En studie av Prucalopride för funktionell förstoppning hos barn och tonåringar
10 maj 2024 uppdaterad av: Takeda
Fas 3, multicenter, randomiserad studie med 2 olika doser av prukaloprid administrerade till manliga och kvinnliga pediatriska försökspersoner i åldern 6 månader till 17 år med funktionell förstoppning, bestående av en 12-veckors dubbelblind, placebokontrollerad del (del A) för att utvärdera Effekt och säkerhet Följt av en 36-veckors dubbelblind förlängningsdel (del B) för att dokumentera långsiktig säkerhet upp till vecka 48
Funktionell förstoppning är ett tillstånd när det är mycket svårt att ta avföring som inte beror på något annat hälsoproblem eller på att mediciner tas. Detta tillstånd är vanligare hos barn och tonåringar.
Denna studie har 2 delar:
Huvudsyftet med den första delen av studien är att lära sig om ett läkemedel som kallas prukaloprid kan förbättra tarmrörelserna hos barn och tonåringar med funktionell förstoppning. Ett annat syfte är att kontrollera biverkningar från 2 olika doser av prukaloprid. Huvudsyftet med den andra delen av studien är att fortsätta att kontrollera biverkningar från 2 olika doser av prukaloprid.
I den första delen, vid första besöket, kommer studieläkaren att kontrollera vem som kan delta. Deltagare som deltar kommer att plockas ut till 1 av 3 behandlingar av en slump.
- En låg dos prukaloprid en gång om dagen.
- En högre dos prukaloprid en gång om dagen.
- Placebo en gång om dagen. I denna studie kommer en placebo att se ut som prukaloprid men kommer inte att ha någon medicin i sig. Deltagarna kommer att behandlas med prukaloprid eller placebo i 12 veckor.
Deltagare som tog prukaloprid kommer att fortsätta till den andra delen av studien. De kommer att få samma behandling som de gjorde i den första delen av studien. De kommer att fortsätta med sin behandling i ytterligare 36 veckor. Deltagare som fick placebo i den första delen av studien kommer att få prukaloprid i den andra delen av studien. De kommer att väljas för en låg dos eller en hög dos av prukaloprid av en slump.
Deltagarna kommer att besöka kliniken några gånger under behandlingen. Klinikpersonalen kommer också att ringa deltagarna, eller deras föräldrar eller vårdgivare under hela behandlingen för en kontroll 4 veckor efter senaste behandling, klinikpersonalen kommer att ringa deltagarna, eller deras föräldrar eller vårdgivare för en sista kontroll.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie består av en 12-veckors dubbelblind, placebokontrollerad del (del A) följt av en 36-veckors dubbelblind säkerhetsförlängningsdel (del B).
Deltagare i åldern 3 till 17 år planeras för randomisering i förhållandet 1:1:1 till lågdosgruppen, högdosgruppen eller matchande placebo (placebokontrollerad del [Del A]).
Efter att del A har slutförts kommer deltagarna i placebogruppen att randomiseras om i förhållandet 1:1 till lågdosgruppen eller högdosgruppen (säkerhetsförlängningsdelen [del B]).
Randomisering vid studiestart kommer att stratifieras efter toalettutbildad status.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
175
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85745
- Eclipse Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85741
- Novak Clinical Research
-
-
California
-
Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
- Advanced Research Center, Inc.
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California, Davis Department of Pediatrics
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20016
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33012
- Direct Helpers Research Center
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34741
- Pediatric & Adult Research Center
-
Lakeland, Florida, Förenta staterna, 33813
- Auzmer Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33174
- Florida Research Center, Inc.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61636
- Methodist Medical Center of Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61603
- GI Pediatric Subspecialty Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71118
- Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
- Baystate Health
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Förenta staterna, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- CUMC Pediatrics-GI
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Gresham, Oregon, Förenta staterna, 97030
- Cyn3rgy Research & Development
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37922
- GI For Kids
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Beaumont, Texas, Förenta staterna, 77706
- Tekton Research, Inc.
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75251
- Cedar Health Research
-
Friendswood, Texas, Förenta staterna, 77546
- Allure Health LLC
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77087
- Pediatric Associates
-
Richmond, Texas, Förenta staterna, 77469
- Pediatric Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare och/eller deras föräldrar/vårdgivare/lagligt auktoriserade representanter har förståelse, förmåga och vilja att fullt ut följa studieprocedurer och restriktioner.
- Möjlighet att frivilligt ge skriftligt, undertecknat och daterat (personligen eller via förälder/vårdgivare/lagligt auktoriserade representanter) informerat samtycke/samtycke för att delta i studien.
Obs: Deltagare och/eller föräldrar/vårdgivare/lagligt auktoriserade representanter (där så är lämpligt beroende på ålder och lokala regler) kan också ge samtycke/samtycke till den sparsamma farmakokinetiska (PK) provtagningen i denna studie.
- Toaletttränade deltagare 3 år till 17 år inklusive, eller icke toaletttränade deltagare 6 månader till 17 år, inklusive.
- Deltagaren väger mer än eller lika med (>=) 5,5 kilogram (kg) (12 pund [lbs]).
- Manliga eller icke-gravida, icke-ammande kvinnliga deltagare som är sexuellt aktiva och samtycker till att följa de tillämpliga preventivmedelskraven i protokollet eller kvinnor som inte är fertila.
Obs: Alla kvinnliga deltagare >= 12 år och/eller kvinnliga deltagare under (<) 12 år som har påbörjat menarche måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening.
- Deltagare uppfyller ändrade Rom IV-kriterier:
* För barn/ungdom (i åldern > 4 år) funktionell förstoppning (H3a):
Deltagare måste ha mindre än eller lika med (<=) 2 avföringar per vecka och 1 eller fler av följande som inträffar minst en gång i veckan under minst 1 månad:
- >= 1 episod av fekal inkontinens per vecka (endast för deltagare efter förvärvet av toalettfärdigheter).
- Historik av retentiv hållning eller överdriven frivillig avföringsretention.
- Historik av smärtsamma eller hårda tarmrörelser (BM).
- Förekomst av stor fekal massa i ändtarmen.
- Historik om avföring med stor diameter som kan blockera toaletten. Dessutom uppfyller deltagaren inte tillräckliga kriterier för diagnos av irritabel tarm (IBS) och efter lämplig utvärdering kan deltagarnas symtom inte helt förklaras av ett annat medicinskt tillstånd.
För spädbarn/småbarn (i åldern 6 månader till <= 4 år) funktionell förstoppning (G7):
Deltagare måste ha <= 2 avföringar per vecka och >= 1 månad av minst 1 av följande:
- Historik av överdriven avföringsretention
- Historik av smärtsamma eller hårda BM
- Historia om avföring med stor diameter (i blöjan)
- Förekomst av en stor fekal massa i ändtarmen
Hos toaletttränade barn kan följande ytterligare kriterier användas:
- Minst 1 episod/vecka av inkontinens efter förvärvet av toalettfärdigheter
- Historik med avföring med stor diameter som kan täppa till toaletten - Deltagare och/eller föräldrar/vårdgivare/lagligt auktoriserade representanter är villiga att sluta använda alla laxermedel under screeningperioden upp till avskräckning och samtycker till att följa de protokollangivna reglerna för nedslagning och räddningsmedicin, om tillämpligt.
Att utvärderas före randomisering:
- Deltagaren har i genomsnitt < 3 SBM (defekationer) per vecka under screeningsperioden och före disimpaction.
- Deltagaren eller juridiskt auktoriserad representant (beroende på deltagarens ålder) är förenlig med att fylla i den elektroniska dagboken i minst 7 dagar i följd före avvisningen.
Exklusions kriterier:
- Aktuell eller återkommande sjukdom som kan påverka verkan, absorption eller disposition av undersökningsprodukten (IP), eller kliniska eller laboratoriemässiga bedömningar.
- Alla kliniskt signifikanta onormala fynd på elektrokardiogrammet (EKG) som indikerar en dysrytmi eller överledningsstörningar (som onormal hjärtfrekvens, PR, QRS eller QT).
- Stor hjärt-kärlsjukdom såsom: kardiomyopati, hjärtinsufficiens, okorrigerad medfödd hjärtsjukdom, symtomatiska klaffrubbningar eller septumdefekter.
- Aktuell eller relevant historia av fysisk eller psykiatrisk sjukdom (t.ex. svår autism, depression, etc.), någon medicinsk störning som kan kräva behandling eller göra att deltagaren osannolikt kommer att fullfölja studien, eller något tillstånd som utgör en otillbörlig risk från IP eller procedurer.
- Icke-retentiv fekal inkontinens.
- Intestinal perforering eller obstruktion på grund av strukturell eller funktionell störning av tarmväggen, obstruktiv ileus, allvarliga inflammatoriska tillstånd i tarmkanalen såsom Crohns sjukdom, ulcerös kolit och giftigt megacolon/megarectum.
- Nuvarande användning av någon medicin (inklusive receptfria, växtbaserade eller homeopatiska preparat) som kan påverka (förbättra eller förvärra) det tillstånd som studeras (t.ex. opioider), eller kan påverka verkan, absorption eller disposition av IP, eller klinisk eller laboratoriebedömning. (Nuvarande användning definieras som användning under de senaste 5 dagarna).
Deltagare med nedsatt njurfunktion:
- Deltagare <= 2 år med serumkreatinin högre än normalt (screening av provresultat med hjälp av pediatriska referensintervall för centrallaboratorier).
- Deltagare > 2 år med gravt nedsatt njurfunktion eller njursjukdom i slutstadiet (uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
- Känd eller misstänkt intolerans eller överkänslighet mot IP(n), närbesläktade föreningar eller någon av de angivna ingredienserna.
- Känd historia av alkohol eller annat missbruk under det senaste året.
Inom 30 dagar före den första dosen av IP i den aktuella studien:
- Har använt någon IP.
- Har varit inskriven i en klinisk studie (inklusive vaccinstudier) som kan eller kanske inte inkluderar administrering av en IP som, enligt utredarens åsikt, kan påverka denna studie.
- Deltagaren använde prukaloprid inom 10 dagar före den första dosen av IP eller har misslyckats med prukaloprid tidigare.
- Deltagaren uppfyller Rom IV-kriterierna för andra funktionella gastrointestinala störningar hos barn/ungdomar (FGID) (H1 - H2 och H3b).
Deltagare med sekundära orsaker till förstoppning:
- Endokrina störningar (t.ex. hypopituitarism, hypotyreos, hyperkalcemi, feokromocytom, glukagonproducerande tumörer) såvida dessa inte kontrolleras av lämplig medicinsk terapi. Deltagare med okontrollerad diabetes mellitus ska uteslutas
- Metaboliska störningar (t.ex. porfyri, uremi, hypokalemi, hypotyreos, amyloidneuropati), om de inte kontrolleras av lämplig medicinsk behandling
- Neurologiska störningar (t.ex. cerebrala tumörer, cerebrovaskulära olyckor, multipel skleros, meningocele, aganglionosis, hypoganglionosis, hyperganglionosis, autonom neuropati, ryggmärgsskada, Chagas sjukdom
- Organiska störningar (kända eller misstänkta) i tjocktarmen (t.ex. obstruktion av vilken orsak som helst inklusive gallvägsobstruktion, malignitet, tarmperforation, obstruktiv ileus, pseudoobstruktion, anamnes på eller aktuella anorektala missbildningar, allvarlig inflammation i tarmkanalen, såsom Crohns sjukdom, ulcerös kolit eller toxisk megacolon/megarectum, Hirschsprungs sjukdom)
- Celiaki, komjölksallergi
- Kirurgi: historia av gastrointestinal kirurgi relaterad eller möjligen relaterad till närvaron av förstoppning
- Laktosintolerant
Någon av följande kliniskt signifikanta abnormiteter i serumbiokemin:
- Serumaspartataminotransferas (ASAT) >1,5 gånger övre normalgräns (ULN) vid screening.
- Serumalaninaminotransferas (ALT) >1,5 gånger ULN vid screening.
- Totalt bilirubin utanför det åldersjusterade normalområdet, förutom för deltagare med Gilberts syndrom.
- Någon betydande underliggande leversjukdom.
- Deltagaren kan inte svälja IP:en (vätska eller surfplatta).
- Deltagaren är gravid eller planerar att bli gravid under studieperioden.
Att utvärderas före randomisering:
- Deltagaren har använt andra mediciner för att förhindra påverkan i stället för den medicin som tillhandahålls enligt protokollet.
- Deltagaren har använt icke-protokollgodkända mediciner för att inducera BMs under screeningsperioden eller disimpaction.
- Deltagaren har misslyckats med disimpact baserat på utredarens bedömning.
- Förvärring av depression och uppkomsten av självmordstankar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Del A: Placebo
Deltagare som väger <50 kg (kg) kommer att dra lika volymer från två flaskor placebo oral lösning för att ta hänsyn till den tilldelade dagliga dosen eller deltagare som väger ≥ 50 kg kommer att få två placebo orala tabletter, en gång dagligen (QD), under 12 veckor i del A. Prucaloprid matchande placebo (oral lösning eller tablett) kommer att doseras beroende på deltagarens kroppsvikt (BW) vid randomiseringsbesöket.
|
Prucaloprid-matchande placebo oral lösning eller orala tabletter.
|
|
Experimentell: Del A: Lågdos prukaloprid
Deltagare som väger <50 kg kommer att få 0,04 milligram per kilogram (mg/kg) prukaloprid oral lösning (kommer att dra den erforderliga volymen från en flaska med 0,4 milligram per milliliter [mg/ml] och en flaska placebo oral lösning), QD eller deltagare som väger ≥50 kg kommer att få en 2 milligram (mg) prucaloprid oral tablett och en placebo oral tablett, QD, under 12 veckor i del A. Prucalopride (oral lösning eller tablett) kommer att doseras beroende på deltagarens BW vid randomiseringen besök.
|
Prucaloprid oral lösning eller orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del A: Högdos Prucalopride
Deltagare som väger <50 kg kommer att få 0,08 mg/kg prukaloprid oral lösning (kommer att dra den erforderliga volymen från två flaskor med 0,4 mg/ml för att ta hänsyn till den tilldelade dagliga dosen), QD eller deltagare som väger ≥50 kg kommer att få två 2 mg av prucalopride orala tabletter, QD, under 12 veckors behandlingsperiod i del A. Prucalopride (oral lösning eller tablett) kommer att doseras beroende på deltagarens BW vid randomiseringsbesöket.
|
Prucaloprid oral lösning eller orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: Lågdos prukaloprid
Deltagare som väger <50 kg kommer att få 0,04 mg/kg prukaloprid oral lösning (kommer att dra den erforderliga volymen från en flaska med 0,4 mg/ml och en flaska placebo oral lösning för att ta hänsyn till den tilldelade dagliga dosen), QD eller deltagare som väger ≥ 50 kg kommer att få en 2 mg prucaloprid oral tablett och en placebo oral tablett, QD, i 36 veckor under den 40-veckors del B-perioden.
Prucaloprid (oral lösning eller tablett) kommer att doseras beroende på deltagarens BW vid randomiseringsbesöket.
|
Prucaloprid oral lösning eller orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: Högdos Prucalopride
Deltagare som väger <50 kg kommer att få 0,08 mg/kg prukaloprid oral lösning (kommer att dra den erforderliga volymen från två flaskor med 0,4 mg/ml för att ta hänsyn till den tilldelade dagliga dosen), QD eller deltagare som väger ≥50 kg kommer att få två 2 mg av prucaloprid orala tabletter, QD, under 36 veckor under den 40 veckor långa del B-perioden.
Prucaloprid (oral lösning eller tablett) kommer att doseras beroende på deltagarens BW vid randomiseringsbesöket.
|
Prucaloprid oral lösning eller orala tabletter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Förändring från baslinjen i genomsnittligt antal veckovisa spontana tarmrörelser (SBM) vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Spontan tarmrörelse definierades som en tarmrörelse som inte föregicks inom en period av 24 timmar av intag av räddningsmedicin.
Den genomsnittliga förändringen från baslinjen i antal SBM per vecka härledd från (e-dagbok) data, hos toaletttränade deltagare som var minst 3 år gamla insamlade under den placebokontrollerade delen (del A) bedömdes.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) och Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna behandling.
En TEAE definierades som varje händelse som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter påbörjandet av behandling med en prövningsprodukt (IP) eller läkemedel eller varje existerande händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för IP eller läkemedel.
En allvarlig biverkning (SAE) var varje ogynnsam medicinsk händelse (oavsett om den anses vara relaterad till prövningsprodukten eller inte) som vid vilken dos som helst: resulterar i dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd abnormitet/födelsedefekt, är en viktig medicinsk händelse.
|
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i kliniska laboratorieparametrar
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
Laboratorieparametrar inkluderade blodkemi, hematologi och urinanalys.
Utvärdering av kliniskt signifikanta laboratorieparametrar baserades på utredarens tolkning.
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar (inklusive hematologi, blodkemi och urinanalys) rapporterades.
|
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser från vitala tecken
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
Vitala tecken inkluderade mätning av puls, systoliskt och diastoliskt blodtryck.
Utvärdering av kliniskt signifikanta vitala tecken baserades på utredarens tolkning.
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken rapporterades.
|
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
|
Delarna A och B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) avvikelser
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
EKG inkluderade hjärtrytm, hjärtfrekvens, QRS-intervall, QT-intervall, RR-intervall och mätning av korrigerade QT (QTc) intervallparametrar.
Kliniskt signifikant EKG-bedömning baserades på utredarens tolkning.
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i EKG rapporterades.
|
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Förändring från baslinjen i deltagarnas veckoavföringskonsistens baserat på Bristol Stool Form Scale (BSFS) poäng vid vecka 12, kategoriserad efter ålder
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Bristol Stool Form Scale är en visuell skala med 7 poäng för att mäta avföringskonsistens, 1- Separata hårda klumpar, svåra att passera, 2- Korvformad, men klumpig, 3- Som en korv men med sprickor på ytan, 4- Som en korv eller orm, len och mjuk, 5- Mjuka bläckar med tydliga kanter, 6- Fluffiga bitar med trasiga kanter, en sörjig pall, 7- Vattnig, inga fasta bitar, helt flytande.
En poäng på 1 eller 2 indikerar förstoppning medan en poäng på 6 eller 7 indikerar diarré.
Ett bättre betyg (poäng 3 och 4 representerar idealisk avföring eftersom de är lätta att göra avföring samtidigt som de inte innehåller överskott av vätska, 5 indikerar genomsnittlig konsistens men brist på kostfiber) skulle trenda mot mitten av skalan (3 till 5).
Dagliga poäng summerades för att erhålla en veckopoäng som sträckte sig från 7 till 49 med högre poäng som tyder på diarré.
Data för detta utfallsmått rapporteras per åldersgruppsbifurkation.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Del A: Ändring från baslinjen i veckobelastningsresultat baserat på en 3-punkts Likert-skala vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Ansträngning bedömdes utifrån en 3-gradig Likert-skala: (1=inte alls, 2=lite, 3=mycket).
En högre poäng indikerar mycket ansträngning, dvs försämring av tillståndet.
Dagliga poäng summerades för att erhålla en veckopoäng som sträckte sig från 7 till 21 med högre poäng som tyder på mycket ansträngning.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Del A: Andel svarande baserat på bedömning av SBM
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
Spontan tarmrörelse definierades som en tarmrörelse som inte föregicks inom en period av 24 timmar av intag av räddningsmedicin.
Responder definierades som en deltagare med en ökning på ≥1 SBM per vecka jämfört med Baseline och ≥3 SBM per vecka under minst 9 av de 12 veckorna av placebokontrollerad del (del A), inklusive 3 av de senaste 4 veckorna .
Procentsatserna avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Baslinje till och med vecka 12
|
|
Del A: Andel deltagare med fekal inkontinens vid vecka 12
Tidsram: Vecka 12
|
Avföringsinkontinens definierades som oavsiktligt utstryk eller flytande avföring i underkläderna som inte beror på dålig avtorkning.
Avföringsinkontinens kan endast förekomma hos toaletttränade deltagare.
Icke-retentiv fekal inkontinens diagnostiseras (måste inkludera minst en månads historia hos ett barn med en utvecklingsålder äldre än 4 år för alla följande): (i) avföring på platser som är olämpliga för det sociokulturella sammanhanget, (ii) nej bevis på avföringsretention, och (iii) efter lämplig utvärdering kan fekal inkontinens inte förklaras av ett annat medicinskt tillstånd.
Procentsatserna avrundas till närmaste enstaka decimal.
|
Vecka 12
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Farmakokinetiska (PK) plasmakoncentrationer av prukaloprid
Tidsram: 1-3 timmar efter dosering vid baslinjen (dag 0), 14-26 timmar efter dosering vid vecka 4, 8 och 12
|
1-3 timmar efter dosering vid baslinjen (dag 0), 14-26 timmar efter dosering vid vecka 4, 8 och 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
13 november 2023
Avslutad studie (Faktisk)
13 november 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 februari 2021
Första postat (Faktisk)
18 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TAK-555-3010
- 2022-003221-22 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .