Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Prucalopride voor functionele constipatie bij kinderen en tieners

10 mei 2024 bijgewerkt door: Takeda

Multicenter, gerandomiseerde fase 3-studie met 2 verschillende doses prucalopride toegediend aan mannelijke en vrouwelijke pediatrische proefpersonen van 6 maanden tot 17 jaar met functionele constipatie, bestaande uit een 12 weken durend dubbelblind, placebogecontroleerd deel (deel A) om te evalueren Werkzaamheid en veiligheid Gevolgd door een 36 weken durend dubbelblind extensiedeel (deel B) om de veiligheid op lange termijn tot week 48 te documenteren

Functionele constipatie is een aandoening waarbij het erg moeilijk is om een ​​ontlasting te passeren die niet te wijten is aan een ander gezondheidsprobleem of aan het gebruik van medicijnen. Deze aandoening komt vaker voor bij kinderen en tieners.

Deze studie bestaat uit 2 delen:

Het belangrijkste doel van het eerste deel van het onderzoek is na te gaan of een geneesmiddel genaamd prucalopride de stoelgang kan verbeteren bij kinderen en tieners met functionele constipatie. Een ander doel is om te controleren op bijwerkingen van 2 verschillende doses prucalopride. Het belangrijkste doel van het 2e deel van de studie is om door te gaan met het controleren op bijwerkingen van 2 verschillende doses prucalopride.

In het 1e deel, bij het eerste bezoek, kijkt de onderzoeksdokter wie er kan deelnemen. Deelnemers die deelnemen worden door toeval uitgekozen voor 1 van de 3 behandelingen.

  • Eenmaal daags een lage dosis prucalopride.
  • Eenmaal daags een hogere dosis prucalopride.
  • Een keer per dag een placebo. In dit onderzoek ziet een placebo eruit als prucalopride, maar bevat het geen geneesmiddel. Deelnemers worden gedurende 12 weken behandeld met prucalopride of een placebo.

Deelnemers die prucalopride gebruikten, gaan door naar het 2e deel van de studie. Ze krijgen dezelfde behandeling als in het eerste deel van de studie. Ze gaan nog 36 weken door met hun behandeling. Deelnemers die in het 1e deel van de studie een placebo namen, krijgen in het 2e deel van de studie prucalopride. Ze worden bij toeval uitgekozen voor een lage dosis of een hoge dosis prucalopride.

Tijdens de behandeling zullen de deelnemers de kliniek een paar keer bezoeken. De kliniekmedewerkers bellen ook de deelnemers of hun ouders of verzorgers tijdens de behandeling voor een controle 4 weken na de laatste behandeling, de kliniekmedewerkers bellen de deelnemers of hun ouders of verzorgers voor een laatste controle.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie bestaat uit een 12 weken durend dubbelblind, placebogecontroleerd deel (Deel A) gevolgd door een 36 weken durend dubbelblind veiligheidsuitbreidingsdeel (Deel B). Deelnemers van 3 tot 17 jaar worden gepland voor randomisatie in een verhouding van 1:1:1 naar de groep met lage dosis, groep met hoge dosis, of overeenkomende placebo (placebogecontroleerd deel [Deel A]). Na afronding van deel A worden deelnemers aan de placebogroep opnieuw gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar de lage dosisgroep of de hoge dosisgroep (veiligheidsuitbreiding deel [deel B]). Randomisatie bij aanvang van de studie zal worden gestratificeerd op basis van zindelijkheidstraining.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

175

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85745
        • Eclipse Clinical Research
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85741
        • Novak Clinical Research
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
        • Advanced Research Center, Inc.
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Department of Pediatrics
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20016
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33012
        • Direct Helpers Research Center
      • Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34741
        • Pediatric & Adult Research Center
      • Lakeland, Florida, Verenigde Staten, 33813
        • Auzmer Research
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33174
        • Florida Research Center, Inc.
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Health - APH Center for Digestive Health and Nutrition
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61636
        • Methodist Medical Center of Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61603
        • GI Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71118
        • Willis-Knighton Center for Pediatric Gastroenterology & Advanced Endoscopy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Baystate Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Verenigde Staten, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • CUMC Pediatrics-GI
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Gresham, Oregon, Verenigde Staten, 97030
        • Cyn3rgy Research & Development
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37922
        • GI For Kids
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Beaumont, Texas, Verenigde Staten, 77706
        • Tekton Research, Inc.
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75251
        • Cedar Health Research
      • Friendswood, Texas, Verenigde Staten, 77546
        • Allure Health LLC
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77087
        • Pediatric Associates
      • Richmond, Texas, Verenigde Staten, 77469
        • Pediatric Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers en/of hun ouder(s)/verzorger(s)/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) hebben begrip, vermogen en bereidheid om de onderzoeksprocedures en -beperkingen volledig na te leven.
  • Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke, ondertekende en gedateerde (persoonlijk of via ouder[s]/verzorger[s]/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger[s]) geïnformeerde toestemming/instemming te geven voor deelname aan het onderzoek.

Opmerking: deelnemers en/of ouder(s)/verzorger(s)/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) (indien van toepassing afhankelijk van leeftijd en lokale regelgeving) kunnen ook toestemming geven/instemmen met de schaarse farmacokinetische (PK) bemonstering in dit onderzoek.

  • Zindelijke deelnemers van 3 jaar tot en met 17 jaar, of niet-zindelijke deelnemers van 6 maanden tot en met 17 jaar.
  • Deelnemer weegt meer dan of gelijk aan (>=) 5,5 kilogram (kg) (12 pond [lbs]).
  • Mannelijke of niet-zwangere, niet-zogende vrouwelijke deelnemers die seksueel actief zijn en ermee instemmen te voldoen aan de toepasselijke anticonceptie-eisen van het protocol of vrouwen die niet zwanger kunnen worden.

Let op: Alle vrouwelijke deelnemers >= 12 jaar en/of vrouwelijke deelnemers jonger dan (<) 12 jaar die begonnen zijn met menarche moeten bij screening een negatieve serumzwangerschapstest hebben.

- Deelnemer voldoet aan aangepaste Rome IV-criteria:

* Voor kinderen/adolescenten (leeftijd > 4 jaar) functionele constipatie (H3a):

Deelnemers moeten minder dan of gelijk zijn aan (<=) 2 defecaties per week en 1 of meer van de volgende symptomen die minstens één keer per week voorkomen gedurende minimaal 1 maand:

  • >= 1 episode van fecale incontinentie per week (alleen voor deelnemers na het aanleren van toiletgangvaardigheden).
  • Geschiedenis van vasthoudende houding of overmatig vrijwillig vasthouden van ontlasting.
  • Geschiedenis van pijnlijke of harde stoelgang (BM's).
  • Aanwezigheid van grote fecale massa in het rectum.
  • Geschiedenis van ontlasting met een grote diameter die het toilet kan verstoppen. Bovendien voldoet de deelnemer niet aan voldoende criteria voor een diagnose van het prikkelbare darm syndroom (PDS) en kunnen de symptomen van de deelnemer na passende evaluatie niet volledig worden verklaard door een andere medische aandoening.

Voor zuigelingen/peuters (van 6 maanden tot <= 4 jaar) functionele constipatie (G7):

Deelnemers moeten <= 2 ontlastingen per week en >= 1 maand hebben van ten minste 1 van de volgende:

  • Geschiedenis van overmatig vasthouden van ontlasting
  • Geschiedenis van pijnlijke of harde BM's
  • Geschiedenis van ontlasting met grote diameter (in de luier)
  • Aanwezigheid van een grote fecale massa in het rectum

Bij kinderen die zindelijk zijn, kunnen de volgende aanvullende criteria worden gebruikt:

  • Minstens 1 episode/week van incontinentie na het aanleren van toiletgangvaardigheden
  • Geschiedenis van ontlasting met een grote diameter die het toilet kan verstoppen - Deelnemer en/of ouder(s)/verzorger(s)/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) is bereid te stoppen met laxeermiddelen tijdens de screeningperiode tot disimpactie en stemt ermee in zich te houden aan de in het protocol gespecificeerde disimpactie- en reddingsmedicatieregels, indien van toepassing.

Te evalueren voorafgaand aan randomisatie:

  • Deelnemer heeft tijdens de screeningsperiode en voorafgaand aan de desimpactie gemiddeld < 3 SBM's (defecaties) per week.
  • Deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer) voldoet aan het invullen van het elektronische dagboek gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen voorafgaand aan de desimpactie.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of terugkerende ziekte die de werking, absorptie of dispositie van het onderzoeksproduct (IP) of klinische of laboratoriumbeoordelingen kan beïnvloeden.
  • Alle klinisch significante abnormale bevindingen op het elektrocardiogram (ECG) die wijzen op een ritmestoornis of geleidingsafwijkingen (zoals abnormale hartslag, PR, QRS of QT).
  • Ernstige cardiovasculaire aandoeningen zoals: cardiomyopathie, hartinsufficiëntie, niet-gecorrigeerde congenitale hartziekte, symptomatische klepaandoeningen of septumdefecten.
  • Huidige of relevante voorgeschiedenis van lichamelijke of psychiatrische aandoeningen (bijv. ernstige vorm van autisme, depressie, enz.), een medische stoornis waarvoor behandeling nodig is of waardoor het onwaarschijnlijk is dat de deelnemer het onderzoek volledig afrondt, of een aandoening die een onnodig risico inhoudt vanwege het IP of de procedures.
  • Niet-retentieve fecale incontinentie.
  • Darmperforatie of -obstructie als gevolg van structurele of functionele stoornis van de darmwand, obstructieve ileus, ernstige ontstekingsaandoeningen van het darmkanaal zoals de ziekte van Crohn, colitis ulcerosa en toxisch megacolon/megarectum.
  • Huidig ​​gebruik van medicijnen (inclusief vrij verkrijgbare, kruiden- of homeopathische preparaten) die de onderzochte aandoening kunnen beïnvloeden (verbeteren of verergeren) (bijv. opioïden), of kan de werking, absorptie of dispositie van het IP, of klinische of laboratoriumbeoordeling beïnvloeden. (Huidig ​​gebruik wordt gedefinieerd als gebruik in de afgelopen 5 dagen).

  • Deelnemers met een nierfunctiestoornis:

    • Deelnemers <= 2 jaar oud met serumcreatinine hoger dan normaal (resultaten van screeningsmonsters met behulp van pediatrische referentiebereiken van centraal laboratorium).
    • Deelnemers ouder dan 2 jaar met een ernstige nierfunctiestoornis of nierziekte in het eindstadium (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] <30 ml/min/1,73 m^2).
  • Bekende of vermoede intolerantie of overgevoeligheid voor de IP('s), nauw verwante verbindingen of een van de vermelde ingrediënten.
  • Bekende geschiedenis van alcohol- of ander middelenmisbruik in het afgelopen jaar.

  • Binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de IP in het huidige onderzoek:

    • Heb elk IP gebruikt.
    • Zijn opgenomen in een klinische studie (inclusief vaccinstudies) die al dan niet de toediening van een IP omvat die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed kan zijn op deze studie.
  • Deelnemer gebruikte prucalopride binnen 10 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de IP of is eerder zonder succes behandeld met prucalopride.
  • Deelnemer voldoet aan de Rome IV-criteria voor andere functionele gastro-intestinale stoornissen bij kinderen/jongeren (FGID) (H1 - H2 en H3b).

  • Deelnemer met secundaire oorzaken van constipatie:

    • Endocriene stoornissen (bijv. hypopituïtarisme, hypothyreoïdie, hypercalciëmie, feochromocytoom, glucagon-producerende tumoren), tenzij deze onder controle worden gehouden door geschikte medische therapie. Deelnemer met ongecontroleerde diabetes mellitus moet worden uitgesloten
    • Stofwisselingsstoornissen (bijv. porfyrie, uremie, hypokaliëmie, hypothyreoïdie, amyloïde neuropathie), tenzij onder controle gehouden door geschikte medische therapie
    • Neurologische aandoeningen (bijv. hersentumoren, cerebrovasculaire accidenten, multiple sclerose, meningocele, aganglionose, hypoganglionose, hyperganglionose, autonome neuropathie, ruggenmergletsel, ziekte van Chagas
    • Organische aandoeningen (bekend of vermoed) van de dikke darm (bijv. obstructie door welke oorzaak dan ook, inclusief galwegobstructie, maligniteit, darmperforatie, obstructieve ileus, pseudo-obstructie, voorgeschiedenis van of huidige anorectale misvormingen, ernstige ontsteking van het darmkanaal, zoals de ziekte van Crohn, colitis ulcerosa of toxisch megacolon/megarectum, de ziekte van Hirschsprung)
    • Coeliakie, koemelkallergie
    • Chirurgie: geschiedenis van gastro-intestinale chirurgie gerelateerd of mogelijk gerelateerd aan de aanwezigheid van constipatie
    • Lactose intolerantie

  • Een van de volgende klinisch significante afwijkingen van de serumbiochemie:

    • Serumaspartaataminotransferase (AST) >1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
    • Serum alanineaminotransferase (ALAT) >1,5 keer ULN bij screening.
    • Totaal bilirubine buiten het voor leeftijd aangepaste normale bereik, behalve voor deelnemers met het syndroom van Gilbert.
  • Elke significante onderliggende leverziekte.
  • Deelnemer kan het IP (vloeistof of tablet) niet inslikken.
  • Deelnemer is zwanger of is van plan zwanger te worden tijdens de studieperiode.

Te evalueren voorafgaand aan randomisatie:

  • Deelnemer heeft andere desimpactiemedicatie gebruikt in plaats van de in het protocol verstrekte medicatie.
  • Deelnemer heeft niet-protocol goedgekeurde medicijnen gebruikt om BM's te induceren tijdens de screeningperiode of desimpactie.
  • De deelnemer heeft de desimpactie gefaald op basis van de beoordeling van de onderzoeker.
  • Verergering van depressie en opkomst van zelfmoordgedachten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers die <50 kilogram (kg) wegen, zullen gelijke volumes uit twee flessen placebo-drank halen om rekening te houden met de toegewezen dagelijkse dosis, of deelnemers die ≥ 50 kg wegen, zullen twee orale placebo-tabletten krijgen, eenmaal daags (QD), gedurende 12 weken in Deel A. Een placebo die overeenkomt met Prucalopride (drank of tablet) zal worden gedoseerd afhankelijk van het lichaamsgewicht (BW) van de deelnemer tijdens het randomisatiebezoek.
Ander: Placebo
Prucalopride-matching placebo orale oplossing of orale tabletten.
Experimenteel: Deel A: Lage dosis Prucalopride
Deelnemers die minder dan 50 kg wegen, krijgen 0,04 milligram per kilogram (mg/kg) prucalopride drank (het benodigde volume wordt uit één fles van 0,4 milligram per milliliter [mg/ml] en één fles placebo drank gehaald), QD of Deelnemers die ≥ 50 kg wegen, krijgen één orale tablet van 2 milligram (mg) prucalopride en één orale placebotablet, QD, gedurende 12 weken in Deel A. Prucalopride (drank of tablet) wordt gedoseerd afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer bij de randomisatie bezoek.
Geneesmiddel: Prucalopride
Prucalopride drank of orale tabletten.
Andere namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridesuccinaat
Experimenteel: Deel A: Hoge dosis Prucalopride
Deelnemers die <50 kg wegen, krijgen 0,08 mg/kg prucalopride orale oplossing (zullen het vereiste volume uit twee flessen van 0,4 mg/ml halen om rekening te houden met de toegewezen dagelijkse dosis), QD of deelnemers die ≥50 kg wegen, krijgen twee flessen van 2 mg van prucalopride orale tabletten, QD, gedurende 12 weken behandelingsperiode in Deel A. Prucalopride (drank of tablet) zal worden gedoseerd afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer tijdens het randomisatiebezoek.
Geneesmiddel: Prucalopride
Prucalopride drank of orale tabletten.
Andere namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridesuccinaat
Experimenteel: Deel B: Lage dosis Prucalopride
Deelnemers die <50 kg wegen, krijgen 0,04 mg/kg prucalopride drank (het vereiste volume wordt uit één fles van 0,4 mg/ml en één fles placebo-drank gehaald om rekening te houden met de toegewezen dagelijkse dosis), QD of deelnemers met een gewicht ≥ 50 kg krijgt één orale tablet van 2 mg prucalopride en één orale placebotablet, QD, gedurende 36 weken tijdens de Deel B-periode van 40 weken. Prucalopride (drank of tablet) wordt gedoseerd afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer tijdens het randomisatiebezoek.
Geneesmiddel: Prucalopride
Prucalopride drank of orale tabletten.
Andere namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridesuccinaat
Experimenteel: Deel B: Hoge dosis Prucalopride
Deelnemers die <50 kg wegen, krijgen 0,08 mg/kg prucalopride orale oplossing (zullen het vereiste volume uit twee flessen van 0,4 mg/ml halen om rekening te houden met de toegewezen dagelijkse dosis), QD of deelnemers die ≥50 kg wegen, krijgen twee flessen van 2 mg van prucalopride orale tabletten, QD, gedurende 36 weken tijdens de Deel B-periode van 40 weken. Prucalopride (drank of tablet) wordt gedoseerd afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer tijdens het randomisatiebezoek.
Geneesmiddel: Prucalopride
Prucalopride drank of orale tabletten.
Andere namen:
  • TAK-555
  • Prucalopridesuccinaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde aantal wekelijkse spontane stoelgangen (SBM’s) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Spontane stoelgang werd gedefinieerd als een stoelgang die niet binnen een periode van 24 uur werd voorafgegaan door de inname van noodmedicatie. De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal SBM's per week, afgeleid uit de (e-dagboek)gegevens, bij zindelijkheidsgetrainde deelnemers die ten minste 3 jaar oud waren, verzameld tijdens het placebogecontroleerde deel (Deel A), werd beoordeeld.
Basislijn, week 12
Deel A en B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling had. Een TEAE werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die zich voordoet of zich manifesteert bij of na de start van de behandeling met een onderzoeksproduct (IP) of geneesmiddel, of elke bestaande gebeurtenis die in intensiteit of frequentie verergert na blootstelling aan het IP of geneesmiddel. Een ernstige bijwerking (SAE) was elk ongewenst medisch voorval (al dan niet geacht verband te houden met het onderzoeksproduct) dat, bij welke dosis dan ook: de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname in een ziekenhuis of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, of resulteert in aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/aangeboren afwijking is, een belangrijke medische gebeurtenis is.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Deel A en B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Laboratoriumparameters omvatten bloedchemie, hematologie en urineonderzoek. De beoordeling van klinisch significante laboratoriumparameters was gebaseerd op de interpretatie van de onderzoeker. Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (waaronder hematologie, bloedchemie en urineonderzoek).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Deel A en B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in de vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Vitale tekenen omvatten het meten van de hartslag, de systolische en diastolische bloeddruk. De klinisch significante beoordeling van de vitale functies was gebaseerd op de interpretatie van de onderzoeker. Er werd een aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in de vitale functies gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Deel A en B: Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG).
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
ECG omvatte hartritme, hartslag, QRS-intervallen, QT-intervallen, RR-intervallen en gecorrigeerde QT (QTc)-intervalparameters. Klinisch significante ECG-beoordeling was gebaseerd op interpretatie van de onderzoeker. Er werd een aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in het ECG gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de wekelijkse ontlastingsconsistentie van deelnemers op basis van de Bristol Stool Form Scale (BSFS)-score in week 12, gecategoriseerd op leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De Bristol Stool Form Scale is een visuele schaal met 7 scores om de consistentie van de ontlasting te meten, 1- Aparte harde klontjes, moeilijk door te geven, 2- Worstvormig, maar klonterig, 3- Zoals een worst maar met scheuren aan het oppervlak, 4- Zoals een worst of slang, glad en zacht, 5- Zachte klodders met duidelijke randen, 6- Pluizige stukken met rafelige randen, een papperige ontlasting, 7- Waterig, geen vaste stukken, geheel vloeibaar. Een score van 1 of 2 duidt op constipatie, terwijl een score van 6 of 7 op diarree duidt. Een betere score (score van 3 en 4 vertegenwoordigt ideale ontlasting omdat deze gemakkelijk te poepen is en geen overtollig vocht bevat, 5 duidt op gemiddelde consistentie maar gebrek aan voedingsvezels) zou naar het midden van de schaal neigen (3 tot 5). De dagelijkse scores werden opgeteld om een ​​wekelijkse score te verkrijgen variërend van 7 tot 49, waarbij hogere scores op diarree duiden. Gegevens voor deze uitkomstmaat worden gerapporteerd per leeftijdsgroepsplitsing.
Basislijn, week 12
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de wekelijkse inspanningsscore op basis van een 3-punts Likert-schaal in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De overbelasting werd beoordeeld op basis van een 3-punts Likertschaal: (1=helemaal niet, 2=een beetje, 3=veel). Een hogere score duidt op veel inspanning, d.w.z. een verslechtering van de aandoening. Dagelijkse scores werden opgeteld om een ​​wekelijkse score te verkrijgen variërend van 7 tot 21, waarbij hogere scores duiden op veel inspanning.
Basislijn, week 12
Deel A: Percentage respondenten op basis van beoordeling van SBM's
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 12
Spontane stoelgang werd gedefinieerd als een stoelgang die niet binnen een periode van 24 uur werd voorafgegaan door de inname van noodmedicatie. De responder werd gedefinieerd als een deelnemer met een toename van ≥1 SBM per week vergeleken met de uitgangswaarde en ≥3 SBM's per week gedurende ten minste 9 van de 12 weken van het placebogecontroleerde deel (Deel A), inclusief 3 van de laatste 4 weken. . Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Basislijn tot en met week 12
Deel A: Percentage deelnemers met fecale incontinentie in week 12
Tijdsspanne: Week 12
Fecale incontinentie werd gedefinieerd als onbedoelde uitstrijkjes of vloeibare ontlasting in het ondergoed die niet het gevolg zijn van slecht afvegen. Fecale incontinentie kan alleen voorkomen bij zindelijkheidsgetrainde deelnemers. Er wordt niet-retentieve fecale incontinentie gediagnosticeerd (bij een kind met een ontwikkelingsleeftijd ouder dan 4 jaar moet ten minste een voorgeschiedenis van 1 maand zijn opgenomen voor al het volgende): (i) ontlasting op plaatsen die niet passen in de sociaal-culturele context, (ii) nee bewijs van fecale retentie, en (iii) na passende evaluatie kan de fecale incontinentie niet worden verklaard door een andere medische aandoening. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Week 12

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Farmacokinetische (PK) plasmaconcentraties van prucalopride
Tijdsspanne: 1-3 uur na dosis bij aanvang (dag 0), 14-26 uur na dosis in week 4, 8 en 12
1-3 uur na dosis bij aanvang (dag 0), 14-26 uur na dosis in week 4, 8 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-555-3010
  • 2022-003221-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren