Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Präzise Dosierung von Busulfan bei Kindern, die sich einer HSCT unterziehen (BuGenes01)

30. Juli 2021 aktualisiert von: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementierung der Pharmakogenetik in die Busulfan-Dosierungsmethode für Kinder, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen: eine prospektive, multizentrische, randomisierte klinische Studie

Das Ziel dieser klinischen Studie besteht darin, die Personalisierung des Konditionierungsschemas vor der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) bei Kindern und Jugendlichen zu bewerten, um die Wirksamkeit der HSCT zu verbessern und gleichzeitig konditionierungsbedingte Toxizitäten zu reduzieren. Wir vergleichen nämlich die Genauigkeit zweier Methoden zur Bestimmung der ersten Dosis von Busulfan, einem der Arzneimittel, die während der Konditionierungskur verwendet werden. Die ersten Dosen werden entweder nur auf der Grundlage anthropometrischer Informationen wie Alter und Gewicht oder durch Hinzufügung eines genetischen Faktors bestimmt, der die individuelle Fähigkeit zur Busulfan-Metabolisierung beeinflusst.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Den Teilnehmern wird nach dem Zufallsprinzip zugeteilt (Verhältnis 1:1, stratifiziert nach Konditionierungsschema – Vorhandensein von Fludarabin), dass sie ihre erste Dosis Busulfan gemäß folgenden Kriterien erhalten:

  1. die leistungsstärkste Methode basierend auf Alter und Gewicht – McCunes Modell (Querlenker)
  2. eine Methode, die bei der Dosisanpassung auch einen pharmakogenetischen Faktor (in der Promotorregion des GSTA1-Gens auftretende Varianten) im Zusammenhang mit dem gleichzeitig verabreichten Chemotherapeutikum Fludarabin berücksichtigt (experimenteller Arm)

Dabei handelt es sich um eine internationale Studie, die in fünf Ländern (Kanada, Italien, Schweiz, Frankreich und Dänemark) durchgeführt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

260

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz
        • Rekrutierung
        • Hôpitaux universitaires de Genève
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen bei Eintritt in die Studie zwischen 0 und 18 Jahre alt sein.
  • Klinische Indikation einer allogenen oder autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation;
  • Das Konditionierungsprotokoll muss IV Bu-Formulierungen, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) oder andere von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) oder der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene generische Formulierungen umfassen, unabhängig vom Verabreichungsplan (q6h, q12h oder q24h)
  • Die erwartete Zeitspanne von der Rekrutierung bis zum Beginn der Konditionierungskur muss mehr als 10 Tage betragen.
  • Vom Teilnehmer/Elternteil unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

• Mindestens eines der unten aufgeführten Medikamente soll an den Bu-Verabreichungstagen bis zu 24 Stunden nach der letzten Bu-Dosis verabreicht werden, wenn ein Auswaschen nicht möglich ist:

  • Metronidazol (erforderliche Auswaschzeit: 7 Tage)
  • Nalidixinsäure (erforderliche Auswaschzeit: 7 Tage)
  • Phenytoin (erforderliche Auswaschzeit: 21 Tage)
  • Itraconazol (erforderliche Auswaschphase: 14 Tage)
  • Ketoconazol (erforderliche Auswaschphase: 7 Tage)
  • Voriconazol (erforderliche Auswaschphase: 7 Tage)
  • Deferasirox (erforderliche Auswaschphase: 7 Tage)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pharmakogenetisches Modell (GSTA1)
Genetisch: GSTA1-Genotypisierung
Bestimmung des Diplotyps basierend auf 4 Einzelnukleotid-Polymorphismen (SNPs), die in der Promotorregion des GSTA1-Gens vorkommen
Aktiver Komparator: Die leistungsstärkste Methode basierend auf Alter und Gewicht – McCunes Modell
Genetisch: GSTA1-Genotypisierung
Bestimmung des Diplotyps basierend auf 4 Einzelnukleotid-Polymorphismen (SNPs), die in der Promotorregion des GSTA1-Gens vorkommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Genauigkeit der Vorhersage der Bu-Fläche unter der Kurve (AUC) der ersten Dosis
Zeitfenster: 1 Monat
Anteil der ersten Dosen, die zu AUCs innerhalb des vom verschreibenden Arzt festgelegten therapeutischen Zielbereichs führen
1 Monat
Genauigkeit der Bu-Clearance-Vorhersage
Zeitfenster: 1 Monat
Absoluter Vorhersagefehler zwischen der vorhergesagten und der gemessenen Bu-Clearance der ersten Dosis
1 Monat
Dosisanpassung erforderlich
Zeitfenster: 1 Monat
Änderung des Prozentsatzes zwischen der ersten verabreichten Dosis und der nächsten zeitlich anpassbaren Dosis: 2. (Bu alle 24 Stunden), 3. (Bu alle 12 Stunden) oder 5. (Bu alle 6 Stunden) Dosis
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Zeit, die personalisierte Dosis zu verabreichen
Zeitfenster: 1 Woche
Anteil der personalisierten Dosen, die innerhalb der optimalen Lieferzeit abgegeben werden (wird im ersten Jahr der Studie ermittelt)
1 Woche
Inzidenz behandlungsbedingter Toxizitäten (TRTs)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Häufigkeit und Schwere des Sinusoidalen Obstruktionssyndroms (SOS)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Häufigkeit von primärem und sekundärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz und Schwere der akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGVHD)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 12 Monate
Betrachtet man als Ereignis aGVHD, SOS, Rückfall und Tod
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • BuGenes 01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ecuador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren