Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přesné dávkování busulfanu u dětí podstupujících HSCT (BuGenes01)

30. července 2021 aktualizováno: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementace farmakogenetiky v metodě dávkování busulfanu u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk: prospektivní, multicentrická, randomizovaná klinická studie

Cílem této klinické studie je vyhodnotit personalizaci kondicionačního režimu před transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětí a dospívajících, zlepšit účinnost HSCT a zároveň snížit toxicitu související s kondicionováním. Konkrétně se chystáme porovnat přesnost dvou metod pro stanovení první dávky busulfanu, jednoho z léků používaných během kondičního režimu. První dávky budou stanoveny buď pouze na základě antropometrických informací, jako je věk a hmotnost, nebo přidáním genetického faktoru, který ovlivňuje individuální schopnost metabolizace busulfanu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou náhodně rozděleni (poměr 1:1, stratifikováno podle kondicionačního režimu – přítomnost fludarabinu), aby dostali svou první dávku busulfanu podle:

  1. nejvýkonnější metoda založená na věku a hmotnosti - McCuneův model (kontrolní rameno)
  2. metoda, která bere v úvahu také farmakogenetický faktor (varianty vyskytující se v promotorové oblasti genu GSTA1) ve spojení se současně podávaným chemoterapeutickým činidlem fludarabinem v personalizaci dávky (experimentální rameno)

Jedná se o mezinárodní studii, která probíhá v pěti zemích (Kanadě, Itálii, Švýcarsku, Francii a Dánsku).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

260

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Švýcarsko
      • Geneva, Švýcarsko
        • Nábor
        • Hôpitaux Universitaires de Genève
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být při vstupu do studie ve věku od 0 do 18 let;
  • Klinická indikace alogenní nebo autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk;
  • Kondicionační protokol musí zahrnovat formulace IV Bu, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) nebo jiné generické formulace schválené Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) nebo Úřadem pro potraviny a léčiva (FDA) bez ohledu na rozvrh podávání (q6h, q12h nebo q24h)
  • Očekávaná doba od náboru do zahájení kondičního režimu musí být delší než 10 dnů;
  • Informovaný písemný souhlas s účastí ve studii podepsaný účastníkem/rodičem

Kritéria vyloučení:

• Alespoň jedno z níže uvedených léků je naplánováno k podání ve dnech podávání Bu do 24 hodin po poslední dávce Bu, kdykoli není možné vymývání:

  • Metronidazol (požadované vymývání: 7 dní)
  • Kyselina nalidixová (požadované vymývání: 7 dní)
  • Fenytoin (požadované vymývání: 21 dní)
  • Itrakonazol (požadované vymývání: 14 dní)
  • Ketokonazol (požadované vymývání: 7 dní)
  • Vorikonazol (požadované vymývání: 7 dní)
  • Deferasirox (požadované vymývání: 7 dní)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Farmakogeneticky založený model (GSTA1)
Genetický: GSTA1 genotypování
Určení diplotypu na základě 4 jednonukleotidových polymorfismů (SNP) vyskytujících se v promotorové oblasti genu GSTA1
Aktivní komparátor: Nejvýkonnější metoda založená na věku a hmotnosti - McCuneův model
Genetický: GSTA1 genotypování
Určení diplotypu na základě 4 jednonukleotidových polymorfismů (SNP) vyskytujících se v promotorové oblasti genu GSTA1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přesnost predikce oblasti první dávky Bu pod křivkou (AUC).
Časové okno: 1 měsíc
Podíl prvních dávek, které vedou k AUC v rámci terapeutického cílového rozmezí definovaného předepisujícím lékařem
1 měsíc
Přesnost předpovědi Bu Clearance
Časové okno: 1 měsíc
Absolutní chyba predikce mezi předpokládanou a naměřenou clearance Bu první dávky
1 měsíc
Požadavek na úpravu dávky
Časové okno: 1 měsíc
Procentuální změna mezi první podanou dávkou a další časově nastavitelnou dávkou: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) nebo 5. (Bu q6h) dávka
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Čas na dodání personalizované dávky
Časové okno: 1 týden
Podíl individuálních dávek podaných v optimální dodací lhůtě (bude stanoveno během prvního roku studie)
1 týden
Výskyt toxicit souvisejících s léčbou (TRT)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt a závažnost syndromu sinusové obstrukce (SOS)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt primárního a sekundárního selhání štěpu
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt a závažnost akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Přežití bez událostí
Časové okno: 12 měsíců
Za událost se považuje aGVHD, SOS, relaps a smrt
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Geneva

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • BuGenes 01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GSTA1 genotypování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit