Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Precisionsdosering av busulfan hos barn som genomgår HSCT (BuGenes01)

30 juli 2021 uppdaterad av: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementering av farmakogenetik i busulfan-doseringsmetoden för barn som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation: en prospektiv, multicentrisk, randomiserad klinisk prövning

Syftet med denna kliniska prövning är att utvärdera personaliseringen av konditioneringsregimen före hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) hos barn och ungdomar, för att förbättra HSCT-effekten samtidigt som konditioneringsrelaterade toxiciteter minskas. Vi kommer nämligen att jämföra noggrannheten hos två metoder för att bestämma den första dosen busulfan, ett av de läkemedel som används under konditioneringsregimen. De första doserna kommer att bestämmas baserat antingen på antropometrisk information såsom ålder och vikt eller genom att lägga till en genetisk faktor som påverkar den individuella förmågan till busulfanmetabolisering.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt (förhållande 1:1, stratifierat efter konditionering - närvaron av fludarabin) för att få sin första dos busulfan enligt:

  1. den mest presterande metoden baserat på ålder och vikt - McCunes modell (kontrollarm)
  2. en metod som också tar hänsyn till en farmakogenetisk faktor (varianter som förekommer i promotorregionen av GSTA1-genen) i samband med det samtidigt administrerade kemoterapeutiska medlet fludarabin i dosanpassningen (experimentell arm)

Detta är en internationell studie som genomförs i fem länder (Kanada, Italien, Schweiz, Frankrike och Danmark).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

260

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz
        • Rekrytering
        • Hopitaux Universitaires de Geneve
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste vara i åldern 0-18 år vid inträde i studien;
  • Klinisk indikation på allogen eller autolog hematopoetisk stamcellstransplantation;
  • Konditioneringsprotokollet måste inkludera IV Bu-formuleringar, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) eller andra godkända generiska formuleringar av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) eller Food and Drugs Administration (FDA) oavsett administreringsschemat (q6h, q12h eller q24h)
  • Den förväntade tiden från rekrytering till att konditioneringsregimen påbörjas måste vara över 10 dagar;
  • Informerat skriftligt samtycke att delta i studien undertecknat av deltagaren/föräldern

Exklusions kriterier:

• Minst ett av läkemedlen som listas nedan är planerat att administreras under Bu-administrationsdagarna upp till 24 timmar efter den sista dosen av Bu, närhelst en tvättning inte är möjlig:

  • Metronidazol (obligatorisk tvättning: 7 dagar)
  • Nalidixinsyra (tvättning krävs: 7 dagar)
  • Fenytoin (obligatorisk tvättning: 21 dagar)
  • Itrakonazol (tvättning krävs: 14 dagar)
  • Ketokonazol (tvättning krävs: 7 dagar)
  • Vorikonazol (tvättning krävs: 7 dagar)
  • Deferasirox (obligatorisk tvättning: 7 dagar)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Farmakogenetisk baserad modell (GSTA1)
Genetisk: GSTA1 genotypning
Diplotypbestämning baserad på 4 enkelnukleotidpolymorfismer (SNP) som förekommer i promotorregionen av GSTA1-genen
Aktiv komparator: Den mest presterande metoden baserad på ålder och vikt - McCunes modell
Genetisk: GSTA1 genotypning
Diplotypbestämning baserad på 4 enkelnukleotidpolymorfismer (SNP) som förekommer i promotorregionen av GSTA1-genen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Noggrannhet av den första dosen Bu-området under kurvan (AUC) förutsägelse
Tidsram: 1 månad
Andel av de första doserna som resulterar i AUC inom det terapeutiska målintervall som definierats av förskrivaren
1 månad
Noggrannhet av Bu Clearance-förutsägelsen
Tidsram: 1 månad
Absolut prediktionsfel mellan den förutsagda och uppmätta Bu-clearancen för den första dosen
1 månad
Krav på dosjustering
Tidsram: 1 månad
Förändring i procent mellan den första dosen som administreras och nästa tidsmässigt justerbara dos: 2:a (Bu q24h), 3:e (Bu q12h) eller 5:e (Bu q6h) dosen
1 månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 12 månader
12 månader
Dags att leverera den personliga dosen
Tidsram: 1 vecka
Andel av personliga doser som levereras inom den optimala leveranstiden (fastställs under det första året av försöket)
1 vecka
Förekomst av behandlingsrelaterade toxiciteter (TRT)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Incidens och svårighetsgrad av sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förekomst av primär och sekundär transplantatsvikt
Tidsram: 12 månader
12 månader
Incidens och svårighetsgrad av akut transplantat-mot-värdsjukdom (aGVHD)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 12 månader
Betraktar som händelse aGVHD, SOS, återfall och död
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juni 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2021

Första postat (Faktisk)

30 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • BuGenes 01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera