie ciała 50 kg otrzyma jedną doustną tabletkę 2 mg prukaloprydu i jedną doustną tabletkę placebo, QD, przez 36 tygodni w 40-tygodniowym okresie Części B. Prukalopryd (roztwór doustny lub tabletka) będzie dawkowany w zależności od masy ciała uczestnika podczas wizyty randomizacyjnej.
Lek: Prukalopryd
Prukalopryd, roztwór doustny lub tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • TAK-555
  • Bursztynian prukaloprydu
Eksperymentalny: Część B: Prukalopryd w dużych dawkach
Uczestnicy ważący <50 kg otrzymają 0,08 mg/kg roztworu doustnego prukaloprydu (pobiorą wymaganą objętość z dwóch butelek po 0,4 mg/ml, aby uwzględnić przypisaną dawkę dzienną), QD lub uczestnicy ważący ≥50 kg otrzymają dwie butelki po 2 mg prukaloprydu w tabletkach doustnych, QD, przez 36 tygodni w 40-tygodniowym okresie Części B. Prukalopryd (roztwór doustny lub tabletka) będzie dawkowany w zależności od masy ciała uczestnika podczas wizyty randomizacyjnej.
Lek: Prukalopryd
Prukalopryd, roztwór doustny lub tabletki doustne.
Inne nazwy:
  • TAK-555
  • Bursztynian prukaloprydu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średniej tygodniowej liczby spontanicznych wypróżnień (SBM) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Spontaniczne wypróżnienie zdefiniowano jako wypróżnienie, które nie zostało poprzedzone w ciągu 24 godzin przyjęciem leku doraźnego. Oceniono średnią zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w liczbie SBM na tydzień uzyskaną z danych (e-dziennika) u uczestników przeszkolonych w korzystaniu z toalety w wieku co najmniej 3 lat, zebranych podczas części kontrolowanej placebo (Część A).
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Części A i B: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TESAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub manifestujące się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia badanym produktem (IP) lub produktem leczniczym, bądź jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość pogarsza się w następstwie ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z badanym produktem, czy nie), które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałe lub znaczna niepełnosprawność/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, jest ważnym zdarzeniem medycznym.
Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w klinicznych parametrach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Parametry laboratoryjne obejmowały skład chemiczny krwi, hematologię i analizę moczu. Ocenę istotnych klinicznie parametrów laboratoryjnych przeprowadzono na podstawie interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych (w tym hematologii, chemii krwi i analizy moczu).
Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Oznaki życiowe obejmowały pomiar częstości tętna, skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi. Ocena istotnych klinicznie parametrów życiowych opierała się na interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych.
Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Części A i B: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG).
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
EKG obejmowało pomiar rytmu serca, częstości akcji serca, odstępów QRS, odstępów QT, odstępów RR i skorygowanych parametrów odstępu QT (QTc). Klinicznie istotna ocena EKG została dokonana na podstawie interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w EKG.
Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych cotygodniowej konsystencji stolca uczestników w oparciu o wynik w skali Bristolskiej skali stolca (BSFS) w 12. tygodniu, w podziale na wiek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Bristolska skala kształtu stolca to 7-punktowa skala wizualna służąca do pomiaru konsystencji stolca, 1- Oddzielne, twarde i trudne do wydalenia grudki, 2- Kształt kiełbasy, ale grudkowaty, 3- Jak kiełbasa, ale z pęknięciami na powierzchni, 4- Jak kiełbasa lub wąż, gładki i miękki, 5- Miękkie grudki z wyraźnie wyciętymi krawędziami, 6- Puszyste kawałki z postrzępionymi krawędziami, papkowaty stolec, 7- Wodnisty, bez stałych kawałków, całkowicie płynny. Wynik 1 lub 2 wskazuje na zaparcia, a wynik 6 lub 7 wskazuje na biegunkę. Lepszy wynik (ocena 3 i 4 oznacza idealny stolec, ponieważ jest łatwy do wypróżnienia i nie zawiera nadmiaru płynu, 5 oznacza średnią konsystencję, ale brak błonnika pokarmowego) miałby tendencję do przesuwania się w stronę środka skali (3 do 5). Wyniki dzienne sumowano, aby uzyskać wynik tygodniowy w zakresie od 7 do 49, przy czym wyższe wyniki wskazywały na biegunkę. Dane dla tej miary wyniku podano w podziale na grupy wiekowe.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Część A: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniowym wyniku wysiłku w oparciu o 3-punktową skalę Likerta w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wysiłek oceniano w oparciu o 3-punktową skalę Likerta: (1=w ogóle, 2=mało, 3=dużo). Wyższy wynik wskazuje na duże obciążenie, czyli pogorszenie stanu. Wyniki dzienne sumowano, uzyskując wynik tygodniowy mieszczący się w przedziale od 7 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazywały na duże obciążenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Część A: Odsetek respondentów na podstawie oceny SBM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. tygodnia
Spontaniczne wypróżnienie zdefiniowano jako wypróżnienie, które nie zostało poprzedzone w ciągu 24 godzin przyjęciem leku doraźnego. Respondenta zdefiniowano jako uczestnika, u którego stwierdzono wzrost SBM o ≥1 tygodniowo w porównaniu ze stanem wyjściowym i o ≥3 SBM na tydzień przez co najmniej 9 z 12 tygodni części kontrolowanej placebo (Część A), w tym 3 z ostatnich 4 tygodni . Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Wartość wyjściowa do 12. tygodnia
Część A: Odsetek uczestników cierpiących na nietrzymanie stolca w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Nietrzymanie stolca definiowano jako niezamierzone rozmazanie lub płynny stolec w bieliźnie, które nie jest spowodowane złym wycieraniem. Nietrzymanie stolca może wystąpić wyłącznie u uczestników przeszkolonych w korzystaniu z toalety. Rozpoznaje się nieretencyjne nietrzymanie stolca (musi obejmować co najmniej 1-miesięczny wywiad u dziecka w wieku rozwojowym powyżej 4 lat dla wszystkich poniższych): (i) defekacja w miejscach nieodpowiednich dla kontekstu społeczno-kulturowego, (ii) nie dowody na zatrzymanie stolca oraz (iii) po odpowiedniej ocenie nietrzymania stolca nie można wytłumaczyć innym schorzeniem. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Tydzień 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Farmakokinetyczne (PK) stężenie prukaloprydu w osoczu
Ramy czasowe: 1-3 godziny po podaniu dawki na początku badania (dzień 0), 14-26 godzin po podaniu dawki w tygodniach 4, 8 i 12
1-3 godziny po podaniu dawki na początku badania (dzień 0), 14-26 godzin po podaniu dawki w tygodniach 4, 8 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-555-3010
  • 2022-003221-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj