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Eine Studie von Prucaloprid für funktionelle Verstopfung bei Kindern und Jugendlichen

10. Mai 2024 aktualisiert von: Takeda

Phase 3, multizentrische, randomisierte Studie mit 2 verschiedenen Prucaloprid-Dosen, die männlichen und weiblichen pädiatrischen Probanden im Alter von 6 Monaten bis 17 Jahren mit funktioneller Obstipation verabreicht wurden, bestehend aus einem 12-wöchigen doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teil (Teil A) zur Bewertung Wirksamkeit und Sicherheit, gefolgt von einem 36-wöchigen doppelblinden Verlängerungsteil (Teil B), um die Langzeitsicherheit bis Woche 48 zu dokumentieren

Funktionelle Verstopfung ist ein Zustand, bei dem es sehr schwierig ist, einen Stuhl zu passieren, der nicht auf andere Gesundheitsprobleme oder die Einnahme von Medikamenten zurückzuführen ist. Diese Erkrankung tritt häufiger bei Kindern und Jugendlichen auf.

Diese Studie besteht aus 2 Teilen:

Das Hauptziel des 1. Teils der Studie ist es herauszufinden, ob ein Medikament namens Prucaloprid den Stuhlgang bei Kindern und Jugendlichen mit funktioneller Verstopfung verbessern kann. Ein weiteres Ziel ist es, Nebenwirkungen von 2 verschiedenen Prucaloprid-Dosen zu überprüfen. Das Hauptziel des 2. Teils der Studie besteht darin, weiterhin auf Nebenwirkungen von 2 verschiedenen Dosierungen von Prucaloprid zu prüfen.

Im 1. Teil prüft der Studienarzt beim ersten Besuch, wer teilnehmen kann. Teilnehmer, die teilnehmen, werden per Zufall für 1 von 3 Behandlungen ausgewählt.

  • Eine niedrige Dosis Prucaloprid einmal täglich.
  • Einmal täglich eine höhere Dosis Prucaloprid.
  • Einmal täglich ein Placebo. In dieser Studie sieht ein Placebo wie Prucaloprid aus, enthält aber kein Medikament. Die Teilnehmer werden 12 Wochen lang mit Prucaloprid oder einem Placebo behandelt.

Teilnehmer, die Prucaloprid eingenommen haben, werden mit dem 2. Teil der Studie fortfahren. Sie erhalten die gleiche Behandlung wie im 1. Teil der Studie. Sie werden ihre Behandlung weitere 36 Wochen fortsetzen. Teilnehmer, die im 1. Teil der Studie Placebo erhielten, erhalten im 2. Teil der Studie Prucaloprid. Sie werden zufällig für eine niedrige Dosis oder eine hohe Dosis von Prucaloprid ausgewählt.

Die Teilnehmer besuchen die Klinik einige Male während der Behandlung. Das Klinikpersonal wird die Teilnehmer oder ihre Eltern oder Betreuer während der gesamten Behandlung für eine Nachuntersuchung anrufen. 4 Wochen nach der letzten Behandlung ruft das Klinikpersonal die Teilnehmer oder ihre Eltern oder Betreuer für eine abschließende Untersuchung an.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus einem 12-wöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Teil (Teil A), gefolgt von einem 36-wöchigen doppelblinden Sicherheitserweiterungsteil (Teil B). Teilnehmer im Alter von 3 bis 17 Jahren sollen im Verhältnis 1:1:1 in die Niedrigdosisgruppe, Hochdosisgruppe oder passendes Placebo randomisiert werden (placebokontrollierter Teil [Teil A]). Nach Abschluss von Teil A werden die Teilnehmer der Placebo-Gruppe erneut im Verhältnis 1:1 in die Low-Dose-Gruppe oder die High-Dose-Gruppe randomisiert (Sicherheitserweiterung Teil [Teil B]). Die Randomisierung bei Eintritt in die Studie wird nach Status der Toilettenschulung stratifiziert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

175

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85745
        • Eclipse Clinical Research
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85741
        • Novak Clinical Research
    • California
      • Anaheim, California, Vereinigte Staaten, 92805
        • Advanced Research Center, Inc.
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Department of Pediatrics
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20016
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33012
        • Direct Helpers Research Center
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34741
        • Pediatric & Adult Research Center
      • Lakeland, Florida, Vereinigte Staaten, 33813
        • Auzmer Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33174
        • Florida Research Center, Inc.
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61636
        • Methodist Medical Center of Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61603
        • GI Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71118
        • Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
        • Baystate Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • CUMC Pediatrics-GI
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Gresham, Oregon, Vereinigte Staaten, 97030
        • Cyn3rgy Research & Development
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37922
        • GI For Kids
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Beaumont, Texas, Vereinigte Staaten, 77706
        • Tekton Research, Inc.
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75251
        • Cedar Health Research
      • Friendswood, Texas, Vereinigte Staaten, 77546
        • Allure Health LLC
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77087
        • Pediatric Associates
      • Richmond, Texas, Vereinigte Staaten, 77469
        • Pediatric Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer und/oder ihre Eltern/Betreuer/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter haben das Verständnis, die Fähigkeit und die Bereitschaft, die Studienverfahren und -beschränkungen vollständig einzuhalten.
  • Fähigkeit, freiwillig eine schriftliche, unterzeichnete und datierte (persönlich oder über Eltern/Betreuer/gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter) Einverständniserklärung/Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen.

Hinweis: Teilnehmer und/oder Elternteil(e)/Betreuer/gesetzlich bevollmächtigte(r) Vertreter (gegebenenfalls je nach Alter und örtlichen Vorschriften) können auch der spärlichen pharmakokinetischen (PK) Probenahme in dieser Studie zustimmen.

  • In Toiletten geübte Teilnehmer im Alter von 3 bis einschließlich 17 Jahren oder nicht in Toiletten geübte Teilnehmer im Alter von 6 Monaten bis einschließlich 17 Jahren.
  • Der Teilnehmer wiegt mindestens (>=) 5,5 Kilogramm (kg) (12 Pfund [lbs]).
  • Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Teilnehmer, die sexuell aktiv sind und sich bereit erklären, die geltenden Verhütungsanforderungen des Protokolls einzuhalten, oder Frauen im nicht gebärfähigen Alter.

Hinweis: Alle Teilnehmerinnen >= 12 Jahre und/oder Teilnehmerinnen unter (<) 12 Jahren, die mit der Menarche begonnen haben, müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben.

- Teilnehmer erfüllt modifizierte Rom-IV-Kriterien:

* Bei Kindern/Jugendlichen (> 4 Jahre) funktionelle Obstipation (H3a):

Die Teilnehmer müssen weniger als oder gleich (<=) 2 Defäkationen pro Woche und 1 oder mehr der folgenden Fälle mindestens einmal pro Woche für mindestens 1 Monat haben:

  • >= 1 Episode von Stuhlinkontinenz pro Woche (nur für Teilnehmer nach dem Erwerb von Toilettenkenntnissen).
  • Anamnese von zurückhaltender Körperhaltung oder übermäßiger gewollter Stuhlretention.
  • Geschichte von schmerzhaften oder harten Stuhlgang (BMs).
  • Vorhandensein einer großen fäkalen Masse im Rektum.
  • Geschichte von Stühlen mit großem Durchmesser, die die Toilette verstopfen können. Darüber hinaus erfüllt der Teilnehmer keine ausreichenden Kriterien für die Diagnose eines Reizdarmsyndroms (IBS) und die Symptome des Teilnehmers können nach angemessener Bewertung nicht vollständig durch eine andere Erkrankung erklärt werden.

Bei Säuglingen/Kleinkindern (im Alter von 6 Monaten bis <= 4 Jahren) funktionelle Obstipation (G7):

Die Teilnehmer müssen <= 2 Stuhlgänge pro Woche und >= 1 Monat von mindestens 1 der folgenden Dinge haben:

  • Geschichte der übermäßigen Stuhlretention
  • Geschichte von schmerzhaften oder harten BMs
  • Geschichte des Stuhls mit großem Durchmesser (in der Windel)
  • Vorhandensein einer großen fäkalen Masse im Rektum

Bei Toiletten trainierten Kindern können die folgenden zusätzlichen Kriterien verwendet werden:

  • Mindestens 1 Episode/Woche Inkontinenz nach dem Erlernen des Toilettengangs
  • Vorgeschichte von Stühlen mit großem Durchmesser, die die Toilette verstopfen könnten – Teilnehmer und/oder Elternteil(e)/Betreuer/Betreuer/gesetzlich bevollmächtigte(r) Vertreter sind bereit, jegliche Abführmittel während des Untersuchungszeitraums bis zur Erschlaffung abzusetzen, und erklären sich damit einverstanden, sich daran zu halten ggf. die im Protokoll festgelegten Disimpaction- und Rescue-Medikationsregeln.

Vor der Randomisierung zu evaluieren:

  • Der Teilnehmer hat während des Screening-Zeitraums und vor der Disimpaktion durchschnittlich < 3 SBMs (Stuhlgang) pro Woche.
  • Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (abhängig vom Alter des Teilnehmers) verpflichtet sich, das elektronische Tagebuch an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen vor der Entkräftung auszufüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder wiederkehrende Krankheit, die die Wirkung, Resorption oder Disposition des Prüfpräparats (IP) oder klinische oder Laborbewertungen beeinflussen könnte.
  • Alle klinisch signifikanten anormalen Befunde im Elektrokardiogramm (EKG), die auf eine Dysrhythmie oder Leitungsstörungen hinweisen (wie anormale Herzfrequenz, PR, QRS oder QT).
  • Schwere kardiovaskuläre Erkrankungen wie: Kardiomyopathie, Herzinsuffizienz, nicht korrigierte angeborene Herzfehler, symptomatische Klappenerkrankungen oder Septumdefekte.
  • Aktuelle oder relevante Vorgeschichte von körperlichen oder psychiatrischen Erkrankungen (z. schwerer Autismus, Depression usw.), jegliche medizinische Störung, die möglicherweise eine Behandlung erfordert oder es unwahrscheinlich macht, dass der Teilnehmer die Studie vollständig abschließt, oder jegliche Erkrankung, die ein unangemessenes Risiko durch das IP oder Verfahren darstellt.
  • Nicht remanente Stuhlinkontinenz.
  • Darmperforation oder -obstruktion aufgrund einer strukturellen oder funktionellen Störung der Darmwand, obstruktiver Ileus, schwere entzündliche Erkrankungen des Darmtrakts wie Morbus Crohn, Colitis ulcerosa und toxisches Megakolon/Megarektum.
  • Aktuelle Einnahme von Medikamenten (einschließlich rezeptfreier, pflanzlicher oder homöopathischer Präparate), die den untersuchten Zustand beeinflussen (verbessern oder verschlechtern) könnten (z. Opioide) oder könnte die Wirkung, Absorption oder Disposition des IP oder die klinische oder Laborbewertung beeinflussen. (Aktuelle Nutzung ist definiert als Nutzung innerhalb der letzten 5 Tage).

  • Teilnehmer mit eingeschränkter Nierenfunktion:

    • Teilnehmer <= 2 Jahre mit Serum-Kreatinin über dem Normalwert (Screening-Probenergebnisse unter Verwendung von pädiatrischen Referenzbereichen aus zentralen Labors).
    • Teilnehmer > 2 Jahre mit schwerer Nierenfunktionsstörung oder Nierenerkrankung im Endstadium (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m^2).
  • Bekannte oder vermutete Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber IP(s), eng verwandten Verbindungen oder einem der angegebenen Inhaltsstoffe.
  • Bekannte Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres.

  • Innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des IP in der aktuellen Studie:

    • Habe keine IP verwendet.
    • Sie wurden in eine klinische Studie (einschließlich Impfstoffstudien) aufgenommen, die die Verabreichung eines IP beinhalten kann oder nicht, das sich nach Ansicht des Prüfarztes auf diese Studie auswirken kann.
  • Der Teilnehmer verwendete Prucaloprid innerhalb von 10 Tagen vor der ersten Dosis des IP oder wurde zuvor erfolglos mit Prucaloprid behandelt.
  • Der Teilnehmer erfüllt die Rom-IV-Kriterien für andere funktionelle gastrointestinale Störungen bei Kindern/Jugendlichen (FGID) (H1–H2 und H3b).

  • Teilnehmer mit sekundären Verstopfungsursachen:

    • Endokrine Störungen (z. B. Hypopituitarismus, Hypothyreose, Hyperkalzämie, Phäochromozytom, Glucagon-produzierende Tumore), es sei denn, diese werden durch eine geeignete medizinische Therapie kontrolliert. Teilnehmer mit unkontrolliertem Diabetes mellitus sind auszuschließen
    • Stoffwechselstörungen (z. Porphyrie, Urämie, Hypokaliämie, Hypothyreose, Amyloid-Neuropathie), sofern dies nicht durch eine geeignete medizinische Therapie kontrolliert wird
    • Neurologische Erkrankungen (z. zerebrale Tumore, zerebrovaskuläre Unfälle, Multiple Sklerose, Meningozele, Aganglionose, Hypoganglionose, Hyperganglionose, autonome Neuropathie, Rückenmarksverletzung, Chagas-Krankheit
    • Organische Erkrankungen (bekannt oder vermutet) des Dickdarms (z. Obstruktion jeglicher Ursache, einschließlich Gallenobstruktion, Malignität, Darmperforation, obstruktiver Ileus, Pseudoobstruktion, Anamnese oder aktuelle anorektale Fehlbildungen, schwere Entzündung des Darmtrakts, wie Morbus Crohn, Colitis ulcerosa oder toxisches Megakolon/Megarektum, Morbus Hirschsprung)
    • Zöliakie, Kuhmilchallergie
    • Chirurgie: Magen-Darm-Operationen in der Vorgeschichte, die im Zusammenhang oder möglicherweise im Zusammenhang mit dem Vorhandensein von Verstopfung stehen
    • Laktoseintoleranz

  • Jede der folgenden klinisch signifikanten Anomalien der Serumbiochemie:

    • Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST) > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening.
    • Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) > 1,5-fache ULN beim Screening.
    • Gesamtbilirubin außerhalb des altersangepassten Normalbereichs, außer bei Teilnehmern mit Gilbert-Syndrom.
  • Jede signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das IP (Flüssigkeit oder Tablette) zu schlucken.
  • Die Teilnehmerin ist schwanger oder plant, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.

Vor der Randomisierung zu evaluieren:

  • Der Teilnehmer hat anstelle der im Protokoll vorgesehenen Medikamente andere Medikamente zur Linderung von Beeinträchtigungen verwendet.
  • Der Teilnehmer hat nicht im Protokoll zugelassene Medikamente verwendet, um während des Screeningzeitraums BMs oder Desimpaction zu induzieren.
  • Der Teilnehmer hat die Ernüchterung basierend auf der Einschätzung des Ermittlers nicht bestanden.
  • Verschlechterung der Depression und Auftreten von Selbstmordgedanken.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil A: Placebo
Teilnehmer mit einem Gewicht von < 50 Kilogramm (kg) beziehen gleiche Volumina aus zwei Flaschen Placebo-Lösung zum Einnehmen, um die zugewiesene Tagesdosis zu berücksichtigen, oder Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 50 kg erhalten einmal täglich (QD) zwei Placebo-Tabletten zum Einnehmen während 12 Wochen in Teil A. Das zu Prucaloprid passende Placebo (Lösung zum Einnehmen oder Tablette) wird abhängig vom Körpergewicht (BW) des Teilnehmers beim Randomisierungsbesuch dosiert.
Sonstiges: Placebo
Prucaloprid-passende Placebo-Lösung zum Einnehmen oder Tabletten zum Einnehmen.
Experimental: Teil A: Niedrig dosiertes Prucaloprid
Teilnehmer mit einem Gewicht von < 50 kg erhalten 0,04 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen (das erforderliche Volumen wird aus einer Flasche mit 0,4 Milligramm pro Milliliter [mg/ml] und einer Flasche Placebo-Lösung zum Einnehmen entnommen), QD oder Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 50 kg erhalten während 12 Wochen in Teil A eine 2 Milligramm (mg) orale Prucaloprid-Tablette und eine orale Placebo-Tablette (QD). Prucaloprid (Lösung zum Einnehmen oder Tablette) wird abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers bei der Randomisierung dosiert besuchen.
Arzneimittel: Prucaloprid
Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen oder Tabletten zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridsuccinat
Experimental: Teil A: Hochdosiertes Prucaloprid
Teilnehmer mit einem Gewicht von < 50 kg erhalten 0,08 mg/kg Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen (entnimmt das erforderliche Volumen aus zwei Flaschen mit 0,4 mg/ml, um die zugewiesene Tagesdosis zu berücksichtigen), QD oder Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 50 kg erhalten zwei 2 mg von Prucaloprid-Tabletten zum Einnehmen, QD, während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums in Teil A. Prucaloprid (Lösung zum Einnehmen oder Tablette) wird abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers beim Randomisierungsbesuch dosiert.
Arzneimittel: Prucaloprid
Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen oder Tabletten zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridsuccinat
Experimental: Teil B: Niedrig dosiertes Prucaloprid
Teilnehmer mit einem Gewicht von < 50 kg erhalten 0,04 mg/kg Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen (entnimmt das erforderliche Volumen aus einer Flasche mit 0,4 mg/ml und einer Flasche Placebo-Lösung zum Einnehmen, um die zugewiesene Tagesdosis zu berücksichtigen), QD oder Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 50 kg erhalten während des 40-wöchigen Teil-B-Zeitraums 36 Wochen lang eine 2 mg Prucaloprid-Tablette zum Einnehmen und eine Placebo-Tablette zum Einnehmen, QD. Prucaloprid (Lösung zum Einnehmen oder Tablette) wird abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers beim Randomisierungsbesuch dosiert.
Arzneimittel: Prucaloprid
Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen oder Tabletten zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridsuccinat
Experimental: Teil B: Hochdosiertes Prucaloprid
Teilnehmer mit einem Gewicht von < 50 kg erhalten 0,08 mg/kg Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen (entnimmt das erforderliche Volumen aus zwei Flaschen mit 0,4 mg/ml, um die zugewiesene Tagesdosis zu berücksichtigen), QD oder Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 50 kg erhalten zwei 2 mg von Prucaloprid-Tabletten zum Einnehmen, QD, für 36 Wochen während des 40-wöchigen Teil-B-Zeitraums. Prucaloprid (Lösung zum Einnehmen oder Tablette) wird abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers beim Randomisierungsbesuch dosiert.
Arzneimittel: Prucaloprid
Prucaloprid-Lösung zum Einnehmen oder Tabletten zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridsuccinat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung der durchschnittlichen wöchentlichen Anzahl spontaner Stuhlgänge (SBMs) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Als spontaner Stuhlgang wurde ein Stuhlgang definiert, dem nicht innerhalb eines Zeitraums von 24 Stunden die Einnahme von Notfallmedikamenten vorausging. Bewertet wurde die durchschnittliche Veränderung der Anzahl der SBMs pro Woche gegenüber dem Ausgangswert, die aus den (E-Tagebuch-)Daten bei auf Toiletten trainierten Teilnehmern abgeleitet wurde, die während des placebokontrollierten Teils (Teil A) mindestens 3 Jahre alt waren.
Ausgangswert, Woche 12
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie definiert, der ein pharmazeutisches Produkt verabreichte, das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung hatte. Ein TEAE wurde definiert als jedes Ereignis, das zu oder nach Beginn der Behandlung mit einem Prüfpräparat (IP) oder einem Arzneimittel auftritt oder sich manifestiert, oder als jedes bestehende Ereignis, das sich nach der Exposition gegenüber dem IP oder dem Arzneimittel in seiner Intensität oder Häufigkeit verschlimmert. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis (unabhängig davon, ob es im Zusammenhang mit dem Prüfpräparat steht oder nicht), das in jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert oder zu anhaltenden Folgen führt oder eine erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis ist.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei klinischen Laborparametern
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Zu den Laborparametern gehörten Blutchemie, Hämatologie und Urinanalyse. Die Beurteilung der klinisch signifikanten Laborparameter basierte auf der Interpretation durch den Prüfer. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter (einschließlich Hämatologie, Blutchemie und Urinanalyse) angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalzeichenanomalien
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Zu den Vitalfunktionen gehörten die Messung der Pulsfrequenz sowie des systolischen und diastolischen Blutdrucks. Die Beurteilung der klinisch signifikanten Vitalzeichen basierte auf der Interpretation des Untersuchers. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Das EKG umfasste die Messung von Herzrhythmus, Herzfrequenz, QRS-Intervallen, QT-Intervallen, RR-Intervallen und korrigierten QT-Intervallen (QTc). Die klinisch signifikante EKG-Beurteilung basierte auf der Interpretation durch den Prüfer. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im EKG gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung der wöchentlichen Stuhlkonsistenz der Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert basierend auf dem BSFS-Score (Bristol Stool Form Scale) in Woche 12, kategorisiert nach Alter
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Bristol Stool Form Scale ist eine 7-stufige visuelle Skala zur Messung der Stuhlkonsistenz: 1 – Separate harte Klumpen, schwer zu passieren, 2 – Wurstförmig, aber klumpig, 3 – Wie eine Wurst, aber mit Rissen auf der Oberfläche, 4 – Wie eine Wurst oder Schlange, glatt und weich, 5- Weiche Kleckse mit klaren Kanten, 6- Flauschige Stücke mit ausgefransten Kanten, ein matschiger Stuhl, 7- Wässrig, keine festen Stücke, völlig flüssig. Ein Wert von 1 oder 2 deutet auf Verstopfung hin, während ein Wert von 6 oder 7 auf Durchfall hinweist. Ein besserer Wert (Werte von 3 und 4 stehen für ideale Stühle, da sie leicht zu entleeren sind und keine überschüssige Flüssigkeit enthalten; 5 bedeutet durchschnittliche Konsistenz, aber Mangel an Ballaststoffen) tendiert zur Mitte der Skala (3 bis 5). Die täglichen Werte wurden summiert, um einen wöchentlichen Wert zwischen 7 und 49 zu erhalten, wobei höhere Werte auf Durchfall hindeuteten. Die Daten für dieses Ergebnismaß werden pro Altersgruppenaufteilung angegeben.
Ausgangswert, Woche 12
Teil A: Änderung des wöchentlichen Belastungsscores gegenüber dem Ausgangswert basierend auf einer 3-Punkte-Likert-Skala in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Belastung wurde anhand einer 3-Punkte-Likert-Skala bewertet: (1=überhaupt nicht, 2=ein wenig, 3=stark). Ein höherer Wert weist auf eine starke Belastung hin, d. h. auf eine Verschlechterung des Zustands. Die Tageswerte wurden summiert, um einen Wochenwert zwischen 7 und 21 zu erhalten, wobei höhere Werte auf eine starke Belastung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 12
Teil A: Prozentsatz der Responder basierend auf der Bewertung von SBMs
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Als spontaner Stuhlgang wurde ein Stuhlgang definiert, dem nicht innerhalb eines Zeitraums von 24 Stunden die Einnahme von Notfallmedikamenten vorausging. Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, der in mindestens 9 der 12 Wochen des placebokontrollierten Teils (Teil A), einschließlich 3 der letzten 4 Wochen, einen Anstieg von ≥ 1 SBM pro Woche im Vergleich zum Ausgangswert und ≥ 3 SBM pro Woche aufwies . Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Woche 12
Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit Stuhlinkontinenz in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Stuhlinkontinenz wurde definiert als unbeabsichtigtes Verschmieren oder flüssiger Stuhl in der Unterwäsche, der nicht auf schlechtes Abwischen zurückzuführen ist. Stuhlinkontinenz kann nur bei Teilnehmern auftreten, die sich mit der Toilette auskennen. Es wird eine nicht-retentive Stuhlinkontinenz diagnostiziert (bei einem Kind mit einem Entwicklungsalter von mehr als 4 Jahren muss eine Vorgeschichte von mindestens einem Monat für alle folgenden Fälle vorliegen): (i) Stuhlgang an Orten, die für den soziokulturellen Kontext ungeeignet sind, (ii) nein Anzeichen einer Stuhlretention und (iii) nach entsprechender Beurteilung kann die Stuhlinkontinenz nicht durch eine andere Erkrankung erklärt werden. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Pharmakokinetische (PK) Plasmakonzentrationen von Prucaloprid
Zeitfenster: 1–3 Stunden nach der Einnahme zu Studienbeginn (Tag 0), 14–26 Stunden nach der Einnahme in den Wochen 4, 8 und 12
1–3 Stunden nach der Einnahme zu Studienbeginn (Tag 0), 14–26 Stunden nach der Einnahme in den Wochen 4, 8 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-555-3010
  • 2022-003221-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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