Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Prucalopride til funktionel obstipation hos børn og teenagere

10. maj 2024 opdateret af: Takeda

Fase 3, multicenter, randomiseret undersøgelse med 2 forskellige doser prucaloprid administreret til mandlige og kvindelige pædiatriske forsøgspersoner i alderen 6 måneder til 17 år med funktionel obstipation, bestående af en 12-ugers dobbeltblind, placebokontrolleret del (del A) til evaluering Effektivitet og sikkerhed efterfulgt af en 36-ugers dobbeltblind forlængelsesdel (del B) for at dokumentere langsigtet sikkerhed op til uge 48

Funktionel forstoppelse er en tilstand, hvor det er meget svært at få en afføring, som ikke skyldes andre sundhedsproblemer eller medicin, der tages. Denne tilstand er mere almindelig hos børn og teenagere.

Denne undersøgelse har 2 dele:

Hovedformålet med 1. del af undersøgelsen er at lære, om et lægemiddel kaldet prucaloprid kan forbedre afføringen hos børn og teenagere med funktionel forstoppelse. Et andet mål er at tjekke for bivirkninger fra 2 forskellige doser prucaloprid. Hovedformålet med 2. del af undersøgelsen er at fortsætte med at tjekke for bivirkninger fra 2 forskellige doser prucaloprid.

I 1. del vil studielægen ved første besøg tjekke, hvem der kan deltage. Deltagere, der deltager, vil tilfældigt blive udvalgt til 1 ud af 3 behandlinger.

  • En lav dosis prucaloprid én gang dagligt.
  • En højere dosis prucaloprid én gang dagligt.
  • Placebo én gang om dagen. I denne undersøgelse vil en placebo ligne prucaloprid, men vil ikke have nogen medicin i sig. Deltagerne vil blive behandlet med prucaloprid eller placebo i 12 uger.

Deltagere, der tog prucaloprid, vil fortsætte til 2. del af undersøgelsen. De vil have samme behandling, som de fik i 1. del af undersøgelsen. De vil fortsætte med deres behandling i yderligere 36 uger. Deltagere, der fik placebo i 1. del af undersøgelsen, vil modtage prucaloprid i 2. del af undersøgelsen. De vil blive udvalgt til en lav dosis eller en høj dosis prucaloprid tilfældigt.

Deltagerne vil besøge klinikken et par gange under behandlingen. Klinikkens personale vil også ringe til deltagerne, eller deres forældre eller pårørende under hele behandlingen til kontrol 4 uger efter sidste behandling, klinikpersonalet vil ringe til deltagerne eller deres forældre eller pårørende for en sidste kontrol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af en 12-ugers dobbeltblind, placebokontrolleret del (del A) efterfulgt af en 36-ugers dobbeltblind sikkerhedsforlængelsedel (del B). Deltagere i alderen 3 til 17 år er planlagt til randomisering i forholdet 1:1:1 til lavdosisgruppen, højdosisgruppen eller matchende placebo (placebokontrolleret del [Del A]). Efter afslutning af del A vil deltagere i placebogruppen blive re-randomiseret i et 1:1-forhold til lavdosisgruppen eller højdosisgruppen (sikkerhedsforlængelsedel [del B]). Randomisering ved studiestart vil blive stratificeret efter toiletuddannet status.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85745
        • Eclipse Clinical Research
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85741
        • Novak Clinical Research
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Advanced Research Center, Inc.
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Department of Pediatrics
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20016
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33012
        • Direct Helpers Research Center
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
        • Pediatric & Adult Research Center
      • Lakeland, Florida, Forenede Stater, 33813
        • Auzmer Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33174
        • Florida Research Center, Inc.
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61636
        • Methodist Medical Center of Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61603
        • GI Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71118
        • Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Forenede Stater, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • CUMC Pediatrics-GI
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Gresham, Oregon, Forenede Stater, 97030
        • Cyn3rgy Research & Development
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37922
        • GI For Kids
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Beaumont, Texas, Forenede Stater, 77706
        • Tekton Research, Inc.
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
        • Cedar Health Research
      • Friendswood, Texas, Forenede Stater, 77546
        • Allure Health LLC
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77087
        • Pediatric Associates
      • Richmond, Texas, Forenede Stater, 77469
        • Pediatric Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere og/eller deres forældre/plejere/lovligt autoriserede repræsentanter har forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer og begrænsninger.
  • Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via forældre[s]/plejer[er]/juridisk repræsentant[er]) informeret samtykke/samtykke, alt efter hvad der er relevant for at deltage i undersøgelsen.

Bemærk: Deltagere og/eller forældre/plejere/lovligt autoriserede repræsentanter (hvor det er relevant afhængigt af alder og lokal lovgivning) kan også give samtykke/samtykke til den sparsomme farmakokinetiske (PK) prøveudtagning i denne undersøgelse.

  • Toilettrænede deltagere 3 år til 17 år inklusive, eller ikke-toilettrænede deltagere 6 måneder til 17 år inklusive.
  • Deltageren vejer mere end eller lig med (>=) 5,5 kilogram (kg) (12 pund [lbs]).
  • Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige deltagere, der er seksuelt aktive og accepterer at overholde de gældende præventionskrav i protokollen eller kvinder i ikke-fertil alder.

Bemærk: Alle kvindelige deltagere >= 12 år og/eller kvindelige deltagere under (<) 12 år, der har startet menarche, skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningen.

- Deltager opfylder ændrede Rom IV-kriterier:

* For barn/unge (i alderen > 4 år) funktionel obstipation (H3a):

Deltagerne skal have mindre end eller lig med (<=) 2 afføringer om ugen og 1 eller flere af følgende forekommende mindst én gang om ugen i mindst 1 måned:

  • >= 1 episode af fækal inkontinens om ugen (kun for deltagere efter erhvervelse af toiletfærdigheder).
  • Anamnese med tilbageholdende kropsholdning eller overdreven viljetilbageholdelse af afføring.
  • Anamnese med smertefulde eller hårde afføringer (BM'er).
  • Tilstedeværelse af stor fækal masse i endetarmen.
  • Historie om afføring med stor diameter, der kan blokere toilettet. Derudover opfylder deltageren ikke tilstrækkelige kriterier for en diagnose af irritabel tyktarm (IBS), og efter passende evaluering kan deltagerens symptomer ikke fuldt ud forklares med en anden medicinsk tilstand.

For spædbørn/småbørn (i alderen 6 måneder til <= 4 år) funktionel obstipation (G7):

Deltagerne skal have <= 2 afføringer om ugen og >= 1 måned af mindst 1 af følgende:

  • Historie med overdreven afføringsophobning
  • Anamnese med smertefulde eller hårde BM'er
  • Historie om afføring med stor diameter (i bleen)
  • Tilstedeværelse af en stor fækal masse i endetarmen

Hos toilettrænede børn kan følgende yderligere kriterier anvendes:

  • Mindst 1 episode/uge med inkontinens efter erhvervelse af toiletfærdigheder
  • Historik med afføring med stor diameter, som kan blokere toilettet - Deltager og/eller forældre/plejepersonale/lovligt autoriserede repræsentanter er villig til at seponere eventuelle afføringsmidler i screeningsperioden indtil afbrydelse og accepterer at overholde de protokolspecificerede regler for afværgning og redningsmedicin, hvis det er relevant.

Skal evalueres før randomisering:

  • Deltageren har et gennemsnit på < 3 SBM'er (afføring) om ugen i screeningsperioden og før afføringen.
  • Deltageren eller juridisk autoriseret repræsentant (afhængig af deltagerens alder) er i overensstemmelse med at udfylde den elektroniske dagbog i mindst 7 på hinanden følgende dage forud for afvisningen.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel eller tilbagevendende sygdom, der kan påvirke virkningen, absorptionen eller dispositionen af ​​forsøgsproduktet (IP), eller kliniske eller laboratoriemæssige vurderinger.
  • Alle klinisk signifikante abnorme fund på elektrokardiogrammet (EKG), der indikerer en dysrytmi eller ledningsabnormiteter (såsom unormal hjertefrekvens, PR, QRS eller QT).
  • Større kardiovaskulær sygdom såsom: kardiomyopati, hjerteinsufficiens, ukorrigeret medfødt hjertesygdom, symptomatiske klaplidelser eller septumdefekter.
  • Aktuel eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sygdom (f. svær autisme, depression osv.), enhver medicinsk lidelse, der kan kræve behandling eller gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre undersøgelsen fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra IP eller procedurer.
  • Ikke-retentiv fækal inkontinens.
  • Intestinal perforation eller obstruktion på grund af strukturel eller funktionel lidelse i tarmvæggen, obstruktiv ileus, alvorlige betændelsestilstande i tarmkanalen, såsom Crohns sygdom, colitis ulcerosa og toksisk megacolon/megarectum.
  • Nuværende brug af enhver medicin (herunder håndkøbs-, urte- eller homøopatiske præparater), der kan påvirke (forbedre eller forværre) den tilstand, der undersøges (f.eks. opioider), eller kan påvirke virkningen, absorptionen eller disponeringen af ​​IP eller klinisk eller laboratorievurdering. (Nuværende brug er defineret som brug inden for de seneste 5 dage).

  • Deltagere med nedsat nyrefunktion:

    • Deltagere <= 2 år med serumkreatinin højere end normalt (screening af prøveresultater ved hjælp af pædiatriske referenceintervaller i centrallaboratoriet).
    • Deltagere > 2 år med alvorligt nedsat nyrefunktion eller nyresygdom i slutstadiet (estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
  • Kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for IP(erne), nært beslægtede forbindelser eller nogen af ​​de angivne ingredienser.
  • Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år.

  • Inden for 30 dage før den første dosis af IP i den aktuelle undersøgelse:

    • Har brugt enhver IP.
    • Er blevet tilmeldt en klinisk undersøgelse (herunder vaccineundersøgelser), som muligvis eller ikke kan omfatte administration af en IP, som efter investigators mening kan påvirke denne undersøgelse.
  • Deltageren brugte prucaloprid inden for 10 dage før den første dosis af IP eller er blevet behandlet uden held med prucaloprid før.
  • Deltageren opfylder Rom IV-kriterierne for andre børn/ungdomsfunktionelle gastrointestinale lidelser (FGID) (H1 - H2 og H3b).

  • Deltager med sekundære årsager til forstoppelse:

    • Endokrine lidelser (f.eks. hypopituitarisme, hypothyroidisme, hypercalcæmi, fæokromocytom, glukagonproducerende tumorer), medmindre disse kontrolleres af passende medicinsk behandling. Deltager med ukontrolleret diabetes mellitus skal udelukkes
    • Metaboliske forstyrrelser (f. porfyri, uræmi, hypokaliæmi, hypothyroidisme, amyloid neuropati), medmindre det kontrolleres af passende medicinsk behandling
    • Neurologiske lidelser (f. cerebrale tumorer, cerebrovaskulære ulykker, multipel sklerose, meningocele, aganglionose, hypoganglionose, hyperganglionose, autonom neuropati, rygmarvsskade, Chagas sygdom
    • Organiske lidelser (kendte eller mistænkte) i tyktarmen (f.eks. obstruktion af enhver årsag, herunder galdeobstruktion, malignitet, intestinal perforation, obstruktiv ileus, pseudo-obstruktion, historie med eller aktuelle anorektale misdannelser, alvorlig betændelse i tarmkanalen, såsom Crohns sygdom, colitis ulcerosa eller toksisk megacolon/megarectum, Hirschsprungs sygdom)
    • Cøliaki, komælksallergi
    • Kirurgi: historie med gastrointestinal kirurgi relateret til eller muligvis relateret til tilstedeværelsen af ​​forstoppelse
    • Laktoseintolerance

  • Enhver af følgende klinisk signifikante abnormiteter i serumbiokemi:

    • Serumaspartataminotransferase (AST) >1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) ved screening.
    • Serum alanin aminotransferase (ALT) >1,5 gange ULN ved screening.
    • Total bilirubin uden for det aldersjusterede normalområde, bortset fra deltagere med Gilberts syndrom.
  • Enhver væsentlig underliggende leversygdom.
  • Deltageren er ikke i stand til at sluge IP'en (væske eller tablet).
  • Deltageren er gravid eller planlægger at blive gravid i studieperioden.

Skal evalueres før randomisering:

  • Deltageren har brugt anden disimpact medicin i stedet for den protokolleverede medicin.
  • Deltageren har brugt ikke-protokolgodkendt medicin til at fremkalde BM'er under screeningsperioden eller disimpaction.
  • Deltageren har undladt at blive afskrækket baseret på efterforskerens vurdering.
  • Forværring af depression og fremkomst af selvmordstanker.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltagere, der vejer <50 kg (kg) vil trække lige store mængder fra to flasker placebo oral opløsning for at tage højde for den daglige dosis, eller deltagere, der vejer ≥ 50 kg vil modtage to placebo orale tabletter, én gang dagligt (QD), i løbet af 12 uger i del A. Prucaloprid matchende placebo (oral opløsning eller tablet) vil blive doseret afhængigt af deltagerens kropsvægt (BW) ved randomiseringsbesøget.
Andet: Placebo
Prucaloprid-matchende placebo oral opløsning eller orale tabletter.
Eksperimentel: Del A: Lavdosis Prucalopride
Deltagere, der vejer <50 kg, vil modtage 0,04 milligram pr. deltagere, der vejer ≥50 kg, vil modtage én 2 milligram (mg) prucaloprid oral tablet og én placebo oral tablet, QD, i løbet af 12 uger i del A. Prucaloprid (oral opløsning eller tablet) vil blive doseret afhængigt af deltagerens BW ved randomiseringen besøg.
Medicin: Prucalopride
Prucaloprid oral opløsning eller orale tabletter.
Andre navne:
  • TAK-555
  • Prucaloprid succinat
Eksperimentel: Del A: Højdosis Prucalopride
Deltagere, der vejer <50 kg, vil modtage 0,08 mg/kg prucaloprid oral opløsning (vil trække det nødvendige volumen fra to flasker på 0,4 mg/ml for at tage højde for den tildelte daglige dosis), QD eller deltagere, der vejer ≥50 kg, vil modtage to 2 mg prucaloprid orale tabletter, QD, i løbet af 12 ugers behandlingsperiode i del A. Prucaloprid (oral opløsning eller tablet) vil blive doseret afhængigt af deltagerens BW ved randomiseringsbesøget.
Medicin: Prucalopride
Prucaloprid oral opløsning eller orale tabletter.
Andre navne:
  • TAK-555
  • Prucaloprid succinat
Eksperimentel: Del B: Lavdosis Prucalopride
Deltagere, der vejer <50 kg, vil modtage 0,04 mg/kg prucaloprid oral opløsning (vil trække det nødvendige volumen fra en flaske med 0,4 mg/ml og en flaske placebo oral opløsning for at tage højde for den tildelte daglige dosis), QD eller deltagere, der vejer ≥ 50 kg vil modtage en 2 mg prucaloprid oral tablet og en placebo oral tablet, QD, i 36 uger i løbet af den 40-ugers del B periode. Prucaloprid (oral opløsning eller tablet) vil blive doseret afhængigt af deltagerens BW ved randomiseringsbesøget.
Medicin: Prucalopride
Prucaloprid oral opløsning eller orale tabletter.
Andre navne:
  • TAK-555
  • Prucaloprid succinat
Eksperimentel: Del B: Højdosis Prucalopride
Deltagere, der vejer <50 kg, vil modtage 0,08 mg/kg prucaloprid oral opløsning (vil trække det nødvendige volumen fra to flasker på 0,4 mg/ml for at tage højde for den tildelte daglige dosis), QD eller deltagere, der vejer ≥50 kg, vil modtage to 2 mg prucaloprid orale tabletter, QD, i 36 uger i løbet af den 40-ugers del B-periode. Prucaloprid (oral opløsning eller tablet) vil blive doseret afhængigt af deltagerens BW ved randomiseringsbesøget.
Medicin: Prucalopride
Prucaloprid oral opløsning eller orale tabletter.
Andre navne:
  • TAK-555
  • Prucaloprid succinat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline i det gennemsnitlige antal ugentlige antal spontane tarmbevægelser (SBM'er) i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Spontan afføring blev defineret som en afføring, der ikke inden for en periode på 24 timer blev forudgået af indtagelse af redningsmedicin. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i antallet af SBM'er om ugen afledt af (e-dagbogs) dataene hos toilettrænede deltagere, som var mindst 3 år gamle, indsamlet under den placebokontrollerede del (del A) blev vurderet.
Baseline, uge ​​12
Del A og B: Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er) og akutte alvorlige bivirkninger i behandling (TESAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med et forsøgsprodukt (IP) eller lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej), der ved enhver dosis: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, er en vigtig medicinsk begivenhed.
Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Del A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Laboratorieparametre omfattede blodkemi, hæmatologi og urinanalyse. Vurdering af klinisk signifikante laboratorieparametre var baseret på investigator-fortolkning. Antallet af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre (inklusive hæmatologi, blodkemi og urinanalyse) blev rapporteret.
Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Del A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegnabnormiteter
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Vitale tegn omfattede måling af puls, systolisk og diastolisk blodtryk. Vurdering af klinisk signifikante vitale tegn var baseret på efterforskerens fortolkning. Antallet af deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn blev rapporteret.
Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Del A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52
EKG inkluderede hjerterytme, hjertefrekvens, QRS-intervaller, QT-intervaller, RR-intervaller og måling af korrigerede QT-intervaller (QTc)-intervaller. Klinisk signifikant EKG-vurdering var baseret på investigator-fortolkning. Antallet af deltagere med klinisk signifikante ændringer i EKG blev rapporteret.
Fra første dosis af studielægemidlet op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline i deltagernes ugentlige afføringskonsistens baseret på Bristol Stool Form Scale (BSFS) score i uge 12 kategoriseret efter alder
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Bristol Stool Form Scale er en 7-trins visuel skala til at måle afføringens konsistens, 1- Separate hårde klumper, svære at passere, 2- Pølseformet, men klumpet, 3- Som en pølse, men med revner på overfladen, 4- Som en pølse eller slange, glat og blød, 5- Bløde klatter med tydelige kanter, 6- Fluffy stykker med pjaltede kanter, en grødet afføring, 7- Vandig, ingen faste stykker, helt flydende. En score på 1 eller 2 indikerer forstoppelse, mens en score på 6 eller 7 indikerer diarré. En bedre score (score på 3 og 4 repræsenterer ideel afføring, da de er lette at afføre, mens de ikke indeholder overskydende væske, 5 indikerer gennemsnitlig konsistens, men mangel på kostfibre) vil vende mod midten af ​​skalaen (3 til 5). Daglige scores blev summeret for at opnå en ugentlig score fra 7 til 49 med højere score, der indikerer diarré. Data for dette resultatmål er rapporteret pr. aldersgruppebifurkation.
Baseline, uge ​​12
Del A: Ændring fra baseline i ugentlig belastningsscore baseret på en 3-punkts Likert-skala i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Straining blev vurderet ud fra en 3-punkts Likert-skala: (1=slet ikke, 2=lidt, 3=meget). En højere score indikerer meget belastning, dvs. forværring af tilstanden. Daglige scores blev summeret for at opnå en ugentlig score fra 7 til 21 med højere score, der indikerer meget belastning.
Baseline, uge ​​12
Del A: Procentdel af respondenter baseret på vurdering af SBM'er
Tidsramme: Baseline til og med uge 12
Spontan afføring blev defineret som en afføring, der ikke inden for en periode på 24 timer blev forudgået af indtagelse af redningsmedicin. Responder blev defineret som en deltager med en stigning på ≥1 SBM pr. uge sammenlignet med baseline og ≥3 SBMs pr. uge i mindst 9 ud af de 12 uger af placebokontrolleret del (del A), inklusive 3 af de sidste 4 uger . Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Baseline til og med uge 12
Del A: Procentdel af deltagere med fækal inkontinens i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Fækal inkontinens blev defineret som utilsigtet udtværing eller flydende afføring i undertøjet, der ikke skyldes dårlig aftørring. Fækal inkontinens kan kun forekomme hos toilettrænede deltagere. Ikke-retentiv fækal inkontinens diagnosticeres (skal omfatte mindst en måneds historie hos et barn med en udviklingsalder ældre end 4 år for alle følgende): (i) afføring på steder, der er upassende i forhold til den sociokulturelle kontekst, (ii) nej tegn på fækal retention, og (iii) efter passende evaluering kan den fækale inkontinens ikke forklares med en anden medicinsk tilstand. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Uge 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Farmakokinetiske (PK) Plasmakoncentrationer af Prucaloprid
Tidsramme: 1-3 timer efter dosis ved baseline (dag 0), 14-26 timer efter dosis i uge 4, 8 og 12
1-3 timer efter dosis ved baseline (dag 0), 14-26 timer efter dosis i uge 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

13. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-555-3010
  • 2022-003221-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner