Ögon som inte uppfyller behörighetskriterierna för kliniska prövningar på åldersrelaterad makuladegeneration: Andel av den verkliga patientpopulationen och skäl till uteslutning

Neovaskulär AMD är en av de främsta orsakerna till allvarlig synnedsättning i utvecklade länder. Tidigare användes laserfotokoagulation eller fotodynamisk terapi som grundbehandling. Effektiviteten av dessa behandlingsmetoder har dock uppenbara begränsningar. 2006 introducerades det FDA-godkända anti-VEGF-medlet, ranibizumab, följt av aflibercept 2012. Dessutom har off-label användning av bevacizumab blivit allmänt antagen. Införandet av dessa anti-VEGF-medel har markant förbättrat behandlingsresultaten av neovaskulär AMD, vilket resulterat i en signifikant minskning av graden av synförlust och blindhet. För närvarande genomförs aktivt kliniska prövningar för att utveckla bättre behandlingsmetoder för neovaskulär AMD.

I allmänhet är det dyrt att genomföra kliniska prövningar och det tar år att genomföra. Därför är det viktigt att uppskatta den tid som krävs för att slutföra den planerade patientregistreringen för att upprätta en effektiv plan för kliniska prövningar. Kliniska prövningar utförs vanligtvis i en kontrollerad miljö och har sofistikerade behörighetskriterier. Alla patienter kan alltså inte registreras i en prövning, och vissa av dem, eller ibland majoriteten av dem, utesluts på grundval av behörighetskriterierna.

Uppskattning av andelen patienter i studiepopulationen som inte uppfyller behörighetskriterierna är viktig av flera skäl. För det första kan det hjälpa att identifiera om resultaten av den kliniska prövningen kan tillämpas på de verkliga patienterna. För det andra kan det också hjälpa att förutsäga den tid som krävs för att avsluta den planerade patientinskrivningen. Dessutom, om en viss uppsättning kriterier resulterar i uteslutning av ett relativt stort antal patienter, kan patientregistrering i framtida kliniska prövningar påskyndas genom att modifiera några av dessa kriterier. Dessutom, eftersom egenskaperna hos neovaskulär AMD skiljer sig mellan asiatiska och kaukasiska populationer, skulle det vara av stort värde att erhålla data om asiatiska populationer.

Därför var syftet med den här studien att utvärdera andelen ögon som inte uppfyller kriterierna för behörighet för kliniska prövningar på neovaskulär AMD bland hela urvalet av ögon som diagnostiserats med behandlingsnaiv neovaskulär AMD. Behörighetskriterierna för VEGF Trap-Eye: Investigation of Efficacy and Safety in Wet AMD (VIEW)-studier användes för denna undersökning.