A prukaloprid vizsgálata funkcionális székrekedés kezelésére gyermekeknél és tinédzsereknél
2024. május 10. frissítette: Takeda
3. fázis, multicentrikus, randomizált vizsgálat 2 különböző prukaloprid dózissal, 6 hónapos és 17 éves kor közötti, funkcionális székrekedésben szenvedő férfi és női gyermekgyógyászati alanyoknak, amely 12 hetes kettős vak, placebo-kontrollos részből áll (A rész) az értékelésig Hatékonyság és biztonság, amelyet 36 hetes kettős vak kiterjesztési rész (B rész) követ a hosszú távú biztonság dokumentálásához a 48. hétig
A funkcionális székrekedés olyan állapot, amikor nagyon nehéz a székletürítés, ami nem más egészségügyi probléma vagy szedett gyógyszerek miatt van. Ez az állapot gyakrabban fordul elő gyermekeknél és tinédzsereknél.
Ez a tanulmány 2 részből áll:
A tanulmány 1. részének fő célja annak megismerése, hogy a prukaloprid nevű gyógyszer javíthatja-e a bélmozgást funkcionális székrekedésben szenvedő gyermekek és tinédzserek esetében. Egy másik cél a prukaloprid 2 különböző dózisának mellékhatásainak ellenőrzése. A vizsgálat második részének fő célja a prukaloprid 2 különböző adagjának mellékhatásainak további ellenőrzése.
Az 1. részben az első vizit alkalmával a vizsgálati orvos ellenőrzi, hogy ki vehet részt. Azok a résztvevők, akik részt vesznek, 3 kezelésből 1-et véletlenül választanak ki.
- Alacsony adag prukaloprid naponta egyszer.
- Naponta egyszer nagyobb adag prukaloprid.
- Egy placebo naponta egyszer. Ebben a vizsgálatban a placebo prukalopridnak fog kinézni, de nem tartalmaz gyógyszert. A résztvevőket prukalopriddal vagy placebóval kezelik 12 héten keresztül.
A prukalopridot szedő résztvevők a vizsgálat 2. részében folytatják. Ugyanolyan kezelésben részesülnek, mint a vizsgálat 1. részében. További 36 hétig folytatják a kezelést. Azok a résztvevők, akik placebót szedtek a vizsgálat 1. részében, prukalopridot kapnak a vizsgálat 2. részében. Véletlenül kis vagy nagy dózisú prukalopridra választják ki őket.
A résztvevők a kezelés során néhány alkalommal meglátogatják a klinikát. A klinika személyzete az utolsó kezelés után 4 héttel telefonon is felhívja a résztvevőket, szüleiket vagy gondozóikat az ellenőrzés céljából, a klinika személyzete pedig felhívja a résztvevőket, szüleiket vagy gondozóikat a végső ellenőrzés céljából.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy 12 hetes kettős vak, placebo-kontrollos részből (A rész), majd egy 36 hetes kettős vak biztonsági kiterjesztésű részből (B rész) áll.
A 3 és 17 év közötti résztvevőket a tervek szerint 1:1:1 arányban randomizálják az alacsony dózisú csoporthoz, a nagy dózisú csoporthoz vagy a megfelelő placebóhoz (placebo-kontrollos rész [A rész]).
Az A rész befejezése után a placebo csoport résztvevőit 1:1 arányban újra véletlenszerűen besorolják az alacsony dózisú csoportba vagy a nagy dózisú csoportba (biztonsági kiterjesztési rész [B rész]).
A vizsgálatba való belépéskor a véletlenszerűsítést a WC-vel végzett státusz szerint kell rétegezni.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
175
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85745
- Eclipse Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85741
- Novak Clinical Research
-
-
California
-
Anaheim, California, Egyesült Államok, 92805
- Advanced Research Center, Inc.
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California, Davis Department of Pediatrics
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20016
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33012
- Direct Helpers Research Center
-
Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34741
- Pediatric & Adult Research Center
-
Lakeland, Florida, Egyesült Államok, 33813
- Auzmer Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33174
- Florida Research Center, Inc.
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61636
- Methodist Medical Center of Illinois
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61603
- GI Pediatric Subspecialty Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71118
- Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01199
- Baystate Health
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Neptune, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- CUMC Pediatrics-GI
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Gresham, Oregon, Egyesült Államok, 97030
- Cyn3rgy Research & Development
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37922
- GI For Kids
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Beaumont, Texas, Egyesült Államok, 77706
- Tekton Research, Inc.
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75251
- Cedar Health Research
-
Friendswood, Texas, Egyesült Államok, 77546
- Allure Health LLC
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77087
- Pediatric Associates
-
Richmond, Texas, Egyesült Államok, 77469
- Pediatric Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevők és/vagy szüleik/gondozóik/törvényesen felhatalmazott képviselő(ik) megértik, képesek és hajlandóak teljes mértékben megfelelni a tanulmányi eljárásoknak és korlátozásoknak.
- Önkéntes írásos, aláírt és keltezett (személyesen vagy szülő(k)/gondozó(k)/törvényesen meghatalmazott képviselők) útján) tájékozott beleegyezése/hozzájárulása adott esetben a vizsgálatban való részvételhez.
Megjegyzés: Ebben a vizsgálatban a résztvevők és/vagy szülő(k)/gondozó(k)/törvényesen felhatalmazott képviselő(k) (adott esetben az életkortól és a helyi szabályozástól függően) beleegyezést/hozzájárulást adhatnak a ritka farmakokinetikai (PK) mintavételhez.
- WC-vel képzett résztvevők 3 éves kortól 17 éves korig (beleértve), vagy WC-vel nem rendelkező résztvevők 6 hónapostól 17 éves korig.
- A résztvevő súlya nagyobb vagy egyenlő (>=) 5,5 kilogramm (kg) (12 font [lbs]).
- Férfi vagy nem terhes, nem szoptató női résztvevők, akik szexuálisan aktívak és vállalják, hogy megfelelnek a protokoll vonatkozó fogamzásgátló követelményeinek, vagy nem fogamzóképes nők.
Megjegyzés: Minden női résztvevőnek >= 12 éves és/vagy (<) 12 évnél fiatalabb női résztvevőnek, akinél megkezdődött a menarche, negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor.
- A résztvevő megfelel a módosított Róma IV kritériumoknak:
* Gyermekek/serdülők (4 évesnél idősebb) funkcionális székrekedés (H3a) esetén:
A résztvevőknek kevesebb vagy egyenlő (<=) 2 székletürítést kell végezniük hetente, és legalább 1 alkalommal az alábbiak közül legalább hetente egyszer, legalább 1 hónapon keresztül:
- >= heti 1 széklet-inkontinencia epizód (csak a résztvevőknél a tisztálkodási ismeretek elsajátítása után).
- Megtartó testtartás vagy túlzott akaratlagos székletvisszatartás a kórtörténetben.
- Fájdalmas vagy kemény bélmozgások anamnézisében (BM).
- Nagy széklettömeg jelenléte a végbélben.
- Nagy átmérőjű széklet története, amely akadályozhatja a WC-t. Ezenkívül a résztvevő nem tesz eleget az irritábilis bél szindróma (IBS) diagnózisának megfelelő kritériumainak, és megfelelő értékelés után a résztvevők tünetei nem magyarázhatók teljes mértékben más egészségügyi állapottal.
Csecsemők/kisgyermekek (6 hónapostól <= 4 éves korig) funkcionális székrekedés (G7):
A résztvevőknek hetente <= 2 székletürítést kell végezniük, és >= 1 hónapon keresztül az alábbiak közül legalább 1 alkalommal:
- Túlzott székletvisszatartás a kórtörténetben
- Fájdalmas vagy kemény BM-ek anamnézisében
- A nagy átmérőjű széklet története (a pelenkában)
- Nagy széklettömeg jelenléte a végbélben
WC-vel edzett gyermekek esetében a következő további kritériumok alkalmazhatók:
- Legalább 1 epizód/hét inkontinencia a tisztálkodási készség elsajátítása után
- Nagy átmérőjű széklet előfordulása, amely akadályozhatja a WC-t – A résztvevő és/vagy szülő(i)/gondozó(k)/törvényesen felhatalmazott képviselő(k) hajlandóak abbahagyni a hashajtók szedését a szűrési időszak alatt egészen a zavarásig, és vállalja, hogy betartja a protokollban meghatározott diszimpakciós és mentőgyógyszerezési szabályokat, ha vannak.
A véletlenszerű besorolás előtt értékelendő:
- A résztvevőnek átlagosan < 3 SBM (ürítés) van hetente a szűrési időszak alatt és a disimpakció előtt.
- A résztvevő vagy törvényes képviselője (a résztvevő életkorától függően) köteles az elektronikus naplót az elutasítás előtt legalább 7 egymást követő napon keresztül kitölteni.
Kizárási kritériumok:
- Jelenlegi vagy visszatérő betegség, amely befolyásolhatja a vizsgálati termék (IP) hatását, felszívódását vagy diszpozícióját, illetve a klinikai vagy laboratóriumi értékeléseket.
- Bármilyen klinikailag jelentős kóros lelet az elektrokardiogramon (EKG), amely ritmuszavarra vagy vezetési rendellenességekre utal (például kóros pulzusszám, PR, QRS vagy QT).
- Súlyos szív- és érrendszeri betegségek, mint például: kardiomiopátia, szívelégtelenség, korrigálatlan veleszületett szívbetegség, tünetekkel járó billentyű-rendellenességek vagy sövényhibák.
- Fizikai vagy pszichiátriai betegség jelenlegi vagy releváns kórtörténete (pl. súlyos autizmus, depresszió stb.), bármely olyan egészségügyi rendellenesség, amely kezelést igényelhet, vagy valószínűtlenné teszi, hogy a résztvevő teljesen befejezze a vizsgálatot, vagy bármely olyan állapot, amely indokolatlan kockázatot jelent az IP vagy az eljárások miatt.
- Nem visszatartó széklet inkontinencia.
- Bélperforáció vagy bélelzáródás a bélfal szerkezeti vagy funkcionális rendellenességei, obstruktív ileus, a bélrendszer súlyos gyulladásos állapotai, például Crohn-betegség, fekélyes vastagbélgyulladás és toxikus megacolon/megarectum miatt.
- Bármilyen olyan gyógyszer jelenlegi használata (beleértve a vény nélkül kapható, gyógynövény- vagy homeopátiás készítményeket is), amelyek befolyásolhatják (javíthatják vagy ronthatják) a vizsgált állapotot (pl. opioidok), vagy befolyásolhatják az IP hatását, felszívódását vagy diszpozícióját, vagy a klinikai vagy laboratóriumi értékelést. (Jelenlegi használat alatt az elmúlt 5 napon belüli használatot értjük).
Vesekárosodásban szenvedő résztvevők:
- 2 évesnél fiatalabb résztvevők, akiknek a szérum kreatininszintje magasabb a normálnál (a mintaeredmények szűrése a központi laboratóriumi gyermekgyógyászati referenciatartományok használatával).
- 2 évesnél idősebb résztvevők súlyos vesekárosodásban vagy végstádiumú vesebetegségben (becsült glomeruláris filtrációs ráta [eGFR] <30 ml/perc/1,73 m^2).
- Ismert vagy feltételezett intolerancia vagy túlérzékenység az IP(ek), közeli rokon vegyületekkel vagy a feltüntetett összetevők bármelyikével szemben.
- Alkohollal vagy más szerrel való visszaélés ismert története az elmúlt évben.
Az IP első adagját megelőző 30 napon belül a jelenlegi vizsgálatban:
- Bármilyen IP-t használtak.
- Olyan klinikai vizsgálatban vettek részt (beleértve az oltóanyag-vizsgálatokat is), amely magában foglalhatja vagy nem olyan IP beadását, amely a vizsgáló véleménye szerint hatással lehet erre a vizsgálatra.
- A résztvevő az IP első adagját megelőző 10 napon belül prukalopridot használt, vagy korábban sikertelenül kezelték prukalopriddal.
- A résztvevő megfelel a Róma IV. kritériumoknak az egyéb gyermek/serdülő funkcionális gyomor-bélrendszeri rendellenességek (FGID) (H1 - H2 és H3b) tekintetében.
Résztvevő a székrekedés másodlagos okaival:
- Endokrin rendellenességek (például hypopituitarismus, hypothyreosis, hypercalcaemia, pheochromocytoma, glukagon-termelő daganatok), kivéve, ha ezeket megfelelő orvosi terápiával szabályozzák. A nem kontrollált diabetes mellitusban szenvedőket ki kell zárni
- Anyagcserezavarok (pl. porfiria, urémia, hypokalaemia, hypothyreosis, amiloid neuropátia), kivéve, ha megfelelő orvosi terápiával szabályozzák
- Neurológiai rendellenességek (pl. agydaganatok, cerebrovascularis balesetek, sclerosis multiplex, meningocele, aganglionosis, hypoganglionosis, hyperganglionosis, autonóm neuropátia, gerincvelő sérülés, Chagas-kór
- A vastagbél szervi (ismert vagy gyanított) rendellenességei (pl. bármilyen okból eredő elzáródás, beleértve az epeelzáródást, rosszindulatú daganatot, bélperforációt, obstruktív ileust, pszeudo-elzáródást, a kórtörténetben szereplő vagy jelenlegi anorektális rendellenességeket, a bélrendszer súlyos gyulladását, például Crohn-betegséget, colitis ulcerosa vagy toxikus megacolon/megarectum, Hirschsprung-kór)
- Cöliákia, tehéntej allergia
- Műtét: gyomor-bélrendszeri műtétek a kórtörténetében, amelyek székrekedéshez kapcsolódnak vagy esetleg összefüggenek
- Laktóz intolerancia
A következő klinikailag jelentős szérum biokémiai eltérések bármelyike:
- A szérum aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normál érték felső határának (ULN) 1,5-szerese a szűréskor.
- A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) > 1,5-szerese a normálérték felső határának a szűréskor.
- Az összbilirubin az életkorhoz igazított normál tartományon kívül esik, kivéve a Gilbert-szindrómás résztvevőket.
- Bármilyen jelentős májbetegség.
- A résztvevő nem tudja lenyelni az IP-t (folyadék vagy tabletta).
- A résztvevő terhes vagy terhességet tervez a vizsgálati időszakban.
A véletlenszerű besorolás előtt értékelendő:
- A résztvevő a protokollban biztosított gyógyszeres kezelés helyett más hatáscsökkentő gyógyszert használt.
- A résztvevő nem protokoll szerint jóváhagyott gyógyszereket használt a BM indukálására a szűrési időszak vagy a diszimpakció során.
- A résztvevő a vizsgáló értékelése alapján meghiúsította az elutasítást.
- A depresszió súlyosbodása és az öngyilkossági gondolatok megjelenése.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: A rész: Placebo
Az 50 kg-nál (kg) alatti testtömegű résztvevők egyenlő mennyiséget vesznek ki két palack placebo belsőleges oldatból, hogy figyelembe vegyék a hozzárendelt napi adagot, vagy a 50 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők két orális placebo tablettát kapnak naponta egyszer (QD) a részben 12 héten keresztül. A. A prukaloprid placebót (belsőleges oldat vagy tabletta) a randomizációs vizit alkalmával a résztvevő testtömegétől (BW) függően adagolják.
|
Prukalopridnak megfelelő placebo belsőleges oldat vagy belsőleges tabletta.
|
|
Kísérleti: A rész: Alacsony dózisú prukaloprid
Az 50 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 0,04 milligramm per kilogramm (mg/kg) prukaloprid belsőleges oldatot kapnak (egy 0,4 milligramm per milliliteres [mg/ml] palackból és egy palack placebo belsőleges oldatból nyerik ki a szükséges térfogatot), QD ill. A ≥50 kg testtömegű résztvevők egy 2 milligramm (mg) prukaloprid orális tablettát és egy placebo orális tablettát (QD) kapnak 12 héten keresztül az A. részben. A prukaloprid (szájon át alkalmazandó oldat vagy tabletta) adagolása a résztvevő testtömegétől függően történik a randomizáláskor. látogatás.
|
Prukaloprid belsőleges oldat vagy belsőleges tabletta.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: A rész: Nagy dózisú prukaloprid
Az 50 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 0,08 mg/kg prukaloprid belsőleges oldatot kapnak (két 0,4 mg/ml-es palackból húzzák ki a szükséges térfogatot a hozzárendelt napi adag kiszámításához), a QD vagy az 50 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők két 2 mg-os adagot kapnak. A prukaloprid orális tabletták (QD) 12 hetes kezelési időszaka alatt az A. részben. A prukaloprid (belsőleges oldat vagy tabletta) adagolása a résztvevő testtömegétől függően történik a randomizációs vizit alkalmával.
|
Prukaloprid belsőleges oldat vagy belsőleges tabletta.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B rész: Alacsony dózisú prukaloprid
Az 50 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 0,04 mg/kg prukaloprid belsőleges oldatot kapnak (egy 0,4 mg/ml-es palackból és egy palack placebo belsőleges oldatból veszik ki a szükséges mennyiséget a hozzárendelt napi adag kiszámításához), QD vagy ≥ testtömegű résztvevők 50 kg egy 2 mg-os prukaloprid orális tablettát és egy placebo orális tablettát (QD) kap 36 héten keresztül a 40 hetes B rész időszak alatt.
A prukaloprid (belsőleges oldat vagy tabletta) adagolása a résztvevő testtömegétől függően történik a randomizációs vizit alkalmával.
|
Prukaloprid belsőleges oldat vagy belsőleges tabletta.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B rész: Nagy dózisú prukaloprid
Az 50 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 0,08 mg/kg prukaloprid belsőleges oldatot kapnak (két 0,4 mg/ml-es palackból húzzák ki a szükséges térfogatot a hozzárendelt napi adag kiszámításához), a QD vagy az 50 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők két 2 mg-os adagot kapnak. prukaloprid orális tabletták, QD, 36 hétig a 40 hetes B rész időszak alatt.
A prukaloprid (belsőleges oldat vagy tabletta) adagolása a résztvevő testtömegétől függően történik a randomizációs vizit alkalmával.
|
Prukaloprid belsőleges oldat vagy belsőleges tabletta.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: Változás az alapértékhez képest a spontán bélmozgások átlagos heti számában (SBM) a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A spontán székletürítést olyan székletürítésként határozták meg, amelyet 24 órán belül nem előzött meg mentőgyógyszer bevétele.
A placebo-kontrollos rész (A rész) során összegyűjtött, legalább 3 éves, WC-vel edzett résztvevők (e-napló) adataiból származó, heti SBM-ek számának kiindulási értékhez viszonyított átlagos változását értékelték.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A. és B. rész: Kezelési sürgős nemkívánatos eseményekben (TEAE) és kezelésben jelentkező súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, amikor egy klinikai vizsgálat résztvevője gyógyszert adott be, amely nem feltétlenül volt okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel.
A TEAE meghatározása szerint minden olyan esemény, amely egy vizsgálati termékkel (IP) vagy gyógyszerrel végzett kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában romlik az IP-nek vagy gyógyszernek való kitettséget követően.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény (függetlenül attól, hogy a vizsgálati készítménnyel kapcsolatos, vagy sem), amely bármilyen dózis esetén halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartósan vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos egészségügyi esemény.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
|
A és B rész: A klinikai laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős eltéréseivel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
A laboratóriumi paraméterek közé tartozott a vérkémia, a hematológia és a vizeletvizsgálat.
A klinikailag jelentős laboratóriumi paraméterek értékelése a vizsgálói értelmezésen alapult.
A laboratóriumi paraméterekben (beleértve a hematológiát, a vérkémiát és a vizeletvizsgálatot) klinikailag szignifikáns változást mutató résztvevők számát jelentették.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
|
A és B rész: Klinikailag jelentős életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
Az életjelek közé tartozott a pulzusszám, a szisztolés és a diasztolés vérnyomás mérése.
A klinikailag szignifikáns életjelek értékelése a vizsgáló értelmezésén alapult.
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
|
A és B rész: A klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
Az EKG tartalmazta a szívritmust, a pulzusszámot, a QRS-intervallumokat, a QT-intervallumokat, az RR-intervallumokat és a korrigált QT (QTc) intervallumok paramétereinek mérését.
A klinikailag jelentős EKG-értékelés a vizsgáló értelmezésén alapult.
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél az EKG klinikailag jelentős változása volt.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A résztvevők heti székletkonzisztenciájának változása az alapértékhez képest a Bristoli székletforma skála (BSFS) pontszáma alapján a 12. héten életkor szerint kategorizálva
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A Bristol székletforma skála egy 7 pontos vizuális skála a széklet konzisztenciájának mérésére, 1- Különálló kemény csomók, nehezen átjárhatóak, 2- Kolbász alakú, de csomós, 3- Mint egy kolbász, de repedésekkel a felületén, 4- Mint egy kolbász vagy kígyó, sima és puha, 5- Puha foltok tiszta élekkel, 6- Bolyhos darabok rongyos szélekkel, pépes széklet, 7- Vizes, szilárd darabok nélkül, teljesen folyékony.
Az 1-es vagy 2-es pontszám székrekedést, míg a 6-os vagy 7-es pontszám hasmenést jelez.
A jobb pontszám (a 3-as és a 4-es pontszám az ideális székletet jelenti, mivel könnyen üríthető, miközben nem tartalmaz felesleges folyadékot, az 5-ös az átlagos állagot, de az élelmi rost hiányát jelzi) a skála közepe felé irányul (3-tól 5-ig).
A napi pontszámokat összeadták, így 7-től 49-ig terjedő heti pontszámot kaptak, ahol a magasabb pontszámok hasmenést jeleztek.
Ennek az eredménymérőnek az adatai korcsoportonkénti bifurkációnként szerepelnek.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A rész: Változás az alapértékhez képest a heti erőkifejtési pontszámban egy 3 pontos Likert-skála alapján a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az erőlködést egy 3 fokozatú Likert-skála alapján értékeltük: (1=egyáltalán nem, 2=kicsit, 3=nagyon).
A magasabb pontszám sok megerőltetést, azaz az állapot rosszabbodását jelzi.
A napi pontszámokat összeadták, így 7-től 21-ig terjedő heti pontszámot kaptak, ahol a magasabb pontszámok nagy megerőltetést jeleznek.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A rész: A válaszadók százalékos aránya az SBM-ek értékelése alapján
Időkeret: Alapállás a 12. hétig
|
A spontán székletürítést olyan székletürítésként határozták meg, amelyet 24 órán belül nem előzött meg mentőgyógyszer bevétele.
A válaszadót olyan résztvevőként határozták meg, akinek a 12 hetes placebo-kontrollos rész (A rész) közül legalább 9 hetes növekedése ≥1 SBM hetente az alapvonalhoz képest és ≥ 3 SBM hetente, beleértve az elmúlt 4 hétből 3-at. .
A százalékokat a legközelebbi tizedesjegyre kerekítik.
|
Alapállás a 12. hétig
|
|
A rész: A széklet inkontinenciában szenvedők százalékos aránya a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
A széklet inkontinenciát úgy határozták meg, mint a fehérnemű nem szándékos elkenődését vagy folyékony székletét, amely nem a nem megfelelő törlésnek köszönhető.
Széklet inkontinencia csak vécére képzett résztvevőknél fordulhat elő.
Nem retentív széklet inkontinenciát diagnosztizálnak (a 4 évesnél idősebb gyermeknél legalább 1 hónapos anamnézist kell tartalmaznia az alábbi esetekben): (i) székletürítés a szociokulturális kontextusnak nem megfelelő helyeken, (ii) nem székletretenció bizonyítéka, és (iii) megfelelő értékelés után a széklet inkontinencia nem magyarázható más egészségügyi állapottal.
A százalékokat a legközelebbi tizedesjegyre kerekítik.
|
12. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A rész: A prukaloprid farmakokinetikai (PK) plazmakoncentrációi
Időkeret: 1-3 órával az adagolás után az alapvonalon (0. nap), 14-26 órával az adagolás után a 4., 8. és 12. héten
|
1-3 órával az adagolás után az alapvonalon (0. nap), 14-26 órával az adagolás után a 4., 8. és 12. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. július 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 16.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 10.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TAK-555-3010
- 2022-003221-22 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .