Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Presisjonsdosering av Busulfan hos barn som gjennomgår HSCT (BuGenes01)

30. juli 2021 oppdatert av: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementering av farmakogenetikk i busulfan-doseringsmetoden for barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon: en prospektiv, multisentrisk, randomisert klinisk studie

Målet med denne kliniske studien er å evaluere personaliseringen av kondisjoneringsregimet før hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos barn og ungdom, for å forbedre HSCT-effekten og samtidig redusere kondisjoneringsrelaterte toksisiteter. Vi skal nemlig sammenligne nøyaktigheten til to metoder for å bestemme den første dosen busulfan, en av medisinene som brukes under kondisjoneringsregimet. De første dosene vil bli bestemt basert enten på antropometrisk informasjon som alder og vekt eller ved å legge til en genetisk faktor som påvirker den individuelle evnen til busulfanmetabolisering.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt (1:1-forhold, stratifisert etter kondisjoneringsregime - tilstedeværelsen av fludarabin) for å motta sin første dose busulfan i henhold til:

  1. den mest effektive metoden basert på alder og vekt - McCunes modell (kontrollarm)
  2. en metode som også tar i betraktning en farmakogenetisk faktor (varianter som forekommer i promoterregionen til GSTA1-genet) i forbindelse med det samtidig administrerte kjemoterapeutiske midlet fludarabin i dosetilpasningen (eksperimentell arm)

Dette er en internasjonal studie som utføres i fem land (Canada, Italia, Sveits, Frankrike og Danmark).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

260

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Sveits
      • Geneva, Sveits
        • Rekruttering
        • Hôpitaux Universitaires de Genève
        • Ta kontakt med:
          • NAVA Tiago

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være i alderen 0-18 år ved inngang til studien;
  • Klinisk indikasjon på allogen eller autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon;
  • Konditioneringsprotokollen må inkludere IV Bu-formuleringer, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) eller andre godkjente generiske formuleringer fra European Medicines Agency (EMA) eller Food and Drugs Administration (FDA) uavhengig av administreringsplanen (q6h, q12h eller q24h)
  • Den forventede tiden fra rekruttering til start av kondisjoneringsregimet må være over 10 dager;
  • Informert skriftlig samtykke til å delta i studien signert av deltakeren/forelderen

Ekskluderingskriterier:

• Minst ett av legemidlene som er oppført nedenfor, er planlagt administrert i Bu-administrasjonsdagene opp til 24 timer etter siste dose Bu, når utvasking ikke er mulig:

  • Metronidazol (påkrevd utvasking: 7 dager)
  • Nalidiksinsyre (påkrevd utvasking: 7 dager)
  • Fenytoin (påkrevd utvasking: 21 dager)
  • Itrakonazol (påkrevd utvasking: 14 dager)
  • Ketokonazol (påkrevd utvasking: 7 dager)
  • Vorikonazol (påkrevd utvasking: 7 dager)
  • Deferasirox (nødvendig utvasking: 7 dager)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Farmakogenetisk basert modell (GSTA1)
Genetisk: GSTA1 genotyping
Diplotypebestemmelse basert på 4 enkeltnukleotidpolymorfismer (SNP) som forekommer i promoterregionen til GSTA1-genet
Aktiv komparator: Den mest effektive metoden basert på alder og vekt - McCunes modell
Genetisk: GSTA1 genotyping
Diplotypebestemmelse basert på 4 enkeltnukleotidpolymorfismer (SNP) som forekommer i promoterregionen til GSTA1-genet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nøyaktighet av første dose Bu-området under kurven (AUC) prediksjon
Tidsramme: 1 måned
Andel av de første dosene som resulterer i AUC innenfor det terapeutiske målområdet definert av forskriveren
1 måned
Nøyaktighet av Bu Clearance-prediksjonen
Tidsramme: 1 måned
Absolutt prediksjonsfeil mellom forventet og målt Bu-clearance for den første dosen
1 måned
Krav til dosejustering
Tidsramme: 1 måned
Endring i prosent mellom den første dosen administrert og den neste tidsmessig justerbare dosen: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) eller 5. (Bu q6h) dose
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
På tide å levere den personlige dosen
Tidsramme: 1 uke
Andel av personlig tilpassede doser levert innen optimal leveringstid (skal bestemmes i løpet av det første året av forsøket)
1 uke
Forekomst av behandlingsrelaterte toksisiteter (TRTs)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av sinusoidal obstruksjonssyndrom (SOS)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst av primær og sekundær graftsvikt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av akutt graft-versus-host-sykdom (aGVHD)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
Vurderer som hendelse aGVHD, SOS, tilbakefall og død
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • BuGenes 01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere