Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A buszulfán precíziós adagolása HSCT-n átesett gyermekeknél (BuGenes01)

2021. július 30. frissítette: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Farmakogenetika alkalmazása a hematopoetikus őssejt-transzplantáción áteső gyermekek buszulfán adagolási módszerében: prospektív, multicentrikus, randomizált klinikai vizsgálat

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a kondicionáló kezelési rend személyre szabását a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt gyermekeknél és serdülőknél, hogy javítsa a HSCT hatékonyságát, miközben csökkenti a kondicionálással kapcsolatos toxicitást. Ugyanis két módszer pontosságát fogjuk összehasonlítani a kondicionáló kúra során használt gyógyszerek egyike, a buszulfán első adagjának meghatározására. Az első adagokat vagy csak az antropometriai adatok, például az életkor és a testtömeg alapján határozzák meg, vagy olyan genetikai faktor hozzáadásával, amely befolyásolja a buszulfán metabolizációjának egyéni képességét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevőket véletlenszerűen osztják ki (1:1 arány, kondicionálási rend szerint rétegezve – fludarabin jelenléte), hogy megkapják az első adag buszulfánt az alábbiak szerint:

  1. a legjobban teljesítő módszer életkor és súly alapján - McCune modellje (kontroll kar)
  2. olyan módszer, amely egy farmakogenetikai tényezőt (a GSTA1 gén promoter régiójában előforduló variánsokat) is figyelembe vesz az együtt adott fludarabin kemoterápiás szerrel kapcsolatban az adag személyre szabása során (kísérleti kar)

Ez egy nemzetközi tanulmány, amelyet öt országban (Kanada, Olaszország, Svájc, Franciaország és Dánia) végeznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

260

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Svájc
      • Geneva, Svájc
        • Toborzás
        • Hôpitaux Universitaires de Genève
        • Kapcsolatba lépni:
          • NAVA Tiago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálatba való belépéskor a betegek életkora 0-18 év közötti;
  • Allogén vagy autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció klinikai indikációi;
  • A kondicionáló protokollnak tartalmaznia kell az IV Bu-készítményeket, a Busulfex®-et (Otsuka Pharmaceutical), a Busilvex®-et (Pierre Fabre Pharma) vagy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) vagy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) által jóváhagyott generikus készítményeket, függetlenül a beadási ütemtervtől (q6h, q12h vagy q24h)
  • A toborzástól a kondicionáló kezelés megkezdéséig tartó várható időtartamnak 10 napnál hosszabbnak kell lennie;
  • A vizsgálatban való részvételhez a résztvevő/szülő által aláírt, tájékozott írásos hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

• Az alább felsorolt ​​gyógyszerek közül legalább egyet be kell adni a Bu beadási napjaiban a Bu utolsó adagját követő 24 órában, amikor a kiürülés nem lehetséges:

  • Metronidazol (szükséges kimosás: 7 nap)
  • Nalidixinsav (szükséges kimosás: 7 nap)
  • Fenitoin (szükséges kimosás: 21 nap)
  • Itrakonazol (szükséges kimosás: 14 nap)
  • Ketokonazol (szükséges kimosás: 7 nap)
  • Vorikonazol (szükséges kimosás: 7 nap)
  • Deferasirox (szükséges kimosás: 7 nap)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Farmakogenetikai alapú modell (GSTA1)
Genetikai: GSTA1 genotipizálás
Diplotípus-meghatározás a GSTA1 gén promoter régiójában előforduló 4 egynukleotidos polimorfizmuson (SNP) alapul
Aktív összehasonlító: A legjobban teljesítő módszer életkor és súly alapján - McCune modellje
Genetikai: GSTA1 genotipizálás
Diplotípus-meghatározás a GSTA1 gén promoter régiójában előforduló 4 egynukleotidos polimorfizmuson (SNP) alapul

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az első dózisú Bu görbe alatti terület (AUC) előrejelzésének pontossága
Időkeret: 1 hónap
Az első adagok aránya, amelyek AUC-t eredményeznek a felíró által meghatározott terápiás céltartományon belül
1 hónap
A Bu Clearance előrejelzés pontossága
Időkeret: 1 hónap
Abszolút előrejelzési hiba az első dózis előrejelzett és mért Bu-clearance között
1 hónap
Dózismódosítási követelmény
Időkeret: 1 hónap
Százalékos változás az első adag és a következő, időben beállítható adag között: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) vagy 5. (Bu q6h)
1 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Ideje beadni a személyre szabott adagot
Időkeret: 1 hét
Az optimális szállítási időn belül leadott személyre szabott adagok aránya (a vizsgálat első évében kerül meghatározásra)
1 hét
A kezeléssel összefüggő toxicitások (TRT) előfordulása
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A szinuszos obstrukciós szindróma (SOS) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az elsődleges és másodlagos graft elégtelenség előfordulása
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az akut graft-versus-host betegség (aGVHD) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 12 hónap
Eseménynek tekintve aGVHD, SOS, visszaesés és halál
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Geneva

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 15.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. június 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 29.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BuGenes 01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Egypt

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel