Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Precyzyjne dawkowanie busulfanu u dzieci poddawanych HSCT (BuGenes01)

30 lipca 2021 zaktualizowane przez: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Wdrażanie farmakogenetyki w metodzie dawkowania busulfanu u dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych: prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne

Celem tego badania klinicznego jest ocena personalizacji schematu kondycjonowania przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u dzieci i młodzieży, aby poprawić skuteczność HSCT przy jednoczesnym zmniejszeniu toksyczności związanej z kondycjonowaniem. Mianowicie, porównamy dokładność dwóch metod określania pierwszej dawki busulfanu, jednego z leków stosowanych w trakcie kondycjonowania. Pierwsze dawki będą ustalane albo wyłącznie na podstawie danych antropometrycznych, takich jak wiek i masa ciała, albo po dodaniu czynnika genetycznego, który wpływa na indywidualną zdolność metabolizowania busulfanu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (stosunek 1:1, stratyfikacja według schematu kondycjonowania – obecność fludarabiny) w celu otrzymania pierwszej dawki busulfanu zgodnie z:

  1. najskuteczniejsza metoda oparta na wieku i wadze - model McCune'a (ramię kontrolne)
  2. metoda uwzględniająca również czynnik farmakogenetyczny (warianty występujące w regionie promotorowym genu GSTA1) w połączeniu z podawanym razem chemioterapeutykiem fludarabiną w personalizacji dawki (grupa eksperymentalna)

Jest to międzynarodowe badanie prowadzone w pięciu krajach (Kanada, Włochy, Szwajcaria, Francja i Dania).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

260

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
      • Geneva, Szwajcaria
        • Rekrutacyjny
        • Hôpitaux universitaires de Genève
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili włączenia do badania pacjenci muszą być w wieku od 0 do 18 lat;
  • Wskazania kliniczne do allogenicznego lub autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych;
  • Protokół kondycjonowania musi obejmować formulacje IV Bu, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) lub inne zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków (EMA) lub Food and Drugs Administration (FDA) formulacje generyczne niezależnie od harmonogramu podawania (co 6 godzin, q12h lub q24h)
  • Oczekiwany czas od rekrutacji do rozpoczęcia schematu kondycjonowania musi być dłuższy niż 10 dni;
  • Świadoma pisemna zgoda na udział w badaniu podpisana przez uczestnika/rodzica

Kryteria wyłączenia:

• Co najmniej jeden z wymienionych poniżej leków zaplanowany do podania w dniach podawania Bu do 24h po ostatniej dawce Bu, gdy wypłukanie nie jest możliwe:

  • Metronidazol (wymagane wypłukanie: 7 dni)
  • Kwas nalidyksowy (wymagane wypłukanie: 7 dni)
  • Fenytoina (wymagane wypłukanie: 21 dni)
  • Itrakonazol (wymagane wypłukanie: 14 dni)
  • Ketokonazol (wymagane wypłukanie: 7 dni)
  • Worykonazol (wymagane wypłukanie: 7 dni)
  • Deferazyroks (wymagane wypłukanie: 7 dni)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Model oparty na farmakogenetyce (GSTA1)
Genetyczny: Genotypowanie GSTA1
Określenie dyplotypu na podstawie 4 polimorfizmów pojedynczych nukleotydów (SNP) występujących w regionie promotorowym genu GSTA1
Aktywny komparator: Najskuteczniejsza metoda oparta na wieku i wadze - model McCune'a
Genetyczny: Genotypowanie GSTA1
Określenie dyplotypu na podstawie 4 polimorfizmów pojedynczych nukleotydów (SNP) występujących w regionie promotorowym genu GSTA1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dokładność prognozy pierwszej dawki Bu pod krzywą (AUC).
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Odsetek pierwszych dawek, które dają AUC w docelowym zakresie terapeutycznym określonym przez lekarza
1 miesiąc
Dokładność prognozy Bu Clearance
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Bezwzględny błąd przewidywania między przewidywanym a zmierzonym klirensem Bu pierwszej dawki
1 miesiąc
Wymóg dostosowania dawki
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Zmiana procentowa między pierwszą podaną dawką a następną dawką regulowaną czasowo: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) lub 5. (Bu q6h) dawki
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Czas dostarczyć spersonalizowaną dawkę
Ramy czasowe: 1 tydzień
Proporcja spersonalizowanych dawek dostarczonych w optymalnym czasie dostawy (do ustalenia w pierwszym roku badania)
1 tydzień
Częstość występowania toksyczności związanej z leczeniem (TRT)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie zespołu niedrożności zatok sinusoidalnych (SOS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (aGVHD)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uznanie za zdarzenie aGVHD, SOS, nawrót choroby i śmierć
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BuGenes 01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj