Øyne som ikke oppfyller kvalifikasjonskriteriene for kliniske forsøk på aldersrelatert makuladegenerasjon: Andel av den virkelige pasientpopulasjonen og årsaker til ekskludering

Neovaskulær AMD er en av hovedårsakene til alvorlig synshemming i utviklede land. Tidligere ble laserfotokoagulasjon eller fotodynamisk terapi brukt som hovedbehandling. Effekten av disse behandlingsmetodene har imidlertid åpenbare begrensninger. I 2006 ble det FDA-godkjente anti-VEGF-midlet, ranibizumab, introdusert, etterfulgt av aflibercept i 2012. I tillegg har off-label bruk av bevacizumab blitt bredt tatt i bruk. Innføringen av disse anti-VEGF-midlene har markant forbedret behandlingsresultatene ved neovaskulær AMD, noe som har resultert i en betydelig reduksjon i frekvensen av synstap og blindhet. For tiden utføres det aktivt kliniske studier for å utvikle bedre behandlingsmetoder for neovaskulær AMD.

Generelt er det dyrt å gjennomføre kliniske studier og krever år å fullføre. Derfor er det avgjørende å estimere tiden som kreves for å fullføre den planlagte pasientregistreringen for å etablere en effektiv plan for klinisk utprøving. Kliniske studier utføres vanligvis i et kontrollert miljø og har sofistikerte kvalifikasjonskriterier. Dermed kan ikke alle pasienter meldes inn i en studie, og noen av dem, eller noen ganger flertallet av dem, blir ekskludert på grunnlag av kvalifikasjonskriteriene.

Estimering av andelen pasienter i studiepopulasjonen som ikke oppfyller kvalifikasjonskriteriene er viktig av flere grunner. For det første kan det hjelpe å identifisere om resultatene av den kliniske studien kan brukes på pasienter i den virkelige verden. For det andre kan det også hjelpe å forutsi tiden det tar å fullføre den planlagte pasientregistreringen. I tillegg, hvis et bestemt sett med kriterier resulterer i ekskludering av et relativt stort antall pasienter, kan pasientregistrering i fremtidige kliniske studier akselereres ved å modifisere noen av disse kriteriene. Videre, siden egenskapene til neovaskulær AMD er forskjellige mellom asiatiske og kaukasiske populasjoner, vil det være av stor verdi å skaffe data om asiatiske populasjoner.

Derfor var formålet med denne studien å evaluere andelen øyne som ikke oppfyller kvalifikasjonskriteriene for kliniske studier på neovaskulær AMD blant hele utvalget av øyne diagnostisert med behandlingsnaiv neovaskulær AMD. Kvalifikasjonskriteriene til VEGF Trap-Eye: Investigation of Efficacy and Safety in Wet AMD (VIEW)-studier ble brukt for denne undersøkelsen.